علاجات جديدة لضمور العضلات 2022

آخر تحديث 13 نوفمبر 2023

علاجات جديدة لضمور العضلات 2022

يمكنك الحصول على الأدوية الجديدة بشكل قانوني، حتى لو لم تتم الموافقة عليها في بلدك.

تعلّم كيف
ما هو الضمور العضلي (MD)؟ كيف يتم علاج الحثل العضلي (MD)؟ لماذا الوصول إلى علاجات الحثل العضلي (MD) مع everyone.org

ما هو ضمور العضلات (MD)؟

يشير مرض ضمور العضلات (MD) إلى مجموعة من أكثر من 30 مرضًا وراثيًا وراثيًا متقدمًا ناتجًا عن طفرة في جينات الشخص. تختلف الأنواع المختلفة من مرض ضمور العضلات (MD) في العلامات والأعراض وتؤثر على مجموعات عضلية محددة. تظهر بعض أنواع مرض ضمور العضلات في مرحلة الطفولة بينما قد يظهر البعض الآخر في منتصف العمر أو في مرحلة البلوغ.1

يُعد ضمور دوشين العضلي (DMD) أكثر الاضطرابات العصبية والعضلية انتشاراً، حيث يصيب ما يصل إلى 1/3600 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم. لا يوجد حالياً علاج معروف لضمور دوشين العضلي (DMD). يهدف العلاج إلى السيطرة على الأعراض لتحسين نوعية الحياة. 2


كيف يتم علاج الحثل العضلي (MD)؟

هناك العديد من أدوية ضمور العضلات (MD) المعتمدة والمتوفرة حسب شكل المرض. إليك بعضاً منها:


Viltepso viltolarsen)3

Viltepso viltolarsen) هو علاج مضاد للتخاطب يوصف لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) مع نقص مؤكد في جين الديستروفين القابل للعلاج بتخطي الإكسون 53.

تمت الموافقة على Viltepso viltolarsen) لعلاج المرضى الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي (DMD) القابلين للعلاج بتخطي الإكزون 53 عن طريق:

  • إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 12 أغسطس 2020.
  • وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA) تحت اسم Viltolarsen (NS-065/NCNP-01)، اليابان، 25 مارس 2020.

وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة المعجّلة على عقار Viltepso ومنحته أولوية المراجعة والمسار السريع وتعيينات الأدوية اليتيمة وأمراض الأطفال النادرة.

وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Viltolarsen تسمية "ساكيجاكي" (أي النسخة اليابانية من تسمية العلاج الاختراقي)، وتسمية المرض اليتيم، وتسمية نظام الموافقة المبكرة المشروطة.


Vyondys 53 golodirsen)4

Vyondys 53 golodirsen) هو نوكليوتيد مضاد للتشويش يوصف لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD قابلة لتخطي الإكزون 53.

تمت الموافقة على دواء Vyondys 53 golodirsen) لعلاج مرضى داء ديسار الدموي المتعدد الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين داء ديسار الدموي المتعدد القابل لتخطي الإكزون 53 من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 12 ديسمبر 2019.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Vyondys 53 golodirsen) بموجب موافقة معجلة.


إذا كنت تحاول الحصول على علاج ضمور العضلات المعتمد خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الحصول عليه بمساعدة طبيبك المعالج. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية التي يمكننا مساعدتك في الحصول عليها وسعرها أدناه:


Viltepso viltolarsen)

Vyondys 53 golodirsen)
عرض الكل


لماذا الوصول إلى علاجات الحثل العضلي (MD) مع everyone.org

everyone.org مسجل في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 16258 G) كموزع جملة للأدوية. لقد ساعدنا المرضى من أكثر من 85 دولة في الحصول على آلاف الأدوية بما في ذلك. من خلال وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وبشكل قانوني للحصول على أدوية ضمور العضلات (MD). إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الحصول على دواء لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه، فيمكننا دعمك. اتصل بنا لمزيد من المعلومات.


المراجع:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

إخلاء المسؤولية: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج أو التأثير على الرعاية التي يقدمها لك. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولاً. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. يجتهد everyone.org قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن everyone.org صحة واكتمال المعلومات الواردة في هذه الصفحة.