علاجات ضمور العضلات الجديدة 2022

آخر تحديث: 13 نوفمبر 2023

علاجات ضمور العضلات الجديدة 2022

يمكنك الحصول على الأدوية الجديدة بشكل قانوني، حتى لو لم تتم الموافقة عليها في بلدك.

تعلم كيف
ما هو الضمور العضلي (MD)؟ كيف يتم علاج الحثل العضلي (MD)؟ لماذا الوصول إلى علاجات الحثل العضلي (MD) مع everyone.org ؟

ما هو ضمور العضلات (MD)؟

ضمور العضلات (MD) يشير إلى مجموعة من أكثر من 30 الأمراض الوراثية والتقدمية الموروثة الناجمة عن طفرة في جينات الشخص. تختلف أنواع مختلفة من MD في علامات, الأعراض وتؤثر على مجموعات العضلات محددة. بعض أنواع MD مرئية في مرحلة الطفولة في حين قد تظهر أخرى في منتصف العمر أو مرحلة البلوغ. 1

دوشين ضمور العضلات (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي الأكثر انتشارا، مما يؤثر على ما يصل إلى 1/3600 ولادة الذكور في جميع أنحاء العالم. لا يوجد حاليا علاج معروف للدوشين ضمور العضلات (DMD). يهدف العلاج إلى السيطرة على الأعراض لتحسين نوعية الحياة. 2


كيف يتم علاج ضمور العضلات (MD)؟

هناك العديد من الأدوية المعتمدة ضمور العضلات (MD) المتاحة اعتمادا على شكل من أشكال الأمراض. وها هي بعض منها:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) هو العلاج المضادة للمنطق المشار إليها لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مع نقص مؤكد من الجين الديستروفين قابلة ل exon 53 تخطي العلاج.

Viltepso (viltolarsen) تمت الموافقة على علاج المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) الذين هم قابلة لإكسون 53 تخطي العلاج عن طريق:

  • إدارة الغذاء والدواء (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية في 12 أغسطس 2020.
  • وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA) تحت اسم Viltolarsen (NS-065/NCNP-01)، اليابان، 25 مارس/آذار 2020.

وقد منحت ادارة الاغذية والعقاقير الموافقة المتسارعة على Viltepso، ومنحها مع مراجعة الأولوية، المسار السريع، المخدرات اليتيمة والتعيينات مرض الأطفال النادرة.

وقد منحت PMDA Viltolarsen مع تسمية "Sakigake" (أي النسخة اليابانية من تسمية العلاج الاختراقي) ، وتسمية مرض اليتيم ، وتعيين نظام الموافقة المبكرة المشروطة.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) هو النيوكليوتيدات antisense المشار إليها لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة من الجين DMD التي هي قابلة للتخطي exon 53.

Vyondys 53 (golodirsenتمت الموافقة على علاج مرضى DMD الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين DMD القابل للتخطي من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) في 12 ديسمبر 2019.

وافقت ادارة الاغذية والعقاقير Vyondys 53 (golodirsen) في إطار الموافقة المعجلة.


إذا كنت تحاول الوصول إلى علاج ضمور العضلات الذي تمت الموافقة عليه خارج بلد إقامتك، قد نكون قادرين على مساعدتك في الوصول إليها بمساعدة الطبيب المعالج. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية التي يمكننا مساعدتك في الوصول إليها وسعرها أدناه:


Viltepso (viltolarsen)

Vyondys 53 (golodirsen)
عرض الكل


لماذا الوصول إلى علاجات ضمور العضلات (MD) مع everyone.org ؟

everyone.org مسجلة في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 16258 G) كموزع جملة للأدوية في لاهاي. لقد ساعدنا المرضى من أكثر من 85 دولة في الحصول على آلاف الأدوية بما في ذلك. من خلال وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وبشكل قانوني للحصول على أدوية ضمور العضلات (MD). إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الحصول على دواء لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه، فيمكننا دعمك. اتصل بنا لمزيد من المعلومات.


مراجع:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

إخلاء المسؤولية: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج أو التأثير على الرعاية التي يقدمها لك. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولاً. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. everyone.org يجتهد الموقع الإلكتروني قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن موقع everyone.org صحة واكتمال المعلومات الواردة في هذه الصفحة.