شهر التوعية بمرض التصلب الجانبي الضموري الجانبي الضموري

ما الذي وصلنا إليه، وما هي الخطوة التالية؟

لقد انتهى أخيرًا شهر التوعية بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS)، ويا له من شهر كان رائعًا. كان الهدف منه هو زيادة الوعي والتبرعات من أجل البحث عن علاج لمرض التصلب الجانبي الضموري (التصلب الجانبي الضموري) - وهو اضطراب عصبي تنكسي معقد ومتقدم يهاجم خلايا معينة في الدماغ والحبل الشوكي ضرورية لحركة العضلات.

اختار معهد تطوير علاج التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS TDI) موضوع "في ثلاث كلمات" - لتشجيع الناس على مشاركة أفكارهم وآمالهم ومشاعرهم حول التصلب الجانبي الضموري مع المجتمع عبر الإنترنت. شارك فريقنا أيضًا (انظر أدناه).

نحل مشغول

انطلقت الأمور بالفعل عندما وافقتإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (وكالة إدارة الغذاء والدواء الفيدرالية) لأول مرة منذ 22 عامًا على عقار يسمى راديكافا (edaravone)لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري (المعروف أيضًا باسم مرض لو جيريج). دخلنا إلى مكتبنا في صباح يوم الاثنين لنجد الأمور في حالة من الفورة (الإيجابية للغاية)؛ فقد انهالت علينا رسائل البريد الإلكتروني والهواتف من المرضى حول العالم يسألوننا عما إذا كان بإمكاننا مساعدتهم في استيراد edaravone (الذي يباع تحت اسم راديكو تين اليابان). كانت الأخبار قد تصدرت عناوين الصحف؛ والآن أصبح الجميع على دراية بعلاج التصلب الجانبي الضموري الذي وافقت عليه الوكالة التنظيمية اليابانية بالفعل في عام 2015، والذي كنا نساعد المرضى وأخصائييهم في الحصول عليه منذ شهور.

استنادًا إلى الطلبات التي تلقيناها مؤخرًا، يبدو أن ختم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد عزز ثقة الأطباء العامين وأطباء الأعصاب في جميع أنحاء العالم لوصف edaravone لمرضاهم - وبعضهم يحاول الحصول عليه منذ فترة. (يحتاج جميع المرضى إلى وصفة طبية من الطبيب لطلبالدواء من خلالنا).

يطن في كل مكان

لقد كنا سعداء للغاية بقدرتنا على تقديم Radicutإلى عدد قياسي من المرضى في هذه الأيام الأخيرة. لقد كانت حماسة المرضى الذين تواصلنا معهم عندما أدركوا أن بإمكانهم الحصول على هذا الدواء على الفور (وبتكلفة أقل بكثير من السعر الأمريكي المتوقع حاليًا) ملموسة:

"يبدو من الجيد جدًا أن نصدق أننا يمكن أن نحصل على هذا الدواء في غضون أسبوعين... آمل أن تعرفوا مدى الحاجة إليكم... [مساعدتنا في] الحصول على الأدوية اللازمة في الوقت المناسب. يبدو أن الإبحار في المياه الغادرة للروتين والمحاكمات الروتينية قاسية للغاية عندما تكون إمكانية إبطاء تقدم هذا المرض الفظيع معلقة في الميزان."

لقد كان من دواعي سروري أن أرى المرضى يحصلون أخيراً على هذا الدواء بعد فترة طويلة:

"تناول والدي الجرعة الأولى بالأمس ونحن جميعًا سعداء جدًا بذلك... أنا مستعد لنشر الخبر [لجميع] المرضى المحتاجين [لهذا] الدواء الذين لا يمكن الوصول إليهم بسهولة."

إن مثل هذه الرسائل هي التي تجعلنا نستمر في العمل، لأن هذا هو السبب في أننا أنشأنا everyone.org - لمساعدة المرضى على الإبحار في بحر أوراق الترخيص المعقدة والمربكة في كثير من الأحيان - للحصول على أحدث الأدوية المعتمدة لهم في بلدهم الأم بمجرد الموافقة عليها من قبل هيئة تنظيمية مرموقة في مكان ما في العالم - بسرعة وبسرعة وبسرعة! الأمر كله يتعلق بالمرضى، ومنحهم إمكانية الوصول المباشر إلى أفضل خيارات العلاج المتاحة.

لا يتوقف الأمر هنا

لقد انتهى شهر التوعية بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري لعام آخر، ولكن عملنا قد بدأ للتو. وتشير التقديرات إلى أن edaravone سيكون متاحًا بشكل مباشر في الصيدليات الأمريكية بحلول أغسطس 2017؛ ولكن حتى بعد ذلك، سيظل هناك الآلاف من مرضى التصلب الجانبي الضموري في أوروبا وآسيا وأستراليا وغيرها من الدول التي لا تستطيع الحصول على هذا العلاج بشكل مباشر.

بالإضافة إلى ذلك، كمجتمع عالمي، فإن بناء الوعي حول مرض التصلب الجانبي الضموري الجانبي وإجراء المزيد من الأبحاث لا يتوقف أبدًا. هناك تطورات مثيرة في بحوث التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS)، من العلاجات القائمة على الجذعية إلى استكشاف الأسس الجينية لبعض أشكال التصلب الجانبي الضموري؛ حيث تقوم المزيد والمزيد من الشركات بنقل الأدوية من دراسات المرحلة المبكرة إلى المرحلة الثانية والثالثة من التجارب.

كم من الوقت حتى نجد علاجاً لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري؟ نتمنى لو كنا نعرف. ولكن هناك شيء واحد مؤكد - بمجرد اكتشاف العلاج والموافقة عليه في مكان ما في العالم، سنعمل جاهدين على ضمان أن يكون لكل مريض طريق للوصول إليه - في أسرع وقت ممكن.

"اخترت هذه الكلمات الثلاث لأنني أؤمن بقوة التكاتف والمعرفة المشتركة والذكاء الجماعي. هذا ما نحتاجه إذا أردنا مكافحة التصلب الجانبي الضموري على مستوى العالم. عقل منفتح وابتكار منفتح." - سجاك، شريك مؤسس.

"التصلب الجانبي الضموري الضموري مرض فظيع لا يمكن التنبؤ به ويؤثر على الناس جسديًا ونفسيًا. نحن بحاجة إلى المزيد من التمويل للأبحاث... دعونا نجد علاجًا لمرض التصلب الجانبي الضموري". - كاترين، مديرة العمليات

"لقد حقق شهر التوعية بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري نجاحاً باهراً ولكن الأمر لا يتوقف عند هذا الحد. نحن بحاجة إلى ضمان استمرارنا في نشر الكلمة وزيادة الوعي حول مرض التصلب الجانبي الضموري". - ديردري، مديرة الاتصالات

شاهد المزيد من #inthreewords على حسابنا على إنستغرام).