علاجات جديدة لمرض التصلب الجانبي الضموري 2022

ما هو التصلب الجانبي الضموري الجانبي الضموري؟

التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS) أو مرض لو غيريغ هو مرض عصبي سريع التقدم يهاجم الخلايا العصبية المرتبطة بالحركة الإرادية، والتي تسمى الخلايا العصبية الحركية. تشير التقديرات إلى أن التصلب الجانبي الضموري الضموري يصيب 2 من كل 100,000 شخص كل عام في أوروبا والولايات المتحدة. ويُقدّر معدل الإصابة السنوي العالمي بمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري بحوالي 1.9 لكل 100,000 شخص.

يتميز مرض التصلب الجانبي الضموري بتصلب العضلات وارتعاش العضلات وضعف يتفاقم تدريجياً بسبب فقدان العضلات. وينتج عن ذلك صعوبة في الكلام والبلع والتنفس في نهاية المطاف. عادةً ما يبدأ ظهور المرض في سن الستين تقريبًا وفي الحالات الوراثية في سن 50 عامًا تقريبًا.

سبب التصلب الجانبي الضموري الضموري غير معروف، ولا يعرف العلماء حتى الآن لماذا يصيب التصلب الجانبي الضموري بعض الأشخاص دون غيرهم. ومع ذلك، تشير الأدلة من الدراسات العلمية إلى أن كلاً من الوراثة والبيئة يلعبان دورًا في تطور التصلب الجانبي الضموري.

حاليًا، لا يوجد علاج لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري. تخفف خيارات علاج التصلب الجانبي الضموري المتاح في الغالب من الأعراض، وتطيل العمر المتوقع وتحسن نوعية الحياة.

ما هي أحدث أدوية التصلب الجانبي الضموري المعتمد؟

لقد تمت الموافقة على العديد من الأدوية لعلاج التصلب الجانبي الضموري في جميع أنحاء العالم. إذا كنت تحاول الوصول إلى دواء تمت الموافقة عليه خارج بلد إقامتك، فقد نتمكن من مساعدتك في الوصول إليه. قد لا تكون بعض الأدوية التي يحصل عليها مرضى التصلب الجانبي الضموري من خلالنا معتمدة حاليًا لعلاج التصلب الجانبي الضموري ولكن لمؤشرات أخرى. ومع ذلك، يُسمح للطبيب المعالج للمريض بوصف أدوية "خارج التسمية" لمريضه. يمكنك قراءة المزيد عن الأدوية وسعرها أدناه:

Ketas ibudilast)

Tudcabil tauroursodeoxycholic acid)

Radicut edaravone)

راديكافا أورسedaravone)

عرض الكل

ما هي آخر تطورات مرض التصلب الجانبي الضموري الضموري وأخبار التصلب الجانبي الضموري؟

هناك العديد من أدوية التصلب الجانبي الضموري التي لم تتم الموافقة عليها بعد في أي بلد وهي قيد التجربة السريرية حاليًا. وفيما يلي بعض منها:

^{ماسيتينيب1}
ماسيتينيب هو مثبط تيروزين كيناز يُعطى عن طريق الفم ويمكنه استهداف الخلايا البدينة والخلايا الدبقية الصغيرة، وهي خلايا مناعية في الجهاز العصبي المركزي. ويمكنه حماية كل من الجهاز العصبي المركزي والمحيطي من خلال منع وظيفة الخلايا المناعية التي تشارك في تطور مرض التصلب الجانبي الضموري. في يوليو 2019، أظهرت المرحلة 2 / 3 من التجربة السريرية (NCT02588677) أن تطور مرض التصلب الجانبي الضموري يتباطأ عند إعطاء ماسيتينيب مع Riluzole. بدأت المرحلة الثالثة من التجربة السريرية (NCT03127267267) في 1 أكتوبر 2020 ويقدر أن تكتمل في ديسمبر 2022.

^Arimoclomol2
Arimoclomol هو جزيء صغير يتم تناوله عن طريق الفم أو الأنف/المعدة ويمكنه عبور الحاجز الدموي الدماغي. ويمكنه تضخيم إنتاج بروتينات الصدمة الحرارية (HSPs)، والتي يمكن أن تقلل من سوء تشكيل البروتين وتراكمه وتحسن وظيفة الليزوزومات.

