العلاجات الجديدة للورم الليفي العصبي: ما هو متاح وكيفية الوصول إليها في المملكة المتحدة

الوَرَم الليفي العصبي الليفي من النوع 1 (NF1) هو اضطراب وراثي معقد يصيب شخصًا واحدًا تقريبًا من بين كل 3000 شخص في جميع أنحاء العالم. في المملكة المتحدة، يعاني حوالي 25,000 شخص من هذه الحالة.

غالبًا ما يؤدي مرض التليف العصبي الليفي العصبي الضفيري (NF1) إلى تطور الأورام الليفية العصبية الضفيرية (pNFs) - وهي أورام يمكن أن تسبب الألم والتشوه والمضاعفات الشديدة. وحتى وقت قريب، كانت الخيارات العلاجية تقتصر على الجراحة والتحكم في الأعراض.

في السنوات الأخيرة، تقدم العلاجات الجديدة المستهدفة الجديدة تحكمًا أفضل في المرض وتحسين جودة الحياة. جاء الابتكار الأول مع Koselugo (selumetinib)، وهو أول مثبط MEK معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج متلازمة فرط الحركة العصبي المتعدد المرتبطة بالتشوهات العصبية العصبية غير السليمة (NF1). في فبراير 2025، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا على جوميكلي (ميرداميتينيب)، مما يمثل علامة بارزة أخرى مهمة في علاج NF1.

إذا كنت في المملكة المتحدة وتتساءل متى وكيف يمكنك الحصول على هذه العلاجات الجديدة لمرض NF1، فإليك ما تحتاج إلى معرفته.

ما هي أحدث علاجات NF1؟

إن أحدث دواءين من أدوية NF1 التي حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هما من مثبطات MEK. وهذا يعني أنهما يثبطان الإنزيمات (MEK1/2) المشاركة في إشارات نمو الخلايا. يكون إنزيم MEK1/2 مفرط النشاط في المرضى الذين يعانون من NF1، مما يساهم في نمو الخلايا السرطانية. ومن خلال منع إنزيمات MEK، تهدف هذه العلاجات الجديدة للورم الليفي العصبي إلى إبطاء نمو الخلايا السرطانية ¹.

جوميكلي (ميرداميتينيب): أحدث دواء NF1 في عام 2025

Gomekli (ميرداميتينيب) هو مثبط MEK1/2 يستهدف مسار إشارات MAPK/ERK. تمت الموافقة على جوميكلي من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في فبراير 2025، ومن الطرق التي يختلف بها عن العلاجات الحالية

• تناوله عن طريق الفم. يمكن تناول جوميكلي مع الطعام أو بدونه، وهو متوفر في شكل كبسولة، وكذلك في شكل أقراص للتعليق الفموي - وهذا مناسب بشكل خاص للأطفال الذين لا يستطيعون ابتلاع الكبسولة.
• معتمد لكل من البالغين والأطفال. جوميكلي ليس موصوفًا للاستخدام لدى المرضى البالغين فقط، ولكن أيضًا لدى الأطفال من عمر سنتين فأكثر.
• فعالية جيدة ظهرت في التجارب السريرية. في المرحلة الثانية من تجربة ReNeu، أظهر جوميكلي نتائج إيجابية، حيث حقق 62% من البالغين و52% من الأطفال انخفاضًا بنسبة تزيد عن 50% في حجم الورم ².

Koselugo selumetinib): مثبط MEK لمرضى NF1 من الأطفال

كان Koselugo أول علاج موجه تمت الموافقة عليه لعلاج NF1 في عام 2020. وحتى الآن، تمت الموافقة عليه فقط للأطفال من عمر سنتين فما فوق. تشير بعض النتائج المنشورة مؤخرًا من تجربة المرحلة الثالثة من تجربة KOMET إلى أنه قد يكون خيارًا علاجيًا فعالًا للبالغين المصابين بالورم الليفي العصبي من النوع 1 أيضًا ³. ومع ذلك، اعتبارًا من مارس 2025، لم تتم الموافقة عليه لهذه المجموعة المستهدفة حتى الآن.

منذ عام 2021، تم اعتماد selumetinib أيضًا للاستخدام في الاتحاد الأوروبي، ومنذ عام 2022 - في المملكة المتحدة أيضًا.

