الموافقة على ريسميتيروم في أوروبا والمملكة المتحدة: متى سيتوفر دواء "ماش"؟

يتزايد الاعتراف بالالتهاب الكبدي الدهني المرتبط بالخلل الأيضي (MASH/NASH) كمشكلة صحية عالمية كبيرة، خاصةً بسبب ارتفاع معدلات السمنة. وحتى وقت قريب، لم تكن هناك أدوية محددة معتمدة لهذه الحالة. خاصة للمرضى الذين يعانون من تندب الكبد المعتدل إلى الشديد (التليف).

تمثل موافقة إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على تسريع الموافقة على دواء ريزديفرا (ريسميتيروم) في عام 2024 تغييرًا محوريًا. فمع وجود ما يقرب من 44% من الأوروبيين الذين يعانون من أمراض الكبد مثل مرض "ماش"، فإن الوصول في الوقت المناسب إلى هذا العلاج المبتكر للكبد الدهني في أوروبا أمر بالغ الأهمية ¹.

متى سيحصل ريسميتيروم على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA) وسيكون متاحًا للمرضى في جميع أنحاء أوروبا والمملكة المتحدة؟ إليك ما تحتاج إلى معرفته.

ما هي استخدامات ريزديفرا؟

يستخدم دواء ريزديفرا (ريزميتيروم) لعلاج التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) لدى المرضى الذين يعانون من تندّب الكبد المعتدل إلى المتقدم (التليف). يُشار إلى التهاب الكبد الدهني غير الكحولي غير الكحولي (NASH) منذ فترة قريبة باسم التهاب الكبد الدهني المرتبط بالخلل الأيضي (MASH). لا ينطبق ريزديفرا على المرضى الذين يعانون من تليف الكبد.

تتمثل الطريقة التي يعمل بها ريزديفرا في تنشيط مستقبلات هرمون الغدة الدرقية التي تقلل من تراكم الدهون في الكبد ².

هل يمكن لريزديفرا عكس التليف؟

وفقًا لنتائج التجارب السريرية، قد يحسن دواء ريزديفرا (ريزميتيروم) من التليف أو يعكسه لدى حوالي 25% من المرضى ². هذا هو أول دواء يُقال إنه أظهر قدرة على عكس التندب الكبدي.

فعالية ريزديفرا في التجارب السريرية

وقد استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ريسميتيروم إلى النتائج الأولية للمرحلة الثالثة من تجربة MAESTRO-NASH الجارية. وفي حين أن التجربة ستكتمل في عام 2027، فإن بعض نتائج الفعالية الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها بعد 52 أسبوعًا من العلاج تشمل

• حقق 26-27% من المرضى الذين عولجوا بالريسميتيروم شفاءً من مرض التهاب الكبد الناخس أو تحسنًا في تندب الكبد;
• 24-26% من المرضى الذين عولجوا بالريسميتيروم تحسنت حالتهم بنسبة مرحلة واحدة على الأقل في درجة نشاط مرض الكبد الدهني غير الكحولي الدهني منخفض الكثافة;
• انخفضت مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة بنسبة تصل إلى 16.3% في مجموعة ريسميتيروم;
• تم الإبلاغ عن أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لريزديفرا هي الغثيان والإسهال ³.

تُظهر هذه النتائج إمكانات هذا الدواء الجديد لأمراض الكبد. وبينما يتوفر دواء ريزديفرا في الولايات المتحدة الأمريكية منذ أبريل 2024، متى يمكن للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة توقع الحصول على العلاج؟

متى سيحصل ريسميتيروم على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

ريسميتيروم قيد المراجعة من قبل EMA منذ مارس 2024. وبينما أشار الاتحاد الأوروبي للأدوية إلى إمكانية منحه موافقة مشروطة، اعتبارًا من ديسمبر 2024، إلا أن الأمر لم يصل إلى هذا الحد بعد ⁴.

يمكن أن تستغرق الجداول الزمنية المعتادة لموافقة الوكالة الأوروبية للأدوية ما يصل إلى 210 أيام، ولكن في حالة ريسميتيروم، تستغرق العملية وقتًا أطول. وقد يرجع ذلك إلى طلب معلومات إضافية من الشركة المصنعة. من المأمول أن يحصل ريسميتيروم على موافقة الاتحاد الأوروبي في أي يوم من الآن.

متى سيتوفر ريسميتيروم في أوروبا؟

حتى إذا تمت الموافقة على دواء ريسميتيروم في أوروبا قريبًا، فهذا لا يعني للأسف أنه سيكون متاحًا على الفور. تهدف الشركة المصنعة للدواء، وهي شركة مادريجال للأدوية، إلى إطلاق الدواء في أوروبا في النصف الثاني من عام 2025، في انتظار موافقة الاتحاد الأوروبي على ⁵. ومع ذلك، ستكون بعض الدول أسرع من غيرها في إطلاقه.

