موافقة ميبليفا: كم من الوقت حتى يتوفر أول دواء لنيمان-بيك في بلدك؟

داء نيمان-بوك من النوع C (NPC) هو حالة وراثية نادرة تصيب حوالي 1 من كل 45,000 إلى 286,000 مولود حي في جميع أنحاء العالم ¹. وحتى هذا العام، كانت الخيارات العلاجية لهذا المرض المتفاقم حتى هذا العام عبارة عن أعراض إلى حد كبير ².

مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على عقاري ميبليفا (أريموكلومول) وآقنورسا (ليفاسيتيل لوسين)، أصبح لدى مرضى اعتلال الشلل النصفي في جميع أنحاء العالم الآن أمل جديد لإبطاء تقدم المرض ³.

في حين أن هذه أخبار جيدة، ماذا يعني ذلك بالنسبة لمرضى نيمان-بيك من النوع C خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ متى يمكنك توقع الحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء ميبليفا وموافقة هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية وغير ذلك؟ وما هي خياراتك في هذه الأثناء؟

ما هو استخدام ميبليفا؟

في وقت حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كان دواء ميبليفا (أريموكلومول) هو العلاج الأول والوحيد الذي يعالج المظاهر العصبية لمرض نيمان-بيك من النوع C ⁴. هذا الدواء مخصص للاستخدام مع دواء ميجلوستات، وهو قابل للتطبيق على البالغين وكذلك الأطفال فوق سن الثانية.

بعد أيام قليلة فقط من حصول أريموكلومول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تمت الموافقة أيضًا على علاج ثانٍ للالتهاب الرئوي المزمن غير الناجم عن العصب الوركي - وهو عقار أكنيورسا (ليفاسيتيل لوسين) ⁵.

على عكس العلاجات السابقة للأعراض، يهدف ميبليفا (أريموكلومول) إلى وقف تطور المرض ⁶.

ما هي آلية عمل أريموكلومول؟

في حين أنه من غير المفهوم تمامًا كيفية عمل ميبليفا (أريموكلومول)، يُعتقد أنه يعزز وظيفة الليزوزومات. ومن المحتمل أن يقلل هذا من تراكم الكوليسترول وينشط الجينات التي تنظم نشاط الليزوزومات ⁷. 

ينجم هذا المرض عن طفرات في جينات NPC1 أو NPC2، مما يؤدي إلى تراكم الكوليسترول والدهون في الخلايا، وخاصة في الدماغ. وينتج عن ذلك ضعف في الكلام والحركة والإدراك والبلع والمهارات الحركية الدقيقة. من خلال الحد من تراكم الكوليسترول، قد يكون أريموكلومول قادراً على تخفيف الأعراض العصبية ل NPC.

ما هو معدل نجاح ميبليفا في التجارب السريرية؟

وقد استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أريموكلومول على نتائج تجربة سريرية استمرت 12 شهراً. في هذه التجربة، تم تقييم فعالية ميبليفا باستخدام مقياس الشدة السريرية لمرض إن بي سي سي (R4DNPCCSS).

كانت النتيجة الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها في هذه التجربة هي

• أوقف دواء ميبليفا، الذي تم تناوله مع ميغلوستات، تطور المرض خلال 12 شهرًا من العلاج. وقد لوحظ هذا في انخفاض 0.2 نقطة على مقياس R4DNPCCSS. وأظهر المرضى الذين عولجوا بالميجلوستات فقط تقدم المرض بمقدار 1.9 نقطة على نفس المقياس ⁶.

متى يُتوقع الحصول على موافقة هيئة الدواء الأوروبية على ميبليفا؟

على الرغم من أن الشركة المصنعة لدواء ميبليفا كانت قد قدمت طلب ترخيص تسويق إلى الاتحاد الأوروبي بالفعل في عام 2022، إلا أنه تم سحبه لاحقًا ⁸. اعتبارًا من نوفمبر 2024، لا يوجد طلب جديد للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء ميبليفا. لسوء الحظ، هذا يعني أنه من غير المرجح أن يتوفر دواء أريموكلومول للمرضى في أوروبا في أي وقت قريب.

تستغرق المراجعة النموذجية من قبل EMA حوالي 210 أيام. إذا تم نظريًا تقديم طلب ترخيص تسويق جديد لدواء أريموكلومول في أوائل عام 2025، فيمكن الموافقة على الدواء في الاتحاد الأوروبي بحلول نهاية عام 2025. ومع ذلك، يبقى أن نرى ما إذا كانت شركة زيفرا ستقدم طلب موافقة جديدة من الوكالة الأوروبية للأدوية ومتى.

