الوصول edaravone في بلدك - الدواء الجديد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير ل ALS

ما هي نتائج الدراسات السريرية التي أدت إلى الموافقة على edaravone، وكيف يمكن للمرضى الوصول إليه في بلدهم؟

خطوة هامة في الاتجاه الصحيح

موافقة Radicava، المشار إليها باسمها العام edaravone، من قبل ادارة الاغذية والعقاقير يمثل أول علاج جديد أن تتم الموافقة لعلاج مرضى القاعدة في الولايات المتحدة منذ riluzole (Rilutek) في عام 1995. مع شهر التوعية ALS على قدم وساق، والأخبار يجلب الأمل للمرضى والأطباء ودعاة ALS على حد سواء، وربما يشير إلى فصل جديد في مكافحة ALS.

لا توجد علاجات فعالة لـ ALS ، ولكن موافقة ادارة الاغذية والعقاقير تمثل خطوة مهمة جدا لأولئك الذين يعيشون مع المرض لأنها توفر خيارا جديدا للعلاج في منطقة حيث هناك حاجة طبية ملحة للعلاج الفعال. وقد منحت الموافقة لشركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا، وشركة 

على الرغم من موافقة ادارة الاغذية والعقاقير ، edaravone قد لا تكون متاحة أو متاحة لجميع المرضى ALS. قد يكون التأخير في الموافقات والوصول إلى التسعير أو الأولوية أو السداد أو تفضيلات الأطباء (أو مزيج من كل ما سبق). ومع ذلك، تسمح معظم البلدان للمرضى (أو مقدمي الرعاية) باستيراد الأدوية على أساس "المريض المسمى" - وهي حقيقة غالبا ما تكون غير معروفة. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه بحاجة إلى مزيد من المعلومات أو الدعم في الحصول على دواء غير متوفر بعد في بلدك، يمكنك العثور على معلومات على صفحتنا الرئيسية حول كيفية القيام بذلك. يقدم فريقنا أدوية غير معتمدة بعد من جميع أنحاء العالم على أساس يومي ، مع خدمة تحظى بتقدير كبير من قبل الأطباء والمرضى.

التصلب الجانبي الضموري (ALS)

التصلب الجانبي الضموري (ALS) هو اضطراب تنكس عصبي معقد وتقدمي يهاجم بعض الخلايا في الدماغ والحبل الشوكي الضروري لحركة العضلات. لا تتأثر الحواس مثل السمع والبصر والرائحة والذوق واللمس بـ ALS. كل حالة مختلفة ولكن علامات المرض في وقت مبكر وأعراض المرض وتشمل:

• ارتعاش العضلات والتشنجات
• ضعف في اليدين والساقين والقدمين أو الكاحلين
• صعوبة في الكلام أو البلع

هناك حاليا الكثير من البحوث التي تجري على اكتشاف ALS لتغيير فهمنا لهذا الاضطراب الغامض والقاتل. [1] يجعل المعدل المتغير لتطور المرض من الصعب التنبؤ بالعلاجات التي تواجه صعوبة في التطور. مثل الأمراض العصبية الأخرى، يتم تصنيف ما يقرب من 10٪ من المرض على أنها أسرية في حين أن الـ 90٪ المتبقية من الحالات تعتبر متفرقة. [2]

سبب ALS غير معروف. ومع ذلك، تشير الأدلة المستقاة من الدراسات العلمية إلى أن كلاً من علم الوراثة والبيئة يلعبان دوراً في تطوير ALS.

edaravone استحسان

edaravone تمت الموافقة على علاج ALS من قبل وكالة الأجهزة الصيدلانية والطبية اليابانية (PMDA) في يونيو 2015. بعد وقت قصير من الموافقة عليه أيضا في كوريا الجنوبية.

ومنذ اعتماده في اليابان، يضمن موقع everyone.org التوصيل الآمن والفعال للمادة edaravone في حوالي 20 دولة.

على التعلم عن استخدام edaravone لعلاج المرضى ALS في اليابان، قسم المنتجات العصبية في ادارة الاغذية والعقاقير تعمل بشغف وبسرعة مع شركة ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا، من أجل تقديم طلب تسويق لاستخدام edaravone في الولايات المتحدة.

"هذا هو أول علاج جديد وافقت عليه ادارة الاغذية والعقاقير ل ALS في سنوات عديدة، ونحن سعداء أن الناس مع ALS سيكون الآن خيار إضافي" وذكر اريك Bastings، دكتوراه، نائب مدير ادارة الاغذية والعقاقير لشعبة منتجات الأعصاب.

edaravone والدراسات السريرية

edaravone تم تطويره لأول مرة من قبل شركة ميتسوبيشي تانابي فارما في اليابان ، للمرضى المتضررين من الأعراض العصبية المرتبطة بالسكتة الدماغية الحادة.

