Vyndaqel tafamidis): علاج الداء النشواني المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
الداء النشواني الترانستيريتيني هو مرض وراثي نادر تترسب فيه مادة ليفية تسمى الأميلويد في الأنسجة والأعضاء في جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الأعصاب. تتداخل هذه الترسبات مع وظيفة الأعصاب الطبيعية ويمكن أن تؤدي إلى حالة تسمى اعتلال الأعصاب المتعدد الذي يتميز بالإحساس بالضعف والخدر والألم في اليدين والقدمين. يُستخدم دواء Tafamidis المعروف أيضًا بالاسم التجاري Vyndaqel لإبطاء تلف الأعصاب لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب في مراحله المبكرة.
Tafamidis Vyndaqel): دواء لإبطاء تلف الأعصاب لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب في مراحله المبكرة
يُستخدم Tafamidis Vyndaqel) لعلاج مرض نادر يُعرف باسم اعتلال الأعصاب النشواني العائلي العائلي ترانستهيريتين (TTR-FAP). تمت الموافقة عليه في العديد من البلدان، بما في ذلك البرازيل وإسرائيل وكوريا الجنوبية ودول الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة. وفي بعض البلدان الأخرى، مثل أستراليا، تم تصنيفه كدواء يتيم* لعلاج اعتلال عضلة القلب بترانستريتين، حيث يؤثر المرض على عضلة القلب.
* مع تصنيف الأدوية اليتيمة، يمكن إجراء تقييم وتطوير هذا الدواء بسرعة أكبر، على أمل أن يتمكن الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالات الخطيرة والنادرة من الاستفادة من خيارات العلاج الجديدة التي قد تستغرق وقتًا أطول لتصبح متاحة، إن توفرت أصلاً.
ما هو tafamidis Vyndaqel)؟
Tafamidis هو العنصر النشط في دواء Vyndaqel الذي يأتي في شكل كبسولات. يُوصَف للمرضى المصابين بالداء النشواني الترانستريتيني الذين يعانون أيضاً من اعتلال الأعصاب المتعددة. تنتج اعتلالات الأعصاب المتعددة أو اعتلالات الأعصاب الطرفية عن تلف الأعصاب الطرفية (الأعصاب التي تنتقل من الحبل الشوكي إلى الذراعين واليدين والساقين والقدمين)، والتي غالباً ما تؤدي إلى الشعور بالضعف والخدر والألم في الأطراف.
اعرف المزيد عن التكاليف والتوصيل
ما مدى فعالية tafamidis Vyndaqel)؟
تم اختبار فعالية دواء tafamidis Vyndaqel) في التجارب السريرية. استمرت الدراسة الرئيسية 18 شهرًا وشملت 128 مريضًا يحملون طفرة جينية محددة (V30M). كان هؤلاء المشاركون في المرحلة الأولى من المرض، مما يعني أنهم كانوا قادرين على المشي دون دعم معظم الوقت. وأظهر أولئك الذين تناولوا tafamidis Vyndaqel) نتائج أفضل من الدواء الوهمي، مع تلف أقل في الأعصاب وجودة حياة أعلى.
التحليل النهائي بعد 18 شهرًا
التحليل النهائي بعد 18 شهرًا
لمزيد من التفاصيل، راجع معلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة.
ما هي الآثار الجانبية التي يمكن أن أتوقعها مع tafamidis Vyndaqel)؟
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المدرجة في معلومات الوصفة الطبية الإسهال والتهاب المسالك البولية وآلام المعدة أو البطن والتهاب المهبل لدى النساء.
يرجى ملاحظة أن هذا ليس المقصود منه أن يكون دليلاً شاملاً. استشر طبيبك المعالج ومعلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة للحصول على تفاصيل كاملة عن الآثار الجانبية.
كيف يتم تناول tafamidis Vyndaqel)؟
يجب تناول الكبسولات عن طريق الفم مرة واحدة يومياً. يجب ابتلاعها كاملة غير مقطعة أو مطحونة، ويمكن تناولها مع الطعام أو بدونه.
يُرجى ملاحظة أن هذه ليست خطة علاجية. للحصول على خطة علاج مخصصة استشر طبيبك. لمزيد من التفاصيل، يمكنك أيضًا الرجوع إلى معلومات الوصفة الطبية الكاملة في أسفل الصفحة.
كيف يعمل tafamidis Vyndaqel)؟
لمزيد من التفاصيل حول طريقة عمل دواء tafamidis Vyndaqel)، استشر طبيبك أو راجع معلومات الوصفة الطبية في أسفل الصفحة. ليس المقصود أن يكون هذا شرحاً علمياً شاملاً.
مزيد من المعلومات حول tafamidis Vyndaqel)
-
![Vyndaqel tafamidis): علاج الداء النشواني المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية]()
-
![ما الذي يحدث بين توافر الأدوية والموافقة عليها؟]()
ما الذي يحدث بين توافر الأدوية والموافقة عليها؟
-
![لماذا غالبًا ما يكون هناك تأخير كبير في الحصول على الأدوية الجديدة - حتى بعد الموافقة عليها؟]()
لماذا غالبًا ما يكون هناك تأخير كبير في الحصول على الأدوية الجديدة - حتى بعد الموافقة عليها؟
هل تحتاج إلى دعم؟
إذا كنت أنت أو أحد أقاربك أو أصدقائك مريضاً مصاباً بالداء النشواني الترانستريتين، فقد ترغب في طرح أسئلة حول دواء هذا المرض. إذا كنت ترغب في طرح أسئلة حول كيفية الحصول على دواء tafamidis Vyndaqel)، أو حول خدمتنا بشكل عام، فإن فريقنا من الصيادلة المؤهلين والخبراء على استعداد لتقديم الدعم والمساعدة في الاستفسارات. يتحدث فريقنا 17 لغة مختلفة وهو على استعداد لتقديم المساعدة.
من هي everyone.org
يوفر everyone.org أحدث الأدوية المعتمدة للمرضى والمستشفيات والأطباء في جميع أنحاء العالم، بطريقة متوافقة مع القانون. نحن نحصل على الأدوية المبتكرة بأفضل الأسعار الممكنة ونضمن توصيلها بأمان وكفاءة. لقد نجحنا في توصيل الأدوية إلى أكثر من 88 بلداً في جميع أنحاء العالم، ودعمنا بالفعل أكثر من 11,000 طبيب ومريض.
اكتشف المزيد
المراجع
- ملخص خصائص المنتج [EMA]: Vyndaqel tafamidis) [PDF]، فايزر المحدودة، نوفمبر 2011.
- تقرير التقييم العام الأوروبي (EPAR) Vyndaqel [PDF]، شركة فايزر المحدودة، نوفمبر 2011.
- Pfizer Inc., n.d., الداء النشواني ترانستهيريتين، تم الاستشهاد به في 17 أكتوبر 2018.
- Benson M., Maurer M. 2016، مؤسسة الداء النشواني (Amyloidosis Foundation)، دليل الداء النشواني الترانستريتين، تم الاستشهاد به في 18 أكتوبر 2018.
- إدارة السلع العلاجية [TGA] 2011، تعيين الأدوية اليتيمة قبل 1 يوليو 2017، (آخر تحديث: 6 يوليو 2018)، تم الاستشهاد به في 29 أكتوبر 2018.
- Merlini, G., et al. تأثيرات tafamidis على استقرار الترانستهيريتين والنتائج السريرية لدى المرضى الذين لا يعانون من الداء النشواني الترانستهيريتين غير Val30Met. مجلة أبحاث القلب والأوعية الدموية الانتقالية. 2013 أكتوبر 8; 6(6), 1011-20.
