الموافقة على ميرداميتينيب في جميع أنحاء العالم: متى سيصل إليك علاج NF1 الجديد؟

يصيب الورم الليفي العصبي الليفي من النوع 1 (NF1) شخصًا واحدًا من بين كل 3000 شخص. يمكن أن يكون وراثيًا ويمكن أن تبدأ أعراضه في مرحلة الطفولة المبكرة. في حين أنه لا يوجد علاج للورم الليفي العصبي الليفي من النوع الأول (NF1) (حتى الآن)، فقد تم التعامل مع الحالة باستخدام مجموعة متنوعة من العلاجات، لم يتم تصميم أي منها خصيصًا لها. كان أول علاج وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خصيصًا لعلاج NF1 هو Koselugo (selumetinib). ومن المتوقع أن يكون العلاج التالي هو ميرداميتينيب. توفر هذه التطورات أملاً في إدارة أفضل وأكثر استهدافاً للمرض في المستقبل.

على الرغم من أن الموافقة على ميرداميتينيب ليست حقيقة بعد، إلا أنها تبدو مسألة وقت. إليك ما يجب أن تعرفه عن الجداول الزمنية لموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية وموافقة وكالة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية وغيرها. 

ما هو ميرداميتينيب؟

ميرداميتينيب هو دواء تجريبي يثبط البروتينين MEK1 و MEK2 - وهما بروتينان يشاركان في نمو الخلايا. وتجري دراسته لعلاج الورم الليفي العصبي من النوع 1 (NF1) والورم الدبقي منخفض الدرجة (LGG)، خاصةً مع فرط نشاط إشارات MAPK/ERK. يتم اختبار الدواء للاستخدام في كل من البالغين والأطفال ¹. 

هل يعبر ميرداميتينيب الحاجز الدموي الدماغي؟

نعم، لقد ثبت أن ميرداميتينيب يعبر الحاجز الدموي الدماغي. وهذا يجعله قابلاً للتطبيق في علاج النقائل الدماغية ². 

ميرداميتينيب مقابل selumetinib: ما الفرق بينهما؟

الدواء الذي تمت الموافقة عليه مؤخرًا Koselugo ( selumetinib ) هو دواء مشابه لدواء ميرداميتينيب. كلاهما مثبطات MEK. ومع ذلك، فهما ليسا متطابقين من حيث الإدارة أو الفعالية أو السلامة. بعض الاختلافات بينهما هي:

• سهولة تناوله: يجب على المرضى الذين يتناولون selumetinib عدم تناول الطعام لمدة ساعتين قبل تناول الجرعة وساعة واحدة بعد تناول الجرعة. في المقابل، فإن تركيبة ميرداميتينيب مستقلة عن تناول الطعام. تتضمن الدراسات التي أجريت على ميرداميتينيب أيضًا تركيبة للأطفال الذين لا يستطيعون ابتلاع الكبسولة، مما يجعل تناوله أسهل بشكل عام ³. 
• قابلية التطبيق: في حين أن selumetinib معتمد للاستخدام في الأطفال فقط، فإن ميرداميتينيب يسعى للحصول على موافقة للاستخدام في كل من المرضى الأطفال والبالغين ⁴. 

ميرداميتينيب مقابل تراميتينيب: ما الفرق بينهما؟

تراميتينيب هو مثبط آخر من مثبطات MEK يعمل بطريقة مماثلة لميرداميتينيب و selumetinib. ومع ذلك، فإن الفرق الرئيسي بين الدواءين هو أن تراميتينيب معتمد لعلاج سرطان الجلد وسرطان الرئة غير صغير الخلايا. 

يشير تحليل تلوي نُشر في عام 2022 إلى إمكانية جيدة لتراميتينيب في السيطرة على تطور الورم في الأورام الليفية العصبية الضفيرة الشكل المرتبطة بالورم العصبي الليفي الضفيري (pNFs) والأورام الدبقية منخفضة الدرجة (LGGs) ⁵. ومع ذلك، لم تتم الموافقة على تراميتينيب حاليًا في أي مكان لهذا المؤشر. 

