كيفية الوصول إلى عقار بيرتوبروتينيب قبل الموافقة عليه في أوروبا والمملكة المتحدة

في أوائل عام 2023، حصل دواء جايبيركا (بيرتوبروتينيب) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج لمفومة خلايا الوشاح الانتكاسية أو المقاومة للعلاج بعد خطين سابقين من العلاج ¹. لمفومة خلايا الوشاح (MCL) هو نوع نادر من اللمفومة اللاهودجكينية ذات الخلايا البائية. يصيب حوالي 1 من كل 200,000 شخص سنوياً. ومثل العديد من الأمراض النادرة، لم يكن هناك العديد من خيارات العلاج المتاحة من قبل.

بالنسبة لجميع المرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر، فإن أي خيار علاجي جديد يعد إنجازاً كبيراً. ومع ذلك، في حين أن عقار بيرتوبروتينيب موجود في الولايات المتحدة منذ عام تقريبًا، يجب على المرضى الأوروبيين انتظار موافقة الاتحاد الأوروبي.

ماذا لو كنت لا تستطيع الانتظار؟ في هذه المقالة، سنستكشف الطرق القانونية والآمنة للوصول إلى عقار بيرتوبروتينيب قبل أن تتم الموافقة عليه بالكامل من قبل EMA.

الموافقة على عقار بيرتوبروتينيب في أوروبا: ما هي الحالة؟

أخبار سارة! من المرجح أن يحصل دواء جايبيركا (بيرتوبروتينيب) على ترخيص تسويق كامل في الاتحاد الأوروبي. وقد أوصت اللجنة الأوروبية للأدوية (CHMP) بالحصول على ترخيص تسويق مشروط للدواء في أبريل 2023 ³.

الأخبار الأقل إيجابية هي أنه من غير الواضح متى سيتم منح تصريح التسويق ².

في العادة، إذا أوصت اللجنة الأوروبية للأدوية (CHMP)، يجب أن توافق المفوضية الأوروبية على الدواء في غضون 67 يومًا. اعتبارًا من أكتوبر 2023 (أكثر من 100 يوم بعد التوصية)، لا يزال هذا ليس هو الحال بالنسبة لدواء جايبيركا.

الموافقة لا تعني التوافر

لسوء الحظ، لن يكون عقار بيرتوبروتينيب متاحًا على الفور في أوروبا، حتى لو تمت الموافقة عليه. يجب على كل دولة عضو اتخاذ قرارات بشأن الموافقة المحلية والأسعار وتغطية التأمين الصحي. ونتيجة لذلك، من المرجح أن تتيح كل دولة داخل أوروبا دواء جايبيركا في وقت مختلف.

تستغرق أدوية الأورام 545 يومًا في المتوسط لتصبح متوفرة في أوروبا بعد موافقة الجمعية الأوروبية للأورام. يختلف هذا الجدول الزمني بشكل كبير من بلد لآخر. فهو يتراوح من 100 يوم في ألمانيا إلى 964 يومًا في رومانيا ⁴.

ماذا عن الموافقة على عقار بيرتوبروتينيب في المملكة المتحدة؟

بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، لا يتعين على هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية والوكالة الوطنية للصحة والجمارك (NICE) اتباع الجداول الزمنية لترخيص التسويق الخاصة بالوكالة الأوروبية للأدوية. وهذا يعني أنه يمكنهما الموافقة بشكل مستقل على دواء للاستخدام في المملكة المتحدة.

ومع ذلك، عندما يتعلق الأمر بدواء بيرتوبروتينيب، لم تتخذ كل من هيئة تنظيم الأدوية والطب الوقائي والوكالة الوطنية للصحة والجمارك (NICE) أي قرارات بالموافقة حتى الآن. الدواء قيد المراجعة ولا يوجد جدول زمني للإبلاغ عن النتيجة ⁵.

وهذا يعني، للأسف، أن عقار بيرتوبروتينيب غير متوفر حاليًا في المملكة المتحدة.

طرق الوصول بأمان إلى جايبيركا (بيرتوبروتينيب) قبل اعتماده من الاتحاد الأوروبي

هل أنت مريض بالـ MCL في أوروبا أو المملكة المتحدة؟ إذا كان طبيبك يعتقد أن بيرتوبروتينيب يمكن أن يساعدك، فقد لا تضطر إلى انتظار موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA) على دواء جايبيركا. بدلاً من ذلك، يمكنك أنت وطبيبك استكشاف تجارب جايبيركا السريرية. أو يمكنك شراء جايبيركا على الفور بصفتك مريضًا فرديًا مسمى.

