معلومات السداد عن Spinraza (nusinersen)
ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو مرض وراثي نادر يؤثر على الحركة وقوة العضلات. Nusinersen (الذي يحمل اسم العلامة التجارية Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد للأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA). Nusinersen ليس علاجا ، ولكن ثبت أنه يحسن الحالة البدنية ونوعية حياة المرضى.
حاليا الدواء الوحيد المعتمدة لل
ضمور العضلات الشوكي
Nusinersen (Spinraza) هو العلاج المعتمد الذي قد يقدم الأمل لبعض الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA). تمت الموافقة على استخدامه في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي والبرازيل واليابان وسويسرا وكندا وأستراليا وغيرها. التجارب السريرية تبين أن هذا الدواء يمكن أن يكون لها تأثير إيجابي على حياة الأطفال والبالغين مع SMA. وعلى الرغم من عدم توفره عالميا، إلا أنه يمكن للمرضى الذين لا يمكن الوصول إليه استيراد هذا الدواء إلى بلدهم، بأمان وقانونيا.
ما هو nusinersen (Spinraza)?
هذا الدواء هو حقن للأشخاص الذين يعانون من SMA. SMA يؤثر على الخلايا العصبية الحركية ويعتقد أن يكون سببها التغيرات (الطفرات) في كروموسومات الحمض النووي. Nusinersen (Spinraza) ومن المتوقع لمواجهة سلوك هذا الحمض النووي تحور, التي ينبغي أن تساعد على الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية. Nusinersen (Spinraza) هو العلاج الأول والوحيد المعتمد الذي يعمل بهذه الطريقة.
تعرف على المزيد حول التكاليف والتسليم
هل nusinersen (Spinraza) تسدد في بلدي؟
اتصل بنا للحصول على مزيد من المعلومات حول خيارات السداد في بلدك.
مدى فعالية nusinersen (Spinraza)?
فعالية nusinersen (Spinraza) تم اختباره في التجارب السريرية. ركزت هذه التجارب السريرية على ثلاث مجموعات من المرضى المتضررين بطرق مختلفة: المرضى الذين يعانون من بداية الطفولة (النوع 1) SMA ، والمرضى الذين يعانون من بداية لاحقة (النوع 2 و 3) SMA ، والرضع الذين يعانون من أعراض من المرجح أن يصابوا بالنوع 1 أو 2 SMA (تم تشخيصهم على أساس الاختبارات الجينية).
دراسة في الاطفال بداية SMA
وشملت هذه الدراسة الأولى الرضع الذين كانت تظهر عليهم بالفعل علامات المرض تحت سن 6 أشهر. كشفت الدراسات السريرية أن الرضع الذين حصلوا على هذا الدواء أظهروا تحسينات في المعالم الحركية ، والتي شملت عوامل مثل: القدرة على الركل ، والسيطرة على الرأس ، والجلوس أو deambulate (الزحف أو التنقل). لم يتم تحقيق هذه المعالم من قبل الرضع الذين لم يتم علاجهم بهذا الدواء.
تحسين
51%
Spinraza
مقابل
0%
علاج
61%
Spinraza
مقابل
32%
علاج
لمزيد من التفاصيل، يرجى الرجوع إلى معلومات الوصف في أسفل الصفحة.
دراسة في وقت لاحق ظهور SMA
ظهرت على الأطفال في هذه المجموعة علامات المرض بعد سن 6 أشهر (النوع 2 أو 3). الأفراد الذين يأخذون nusinersen (Spinraza) زيادة كبيرة في قدرتهم على إكمال بعض الأنشطة البدنية (قياس مع اختبار يسمى HFMSE). وقد تم الحفاظ على الزيادة طوال مدة الدراسة التي كانت حوالي 3 سنوات.
لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.
الدراسة في الرضع مع أعراض SMA
وشملت هذه الدراسة الجارية 25 الرضع الذين لديهم اختبارات وراثية التي أظهرت أن لديهم SMA (النوع 1 أو 2). وقد أعطيت لهم الدواء قبل أن لديهم أعراض SMA.
تظهر أحدث البيانات أنه بعد أكثر من عامين (25.6 شهرًا) أظهر الأطفال تحسينات كبيرة مقارنة بما هو متوقع للأطفال غير المعالجين من النوع 1 أو 2:
- وكان جميع الرضع على قيد الحياة ولم يكن أي منهم يحتاج إلى تهوية دائمة.
- في الزيارة الأخيرة، كان متوسط درجة CHOP INTEND * المسجلة 58.4 (من أصل درجة قصوى قدرها 64).
* وSSS CHOP INTEND (مستشفى الأطفال في فيلادلفيا اختبار الرضع من الاضطرابات العصبية العضلية) يقيس وظيفة الحركة العامة بين الرضع مع SMA.
لمزيد من التفاصيل راجع معلومات وصف المراجع في أسفل الصفحة.
الآثار الجانبية التي يمكن أن أتوقع
مع nusinersen (Spinraza)?
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا من nusinersen (Spinraza) وتشمل التهابات في الجهاز التنفسي السفلي (القصبة الهوائية، القصبات الهوائية والرئتين)، والحمى، وانخفاض أو منع حركات الأمعاء، والصداع، والقيء، وآلام الظهر، ومتلازمة ما بعد الخلوم (متلازمة التي تؤدي إلى تسرب السائل الشوكي).
الأدوية المشابهة nusinersen (Spinraza) وقد ثبت أن يؤدي إلى ردود فعل خطيرة عند إدارتها؛ مثل مضاعفات النزيف وتلف الكلى ، والتي يمكن أن تكون حادة أو حتى قاتلة.
يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود أن يكون دليلا شاملا. استشر طبيبك المعالج ومعلومات الوصف في أسفل الصفحة للحصول على التفاصيل الكاملة للآثار الجانبية.
كيف هو nusinersen (Spinraza) اتخذت؟
لمزيد من التفاصيل، يمكنك أيضا الرجوع إلى معلومات وصف كامل في الجزء السفلي من الصفحة.
كيف nusinersen (Spinraza) العمل؟
لمزيد من المعلومات حول الطريق nusinersen (Spinraza) يعمل، استشارة الطبيب أو رؤية المعلومات وصف في الجزء السفلي من الصفحة.
وليس المقصود من ذلك أن يكون تفسيرا علميا شاملا.
هل تحتاج إلى دعم؟
إذا كنت مريضا مع SMA أو لديك طفل مع SMA، قد ترغب في طرح أسئلة حول الدواء لهذا المرض. إذا كنت ترغب في طرح أسئلة حول كيفية الحصول على nusinersen (Spinraza) أو حول خدمتنا بشكل عام، فريقنا من الصيادلة والخبراء المؤهلين على استعداد لتقديم الدعم والمساعدة في الاستفسارات. يتحدث فريقنا 17 لغة مختلفة وهو مستعد للمساعدة.
من هو everyone.org ؟
everyone.org توفر أحدث الأدوية المعتمدة للمرضى والمستشفيات والأطباء في جميع أنحاء العالم بطريقة متوافقة مع القانون. نحن نحصل على الأدوية المبتكرة بأفضل الأسعار الممكنة ونضمن التوصيل الآمن والفعال. لقد نجحنا في توصيل الأدوية إلى أكثر من 88 بلداً في جميع أنحاء العالم، ودعمنا بالفعل أكثر من 11,000 طبيب ومريض.
اكتشف المزيد