ما هو معدل نجاح ميرداميتينيب في التجارب السريرية؟

عندما منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أولوية المراجعة لعقار ميرداميتينيب في أغسطس 2024، فعلت ذلك على أساس تجربة المرحلة الثانية من تجربة ReNeu [6]. تشمل النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها من هذه التجربة ما يلي:

• استجاب 41% من المرضى البالغين و52% من المرضى الأطفال للعلاج (إما جزئيًا أو كليًا);
• كان متوسط الوقت اللازم للاستجابة 7.8 أشهر لدى البالغين و7.9 أشهر لدى الأطفال;
• 62% من البالغين و52% من الأطفال الذين استجابوا للعلاج حققوا انخفاضًا في حجم الورم بنسبة تزيد عن 50%;
• كان متوسط أفضل تغيير في حجم الورم هو -41% في البالغين و -42% في الأطفال;
• كان ميرداميتينيب مقبولاً بشكل جيد، حيث كانت معظم الأحداث الضائرة خفيفة ⁷.

متى سيحصل ميرداميتينيب على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟

عند منح ميرداميتينيب أولوية المراجعة، حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخ اتخاذ القرار في 28 فبراير 2025 ⁶. بالطبع، ليس هناك ما يضمن أن القرار سيكون إيجابيًا. ومع ذلك، بالنظر إلى بيانات التجارب السريرية المتاحة حتى الآن، يبدو أن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هي النتيجة الأكثر احتمالاً. 

متى سيحصل ميرداميتينيب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

في سبتمبر 2024، وافق الاتحاد الأوروبي للأدوية على طلب ميرداميتينيب للحصول على ترخيص التسويق ⁸. عادة، يمكن أن يستغرق قرار موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية ما يصل إلى 210 أيام. إذا نتج عنه توصية إيجابية، تصبح الموافقة رسمية في غضون 67 يومًا بعد ذلك. وبعبارة أخرى، نحن نتطلع إلى موافقة أوروبية محتملة على ميرداميتينيب في يوليو 2025 تقريبًا. 

متى سيتوفر ميرداميتينيب في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من سبتمبر 2024، لا يوجد طلب نشط للحصول على موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية على ميرداميتينيب. ومع ذلك، لا يعني ذلك أن المرضى في المملكة المتحدة سيضطرون إلى الانتظار لفترة أطول للحصول على الموافقة مقارنةً بالمرضى في الولايات المتحدة الأمريكية أو الاتحاد الأوروبي. بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، تسمح تشريعات المملكة المتحدة بالموافقة المتزامنة تقريبًا على الأدوية بعد أن تمنحها وكالة أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء أو الوكالة الأوروبية للأدوية) الضوء الأخضر. من الممكن نظريًا أن تستخدم هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية هذا التشريع للتحرك بسرعة في الموافقة على ميرداميتينيب في المملكة المتحدة. ومع ذلك، فإن الوقت وحده هو الذي سيحدد ما إذا كانت هذه هي نية هيئة تنظيم إدارة الصحة البريطانية بالفعل. 

كيفية الوصول إلى ميرداميتينيب قبل توفره في بلدك

حتى مع الحصول على الموافقات المحتملة في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة في عام 2025، لن يكون ميرداميتينيب متاحًا لجميع المرضى في الوقت نفسه. إذا كان علاجك لا يستطيع الانتظار، فيجب أن تعلم أنه ليس عليك الانتظار. هناك طرق للوصول إلى ميرداميتينيب قبل أن يتوفر رسمياً في بلدك. يتمثل أحد الخيارات في العثور على تجربة سريرية والانضمام إليها. والخيار الآخر هو شراء ميرداميتينيب للاستخدام الشخصي بمجرد الموافقة عليه في مكان ما في العالم (ولديك وصفة طبية له). 

