معلومات السداد عن Spinraza nusinersen)
الضمور العضلي الشوكي الشوكي (SMA) هو مرض وراثي نادر يؤثر على الحركة وقوة العضلات. Nusinersen (الذي يحمل الاسم التجاري Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد للأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). Nusinersen ليس علاجًا، ولكن ثبت أنه يحسن الحالة البدنية ونوعية حياة المرضى.
وهو الدواء الوحيد المعتمد حاليًا لعلاج
ضمور العضلات الشوكي الشوكي
Nusinersen Spinraza) هو علاج معتمد قد يوفر الأمل لبعض الأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). وقد تمت الموافقة على استخدامه في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي والبرازيل واليابان وسويسرا وكندا وأستراليا وغيرها. أظهرت التجارب السريرية أن هذا الدواء يمكن أن يكون له تأثير إيجابي على حياة الأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي الشوكي. على الرغم من أنه غير متوفر عالمياً، إلا أنه يمكن للمرضى الذين لا يتوفر لهم هذا الدواء أن يستوردوه إلى بلدهم بشكل آمن وقانوني.
ما هو nusinersen Spinraza)؟
هذا الدواء عبارة عن حقنة للأشخاص المصابين بضمور العضلات الشوكي الشوكي. يؤثر ضمور العضلات الشوكي العضلي الشوكي على الخلايا العصبية الحركية، ويُعتقد أنه ناتج عن تغيرات (طفرات) في كروموسومات الحمض النووي. من المتوقع أن يتصدى دواء Nusinersen Spinraza) لسلوك هذا الحمض النووي المتحول مما يساعد في الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية. Nusinersen Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد الذي يعمل بهذه الطريقة.
اعرف المزيد عن التكاليف والتوصيل
هل nusinersen Spinraza) معافى في بلدي؟
اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات حول خيارات السداد في بلدك.
ما مدى فعالية nusinersen Spinraza)؟
تم اختبار فعالية nusinersen Spinraza) في التجارب السريرية. وركزت هذه التجارب السريرية على ثلاث مجموعات من المرضى المصابين بطرق مختلفة: المرضى الذين يعانون من ضم العضلات الشوكي العضلي الشوكي الطفولي (النوع الأول)، والمرضى الذين يعانون من ضم العضلات الشوكي العضلي المتأخر (النوعان الثاني والثالث)، والرضع الذين يُحتمل أن يصابوا بضم العضلات الشوكي العضلي قبل ظهور الأعراض (تم تشخيصهم على أساس الاختبارات الجينية).
دراسة في ضمور العضلات الشوكي العضلي الشوكي الطفولي
شملت هذه الدراسة الأولى الرضع الذين كانت تظهر عليهم بالفعل علامات المرض دون سن 6 أشهر. كشفت الدراسات السريرية أن الأطفال الرضع الذين تم إعطاؤهم هذا الدواء أظهروا تحسنًا في المعالم الحركية، والتي تضمنت عوامل مثل: القدرة على الركل أو التحكم في الرأس أو الجلوس أو التجول (الزحف أو الحركة). لم تتحقق هذه المعالم لدى الرضع الذين لم يتم علاجهم بهذا الدواء.
التحسينات
51%
Spinraza
مقابل
0%
غير المعالجة
61%
Spinraza
مقابل
32%
غير المعالجة
لمزيد من التفاصيل، راجع معلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة.
دراسة في ضمور العضلات الشوكي المتأخر
ظهرت علامات المرض على الأطفال في هذه المجموعة بعد سن 6 أشهر (النوع 2 أو 3). زاد الأفراد الذين تناولوا nusinersen Spinraza) بشكل ملحوظ من قدرتهم على إكمال بعض الأنشطة البدنية (تم قياسها باختبار يسمى HFMSE). تم الحفاظ على هذه الزيادة طوال مدة الدراسة التي كانت حوالي 3 سنوات.
لمزيد من التفاصيل، يرجى الرجوع إلى معلومات الوصفة الطبية والمراجع في أسفل الصفحة.