في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي، تميل ألمانيا إلى أن تكون أول دولة تطلق دواءً معتمدًا حديثًا - في المتوسط، في غضون 133 يومًا. وفي الطرف الآخر من الطيف تأتي رومانيا، حيث تستغرق 899 يومًا في المتوسط.

لذا، إذا بدأت مادريجال جهود طرحه في السوق في أواخر عام 2025، فقد يبدأ بعض المرضى الأوروبيين بالفعل العلاج بالريميتيروم خلال عام 2025. ومع ذلك، قد ينتظر آخرون حتى عام 2027 وما بعده.

هل ستتم الموافقة على ريسميتيروم في المملكة المتحدة؟

على الأرجح، نعم، بالنظر إلى وضع الدواء كعلاج وحيد لمرض الكبد الدهني غير الكحولي مع تليف الكبد المتوسط إلى المتقدم. ومع ذلك، اعتبارًا من ديسمبر 2024، لم يتم ترخيص ريزديفرا بعد في المملكة المتحدة، ولا يوجد جدول زمني متاح لترخيصه.

من الناحية الفنية، تسمح لوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي بالموافقة الفورية تقريبًا على الدواء في المملكة المتحدة بعد أن يتم منحه الضوء الأخضر من جهة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية). من الممكن أن تقرر هيئة تنظيم الأدوية البريطانية (MHRA) اتخاذ هذا الطريق. إذا فعلت ذلك، فقد تتم الموافقة على Rezdiffra في المملكة المتحدة قريبًا جدًا.

متى سيتوفر ريزدريفا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS)؟

ولكي يصبح متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، يحتاج ريسميتيروم إلى الحصول على تقييم إيجابي من المعهد الوطني للصحة العامة (NICE). بدأ التقييم رسميًا، ولكن لا يوجد تاريخ لاتخاذ القرار، حيث لم تتم الموافقة على الدواء بعد في المملكة المتحدة. من الناحية النظرية، يصبح الدواء الجديد متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون 3 أشهر من صدور قرار إيجابي من المعهد الوطني للصحة والجمارك.

في أفضل السيناريوهات، حيث يحصل Rezdriffa على موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية بحلول نهاية عام 2024، ويتخذ المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) قرارًا بعد ذلك بوقت قصير، فمن الممكن أن يكون ريزميتيروم متاحًا للمرضى في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك، سيحدد الوقت ما إذا كان هذا السيناريو واقعيًا أم لا.

كيفية الحصول على ريسميتيروم قبل أن يتوفر في بلدك

على الرغم من أن الجداول الزمنية للموافقة على الدواء ليست مشجعة دائمًا، إلا أن هناك أخبارًا جيدة. لست مضطرًا في الواقع إلى الانتظار حتى يحصل دواء ريزديفرا على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية أو يصبح متاحًا في بلدك. إذا كان طبيبك يعتقد أن الدواء يمكن أن يفيد حالتك، فيمكنه أن يصفه لك على الفور. ومع الوصفة الطبية، يمكنك شراء ريزميتيروم على الفور.

شراء ريسميتيروم للاستخدام الشخصي

بفضل لائحة تُعرف باسم "استيراد المريض المسمى"، يمكن للمرضى في جميع أنحاء العالم استيراد دواء ما قبل الموافقة عليه أو توفره في بلدهم. ولكي يكون الدواء المعني مؤهلاً للاستفادة من هذه اللائحة، يجب أن يكون الدواء المعني

• لمرض مهدد للحياة أو منهك;
• أن يصفه الطبيب المعالج للمريض;
• الحصول على موافقة في مكان ما في العالم
• ليس لها بدائل في بلد المريض.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى لبدء علاجك بالريميتيروم على الفور؟ تحدث أولاً مع طبيبك واحصل على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريق الخبراء لدينا. سوف نساعدك على شراء Rezdiffra على الفور، قبل موافقة EMA أو موافقة MHRA. 

مراجع:

1. ريزديفرا. Drugs.com، تم الوصول إليه في 11 ديسمبر 2024. 
2. ماكميلان، كاري. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار ريزديفرا، أول دواء لعلاج مرض الكبد الدهني غير السمين. ييل ميديسن، تم الوصول إليه في 11 ديسمبر 2024.
3. تجربة عشوائية مضبوطة وعشوائية للمرحلة الثالثة من تجربة ريسميتيروم في مرض التليف الكبدي غير المتصلب المزمن المصحوب بتليف الكبد. مجلة نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسن، تم الوصول إليها في 11 ديسمبر 2024. 
4. يقول الاتحاد الأوروبي للأدوية إنه سينظر في الموافقة المشروطة على أدوية التهاب الكبد الوبائي غير الساري باستخدام نقاط نهاية وسيطة. Raps.org، تم الوصول إليه في 11 ديسمبر 2024. 
5. ASH: إيلي ليلي تروّج لفوز تجربة BTK الجديدة لـ Jaypirca بينما يدافع التنفيذيون عن بيانات النجاة من الشوائب فيرس فارما، تم الوصول إليه في 11 ديسمبر 2024.