Spinraza، الدواء الجديد لضمور العضلات الشوكي

هل هناك مضمون للادعاءات بأنها علاج رائد؟

ما هو Spinraza?

Spinraza(nusinersen) هو العلاج الأول والوحيد الذي تتم الموافقة عليه لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA) - وهو مرض وراثي نادر وقاتل في كثير من الأحيان يؤثر على قوة العضلات وحركتها. وهو يعمل عن طريق تغيير توليف البروتينات ناقصة, زيادة إنتاج كامل طول 'الخلايا العصبية الحركية البقاء على قيد الحياة' وتعزيز في نهاية المطاف الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية.

وقد حصل هذا المعرض، الذي أطلق عليه الأطباء لقب"الرائد"و"تغيير الحياة"،على موافقته الأولى في الولايات المتحدة في 23 ديسمبر 2016، ومنذ ذلك الحين تمت الموافقة عليه أيضًا في الاتحاد الأوروبي (يونيو 2017)، وكذلك في البرازيل واليابان وسويسرا وكندا، ومؤخراً أستراليا. وقد قدمت شركة بيوجين، وهي الشركة المصنعة للدواء، ملفات تنظيمية للطب الذي ستتم الموافقة عليه في بلدان إضافية وتعتزم الشروع في تقديم المزيد من الإيداعات في بلدان أخرى.

على الرغم من النتائج الواعدة التي تظهر في التجارب السريرية، وطبيعة أول إلى السوق من Spinraza، كان هناك فقط حوالي 4000 مريض يعالجون Spinraza في أوائل عام 2018 (بيان مجتمع بيوجين). وقد لا تتم الموافقة عليه أو الوصول إليه بسهولة للعديد من المرضى في بلدانهم، ولم يحصل إلا على تعويض رسمي في عدد قليل من البلدان.

الآباء والأمهات من الأطفال مع SMA، ومع ذلك، قادرون على استيراد الدواء على أساس "المريض المسمى"، في ظل ظروف معينة ومع وصفة طبية من الطبيب. إذا كنت بحاجة إلى مزيد من المعلومات حول مصادر الدواء غير المتوفرة في بلدك، وتحتاج إلى المساعدة والدعم في هذه العملية، قم بزيارة الصفحة الرئيسية لدينا لمعرفة كيف يمكننا المساعدة. يقوم فريقنا بتسليم الأدوية التي لم يتم اعتمادها بعد من جميع أنحاء العالم على أساس يومي، مع خدمة يتم تقييمها بدرجة عالية من قبل الأطباء والمرضى. 

مدى فعالية Spinraza?

شملت إحدى الدراسات الرئيسية 121 طفلا مصابا ب SMA (بمتوسط عمر 7 أشهر). بعد عام واحد من العلاج، أكثر من 50٪ من الأطفال الذين يتلقون Spinraza (nusinersen) (37 من أصل 73) أظهرت تقدما في تطوير السيطرة على الرأس، المتداول، الجلوس، الزحف، الوقوف والمشي، في حين لم يشاهد أي تقدم مماثل في أي من الأطفال الذين تلقوا الدواء الوهمي. وعلاوة على ذلك، في نهاية الدراسة (13 شهرا)حوالي 60٪ من المرضى على Spinraza كانوا لا يزالون على قيد الحياة ولم يكونوا بحاجة إلى تهوية دائمة مقارنة بنحو 30٪ من المرضى غير المعالجين.

موقع الشركة المصنعة تنص على كيفية "2 من 4 أفراد مع نوع 3 SMA استعاد القدرة على المشي بشكل مستقل" - وهو أمر رائع. (هذه النتيجة لم تشمل "مفتوحة التسمية" الدراسات -- وليس فقط التجارب السريرية على الرضع. دراسة مفتوحة التسمية هي واحدة حيث الباحثين والمشاركين على بينة من الدواء المستخدمة، بدلا من الدراسات السريرية المزدوجة التعمية القياسية حيث لا المريض ولا الأطباء على بينة من الدواء أو تخصيص الدواء الوهمي.

كما شهدت دراسة أخرى مع الأطفال الذين يعانون من بداية لاحقة من SMA (بعد 6 أشهر من العمر) تحسنا في أكثر من نصف المشاركين فيها. من تلك المعطاة Spinraza (nusinersen), 57.3٪ شهدت زيادة لا تقل عن 3 نقاط على هامرسميث الوظيفية موتور مقياس الموسعة (HFMSE), مقارنة مع 20.5٪ فقط من المرضى في مجموعة التحكم.

كيف هو Spinraza تستخدم في العلاج؟

Spinraza (nusinersen) هو دواء وصفة طبية فقط ، لذلك يجب إعداد خطة العلاج من قبل أخصائي في بلد المريض لديه خبرة في علاج SMA.

حاليا, يتم توفير الدواء كحل للحقن في 12 قوارير ملغ. الجرعة الموصى بها هي 12 ملغ (قارورة واحدة), تعطى في أقرب وقت ممكن بعد أن تم تشخيص المريض مع SMA. الجرعة الأولى ثم ينبغي أن يتبع 3 جرعات أخرى بعد 2, 4, و 9 أسابيع ثم جرعة واحدة في فترات 4 أشهر. هذا هو بالطبع التوجيه القياسية – قد يقرر الطبيب المعالج بشكل مختلف. لمزيد من المعلومات، راجع نشرة الحزمة.

يجب أن تدار الدواء عن طريق الحقن داخل القشور (في أسفل الظهر، مباشرة في العمود الفقري) من قبل أخصائي.

كيف يمكنني الوصول Spinraza?

بينما Spinraza (nusinersen) وقد وافقت السلطات التنظيمية بالفعل في العديد من البلدان، كما هو الحال مع كل دواء، فإنه لا يزال يمكن أن يستغرق بعض الوقت للدواء لتصبح متاحة فعلا داخل نظام الرعاية الصحية في البلاد. Spinraza (nusinersen) لم تتم الموافقة عليه بعد في العديد من المناطق، بما في ذلك أمريكا الجنوبية، والبلدان غير التابعة للاتحاد الأوروبي في أوروبا وأفريقيا ومعظم آسيا والشرق الأوسط. (إذا لم تكن قادرا على الوصول Spinraza مباشرة في بلدك، قد نكون قادرين على مساعدتك - المزيد عن الخدمة التي نقدمها على هذه الصفحة.)

في حين أن الدواء مكلف للغاية ، هناك إجراءات للمساعدة المالية في بلدين على الأقل:

• يمكن للأشخاص الذين يعيشون في الولايات المتحدة الأمريكية التقدم بطلب للحصول على مساعدة مالية على هذا الموقع.
• وفي إيطاليا، يسدد النظام الصحي الوطني له، وسيدار في مراكز إقليمية متخصصة. لمزيد من المعلومات يرجى الضغط على هذا الرابط.
• وفي فرنسا، أعلنتهيئة الصحة الوطنية الفرنسيةأن Spinraza ليس لديها علاجات مقارنة، لذلك يمكن للجنة الاقتصاد للمنتجات الصحية (CEPS) التفاوض على سعر نيابة عن المرضى ، مما يسمح بالوصول القياسي إلى الدواء وسداد الحكومة. ومع ذلك يمكن أن تستغرق هذه العملية ما يصل إلى عام.

إذا كان لديك أي أسئلة حول الوصول Spinraza في بلدك أو أي أدوية أخرى غير متوفرة في بلدك، يرجى الاتصال بفريق الدعملدينا.