دراسة على الرضع المصابين بضمور العضلات الشوكي العضلي الشوكي قبل ظهور الأعراض
شملت هذه الدراسة الجارية 25 رضيعًا ممن خضعوا لاختبارات جينية أظهرت إصابتهم بضمور العضلات الشوكي الشوكي (النوع 1 أو 2). تم إعطاؤهم الدواء قبل أن تظهر عليهم أعراض ضمور العضلات الشوكي الشوكي.
تُظهر أحدث البيانات أنه بعد مرور أكثر من عامين (25.6 شهرًا) أظهر الأطفال تحسنًا كبيرًا مقارنةً بما هو متوقع للأطفال غير المعالجين المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع 1 أو 2:
- كان جميع الرضع أحياء ولم يكن أي منهم بحاجة إلى تنفس صناعي دائم.
- في الزيارة الأخيرة، كان متوسط درجة CHOP INTEND* المسجلة 58.4 (من أصل 64 درجة كحد أقصى).
*يقيس اختبار CHOP INTEND (اختبار مستشفى الأطفال في فيلادلفيا للرضع للاضطرابات العصبية والعضلية) الوظيفة الحركية العامة لدى الرضع المصابين بضمور العضلات الشوكي العضلي.
لمزيد من التفاصيل، يرجى الرجوع إلى معلومات الوصفة الطبية والمراجع في أسفل الصفحة.
ما الآثار الجانبية التي يمكنني توقعها
مع nusinersen Spinraza)؟
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا nusinersen Spinraza) التهابات الجهاز التنفسي السفلي (القصبة الهوائية والقصبات الهوائية والرئتين) والحمى وانخفاض أو انسداد حركة الأمعاء والصداع والقيء وآلام الظهر ومتلازمة ما بعد البزل القطني (متلازمة تؤدي إلى تسرب السائل الشوكي).
وقد ثبت أن الأدوية المشابهة لدواء nusinersen Spinraza) تؤدي إلى ردود فعل خطيرة عند تناولها؛ مثل مضاعفات النزيف وتلف الكلى، والتي يمكن أن تكون حادة أو حتى قاتلة.
يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود منه أن يكون دليلاً شاملاً. استشر طبيبك المعالج ومعلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة للحصول على تفاصيل كاملة عن الآثار الجانبية.
كيف يتم تناول nusinersen Spinraza)؟
لمزيد من التفاصيل، يمكنك أيضًا الرجوع إلى معلومات الوصفة الطبية الكاملة في أسفل الصفحة.
كيف يعمل nusinersen Spinraza)؟
للمزيد من المعلومات حول طريقة عمل nusinersen Spinraza)، استشر طبيبك أو راجع معلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة.
ليس المقصود أن يكون هذا شرحاً علمياً شاملاً.
مزيد من المعلومات حول nusinersen Spinraza)
-
-
![ما الذي يحدث بين توافر الأدوية والموافقة عليها؟]()
ما الذي يحدث بين توافر الأدوية والموافقة عليها؟
-
![Spinraza الدواء الجديد للضمور العضلي الشوكي]()
Spinraza الدواء الجديد للضمور العضلي الشوكي
هل تحتاج إلى دعم؟
إذا كنت مريضاً مصاباً بضمور العضلات الشوكي الشوكي أو لديك طفل مصاب بضمور العضلات الشوكي، فقد ترغب في طرح أسئلة حول دواء هذا المرض. إذا كنت ترغب في طرح أسئلة حول كيفية الحصول على nusinersen Spinraza)، أو حول خدمتنا بشكل عام، فإن فريقنا من الصيادلة المؤهلين والخبراء على استعداد لتقديم الدعم والمساعدة في الاستفسارات. يتحدث فريقنا 17 لغة مختلفة وهو على استعداد لتقديم المساعدة.
من هي everyone.org
يوفر everyone.org أحدث الأدوية المعتمدة للمرضى والمستشفيات والأطباء في جميع أنحاء العالم، بطريقة متوافقة مع القانون. نحن نحصل على الأدوية المبتكرة بأفضل الأسعار الممكنة ونضمن توصيلها بأمان وكفاءة. لقد نجحنا في توصيل الأدوية إلى أكثر من 88 بلداً في جميع أنحاء العالم، ودعمنا بالفعل أكثر من 11,000 طبيب ومريض.
اكتشف المزيد
