إيميتلستات من جيرون: متى ستتم الموافقة من الجمعية الأوروبية للأدوية على أحدث علاج لمرض متلازمة الضمور العضلي المتعدد (MDS)؟

متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) هي نوع نادر من سرطان الدم. لم تتم الموافقة على أي علاجات علاجية جديدة لمتلازمة خلل التنسج النقوي (MDS) خلال السنوات العشر الماضية. وعلى الرغم من حقيقة أن العديد من مرضى متلازمات خلل التنسج النقوي لا يستجيبون لعلاج الخط الأول، لم يتم اعتماد علاجات الخط الثاني حتى وقت قريب ¹.

مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ريفلو (إيميتيلستات) في يونيو 2024، قد يتغير المشهد العلاجي لمرضى متلازمة الضمور العضلي المتعدد.

على الرغم من أن الأخبار إيجابية، إلا أنها تثير تساؤلات حول التوقيت بالنسبة للمرضى خارج الولايات المتحدة. متى ستتم الموافقة على عقار إيميتلستات من جيرون في أوروبا والمملكة المتحدة وبلدان أخرى؟

إليك كل ما تحتاج إلى معرفته.

ما هو ريتيلو (إيميتلستات)؟

Imetelstat هو دواء يُستخدم لأول مرة في فئته لعلاج البالغين المصابين بأنواع معينة من متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS). وعلى وجه التحديد، فهو يساعد المرضى الذين يعانون من متلازمة خلل التنسج النقوي منخفضة إلى متوسطة الخطورة من النوع الأول الذين يعانون من فقر الدم الذي يتطلب نقل دم متكرر. Rytelo مخصص للمرضى الذين يحتاجون إلى 4 وحدات على الأقل من خلايا الدم الحمراء على مدار 8 أسابيع ولم يستجيبوا أو توقفوا عن الاستجابة أو لا يمكنهم استخدام علاجات أخرى تحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء ².

كيف يعمل إيميتلستات؟

يعمل إيميتلستات عن طريق منع إنزيم يسمى تيلوميراز، والذي تحتاجه الخلايا السرطانية للنمو. وهو يرتبط بجزء من إنزيم التيلوميراز ويوقفه عن العمل. وهذا يؤدي إلى تيلوميرات أقصر (أغطية واقية على نهايات الكروموسومات). كما أنه يبطئ نمو الخلايا السرطانية ويؤدي في النهاية إلى موتها. وهذا مهم بشكل خاص في علاج متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS)، حيث يكون نشاط التيلوميراز أعلى في الخلايا السرطانية ².

ما هو معدل نجاح إيميتلستات في التجارب السريرية؟

وقد استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء "إيميتلستات" إلى نتائج المرحلة الثالثة من تجربة "آيمرج". وقد قارنت التجربة سلامة وفعالية إيميتلستات مقابل العلاج الوهمي لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة الضمور العضلي المتعدد منخفض أو متوسط الخطورة من الفئة الأولى من متلازمة الضمور العضلي المتعدد (MDS ³) الذين انتكسوا أو المقاومين للعلاج بمضادات الالتهاب الكبدي الوراثية.

فيما يلي بعض النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها:

• كان 40% من مرضى إيميتلستات يتمتعون باستقلالية في نقل الدم لمدة 8 أسابيع على الأقل، مقارنة بـ 15% من مجموعة العلاج الوهمي;
• عانى 91% من مرضى إيميتلستات (مقارنة بـ 47%) من مرضى العلاج الوهمي من آثار ضارة من الدرجة 3 أو 4. كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعًا للإيميتلستات هي قلة العدلات ونقص الصفيحات ³;
• وقد أدى العلاج باستخدام إيميتلستات إلى انخفاض ملحوظ في تردد الأليل المتغير (VAF) في جينات معينة غالبًا ما تحدث لها طفرات في متلازمة الضمور العضلي المتعدد. وارتبطت هذه النتيجة بفترة طويلة من الاستقلالية عن نقل الدم وارتفاع مستويات الهيموجلوبين ⁴.