الوصول إلى بيرتوبروتينيب من خلال تجربة سريرية

يمكنك الانضمام إلى تجربة سريرية للحصول على دواء جايبيركا (بيرتوبروتينيب) أو غيره من الأدوية غير المعتمدة. قد يكون العثور على تجربة تستقطب مشاركين في بلدك أمراً صعباً، ولكنه ليس مستحيلاً. يجب أن تستوفي معايير الأهلية الخاصة بالتجربة. وستحتاج إلى دعم طبيبك المعالج.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على بيرتوبروتينيب:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. مثال على ذلك هو التجربة السريرية NCT0466662255 مع جايبيركا. مقرها الولايات المتحدة، ولكنها مفتوحة أيضًا للمرضى في المملكة المتحدة وهولندا وألمانيا والعديد من الدول الأوروبية الأخرى ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشترِ بيرتوبروتينيب على أساس فردي لمريض محدد بالاسم

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الحصول على دواء جايبيركا قبل الموافقة عليه في أوروبا، فقد يكون هذا خياراً مناسباً لك ولطبيبك.

وتُعرف اللائحة التي تتيح ذلك باسم لائحة استيراد المرضى الذين يحملون أسماء فردية. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني حاصل على موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (حتى الآن) أو يتوفر في بلد المريض;

• لا يوجد بديل في السوق المحلي;

• الدواء للاستخدام الشخصي;

• لدى المريض خطاب وصفة طبية من الطبيب المعالج;

• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى فرديًا للحصول على عقار بيرتوبروتينيب قبل موافقة الاتحاد الأوروبي عليه؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا أن يدعمك في الحصول على جايبيركا على الفور.

اشتر جايبيركا

الأفكار النهائية حول الحصول على بيرتوبروتينيب قبل الموافقة عليه في الاتحاد الأوروبي

غالباً ما يجد المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة فرصة لتجربة علاجات جديدة لا تقدر بثمن. يمكن لهذه الخيارات تحسين نوعية حياتهم بشكل كبير.

تتسم عمليات الموافقة على الأدوية الجديدة في أوروبا وأماكن أخرى بالبطء. قد يبدو تسريع الحصول على الدواء أمرًا جذابًا. ولكن، مثل أي دواء آخر، فإن دواء جايبيركا له آثار جانبية أيضاً. يجب أن تكون على علم بها من قبل طبيبك. ستحتاج إلى معرفتها سواء كنت ترغب في استكشاف تجربة سريرية أو شراء دواء بيرتوبروتينيب على أساس اسم المريض.

إذا قررت أنت وطبيبك تجربة الدواء بعد أن تكونا على اطلاع جيد، فهناك خيارات متاحة. تواصل مع فريقنا للحصول على المساعدة.

المراجع:

1. تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة المعجلة على عقار بيرتوبروتينيب لعلاج لمفومة خلايا الوشاح الانتكاسية أو المقاومة للعلاج. إدارة الغذاء والدواء، 27 يناير 2023.
2. التقدم بطلب للحصول على تصريح تسويق من الاتحاد الأوروبي للمنتجات الطبية للاستخدام البشري. وكالة الأدوية الأوروبية، تم الوصول إليه في 17 أكتوبر 2023.
3. جايبيركا: في انتظار قرار المفوضية الأوروبية | الوكالة الأوروبية للأدوية. وكالة الأدوية الأوروبية، 26 أبريل 2023.
4. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 17 أكتوبر 2023.
5. معلومات المشروع | بيرتوبروتينيب لعلاج لمفومة خلايا الوشاح الانتكاسية أو المقاومة للعلاج [ID3975] | إرشادات. NICE، تم الوصول إليه في 17 أكتوبر 2023.
6. دراسة لمثبط BTK LOXO-305 مقابل أدوية مثبطات BTK المعتمدة في المرضى الذين يعانون من سرطان الغدد اللمفاوية ذات الخلايا الوشائية (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov، تم الوصول إليه في 17 أكتوبر 2023.