هل حصلت شركة ميبليفا على موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية؟

اعتبارًا من نوفمبر 2024، لم يتم تقديم طلب ترخيص تسويق لدواء ميبليفا إلى هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية في المملكة المتحدة. ومع ذلك، ليس من الضروري أيضًا الحصول على موافقة على الدواء في المملكة المتحدة. فوفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يجوز لهيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) منح الموافقة على الدواء على أساس حصوله على موافقة هيئة تنظيمية موثوق بها (والتي تعتبر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA).

ولذلك، إذا قررت هيئة تنظيم الأدوية والرقابة على الأدوية (MHRA)، فيمكنها إتاحة الأريموكلومول لمرضى NPC في المملكة المتحدة على الفور تقريبًا. وهذا لن يجعله متاحًا تلقائيًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، حيث يلزم إجراء تقييم من المعهد الوطني للصحة العامة (NICE) لذلك. ومع ذلك، سيكون من الممكن للمرضى على الأقل الحصول على العلاج محلياً. سيحدد الوقت وحده ما إذا كانت هيئة تنظيم الموارد البشرية في المملكة المتحدة ستأخذ طريق الموافقة على الأريموكلومول.

كيفية الحصول على Miplyffa قبل توفره في بلدك

إذا كنت أنت أو أحد أحبائك مصابًا بداء نيمان-بيك من النوع C، فقد يكون من المحبط أن تسمع أنك بحاجة إلى الانتظار للحصول على العلاج، في حين أنه متاح بالفعل للمرضى في الولايات المتحدة الأمريكية. الخبر السار هو أنه ليس عليك الانتظار. يمكنك استكشاف العديد من الطرق الآمنة والقانونية والفعالة للحصول على ميبليفا (أريموكلومول) قبل موافقة الاتحاد الأوروبي (EMA) أو موافقة هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) أو أي ترخيص محلي آخر.

يرتبط أحد الخيارات ببرامج الوصول الموسع، وخيار آخر - لشراء واستيراد ميبليفا كمريض مسمى. إليك ما يعنيه كل خيار.

برنامج الوصول الموسع ميبليفا

تمتلك الشركة المصنعة للدواء، زيفرا، حاليًا برنامج وصول موسع محدود يشارك فيه أكثر من 150 مريضًا في مواقع متعددة. إذا كنت مقيمًا في بلد لم تتم فيه الموافقة على دواء ميبليفا بعد، يمكنك محاولة الانضمام إلى برنامج الوصول الموسع هذا.

يُرجى الأخذ في الاعتبار أنه قد تكون هناك قيود معينة على البرنامج، وقد لا يكون جميع المرضى أو المواقع مؤهلين. ومع ذلك، فإن الأمر يستحق التحقق دائماً. إذا كنت مهتمًا ببرنامج الوصول الموسع من ميبليفا (Miplyffa Expanded Access Program)، فسيتعين على طبيبك المعالج التواصل مع [email protected] نيابةً عنك.

اشتر ميبليفا للاستخدام الشخصي

إذا لم يكن برنامج الوصول الموسع لدواء ميبليفا خياراً متاحاً لك، يمكنك أيضاً شراء الدواء واستيراده مباشرةً لاستخدامك الشخصي. وهذا مسموح به بموجب لائحة المريض المسمى السارية في معظم البلدان.

تنطبق اللائحة عندما لا يكون الدواء معتمداً أو متوفراً بعد في بلد المريض، و

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. قد تنطبق متطلبات التوثيق الأخرى حسب بلدك.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على ميبليفا قبل الموافقة عليه في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي بلد آخر غير الولايات المتحدة؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org ، حتى نتمكن من دعمك في شراء أريموكلومول على الفور.

مراجع:

1. داء نيمان-بيك من النوع C. Orphanet، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
2. سليمان، وميغان، وراشيل أجميرا. مرض نيمان-بيك من النوع C: الأعراض والأسباب والعلاج. هيلث لاين، 11 يونيو 2024.
3. بعد رفض سابق، زيفرا تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء ميبليفا النادر لعلاج اضطراب التخزين الليزوزومي النادر. فيرس فارما، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
4. زيفرا ثيرابيوتيكس: إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمرض نيمان-بيك من النوع C، MIPLYFFA™ (Arimoclomol)؛ تجريبي في الاتحاد الأوروبي. NPUK، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
5. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول دواءين لمرض نيمان-بيك النادر. نيتشر، 27 سبتمبر 2024.
6. حصلت شركة زيفرا ثيرابيوتكس على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج لمرض نيمان-بيك من النوع C. زيفرا ثيرابيوريكس (أريموكلومول) من شركة زيفرا ثيرابيوتكس، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
7. ميبليفا. Drugs.com، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
8. أورفازايم تعلن عن سحب طلب الترخيص الأوروبي لتسويق دواء أريموكلومول لعلاج داء نيمان-بيك من النوع C. NPUK، 22 مارس 2022.