في يناير 2019، كانت نتائج المرحلة 2 / 3 من التجربة السريرية (NCT00706147) إيجابية في المرحلة 2 / 3 (NCT00706147) بالاشتراك مع Riluzole. لا تزال المرحلة الثالثة من التجربة السريرية (NCT03491462) جارية، ومن المتوقع أن تظهر نتائجها في النصف الأول من عام 2021.

^Tofersen3
Tofersen هو دواء يُعطى داخل الرحم (عن طريق الحقن في القناة الشوكية). وهو
يثبط جين سوبر أكسيد ديسموتاز 1 (SOD1)، وهو ثاني أكثر الأشكال الوراثية شيوعًا للتصلب الجانبي الضموري. التوفرسين هو عبارة عن قليل النيوكليوتيد المضاد للتخاطب (ASO) المصمم لتقليل إنتاج بروتين SOD1.

في يوليو 2020، كانت نتائج المرحلة 2/1 من التجربة السريرية (NCT02623699) إيجابية. من المتوقع أن تظهر نتائج المرحلة الثالثة من التجربة السريرية VALOR (NCT02623699) بحلول يونيو 2021.

^NurOwn4
NurOwn هو علاج قائم على الخلايا الجذعية يستخدم الخلايا الجذعية الوسيطة اللُّحمية المتوسطة (MSC)، القادرة على التمايز إلى أنواع أخرى من الخلايا، لتعزيز ودعم إصلاح الخلايا العصبية. يتم تجميع الخلايا الجذعية الوسيطة الوسيطة من نخاع العظم، وبعد ذلك يتم توسيعها ونضجها إلى خلايا تنتج مستويات عالية من مركبات عوامل التغذية العصبية التي تعزز نمو الأنسجة العصبية وبقائها. ثم يتم حقن الخلايا الناضجة مرة أخرى في المريض من خلال الحقن في القناة الشوكية.

في يوليو 2018، أظهرت المرحلة الثانية من التجربة السريرية (NCT02017912) نتائج واعدة. في نوفمبر 2018، أظهرت بيانات الخط العلوي من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية (NCT03280056) فشلًا في إبطاء تطور المرض بشكل كبير لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. البيانات قيد المراجعة حاليًا.

لماذا الوصول إلى دواء جديد لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري مع everyone.org

يتحدث فريق الدعم لدينا مع العديد من المرضى كل يوم، ولكننا محظوظون بما فيه الكفاية لنقل قصص كتبها المرضى أنفسهم. إليكم قصتي مارك وماركوس اللذين يتعايشان مع مرض التصلب الجانبي الضموري.

everyone.org مسجل في لاهاي لدى وزارة الصحة الهولندية (رقم التسجيل 16258 G) كموزع جملة للأدوية. لقد ساعدنا المئات من مرضى التصلب الجانبي الضموري في الولايات المتحدة في الحصول على أدوية التصلب الجانبي الضموري. من خلال وصفة طبية من طبيبك المعالج، يمكنك الاعتماد على فريق الخبراء لدينا لإرشادك بأمان وبشكل قانوني في الحصول على أدوية التصلب الجانبي الضموري الضموري الجديدة. إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الحصول على دواء التصلب الجانبي الضموري الذي لم تتم الموافقة عليه بعد في المكان الذي تعيش فيه، فيمكننا دعمك. اتصل بنا لمزيد من المعلومات.

قصص مرضى التصلب الجانبي الضموري الجانبي الضموري

قصة مارك

قصة ماركوس

المراجع

1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
2. تودكا (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
4. راديكافا أورس (edaravone) - Thesocialmedwork.com
5. تيجلوتيك (riluzole) - TheSocialmedwork.com
6. مستينيب أب ساينس/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
7. آريموكلومول أورفازايم/طب الأعصاب المباشر /Clinicaltrials.gov
8. توفرسون بيوجين/ALS.org
9. نورون أخبار التصلب الجانبي الضموري اليوم/ Clinicaltrials.gov/ أخبار التصلب الجانبي الضموري اليوم




إخلاء المسؤولية: لا تهدف هذه المقالة إلى التأثير على الرعاية التي يقدمها طبيبك المعالج أو التأثير على الرعاية التي يقدمها لك. يرجى عدم إجراء تغييرات على علاجك دون استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أولاً. لا تهدف هذه المقالة إلى تشخيص المرض أو علاجه أو التأثير على خيارات العلاج. يجتهد everyone.org قدر الإمكان في تجميع وتحديث المعلومات الواردة في هذه الصفحة. ومع ذلك، لا يضمن everyone.org صحة واكتمال المعلومات الواردة في هذه الصفحة.