الحصول على edaravone في بلدك - الدواء الجديد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتصلب الجانبي الضموري
آخر تحديث 08 مارس 2021
يمكنك الحصول على الأدوية الجديدة بشكل قانوني، حتى لو لم تتم الموافقة عليها في بلدك.
تعلّم كيفما هي نتائج الدراسات السريرية التي أدت إلى الموافقة على عقار edaravone وكيف يمكن للمرضى الحصول عليه في بلدهم؟
خطوة مهمة في الاتجاه الصحيح
تمت الموافقة على راديكافا، المشار إليه باسمه العام edaravoneمن قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول علاج جديد تتم الموافقة عليه لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري في الولايات المتحدة منذ riluzole (Rilutek) في عام 1995. ومع دخول شهر التوعية بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري على قدم وساق، تجلب هذه الأخبار الأمل للمرضى والأطباء والمدافعين عن التصلب الجانبي الضموري على حد سواء، وقد تشير إلى فصل جديد في مكافحة التصلب الجانبي الضموري.
لا توجد علاجات فعالة لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري ولكن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمثل خطوة مهمة للغاية بالنسبة للمصابين بالتصلب الجانبي الضموري حيث توفر خيارًا علاجيًا جديدًا في مجال توجد فيه حاجة طبية ملحة للعلاج الفعال. وقد مُنحت الموافقة لشركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا.
على الرغم من موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، قد لا يكون edaravone متاحًا أو متاحًا لجميع مرضى التصلب الجانبي الضموري. قد يكون التأخير في الموافقات والوصول إلى الدواء بسبب التسعير أو الأولوية أو السداد أو تفضيلات الأطباء (أو مزيج من كل ما سبق). ومع ذلك، فإن معظم البلدان تسمح للمرضى (أو مقدمي الرعاية لهم) باستيراد الأدوية على أساس "مريض محدد" - وهي حقيقة غير معروفة في كثير من الأحيان. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه بحاجة إلى مزيد من المعلومات أو الدعم في الحصول على دواء غير متوفر بعد في بلدك، يمكنك العثور على معلومات على صفحتنا الرئيسية حول كيفية القيام بذلك. يقوم فريقنا بتوصيل الأدوية التي لم تتم الموافقة عليها بعد من جميع أنحاء العالم بشكل يومي، مع خدمة تحظى بتقييم عالٍ من قبل الأطباء والمرضى.
التصلب الجانبي الضموري (ALS)
التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS) هو اضطراب عصبي تنكسي معقد ومتقدم يهاجم خلايا معينة في الدماغ والحبل الشوكي ضرورية لحركة العضلات. لا تتأثر الحواس مثل السمع والبصر والشم والتذوق واللمس بالتصلب الجانبي الضموري. وتختلف كل حالة عن الأخرى، ولكن تشمل علامات وأعراض التصلب الجانبي الضموري الضموري المبكرة ما يلي:
- ارتعاش العضلات وتقلصات العضلات
- ضعف في اليدين أو الساقين أو القدمين أو الكاحلين
- صعوبة في الكلام أو البلع
هناك الكثير من الأبحاث التي تجري حاليًا حول اكتشاف مرض التصلب الجانبي الضموري لتغيير فهمنا لهذا الاضطراب الغامض والقاتل.[1] إن المعدل المتغير لتطور المرض يجعل من الصعب التنبؤ بالتشخيص ويجعل من الصعب تطوير العلاجات. وكغيره من الأمراض العصبية التنكسية العصبية الأخرى، يُصنف ما يقرب من 10% من حالات التصلب الجانبي الضموري على أنها عائلية بينما تُعتبر 90% من الحالات المتبقية متفرقة.[2]
سبب التصلب الجانبي الضموري الضموري غير معروف. ومع ذلك، تشير الأدلة من الدراسات العلمية إلى أن كلاً من الوراثة والبيئة يلعبان دورًا في تطور التصلب الجانبي الضموري.
الموافقة على edaravone
تمت الموافقة على عقار edaravone لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري من قبل وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) في يونيو 2015. وبعد فترة وجيزة تمت الموافقة عليه أيضًا في كوريا الجنوبية.
منذ الموافقة عليه في اليابان، تعمل everyone.org على ضمان تقديم edaravone بشكل آمن وفعال في حوالي 20 دولة.
عند معرفة استخدام عقار edaravone لعلاج مرضى التصلب الجانبي الضموري الضموري في اليابان، قام قسم المنتجات العصبية في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بالتواصل مع شركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا من أجل تقديم طلب تسويق لاستخدام edaravone في الولايات المتحدة.