هل ستتم الموافقة على إيميتلستات في أوروبا؟

بعد أن حصل إيميتلستات على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في يونيو 2024، فإن السؤال المنطقي بالنسبة للمرضى في أماكن أخرى هو متى ستتم الموافقة عليه في بلدانهم أيضًا.

عندما يتعلق الأمر بأوروبا، فإن عملية الحصول على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA) على دواء إيميتيلستات جارية بالفعل. تمت المصادقة على طلب ترخيص التسويق الذي قدمته شركة جيرون للدواء في أكتوبر 2023 ⁵.

عادةً ما تستغرق عملية الموافقة من قِبل EMA ما يصل إلى 210 أيام (أو أقل بالنسبة للأدوية اليتيمة مثل إيميتيلستات). مع وضع هذا الجدول الزمني في الاعتبار، كان من المفترض أن يكون دواء Rytelo قد حصل على موافقة EMA الآن. ومع ذلك، اعتبارًا من يوليو 2024، ليس هذا هو الحال. نأمل أن تكون الموافقة في أوروبا مجرد مسألة وقت إضافي بعض الشيء وأن نحصل على بعض الأخبار الإيجابية قريبًا.

متى سيكون imetelstat متاحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي؟

وللأسف فإن الموافقة والتوافر ليسا نفس الشيء. في حين أن موافقة الاتحاد الأوروبي على إيميتلستات يبدو أنها أصبحت قاب قوسين أو أدنى، إلا أن الأمر سيستغرق بعض الوقت حتى يتوفر العلاج في جميع أنحاء أوروبا.

تقوم كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي بإطلاق الأدوية المعتمدة من الاتحاد الأوروبي بوتيرتها الخاصة. فبعضها، مثل ألمانيا، سريع نسبيًا، حيث يبلغ متوسط الوقت الذي يستغرقه إطلاق علاجات الأورام 100 يوم. في الطرف الآخر من الطيف توجد رومانيا، حيث يستغرق الأمر 964 يومًا في المتوسط حتى يصبح علاج السرطان الجديد متاحًا ⁶.

بعبارة أخرى، يمكن أن يصبح دواء إيميتلستات متاحًا نظريًا في بعض دول الاتحاد الأوروبي في نهاية عام 2024. هذا على افتراض أن الدواء سيحصل على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية بحلول سبتمبر 2024. قد تضطر دول الاتحاد الأوروبي الأخرى إلى الانتظار لعامين آخرين.

متى ستتم الموافقة على إيميتلستات في المملكة المتحدة؟

في المملكة المتحدة، تحمل شركة إيميتلستات تصنيف جواز سفر الابتكار. يوفر هذا التعيين مساراً معجلاً للمراجعة ⁷.

في حين أن هذه أخبار إيجابية، إلا أنه لا يوجد جدول زمني محدد لموافقة هيئة تنظيم الموارد البشرية في المملكة المتحدة على عقار imetelstat. من الناحية النظرية، يمكن أن تكون الموافقة في المملكة المتحدة حقيقة واقعة في غضون عام 2024، إذا اتبعت هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية الإجراء الدولي ^{رقم 8}. ومع ذلك، فإن الوقت وحده هو الذي سيحدد ما إذا كان هذا هو الاتجاه الذي سيسلكونه.

متى سيتوفر إيميتلستات للمرضى في المملكة المتحدة؟

إذا وافقت هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية على دواء "ريتيلو" قريباً، سيتطلب الدواء بعد ذلك تقييم الهيئة الوطنية للصحة والجمارك قبل أن يصبح متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إذا تمت الموافقة، يجب أن يكون الدواء متاحًا للمرضى في المملكة المتحدة في غضون ثلاثة أشهر من تاريخ قرار المعهد الوطني للصحة والجمارك.

بدأت NICE بالفعل في إجراء تقييم لعقار إيميتلستات. ومع ذلك، فهو معلق حاليًا، مما يعني أنه لا يوجد جدول زمني متاح لاتخاذ القرار في الوقت الحالي.

