شهر التوعية ALS

ما الذي وصلنا إليه، وما هي الخطوة التالية؟

وقد حان أخيرا شهر التوعية ALS إلى نهايته ، وما كان عليه في الشهر. وكان الغرض من ذلك هو زيادة الوعي والأموال اللازمة للبحث عن علاج لداء ALS (التصلب الجانبي الضموري) – وهو اضطراب عصبي معقد وتقدمي يهاجم بعض الخلايا في الدماغ والحبل الشوكي اللازمة لحركة العضلات.

اختار معهد تطوير العلاج ALS(ALS TDI) موضوع "في ثلاث كلمات" - تشجيع الناس على مشاركة أفكارهم وآمالهم ومشاعرهم حول ALS مع المجتمع عبر الإنترنت. كما شارك فريقنا (انظر أدناه).

النحل مشغول

بدأت الأمور حقا عندما لأول مرة منذ 22 عاما ، وادارة الاغذية والعقاقير في الولايات المتحدة (وكالة إدارة الغذاء والدواء الاتحادية)وافق دواء يسمى Radicava (edaravone)لعلاج المرض (المعروف أيضا باسم مرض لو جيريج). مشينا إلى مكتبنا صباح يوم الاثنين للعثور على الأشياء في حالة من (إيجابية جدا) موجة; وغمرت رسائل البريد الإلكتروني والهواتف مع رسائل من المرضى في جميع أنحاء العالم يسأل ما إذا كان يمكننا مساعدتهم علىاستورد edaravone(تباع تحت اسم راديكو القصدير اليابان). وقد تصدرت الأخبار عناوين الصحف؛ الآن كان الجميع على علم بهذا العلاج ALS ، الذي تمت الموافقة عليه بالفعل من قبل الوكالة التنظيمية اليابانية في عام 2015 ، والذي كنا نساعد المرضى وأخصائييهم في الوصول إليه لعدة أشهر.

بناء على الطلبات التي تلقيناها في الآونة الأخيرة ، يبدو أن ختم موافقة إدارة الأغذية والعقاقير قد عزز ثقة الأطباء العامين وأطباء الأعصاب في جميع أنحاء العالم لوصف edaravone لمرضاهم – وبعضهم يحاول الوصول إليها لفترة من الوقت. (جميع المرضى يحتاجون إلى وصفة طبية من الطبيب لطلبدواء من خلالنا.)

الأز في كل مكان

لقد سررنا للغاية لقدرتنا على التسليمRadicutإلى كمية قياسية من المرضى في هذه الأيام الأخيرة. كانت الإثارة من المرضى كنا على اتصال مع عندما أدركوا أن يتمكنوا من الوصول إلى هذا الدواء على الفور (وبتكلفة أقل بكثير من السعر المتوقع حاليا في الولايات المتحدة) واضح:

"يبدو جيدا جدا أن نعتقد أننا يمكن أن يكون هذا الدواء في غضون أسبوعين... أتمنى أن تعرف كيف تحتاج... [مساعدتنا في] الحصول على الأدوية اللازمة في الوقت المناسب. إن التنقل في المياه الغادرة للروتين والتجارب يبدو قاسياً للغاية عندما تكون إمكانية إبطاء تطور هذا المرض الفظيع معلقة في الميزان".

كان من دواعي سروري المطلق أن نرى المرضى الوصول إلى هذا الدواء في نهاية المطاف بعد فترة طويلة جدا:

"أخذ والدي الجرعة الأولى أمس ونحن جميعا سعداء جدا بذلك... أنا مستعد لنشر كلمة [لجميع] المرضى المحتاجين [من هذا الدواء] الذي لا يمكن الوصول إليه بسهولة".

إن مثل هذه الرسائل هي التي تجعلنا نستمر في العمل، لأن هذا هو السبب في أننا بدأنا everyone.org - لمساعدة المرضى على الإبحار في بحر أوراق الترخيص الذي غالباً ما يكون معقداً ومربكاً - الحصول على أحدث الأدوية المعتمدة لهم في بلدهم الأم بمجرد الموافقة عليها من قبل هيئة تنظيمية مرموقة في مكان ما في العالم - بسرعة وبسرعة وبسرعة! الأمر كله يتعلق بالمرضى، ومنحهم إمكانية الوصول المباشر إلى أفضل خيارات العلاج المتاحة.

لا يتوقف هنا

شهر التوعية ALS قد انتهى لمدة عام آخر، ولكن عملنا قد بدأ للتو. لقد قدر أن edaravone ستكون متاحة مباشرة في الصيدليات الأمريكية بحلول أغسطس 2017؛ ولكن حتى بعد ذلك، سيظل هناك الآلاف من مرضى مرضى القاعدة في أوروبا وآسيا وأستراليا وخارجها دون الحصول المباشر على هذا العلاج.

بالإضافة إلى ذلك، كمجتمع عالمي، بناء الوعي حول ALS والمزيد من البحوث لا يتوقف أبدا. هناك تطورات مثيرة في أبحاث ALS ، من العلاجات القائمة على الجذعية إلى استكشاف الأسس الوراثية لبعض أشكال ALS. المزيد والمزيد من الشركات تتحرك الأدوية من مرحلة مبكرة دراسات إلى المرحلة 2 و 3 التجارب.

كم من الوقت حتى نجد علاجاً لـ(ألس)؟ نتمنى لو كنا نعرف ولكن هناك شيء واحد مؤكد – بمجرد اكتشاف علاج ما والموافقة عليه في مكان ما من العالم، سنعمل بجد لضمان أن كل مريض لديه طريق للوصول إليه - في أسرع وقت ممكن.

"اخترت هذه الكلمات الثلاث لأنني أؤمن بقوة التكاتف والمعرفة المشتركة والذكاء الجماعي. هذا ما نحتاجه إذا أردنا أن نحارب (أي.أل.أ) عالمياً عقل منفتح وابتكار مفتوح." – سجاك، المؤسس المشارك.

"مرض الإيدز في مرض مروع لا يمكن التنبؤ به الذي يؤثر على الناس جسديا ونفسيا. نحن بحاجة إلى المزيد من التمويل للبحوث... دعونا العثور على علاج ل ALS!" – كاترين, COO

"كان شهر التوعية ALS مثل هذا النجاح لكنه لا يتوقف عند هذا الحد. نحن بحاجة إلى ضمان أن نستمر في نشر الكلمة ورفع مستوى الوعي حول ALS." – ديردري، مدير الاتصالات

عرض المزيد من #inthreewords على حسابنا على Instagram).