انضم إلى تجربة سريرية

للوصول السريع إلى أحدث علاج لمرض NF1، يمكنك محاولة الانضمام إلى إحدى التجارب السريرية الجارية. للقيام بذلك، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضًا إلى دعم طبيبك المعالج. من الجيد أن تضع في اعتبارك أن التجربة لا تضمن لك أن يتم تعيينك في مجموعة العلاج. قد تتلقى العلاج الوهمي بدلاً من ذلك.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية الجارية:

1. ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين أيضاً. في الوقت الحالي، تقوم تجارب ميرداميتينيب هذه بتجنيد المرضى في جميع أنحاء العالم. قد تستحق المتابعة.
2. EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
3. myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشتر ميرداميتينيب للاستخدام الشخصي

يُسمح قانوناً للمرضى في جميع أنحاء العالم بشراء الأدوية واستيرادها للاستخدام الشخصي، إذا كان بإمكانها تحسين حياتهم أو معالجة الحالات التي تهدد حياتهم. وتحديداً إذا لم تكن هذه الأدوية معتمدة أو متوفرة محلياً بعد.

إذا كنت ترغب في الحصول على دواء ميرداميتينيب قبل الموافقة عليه في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا والمملكة المتحدة (أو في المكان الذي تتواجد فيه)، فقد يكون هذا خياراً متاحاً لك ولطبيبك. تُعرف اللائحة التي تجعل هذا الأمر ممكناً باسم استيراد المريض المسمى. وبموجب هذه اللائحة، يمكن للمرضى استيراد دواء لم تتم الموافقة عليه أو توفره بعد في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. ولا يمكنك الاستفادة منه إلا بعد الحصول على الموافقة على ميرداميتينيب في مكان ما في العالم (أينما كان ذلك). قد تنطبق متطلبات التوثيق الأخرى حسب بلدك.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على ميرداميتينيب قبل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو وكالة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية أو الاتحاد الأوروبي؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركه مع فريقنا في Everyone.org ، حتى نتمكن من دعمك في شراء ميرداميتينيب بمجرد حصوله على أول موافقة عالمية. أينما كان ذلك.

مراجع:

1. ستيوارت، جوديث. ميرداميتينيب: ما هو وهل تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء، Drugs.com، تم الوصول إليه في 17 سبتمبر 2024.
2. ما هو استخدام ميرداميتينيب؟، Synapse، تم الوصول إليه في 17 سبتمبر 2024. 
3. تحديث حول أبحاث NF1 من SpringWorks Therapeutics. مؤسسة أورام الأطفال، 25 مايو 2021.
4. آدمز، بن. سبرينج وركس تطلق حملة "التأقلم ليس رعاية" قبل الموافقة المحتملة على دواء جديد. Fierce Pharma، 16 مايو 2024.
5. فعالية وسلامة عقار تراميتينيب في الورم العصبي الليفي العصبي الضفيري الشكل من النوع 1 المرتبط بالورم العصبي الليفي الضفيري والورم الدبقي منخفض الدرجة: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. NCBI، 31 يوليو 2022.
6. ميرداميتينيب يحصل على أولوية المراجعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في حالة الورم الليفي العصبي من النوع 1 مع PN. Targeted Oncology، تم الوصول إليه في 17 سبتمبر 2024. 
7. SpringWorks Therapeutics تعلن عن البيانات التي سيتم تقديمها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري (ASCO) لعام 2024. SpringWorks Therapeutics، 23 مايو 2024.
8. تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أولوية المراجعة لإقرار عدم المراجعة للأدوية غير الموصى بها لدواء ميرداميتينيب لعلاج البالغين والأطفال المصابين بالورم العصبي الليفي الليفي الضفيري من النوع 1 المرتبط بالورم العصبي الليفي الضفيري. Springworks Therapeutics، تم الوصول إليه في 17 سبتمبر 2024.