صرح الطبيب إريك باستينغز، نائب مدير قسم المنتجات العصبية في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "هذا هو أول علاج جديد معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتصلب الجانبي الضموري منذ سنوات عديدة، ويسرنا أن يكون لدى المصابين بالتصلب الجانبي الضموري الآن خيار إضافي".
edaravone والدراسات السريرية
تم تطوير edaravone لأول مرة من قبل شركة ميتسوبيشي تانابي فارما في اليابان، للمرضى الذين يعانون من أعراض عصبية مرتبطة بالسكتة الدماغية الإقفارية الحادة.
ثم عملت الشركة بعد ذلك من خلال العديد من التجارب السريرية في اليابان لاستكشاف علاج التصلب الجانبي الضموري نظرًا لخصائصه كمكافح للجذور الحرة.
edaravone هو مضاد للأكسدة وكاسح للجذور الحرة يعمل على إزالة الجزيئات المحتوية على الأكسجين التي تتراكم لدى المصابين بالتصلب الجانبي الضموري3. في إحدى التجارب السريرية، أدى إعطاء edaravone إلى تقليل علامات البلازما للضرر التأكسدي للأنسجة بشكل كبير4. يُعتقد أن هذا النهج المضاد للأكسدة يوفر دعمًا وقائيًا عصبيًا للجهاز العصبي، مما قد يؤدي إلى إبطاء تطور المرض أو الحد من الأضرار الإضافية تمامًا.
وهو معتمد الآن في اليابان تحت اسم Radicut لكلا الاستعمالين5 وفي الولايات المتحدة تحت اسم Radicut لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري.
استندت الموافقة على edaravone لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري على دراسة (MCI186-19) قارنت تأثير edaravone مع العلاج الوهمي على 137 مريضًا بالتصلب الجانبي الضموري (69 مريضًا على edaravone و68 مريضًا على العلاج الوهمي). تألفت الدراسة من 6 دورات. اعتمدت المقارنة على التغيرات في درجات مقياس ALSFRS-R قبل العلاج وبعده. يتكون مقياس ALSFRS-R من 12 سؤالاً لتقييم الوظائف الحركية والتنفسية لمرضى التصلب الجانبي الضموري الضموري مثل الكلام وإفراز اللعاب والمشي. يتم تسجيل كل عنصر من 0-4، حيث تمثل الدرجات الأعلى قدرة وظيفية أكبر6. على الرغم من أن معدلات تقدم التصلب الجانبي الضموري الضموري يمكن أن تختلف بشكل كبير، إلا أن الأبحاث تُظهر أن الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري يفقدون نقطة واحدة في المتوسط شهريًا على مقياس ALSFRS-R7.
كان الانخفاض في درجات مقياس ALSFRS-R من خط الأساس أقل بكثير لدى المرضى الذين edaravone(المتوسط ± خطأ معياري (95% CI) = - 5.01 ± 0.64) مقارنةً بالعلاج الوهمي (المتوسط ± خطأ معياري (95% CI) = - 7.50 ± 0.66) مع وجود فرق بين edaravone والعلاج الوهمي على مقياس ALSFRS-R يبلغ 2.49 (95% CI = 0.99، 3.98)8، وهذا يتوافق مع فرق بنسبة 33% بين المجموعتين7.
وكما هو الحال مع كل دواء، لم يكن تأثير edaravone على الرغم من أن تأثير edaravone كان في المتوسط أفضل من الدواء الوهمي، إلا أنه لم يكن متماثلاً لجميع المرضى. يمكن العثور على توزيع التغير في درجات ALSFRS-R من خط الأساس إلى الأسبوع 24 علىصفحة معلومات وصف راديكافا .
كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا التي أبلغ عنها المشاركون في التجارب السريرية الذين يتلقون edaravone هي الكدمات (الكدمات) واضطراب المشي. ويرتبط أيضاً بمخاطر خطيرة تتطلب رعاية طبية فورية، مثل الطفح الجلدي أو التورم أو ضيق التنفس وردود الفعل التحسسية تجاه ثنائي كبريتيت الصوديوم، وهو أحد مكونات الدواء8.
الجرعة القياسية للمرضى البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري هي
-
60 مجم من edaravone يُعطى عن طريق الوريد على مدار 60 دقيقة مرة واحدة يومياً
-
الدورة الأولى: جرعات يومية لمدة 14 يومًا تليها فترة 14 يومًا خالية من الدواء
-
الدورات العلاجية اللاحقة: جرعات يومية لمدة 10 أيام من أصل 14 يومًا، تليها فترات خالية من الدواء لمدة 14 يومًا6.
