الأدوية المعتمدة حديثا للتليف الكيسي

التليف الكيسي هو اضطراب وراثي نادر يهدد الحياة يصيب أكثر من 70,000 شخص في جميع أنحاء العالم. ويتسبب في ذلك طفرة في جين CFTR، الذي ينظم نقل الملح والماء في الجسم. الطفرة CFTR يسمح الكثير من الملح والماء في الخلايا. وهذا يؤدي إلى تراكم المخاط السميك واللزجة في أنابيب الجسم وممراته. هذه الانسدادات تضر الرئتين والجهاز الهضمي والأعضاء الأخرى. تبدأ هذه الأعراض في مرحلة الطفولة المبكرة وتشمل السعال المستمر، والتهابات الصدر والرئة المتكررة وضعف زيادة الوزن.

هناك العديد من العلاجات اليوم التي تساعد في إدارة التليف الكيسي. أحدث دواء معتمد للتليف الكيسي من قبل الوكالة الطبية الأوروبية (EMA) هو Kaftrio (إلكاكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور). 

موافقة Kaftrio (إلكاكافتور/تيزكاكافتور/إيفاكافتور) من قبل EMA في أغسطس من عام 2020 يأتي بعد الموافقة على Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) في أكتوبر 2019. 

هنا لمحة عامة عن كل دواء للمساعدة في توجيه لك والطبيب عند اتخاذ قرار علاج التليف الكيسي: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

في 21 أكتوبر 2019 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftorتمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA)، الولايات المتحدة الأمريكية، لعلاج الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 بالإضافة إلى أشكال معينة من التليف الكيسي (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) هو مزيج من ivacaftor، tezacaftor، وelexacaftor المشار إليها لعلاج التليف الكيسي (CF) في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة فما فوق الذين لديهم طفرة واحدة على الأقل F508del في التليف الكيسي transmembrane منظم التوصيل (CFTR) الجينات. وهي متاحة في حزمة مشتركة أقراص تركيبة جرعة ثابتة تحتوي على elexacaftor 100 ملغ, tezacaftor 50 ملغ وivacaftor 75 ملغ, وأقراص تحتوي على ivacaftor 150 ملغ. 

Kaftrio (إلكاكافتور/تيزكاكافتور/إيفاكافتور)

في 21 أغسطس 2020 Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) تلقى ترخيص تسويق EMA صالحة في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي للاستخدام بالاشتراك مع Kalydeco (ivacaftor) لعلاج الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 بالإضافة إلى أشكال معينة من التليف الكيسي (CF).

Kaftrio (إلكاكافتور/تيزكاكافتور/إيفاكافتور) يشار في نظام تركيبة مع ivacaftor 150 أقراص ملغ (غير المدرجة في حزمة) لعلاج التليف الكيسي (CF) في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 سنة فما فوق الذين لديهم طفرة واحدة على الأقل F508del في التليف الكيسي transmembrane منظم التوصيل (CFTR) الجينات. وهي متاحة كأقراص تركيبة جرعة ثابتة تحتوي على elexacaftor 100 ملغ, tezacaftor 50 ملغ وivacaftor 75 ملغ

يمكنك تحميل الأدوية كاملة إنفوجرافيك هنا. 

إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع للوصول Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) أو Kaftrio (elexacaftor / تييزاكافتور / ivacaftor) بالاشتراك مع Kalydeco، يمكننا أن نساعد. 

اتصل بفريق دعم المرضى للحصول على مزيد من المعلومات.