ثم عملت الشركة من خلال العديد من التجارب السريرية في اليابان لاستكشاف علاجها ل ALS نظرا لخصائصها كزبال الجذور الحرة.

edaravone هو مضاد للأكسدة وزبال الجذور الحرة التي تعمل على إزالة جزيئات تحتوي على الأكسجين، والتي تتراكم في الناس مع ALS³. في تجربة سريرية edaravone الإدارة خفضت بشكل كبير علامات البلازما من الضرر التأكسدي الأنسجة⁴. ويعتقد أن هذا النهج المضاد للأكسدة لتوفير الدعم العصبي للجهاز العصبي, يحتمل أن تبطئ تطور المرض أو الحد من أضرار إضافية تماما.

تمت الموافقة عليه الآن في اليابان تحت اسم Radicut لكلا المؤشرات⁵ وفي الولايات المتحدة تحت اسم Radicava لعلاج ALS. edaravone هو العنصر النشط في كل من Radicava و Radicut.

موافقة edaravone لعلاج ALS كان يستند إلى دراسة (MCI186-19) التي قارنت تأثير edaravone مع الدواء الوهمي على 137 مرضى ALS (69 مريضا على edaravone; 68 مريضا على الدواء الوهمي). تألفت الدراسة من 6 دورات. واستندت المقارنة على التغيرات في درجات ALSFRS-R قبل وبعد العلاج. يتكون مقياس ALSFRS-R من 12 سؤالا تقيم الوظيفة الحركية والتنفسية للمرضى المصابين بمرض القاعدة في الدم مثل الكلام واللعاب والمشي. وسجل كل بند من 0-4، مع أعلى الدرجات التي تمثل قدرة وظيفية أكبر⁶. على الرغم من أن معدلات تطور ALS يمكن أن تختلف بشكل كبير ، تظهر الأبحاث أن الأشخاص المصابين ب ALS يفقدون متوسط نقطة واحدة شهريا على مقياس ALSFRS-R^7.

وكان الانخفاض في درجات ALSFRS-R من خط الأساس أقل بكثير في edaravoneالمرضى الذين عولجوا (متوسط الخطأ القياسي ± (95٪ CI) = - 5.01 ± 0.64) مقارنة بالغفل (متوسط الخطأ القياسي ± (95٪ CI) = - 7.50 ± 0.66) مع فارق بين edaravone والدواء الوهمي على مقياس ALSFRS-R من 2.49 (95 ٪ CI = 0.99، 3.98)⁸. وهذا يتوافق مع الفرق 33٪ بين المجموعتين⁷.

كما هو الحال مع كل دواء ، وتأثير edaravone، على الرغم من أن في المتوسط متفوقة على الدواء الوهمي، لم يكن هو نفسه بالنسبة لجميع المرضى. يمكن العثور على توزيع التغيير في درجات ALSFRS-R من خط الأساس إلى الأسبوع 24 على صفحة معلومات وصف Radicava.

ردود الفعل السلبية الأكثر شيوعا التي أبلغ عنها المشاركون في التجارب السريرية تلقي edaravone كانت كدمات (كدمة) واضطراب مشية. ويرتبط أيضا مع المخاطر الخطيرة التي تتطلب الرعاية الطبية الفورية, مثل خلايا النحل, تورم, أو ضيق في التنفس, وردود الفعل التحسسية لبيسلفيت الصوديوم, عنصر في المخدرات^8.

الجرعة القياسية للمرضى البالغين مع ALS هو:

• 60 ملغ من edaravone تدار عن طريق الوريد أكثر من 60 دقيقة مرة واحدة في اليوم

• الدورة الأولى: الدَنَوَة اليومية لمدة 14 يوماً تليها فترة خالية من المخدرات لمدة 14 يوماً

• دورات العلاج اللاحقة: الدوّام اليومي لمدة 10 أيام من أصل 14 يوماً، تليها فترات خالية من المخدرات لمدة 14 يوماً⁶.

Radicut، وزعت من قبل ميتسوبيشي تانابي فارما اليابان، يتم توفيرها في قوارير جرعة واحدة ويتم تخفيفها مع حجم مناسب من المالحة الفسيولوجية. هناك حاجة إلى قنينتين لضخ واحد⁸. بدلا من ذلك، يتم توفير Radicava في اثنين من أكياس البولي بروبلين جرعة واحدة حيث لا حاجة إلى تخفيف⁶.