إليك مقارنة سريعة بين جوميكلي Koselugo:

هل يتوفر جوميكلي Koselugo في المملكة المتحدة؟

يتوفر Koselugo selumetinib) للمرضى في المملكة المتحدة، وهو متاح للمرضى في هيئة الخدمات الصحية الوطنية ⁶.

من ناحية أخرى، لا يتوفر عقار جوميكلي في المملكة المتحدة حتى الآن، كما أنه غير معتمد أو متاح في الاتحاد الأوروبي. تستغرق إجراءات الموافقة النموذجية للاتحاد الأوروبي ما يصل إلى 210 أيام من تقديم الطلب، وفي حالة جوميكلي، لم يتم تقديم أي طلب حتى الآن. وهذا يعني أن الأمر قد يستغرق سنوات قبل أن يتمكن مرضى NF1 في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة من الحصول على هذا الدواء.

هل يمكنك الحصول على جوميكلي في المملكة المتحدة قبل اعتماده محلياً؟

نعم، يمكنك ذلك. على الرغم من أن موافقات EMA و MHRA على دواء ميرداميتينيب ليست قريبة تمامًا، إلا أن المرضى في المملكة المتحدة (وأماكن أخرى) لديهم خيارات للوصول إلى جوميكلي قبل توفره رسميًا. تتمثل إحدى الطرق في الانضمام إلى تجربة سريرية. والطريقة الأخرى هي الحصول على جوميكلي من الخارج، للاستخدام الشخصي.

إليك كيفية عمل كل خيار.

انضم إلى تجربة سريرية

للوصول السريع إلى أحدث علاج للورم العصبي الليفي العصبي، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. للقيام بذلك، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضًا إلى دعم طبيبك المعالج. من الجيد أن تضع في اعتبارك أن التجربة لا تضمن لك أن يتم تعيينك في مجموعة العلاج. قد تتلقى العلاج الوهمي بدلاً من ذلك.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين أيضاً. في الوقت الحالي، تقوم تجارب ميرداميتينيب هذه بتجنيد المرضى في جميع أنحاء العالم. قد تستحق المتابعة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.
• فايندميكيور: منصة تسمح للمرضى بالعثور على التجارب السريرية والانضمام إليها في جميع أنحاء العالم.

احصل على جومكلي للاستخدام الشخصي

إذا لم تكن التجربة السريرية خياراً متاحاً لك، فقد تتمكن من استيراد جوميكلي من الخارج للاستخدام الشخصي. وهذا مسموح به بموجب لائحة استيراد المرضى المسموح لهم.

كيف يعمل:

• إذا تمت الموافقة على جوميكلي في بلد آخر (على سبيل المثال، الولايات المتحدة الأمريكية) قبل المملكة المتحدة، يمكنك شراؤه واستيراده بشكل قانوني.
• ستحتاج إلى وصفة طبية من طبيبك تؤكد عدم توفر بدائل مناسبة محلياً.

هل تحتاج إلى مساعدة؟ فريقنا المتخصص في الحصول على الأدوية في Everyone.org متخصص في مساعدة المرضى في الحصول على الأدوية الجديدة قبل الموافقة عليها محلياً. تواصل معنا وسيسعدنا دعمك في الحصول على جوميكلي في المملكة المتحدة.

تواصل معنا

المراجع:

1. Koselugo | الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). الوكالة الأوروبية للأدوية، تم الوصول إليه في 11 مارس 2025.
2. ميرداميتينيب يحصل على أولوية المراجعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في حالة الورم الليفي العصبي من النوع 1 مع PN. Targeted Oncology، 28 أغسطس 2024.
3. أظهرKoselugo معدل استجابة موضوعية ذات دلالة إحصائية ومجدية سريريًا مقابل العلاج الوهمي لدى البالغين المصابين بالورم الليفي العصبي من النوع 1 في تجربة المرحلة الثالثة العالمية KOMET. أسترازينيكا، 12 نوفمبر 2024.
4. SpringWorks Therapeutics تعلن عن البيانات التي سيتم تقديمها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري (ASCO) لعام 2024. SpringWorks Therapeutics، 23 مايو 2024.
5. كوسيلوجو® (selumetinib) | فعالية. Koselugo HCP، تم الوصول إليه في 11 مارس 2025.
6. Selumetinib لعلاج الأورام الليفية العصبية الضفيرة الشكلية المصاحبة للورم الليفي العصبي من النوع الأول لدى الأطفال من سن 3 سنوات فأكثر. NICE، تم الوصول إليه في 11 مارس 2025.