Spinraza الدواء الجديد للضمور العضلي الشوكي

هل هناك مضمون للادعاءات بأنه علاج رائد؟

ما هو Spinraza

Spinrazanusinersen) هو العلاج الأول والوحيد الذي تمت الموافقة عليه لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بالضمور العضلي الشوكي (SMA) - وهو مرض وراثي نادر ومميت في كثير من الأحيان يؤثر على قوة العضلات والحركة. وهو يعمل عن طريق تغيير تخليق البروتينات الناقصة، وزيادة إنتاج "الخلايا العصبية الحركية كاملة الطول" وتعزيز الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية في نهاية المطاف.

وقد حصل الدواء، الذي وصفه الأطباء بأنه "رائد" و"مغير للحياة"، على أول موافقة في الولايات المتحدة في 23 ديسمبر 2016، ومنذ ذلك الحين تمت الموافقة عليه أيضًا في الاتحاد الأوروبي (يونيو 2017)، وكذلك في البرازيل واليابان وسويسرا وكندا ومؤخرًا في أستراليا. وقد قدمت شركة Biogen، الشركة المصنعة للدواء، ملفات تنظيمية للدواء للموافقة عليه في بلدان إضافية، وتعتزم الشروع في تقديم المزيد من الملفات في بلدان أخرى.

على الرغم من النتائج الواعدة التي ظهرت في التجارب السريرية، وطبيعة Spinraza التي تُطرح لأول مرة في السوق، لم يكن هناك سوى حوالي 4000 مريض فقط يتلقون العلاج Spinraza في أوائل عام 2018(بيان مجتمع بيوجين). قد لا يكون الدواء معتمداً أو متاحاً بسهولة للعديد من المرضى في بلدانهم، ولم يحصل على تعويض رسمي إلا في عدد قليل من البلدان.

ومع ذلك، يمكن لآباء الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي الشوكي استيراد الدواء على أساس "مريض محدد"، في ظل ظروف معينة وبوصفة طبية من الطبيب. إذا كنت بحاجة إلى مزيد من المعلومات حول الحصول على دواء غير متوفر في بلدك، وتحتاج إلى المساعدة والدعم في هذه العملية، قم بزيارة صفحتنا الرئيسية لمعرفة كيف يمكننا المساعدة. يقوم فريقنا بتوصيل الأدوية التي لم تتم الموافقة عليها بعد من جميع أنحاء العالم بشكل يومي، مع خدمة تحظى بتقييم عالٍ من قبل الأطباء والمرضى. 

ما مدى فعالية Spinraza

شملت إحدى الدراسات الرئيسية 121 طفلاً مصابًا بضمور العضلات الشوكي الشوكي (بمتوسط عمر 7 أشهر). بعد عام واحد من العلاج، أظهر أكثر من 50% من الأطفال الذين تلقوا Spinraza nusinersen) (37 من أصل 73) تقدماً في تطوير التحكم في الرأس والتدحرج والجلوس والزحف والوقوف والمشي، في حين لم يظهر تقدم مماثل لدى أي من الأطفال الذين تلقوا العلاج الوهمي. وعلاوة على ذلك، في نهاية الدراسة (13 شهرًا) كان حوالي 60% من المرضى الذين تناولوا Spinraza لا يزالون على قيد الحياة ولا يحتاجون إلى تنفس صناعي دائم مقارنة بحوالي 30% من المرضى الذين لم يتلقوا العلاج.

يذكر موقع الشركة المصنعة على الإنترنت كيف"استعاد شخصان من أصل 4 أشخاص مصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الثالث القدرة على المشي بشكل مستقل" - وهو أمر رائع. (شملت هذه النتيجة دراسات "التسمية المفتوحة" - وليس فقط التجربة السريرية على الرضع. الدراسة ذات التسمية المفتوحة هي الدراسة التي يكون فيها الباحثون والمشاركون على علم بالدواء المستخدم، بدلاً من الدراسات السريرية القياسية مزدوجة التعمية حيث لا يكون المريض أو الأطباء على علم بتخصيص الدواء أو الدواء الوهمي.