الوصول إلى edaravone

ميتسوبيشي تانابي فارما أمريكا، وشركة تهدف إلى أن يكون edaravone متاح للاستخدام في الولايات المتحدة بحلول أغسطس 2017.

ومع ذلك، لا يزال بإمكان المرضى الأمريكيين الاستفادة من edaravone حيث أن everyone.orgوهو نادي المشترين العالمي للمرضى، يمكن أن يضمن التوصيل الآمن والموثوق لمرضى التصلب الجانبي الضموري داخل الولايات المتحدة حتى هذه اللحظة، وبأفضل سعر ممكن. يمكنك معرفة المزيد من المعلومات على صفحة المعلوماتedaravone .

يمكننا ضمان الوصول الموثوق بها من Radicut (edaravone) من خلال سياسة الاستيراد الشخصي (PIP) الخاصة بهيئة الغذاء والدواء الأمريكية والتي تضمن الشحن عند استلام خطاب الطبيب بوصفة طبية. بدلا من ذلك، يمكننا ضمان التسليم من خلال طلب IND المريض واحد ادارة الاغذية والعقاقير التي تتطلب موافقة ادارة الاغذية والعقاقير قبل الشحن.

إذا كنت تعيش خارج الولايات المتحدة الأمريكية، فيمكنك بالمثل everyone.org ضمان التسليم الآمن والموثوق به لـ Radicut (edaravone) والأدوية الأخرى المدرجة على موقعنا الإلكتروني، من خلال العديد من خطط الاستيراد الشخصية في جميع أنحاء العالم مثل

أستراليا: نظام الاستيراد الشخصي،نظام الوصول الخاص

بلجيكا: الوكالة الاتحادية للأدوية والمنتجات الصحية

بلغاريا: وكالة المخدرات البلغارية

كندا: برنامج الوصول الخاص

الصين: إدارة الغذاء والدواء الصينية

فرنسا: ANSM

ألمانيا: قانون المنتجات الطبية الألمانية

إيران: IFDA

الأردن: إدارة الغذاء والدواء الأردنية

نيوزيلندا: ميدسيف

المملكة العربية السعودية: تخليص هيئة الغذاء والدواء السعودية من الواردات

سنغافورة: لوائح المنتجات الصحية (الأجهزة الطبية)

جنوب أفريقيا: هيئة تنظيم المنتجات الصحية

تركيا: TITCK

المملكة المتحدة: استيراد الطب البشري

لمزيد من المعلومات يرجى الاتصال بطبيبك أو الصيدلية المحلية أو everyone.org على [email protected] أو على + 31 208084414.

مستقبل ALS

ومن خلال موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، سيتمكن المرضى الأمريكيون الآن من الحصول على دواء ثانٍ معتمد لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري. ومع ذلك، يظل مرض التصلب الجانبي الضموري الضموري مرضًا غير متجانس وصعب، وسيواصل موقع everyone.org دعم أولئك الذين يكافحون ضد التصلب الجانبي الضموري.

يجب على الأشخاص المصابين ب ALS الرجوع إلى موقع Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) لمزيد من المعلومات حول edaravone. يمكن لمعهد تطوير العلاج ALS تقديم مزيد من المعلومات حول ALS ، وسيعقد ندوة عامة على الويب يوم 10 مايو لمناقشة edaravone مع مجتمع ALS. التسجيل المسبق مطلوب في http://www.als.net/als-webinars/.

يقول المؤسس المشارك في everyone.org سجاك فينك: "بينما ننتظر بترقب شديد إعلان شركة ميتسوبيشي تانابي فارماتو عن أسعارها، ستواصل everyone.org مساعدة العائلات والمرضى الذين قد يتأثرون بقيود الموافقة والتسعير، في الحصول على علاجات فعالة بأفضل الأسعار الممكنة". ومن خلال المؤسسات الاجتماعية مثل everyone.org ، تساعد المؤسسات الاجتماعية مثل المرضى الذين هم في طليعة قضايا الموافقة، في الحصول على أحدث المعلومات والوصول إلى الأدوية المبتكرة والفعالة بأفضل الأسعار الممكنة.

مراجع

1- رينتون وآخرون طبيعة علم الأعصاب, ديسمبر 2014 دوي:10.1038/nn.3584

2- رولاند وآخرون N Engl J Med, May 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207

3- إيتو وآخرون Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017

4- ناجيز وآخرون. تقرير ريدك، فبراير 2016 دوي: 10.1179/1351000215Y.00000000026

5- http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

6- https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf

7-https://www.multivu.com/players/English/8047051-mt-pharma-america-radicava-fda-approval/docs/radicavaproductfs-1494020153658-192439555.pdf

8- https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm