علاجات التصلب الجانبي الضموري الجديدة 2022

ما هو ALS؟

التصلب الجانبي الضموري (ALS) أو مرض لو غيريغ هو مرض عصبي تقدمي سريع يهاجم الخلايا العصبية المشاركة في الحركة الطوعية ، تسمى الخلايا العصبية الحركية. وتشير التقديرات إلى أن المرض يؤثر على 2 من كل 100،000 شخص كل عام في أوروبا والولايات المتحدة. ويقدر معدل الإصابة السنوية في جميع أنحاء العالم من المرض بنحو 1.9 لكل 100،000.

يتميز ALS بالعضلات الصلبة ، وارتعاش العضلات ، وتفاقم الضعف تدريجيا بسبب فقدان العضلات. وهذا يؤدي إلى صعوبة في الكلام والبلع والتنفس في نهاية المطاف. عادة ، يبدأ ظهور المرض في سن 60 عامًا تقريبًا وفي الحالات الموروثة حول سن الخمسين.

سبب ALS غير معروف، والعلماء لا يعرفون حتى الآن لماذا ALS الضربات بعض الناس وليس غيرهم. ومع ذلك، تشير الأدلة المستقاة من الدراسات العلمية إلى أن كلاً من علم الوراثة والبيئة يلعبان دوراً في تطوير ALS.

حاليا، لا يوجد علاج لـ ALS. خيارات العلاج ALS المتاحة في الغالب تخفيف الأعراض، وتمديد العمر المتوقع وتحسين نوعية الحياة.

ما هي أحدث الأدوية المعتمدة ALS?

تمت الموافقة على العديد من الأدوية لعلاج مرضى القاعدة في جميع أنحاء العالم. إذا كنت تحاول الحصول على دواء معتمد خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الوصول إليه. قد لا تتم الموافقة حاليا على بعض الأدوية التي يحصل عليها مرضى ALS معنا لعلاج مرضى القاعدة في القاعدة ولكن لمؤشرات أخرى. ومع ذلك ، يسمح للطبيب المعالج للمريض بوصف أدوية "خارج التسمية" لمريضهم. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية وأسعارها أدناه:

Ketas (ibudilast)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Radicut (edaravone)

راديكافا أورس (edaravone)

عرض الكل

ما هي أحدث اختراقات ALS وأخبار ALS؟

هناك العديد من الأدوية ALS التي لم تتم الموافقة عليها بعد في أي بلد، وحاليا تحت التجارب السريرية. وها هي بعض منها:

ماسيتينيب¹
Masitinib هو مثبط كيناز التيروزين تدار شفويا التي يمكن أن تستهدف الخلايا الصاري وmicroglia, الخلايا المناعية في الجهاز العصبي المركزي. يمكن أن تحمي كل من الجهاز العصبي المركزي والمحيطي عن طريق منع وظيفة الخلايا المناعية التي تشارك في تطور ALS. في يوليو 2019 ، أظهرت المرحلة 2 /3 من التجربة السريرية (NCT02588677) أن تطور ALS يتباطأ عندما يتم إعطاء masitinib بالاشتراك مع Riluzole. بدأت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية (NCT03127267) في 1 أكتوبر 2020 ومن المقدر أن تكتمل في ديسمبر 2022.

أريموكلولول²
Arimoclomol هو شفويا أو أنسو / المعدة تدار جزيء صغير التي يمكن أن تعبر حاجز الدم في الدماغ. ويمكن أن تضخيم إنتاج البروتينات صدمة الحرارة (HSPs)، والتي يمكن أن تقلل من أخطاء البروتين وتجميع وتحسين وظيفة ليسسومية.

في يناير 2019، حققت المرحلة 2/3 من التجربة السريرية (NCT00706147) نتائج إيجابية بالاقتران مع Riluzole. المرحلة الثالثة من التجارب السريرية (NCT03491462) جارية، ومن المتوقع أن تظهر نتائجها في النصف الأول من عام 2021.

تفيرسن³
Tofersen هو الدواء الذي تدار intrathecally (عن طريق حقن في القناة الشوكية). It
يمنع الجين "ديسموتز" 1 (SOD1) أكسيد فائق، وهو ثاني أكثر الأشكال الوراثية شيوعًا من ALS. Tofersen هو أليتيونوكليوتيد مضاد للانسينيون (ASO) تم تصميمه للحد من إنتاج بروتين SOD1.

في يوليو 2020، حققت المرحلة 1/2 من التجارب السريرية (NCT02623699) نتائج إيجابية. المرحلة 3 التجارب السريرية VALOR (NCT02623699) ومن المتوقع النتائج بحلول يونيو 2021.

نورون⁴
NurOwn هو علاج قائم على الخلايا الجذعية يستخدم الخلايا الجذعية الميزنية (MSC) ، والتي هي قادرة على التفريق في أنواع الخلايا الأخرى ، لتعزيز ودعم إصلاح الخلايا العصبية. يتم جمع MSCs من نخاع العظم، وبعد ذلك يتم توسيعها ونضجها في الخلايا التي تنتج مستويات عالية من مركبات العوامل العصبية التي تعزز نمو الأنسجة العصبية والبقاء على قيد الحياة. ثم يتم غرس الخلايا الناضجة مرة أخرى في المريض من خلال حقن في القناة الشوكية.

في يوليو 2018، أظهرت المرحلة الثانية من التجارب السريرية (NCT02017912)، نتائج واعدة. في نوفمبر 2018، أظهرت بيانات الخط العلوي من المرحلة 3 التجارب السريرية (NCT03280056) فشلًا في إبطاء تطور المرض بشكل كبير في مرضى ALS. ويجري حاليا استعراض البيانات.

لماذا الوصول إلى دواء جديد لمرض التصلب الجانبي الضموري العضلي الجانبي everyone.org ؟

فريق الدعم لدينا يتحدث مع العديد من المرضى كل يوم، ولكن مرة واحدة في حين، ونحن محظوظون بما فيه الكفاية لتكون قادرة على نقل القصص التي كتبها المرضى أنفسهم. هنا قصص مارك وماركوس الذين يعيشون مع كل من ALS.

everyone.org مسجلة في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 16258 G) كموزع جملة للأدوية في لاهاي. لقد ساعدنا المئات من مرضى التصلب الجانبي الضموري في الولايات المتحدة في الحصول على أدوية التصلب الجانبي الضموري. من خلال وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وبشكل قانوني في الحصول على أدوية التصلب الجانبي الضموري الضموري الجديدة. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الحصول على دواء التصلب الجانبي الضموري الذي لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه، فيمكننا دعمك. اتصل بنا لمزيد من المعلومات.

قصص المرضى ALS

قصة مارك

قصة ماركوس

مراجع

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. تودكا (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. راديكافا أورس (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. تغلوتيك (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. مستينيب أب للعلوم/ Clinicaltrials.gov/ALS أخبار اليوم
7. أرييموكلول أورفازيم/ علم الأعصاب لايف /Clinicaltrials.gov
8. Tofersen بيوجين/ALS.org
9. نورون ALS أخبار اليوم/ Clinicaltrials.gov/ ALS أخبار اليوم




إخلاء المسؤولية: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج أو التأثير على الرعاية التي يقدمها لك. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولاً. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. everyone.org يجتهد الموقع الإلكتروني قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن موقع everyone.org صحة واكتمال المعلومات الواردة في هذه الصفحة.