بافتراض أفضل السيناريوهات، حيث توافق هيئة تنظيم الموارد البشرية الطبية على إيميتلستات بحلول نهاية عام 2024، وتتخذ الهيئة الوطنية للصحة والجمارك قرارًا إيجابيًا بعد فترة وجيزة، يمكن أن يكون العلاج متاحًا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك، لاحظ أن هذا مجرد جدول زمني نظري، وستحدد إجراءات هيئة تنظيم الموارد البشرية في الأشهر المقبلة ما إذا كان هذا السيناريو واقعيًا أم لا.

كيفية الحصول على إيميتلستات قبل اعتماده في بلدك

إذا كنت مقيمًا خارج الولايات المتحدة الأمريكية، فإن الاضطرار إلى انتظار موافقة Rytelo المحلية قد يكون أمرًا محبطًا. لحسن الحظ، ليس الانتظار هو الشيء الوحيد الذي يمكنك فعله. فبدعم من طبيبك المعالج، يمكنك محاولة الحصول على إيميتيلستات من خلال برنامج الاستخدام الرحيم. أو يمكنك شراء إيميتلستات على الفور عن طريق استيراد المريض المسمى.

إيميتلستات للاستخدام الرحيم

بدأت جيرون برنامج الوصول المبكر (EAP) لدواء إيميتلستات في يونيو 2023. يوفر البرنامج إمكانية الحصول على الدواء مجانًا قبل الموافقة عليه محليًا. لاحظ أن هذا البرنامج ومعايير شموله قد تتغير الآن بعد حصول إيميتلستات على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

لمزيد من المعلومات عن البرنامج، يجب على طبيبك المعالج تقديم طلب إلى Geron مباشرةً عبر [email protected]. لاحظ أن تقديم الطلب لا يضمن الوصول إلى البرنامج.

اشتر إيميتيلستات عن طريق استيراد المريض المسمى

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسّن نوعية حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. وتُعرف اللوائح التي تتيح ذلك باسم "استيراد المريض المسمى".

قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛
• لا يوجد بديل في السوق المحلية.
• الدواء للاستخدام الشخصي.
• لدى المريض وصفة طبية من الطبيب المعالج;
• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على إيميتلستات قبل موافقة الاتحاد الأوروبي (أو الموافقة عليه في المملكة المتحدة أو أي مكان آخر)؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء Rytelo على الفور. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

 مراجع:

1. العلاجات الناشئة لمتلازمات خلل التنسج النقوي: المبررات البيولوجية والترجمة السريرية. NCBI، 13 فبراير 2023.
2. أبرز معلومات الوصفات الطبية. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 16 يوليو 2024.
3. إيميتلستات في المرضى الذين يعانون من متلازمات خلل التنسج النقوي الأقل خطورة الذين انتكسوا أو الذين يعانون من مقاومة للعوامل المحفزة لتكوين الكريات الحمر (IMerge): تجربة عشوائية متعددة الجنسيات مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي في المرحلة الثالثة. The Lancet، تم الوصول إليه في 16 يوليو 2024.
4. إكفورد، كاثرين إطلاق بيانات المرحلة الثالثة لمثبط التيلوميراز الجديد. European Pharmaceutical Review، 5 ديسمبر 2023.
5. هيئة الأدوية الأوروبية تصادق على المصادقة على طلب المصادقة على ترخيص المصادقة على MAA لعقار Imetelstat لعلاج فقر الدم المعتمد على نقل الدم في حالات متلازمة الضمور العضلي المتعدد منخفضة الخطورة. أونك لايف، 3 أكتوبر 2023.
6. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر المرضى 2021. Efpia، تم الوصول إليه في 16 يوليو 2024.
7. جيرون تدخل مسارًا مبتكرًا جديدًا للترخيص والوصول إلى مسار مبتكر في المملكة المتحدة لعقار إيميتلستات جيرون، 25 أكتوبر 2021.