العلاجات الجديدة (والقادمة) لمرض باركنسون في عام 2024
آخر تحديث 05 نوفمبر 2024
يمكنك الحصول على الأدوية الجديدة بشكل قانوني، حتى لو لم تتم الموافقة عليها في بلدك.
تعلّم كيفما هو مرض باركنسون؟
داء باركنسون (PD) هو اضطراب دماغي متقدم يسبب ارتعاشاً وتيبساً في العضلات ويبطئ الحركة. يتطور المرض عندما تتوقف الخلايا العصبية (خلايا الدماغ) في جزء معين من الدماغ عن العمل بشكل صحيح وتفقد بمرور الوقت. تنتج هذه الخلايا العصبية مادة كيميائية مهمة تسمى الدوبامين. يستخدم الدماغ الدوبامين لإرسال رسائل عبر مناطق الدماغ للمساعدة في التحكم في الحركة. في نهاية المطاف، لا يستطيع الدماغ إنتاج ما يكفي من الدوبامين للتحكم في الحركة بشكل صحيح.1، 2
هل يوجد علاج لمرض باركنسون؟
لا يوجد حالياً علاج لمرض باركنسون. ومع ذلك، هناك العديد من العلاجات لمساعدة المرضى على التحكم في الأعراض وزيادة وقت "التشغيل".
ما هي أحدث العلاجات المعتمدة لمرض باركنسون؟
تمت الموافقة على العديد من الأدوية لعلاج مرض باركنسون في السنوات القليلة الماضية. بعضها متوفر بالفعل في أوروبا وهولندا. والبعض الآخر لم تتم الموافقة عليه محلياً بعد. فيما يلي بعض من أحدث الأدوية لعلاج مرض باركنسون:
علاجات جديدة لمرض باركنسون متوفرة في هولندا
فياليف/برودودوبا (فوسليفودوبا/فوسكاربيدوبا)
Vyalev معتمد في الولايات المتحدة الأمريكية ومتوفر باسم Produodopa في أوروبا (بما في ذلك هولندا). ويمثل هذا العلاج خيارًا مهمًا للمرضى الذين يسعون إلى إدارة الأعراض على مدار الساعة.
Inbrija levodopa)
Inbrija levodopa مسحوق استنشاقlevodopa ) هو علاج مصمم للمرضى الذين يعانون من مرض باركنسون لمعالجة نوبات "التوقف". نوبات "الإيقاف" هي الفترات التي لا يتم فيها السيطرة على الأعراض بشكل جيد عن طريق الأدوية الفموية العادية. يتم إعطاء Inbrija عن طريق جهاز استنشاق محمول، ويوفر تركيبة سريعة المفعول من levodopa مما يسمح بالتخفيف السريع للأعراض الحركية.
أظهرت الدراسات السريرية أن Inbrija يمكن أن يزيد بشكل كبير من وقت "التشغيل" دون خلل الحركة المزعج. وبهذه الطريقة، قد يحسن من جودة حياة المرضى بشكل عام.
علاجات جديدة لمرض باركنسون غير متوفرة بعد في هولندا
Nourianz/Nouriast istradefylline)
Nourianz/Nouriast istradefylline) هو دواء يستخدم لعلاج نوبات "التوقف" لدى المرضى المصابين بمرض باركنسون. تؤدي نوبات "الإيقاف" في مرض باركنسون إلى زيادة أعراض مرض باركنسون، مثل الرعاش وصعوبة المشي، وتنتج عن انخفاض مستويات الدوبامين بين جرعات levodopa ويمكن أن تكون غير متوقعة وتظهر بشكل متكرر مع مرور الوقت.
تمت الموافقة على دواء Nourianz/Nouriastistradefylline) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA) في اليابان.
ومع ذلك، رفض الاتحاد الأوروبي للأدوية طلب ترخيص التسويق في عام 2021. رُفِضَ دواء نوريانت بسبب عدم اتساق نتائج الدراسة. فقد أظهرت أربع دراسات فقط من أصل ثماني دراسات انخفاضًا في وقت "التوقف"؛ ولم يكن هناك تأثير ملحوظ في الاستجابة للجرعة، ولم تظهر أي فعالية في التجارب التي شملت مرضى الاتحاد الأوروبي الذين يتلقون العلاج الأمثل لمرض باركنسون. ونتيجة لذلك، لا يتوفر الدواء في الاتحاد الأوروبي. ومع ذلك، إذا أوصى طبيبك المعالج به، فهناك طريقة للحصول عليه، من خلال لائحة استيراد المرضى المسمين.