كما شهدت دراسة أخرى أجريت على الأطفال الذين يعانون من بداية متأخرة لضمور العضلات الشوكي الشوكي (بعد 6 أشهر من العمر) تحسنًا في أكثر من نصف المشاركين فيها؛ فمن بين أولئك الذين تم إعطاؤهم Spinraza nusinersen)، شهد 57.3% زيادة قدرها 3 نقاط على الأقل على مقياس هامرسميث الحركي الوظيفي الموسع (HFMSE)، مقارنة ب 20.5% فقط من المرضى في المجموعة الضابطة.

كيف يتم استخدام Spinraza في العلاج؟

Spinraza nusinersen) هو دواء يُصرف بوصفة طبية فقط، لذلك يجب إعداد خطة العلاج من قبل أخصائي في بلد المريض لديه خبرة في علاج ضمور العضلات الشوكي الشوكي.

في الوقت الحالي، يتم توفير الدواء كمحلول للحقن في قوارير بحجم 12 مجم. الجرعة الموصى بها هي 12 مجم (قارورة واحدة)، تعطى في أقرب وقت ممكن بعد تشخيص إصابة المريض بضمور العضلات الشوكي الشوكي. يجب أن تتبع الجرعة الأولى بعد ذلك 3 جرعات أخرى بعد أسبوعين و4 و9 أسابيع ثم جرعة واحدة كل 4 أشهر. هذه بالطبع إرشادات قياسية - قد يقرر طبيبك المعالج بشكل مختلف. لمزيد من المعلومات، راجع نشرة العبوة.

يجب أن يتم إعطاء الدواء عن طريق الحقن داخل القراب (في أسفل الظهر، مباشرة في العمود الفقري) من قبل أخصائي.

كيف يمكنني الوصول إلى Spinraza

في حين أن Spinraza nusinersen) قد تمت الموافقة عليه بالفعل من قبل السلطات التنظيمية في العديد من البلدان، كما هو الحال مع كل دواء، قد يستغرق الأمر بعض الوقت حتى يصبح الدواء متاحًا بالفعل داخل نظام الرعاية الصحية في البلد. لم تتم الموافقة بعد على Spinraza nusinersen) في العديد من المناطق، بما في ذلك أمريكا الجنوبية والدول غير الأعضاء في الاتحاد الأوروبي في أوروبا وأفريقيا ومعظم آسيا والشرق الأوسط. (إذا كنت غير قادر على الوصول إلى Spinraza مباشرة في بلدك، فقد نتمكن من مساعدتك - المزيد عن الخدمة التي نقدمها في هذه الصفحة).

على الرغم من أن الدواء باهظ الثمن، إلا أن هناك إجراءات للمساعدة المالية في بلدين على الأقل:

• يمكن للأشخاص الذين يعيشون في الولايات المتحدة الأمريكية التقدم بطلب للحصول على مساعدة مالية على هذا الموقع الإلكتروني.
• في إيطاليا، يتم سداد تكاليفه من قبل النظام الصحي الوطني ويتم تقديمه في مراكز إقليمية متخصصة. لمزيد من المعلومات يرجى الضغط على هذا الرابط.
• في فرنسا، ذكرتالهيئة الوطنية الفرنسية للصحة (HAS) أن Spinraza ليس له علاجات مقارنة، لذلك يمكن للجنة الاقتصادية للمنتجات الصحية (CEPS) التفاوض على سعر نيابة عن المرضى، مما يسمح بالحصول على الدواء بشكل قياسي وتعويض حكومي. ومع ذلك يمكن أن تستغرق هذه العملية ما يصل إلى عام.

إذا كانت لديك أي أسئلة حول الحصول على Spinraza في بلدك أو أي أدوية أخرى غير متوفرة في بلدك، يُرجى الاتصال بفريق الدعم لدينا.