يتم توفير Radicut الذي توزعه شركة ميتسوبيشي تانابي فارما اليابان، في قوارير أحادية الجرعة ويتم تخفيفه بكمية مناسبة من محلول ملحي فسيولوجي. هناك حاجة إلى قارورتين لحقن واحد8. وبدلاً من ذلك، يتم توفير راديكافا في كيسين من البولي بروبلين لجرعة واحدة حيث لا حاجة للتخفيف6.
الوصول إلى edaravone
تهدف شركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا إلى توفير edaravone للاستخدام في الولايات المتحدة بحلول أغسطس 2017.
ومع ذلك، لا يزال بإمكان المرضى في الولايات المتحدة الاستفادة من edaravone على النحو التالي everyone.orgوهو نادي المشترين العالمي للمرضى، يمكن أن يضمن التسليم الآمن والموثوق لمرضى التصلب الجانبي الضموري داخل الولايات المتحدة حتى هذه اللحظة، وبأفضل سعر ممكن. يمكنك معرفة المزيد من المعلومات على صفحة معلوماتedaravone الخاصة بنا.
يمكننا ضمان الوصول الموثوق لعقار Radicut edaravone) من خلال سياسة الاستيراد الشخصي (PIP) الخاصة بإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) التي تضمن الشحن عند استلام خطاب الوصفة الطبية من طبيبك. وبدلاً من ذلك، يمكننا ضمان التسليم من خلال طلب IND لمريض واحد من إدارة الأغذية والعقاقير والذي يتطلب موافقة إدارة الأغذية والعقاقير قبل الشحن.
إذا كنت تعيش خارج الولايات المتحدة، وبالمثل يمكن لـ everyone.org ضمان التسليم الآمن والموثوق به لعقار Radicut edaravone) والأدوية الأخرى المدرجة على موقعنا الإلكتروني، من خلال خطط الاستيراد الشخصية المختلفة في جميع أنحاء العالم مثل
أستراليا: مخطط الاستيراد الشخصي، مخطط الوصول الخاص
بلجيكا: الوكالة الاتحادية للأدوية والمنتجات الصحية
بلغاريا: الوكالة البلغارية للمخدرات
كندا: برنامج الوصول الخاص
الصين: إدارة الغذاء والدواء الصينية
فرنسا ANSM
ألمانيا: قانون المنتجات الطبية الألماني
إيران: الاتحاد الدولي للتنمية الزراعية والثروة الحيوانية
الأردن المؤسسة العامة للغذاء والدواء الأردنية
نيوزيلندا: ميدسيف (Medsafe)
المملكة العربية السعودية: فسح الاستيراد من الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية
سنغافورة لوائح المنتجات الصحية (الأجهزة الطبية)
جنوب أفريقيا: هيئة تنظيم المنتجات الصحية
تركيـــا TITCKK
المملكة المتحدة: استيراد الطب البشري
لمزيد من المعلومات، يُرجى الاتصال بطبيبك أو الصيدلية المحلية أو everyone.org على [email protected] أو على + 31 208084414.
مستقبل التصلب الجانبي الضموري
من خلال موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، سيتمكن المرضى الأمريكيون الآن من الحصول على دواء ثانٍ معتمد لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري. ومع ذلك، لا يزال التصلب الجانبي الضموري الضموري مرضًا غير متجانس وصعب، وسيواصل everyone.org دعم أولئك الذين يكافحون ضد التصلب الجانبي الضموري everyone.org
يجب على الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري الرجوع إلى موقع ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا (www.mt-pharma-america.com) للحصول على مزيد من المعلومات حول edaravone. يمكن لمعهد تطوير علاج التصلب الجانبي الضموري الضموري توفير المزيد من المعلومات عن التصلب الجانبي الضموري، وسيعقد ندوة عامة عبر الإنترنت يوم الأربعاء 10 مايو لمناقشة edaravone مع مجتمع التصلب الجانبي الضموري. التسجيل المسبق مطلوب على http://www.als.net/als-webinars/.
يقول الشريك المؤسس لـ everyone.org سجاك فينك: "بينما ننتظر بترقب شديد إعلان شركة ميتسوبيشي تانابي فارماتو عن أسعارها، سيواصل موقع everyone.org everyone.org مساعدة العائلات والمرضى الذين قد يتأثرون بقيود الموافقة والتسعير، في الحصول على علاجات فعالة بأفضل الأسعار الممكنة". من خلال المؤسسات الاجتماعية مثل everyone.org ، تساعد المؤسسات الاجتماعية مثل everyone.org المرضى الذين هم في طليعة قضايا الموافقة، في الحصول على أحدث المعلومات والوصول إلى الأدوية المبتكرة والفعالة بأفضل الأسعار الممكنة.
المراجع
1. رينتون وآخرون. طبيعة العلوم العصبية، ديسمبر 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM20010531313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, October 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, February 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