كريكسونت (كاربيدوبا levodopa)
كريكسونت، الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس 2024، هو علاج ممتد المفعول لمرض باركنسون. وهو يجمع بين كاربيدوبا levodopa في كبسولة واحدة. تتضمن هذه التركيبة الجديدة كلاً من حبات ممتدة المفعول للإفراج التدريجي عن levodopa وحبيبات فورية المفعول من كاربيدوبا levodopa. وبهذه الطريقة، تسمح ببداية سريعة وتحكم مطول في الأعراض. ووفقًا للشركة المصنعة، يوفر كريكسونت وقتًا أطول "جيد على" مع جرعات أقل مقارنةً بالعلاجات فورية الإطلاق. وبالتالي، فإنه يقلل من تكرار الجرعات المطلوبة من قبل العديد من مرضى باركنسون.
يوفر كريكسونت الذي يتم تناوله مرتين يوميًا خيارًا فمويًا مناسبًا للتحكم في الأعراض. وعلى النقيض من التسليم القائم على التسريب من Vyalev، قد يناسب شكل كبسولة Crexont المرضى الذين يفضلون محلولاً فمويًا ممتد المفعول.
نومينتlevodopa)
نومينت (المعروف أيضًا باسم ريتاري في الولايات المتحدة) هو تركيبة ممتدة المفعول من كاربيدوبا levodopa تستخدم لعلاج مرض باركنسون. وقد فقد ترخيصه في الاتحاد الأوروبي في عام 2022 عندما سحبت شركة أكوردا ثيرابيوتيكس (Acorda Therapeutics) صاحبة ترخيص التسويق طواعية طلبها. لم يكن هذا القرار بسبب مشاكل تتعلق بالسلامة أو الفعالية ولكن لأن شركة Acorda اختارت وقف جهودها في الاتحاد الأوروبي لأسباب تجارية.
لا يزال بإمكان المرضى الأوروبيين (والهولنديين) الذين يرغبون في مواصلة أو بدء العلاج مع Numient القيام بذلك، من خلال لائحة المرضى المسمين. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.
ما هي العلاجات القادمة لمرض باركنسون؟
يوجد حاليًا العديد من العلاجات قيد التطوير. بعضها يعالج الأعراض والبعض الآخر يهدف إلى تعديل مسار المرض. فيما يلي بعض الأمثلة.
علاجات مرض باركنسون المعدلة للمرض قيد التطوير
- BIIB054 وRO7046015: يركز هذان الجسمان المضادان على منع ألفا سينوكلين المتراكم من الانتشار. وكلاهما حالياً في المرحلة الثانية من التجارب السريرية.
- GDNF وCDNF: كلاهما عاملان غذائيان يهدفان إلى حماية خلايا الدوبامين. ويخضع الدواءان للمرحلة الثانية من التجارب السريرية.
- الإينوزين: مكمل غذائي يزيد من مستويات مضادات الأكسدة. تظهر بعض الدراسات أنه قد يكون له تأثير وقائي أو يبطئ من تطور مرض باركنسون. يخضع الإينوزين حالياً للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية.
- إيزراديبين: هذا الدواء، المخصص في الأصل لعلاج ارتفاع ضغط الدم، قد يساعد في حماية خلايا الدماغ. يخضع إيزراديبين حالياً للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية.
علاجات باركنسون التجريبية التي تعالج الأعراض الحركية
- PXT002331 (فوليغلوراكس): يعمل هذا الدواء على الغلوتامات والأنظمة الكيميائية الأخرى في الدماغ للحد من خلل الحركة والأعراض الحركية. يخضع فوليغلوراكس حالياً للمرحلة الثانية من التجارب السريرية.
- ADX48621-201 (ديبراغلورانت): يمنع هذا الدواء تأثيرات الغلوتامات، مما قد يقلل من خلل الحركة. وهو حالياً في المرحلة الثانية من التجارب السريرية.
للاطلاع على قائمة كاملة بالعلاجات التجريبية لمرض باركنسون، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني لمنظمة مايكل جيه فوكس (المشار إليها أدناه).
كيفية الحصول على علاج باركنسون قبل توفره في هولندا
تميل الأدوية الجديدة لمرض باركنسون إلى أن تتم الموافقة عليها أولاً في الولايات المتحدة الأمريكية. ويتعين على المرضى في أوروبا وهولندا وبقية دول العالم الانتظار لسنوات قبل أن تتاح لهم هذه الأدوية. ومع ذلك، إذا كان هناك دواء يعتقد طبيبك المعالج أنه يمكن أن يفيدك، فيمكنك الحصول عليه على الفور، قبل أن تتم الموافقة عليه في هولندا. وهذا ممكن بناءً على لائحة استيراد المريض المسمى. إذا كنت مهتمًا بالحصول على مزيد من المعلومات حول هذا الأمر، تواصل مع فريق الخبراء لدى Everyone.org
