علاجات الضمور العضلي الشوكي الجديدة 2022

ما هو الضمور العضلي الشوكي؟

ضمور العضلات الشوكي العضلي (SMA) هو اضطراب وراثي يؤثر على الأعصاب والعضلات، مما يؤدي إلى ضعف العضلات بشكل متزايد. والسبب هو نقص في بروتين SMN، أو "بقاء الخلايا العصبية الحركية". هذا البروتين ضروري لوظيفة الأعصاب التي تتحكم في نشاط العضلات. وبدون هذا البروتين، تتقلص خلايا الخلايا العصبية الحركية وتموت في النهاية. ويؤدي ذلك إلى ضعف العضلات الذي يظهر في ضمور العضلات العضلي الشوكي^.1

علاج ضمور العضلات الشوكي الشوكي

هناك العديد من أدوية ضمور العضلات الشوكي العضلي الشوكي المعتمدة التي تساعد على زيادة كمية بروتين SMN في الجسم والحفاظ عليها. وبالتالي من المتوقع أن تحسن وظيفة الخلايا العصبية الحركية وتبطئ من تطور ضمور العضلات الشوكي الشوكي. وغالباً ما يُطلق على هذا النوع من علاج ضمور العضلات الشوكي العضلي الشوكي اسم "القائم على بروتين SMN" أو نهج "تعزيز بروتين SMN"^.1,2

تعمل العلاجات المعتمدة إما عن طريق استبدال وظيفة الجين SMN1 المفقود أو غير العامل بنسخة جديدة عاملة من جين SMN1 (العلاج باستبدال الجينات)، أو عن طريق إصلاح أخطاء الربط في الجينات مثل SMN2 (العلاج المعدل للمرض)^.1،2

هل هناك علاج للضمور العضلي الشوكي؟

في الوقت الحالي، لا يوجد علاج لضمور العضلات الشوكي، لكن الأبحاث مستمرة لإيجاد علاجات جديدة.

ما هي علاجات الضمور العضلي الشوكي الجديدة؟

هناك العديد من العلاجات الجديدة المعتمدة لضمور العضلات الشوكي الشوكي. إليك بعضاً منها:

Evrysdi risdiplam^{) 3،4}

Evrysdi risdiplam) هو علاج معدّل للمرض يُستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي لدى البالغين والأطفال من عمر شهرين فما فوق.3 وهو دواء يومي يؤخذ عن طريق الفم أو أنبوب التغذية. يجب تناول Evrysdi risdiplam) طوال حياة المريض.4 تمت الموافقة على دواءEvrysdi risdiplam) لعلاج الأشخاص المصابين بضمور العضلات الشوكي الشوكي من قبل:3 إدارة الغذاء والدواء (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 7 أغسطس 2020 وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، أوروبا في 26 مارس 2021 وزارة الصحة الكندية في 15 أبريل 2021

Zolgensma onasemnogene abeparvovec^)5،6

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) هو علاج جيني بديل، أو علاج جيني للضمور العضلي الشوكي (SMA). يُستخدم لعلاج المرضى الذين يعانون من جميع أشكال ضمور العضلات الشوكي الشوكي وأنواعه ممن تقل أعمارهم عن عامين وقت تناول الجرعات.5 وهي جرعة تعطى لمرة واحدة فقط من خلال التسريب الوريدي الذي يستغرق حوالي ساعة.6 تمت الموافقة علىZolgensma onasemnogene abeparvovec) لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن سنتين من ضمور العضلات الشوكي الشوكي من قبل:5 إدارة الغذاء والدواء (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 24 مايو 2019 الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) في 18 مايو 2020 وزارة الصحة الكندية في 16 ديسمبر 2020

Spinraza nusinersen^)7،8

Spinraza nusinersen) هو قليل النيوكليوتيد المضاد للتشويش يستخدم لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الشوكي من جميع الأعمار وأنواع ضمور العضلات الشوكي^.7

يتم حقن Nusinersen مباشرةً في القناة الشوكية (داخل القحف). يتلقى المرضى أربع "جرعات تحميل" خلال أول شهرين من العلاج. وبمجرد الانتهاء من جرعات التحميل هذه، يتم إعطاء جرعة مداومة كل 4 أشهر طوال حياة المريض^.8

تمت الموافقة على دواء Spinraza nusinersen) لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بالضمور العضلي الشوكي (SMA) من خلال^:7

• إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 23 ديسمبر 2016
• الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) في 30 مايو 2017
• إدارة السلع العلاجية (TGA)، أستراليا في 2 نوفمبر 2017
• وزارة الصحة الكندية في 29 أغسطس 2017
• ميدساف، نيوزيلندا في 23 أغسطس 2018
• الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA)، الصين في فبراير 2019

إذا كنت تحاول الوصول إلى أدوية ضمور العضلات الشوكي الجديد التي تمت الموافقة عليها خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الوصول إليها بدعم من طبيبك المعالج. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية التي يمكننا مساعدتك أنت وطبيبك في الحصول عليها وعن أسعارها أدناه:

لماذا الوصول إلى علاجات ضمور العضلات الشوكي الشوكي وشرائها مع everyone.org

everyone.org مسجل في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية كموزع جملة للأدوية (رقم التسجيل 16258 G). لقد ساعدنا المرضى من أكثر من 85 دولة في الحصول على آلاف الأدوية التي لم تتم الموافقة عليها بعد في بلدهم الأم، بما في ذلك المرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الصدفي. من خلال وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بشكل آمن وقانوني للحصول على أدوية التهاب المفاصل الصدفي في بلدك. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الحصول على دواء لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه، فسوف ندعمك. اتصل بنا لمزيد من المعلومات.

المراجع:

1. clevelandclininic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi risdiplam)
4. هيئة الغذاء والدواء الأمريكية Evrysdi
5. Zolgensma onasemnogene abeparvovec)
6. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Zolgensma
7. Spinraza nusinersen)
8. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Spinraza

إخلاء المسؤولية: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج أو التأثير على الرعاية التي يقدمها لك. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولاً. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. يجتهد everyone.org قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن everyone.org صحة واكتمال المعلومات الواردة في هذه الصفحة.