اعتماد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء أودرونيكستاماب: لماذا فشل وكيف يمكن الحصول على الدواء على أي حال؟

لطالما احتاج المرضى الذين يعانون من لمفومة الخلايا البائية الكبيرة المنتشرة (DLBCL) إلى خيارات علاجية إضافية. حيث يعاني ما يصل إلى 40% منهم من انتكاسة بعد العلاجات القياسية مثل العلاج الكيميائي وزرع الخلايا الجذعية ¹. وفي هذا السياق، تكتسب موافقات هذا العام على الأدوية أهمية خاصة لأنها توفر بدائل مطلوبة بشدة لهؤلاء المرضى.

بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية على دواء إيبكينلي، كان من المتوقع أن يحصل أوردسبونو (أودرونكستاماب) على الموافقة أيضًا. ومع ذلك، رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النهاية طلب أوردرونيكستاماب ².

ماذا يعني عدم حصول أودرونيكستاماب على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمرضى في الولايات المتحدة الأمريكية، وكيف يمكنك الحصول على هذا العلاج دون تأخير؟ إليك ما تحتاج إلى معرفته.

ما هو أوردسبونو (أودرونكستاماب)؟

أودرونكستاماب هو جسم مضاد ثنائي النوع يستهدف CD20xCD3. يوصف لعلاج اللمفومة الجريبية الانتكاسية أو المقاومة للعلاج (FL) ولمفومة الخلايا البائية الكبيرة المنتشرة.

يتشابه أوردسبونو في آلية عمله مع دواء إيبكينلي الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا. ويمثل كلا الدواءين تطوراً في علاجات داء كلابية الدم البيضاء اللمفاوية القاتلة (DLBCL) وفرفرية الكبد. ووفقاً للخبراء، من المتوقع أن يُحدثا فرقاً خاصةً بالنسبة للمرضى غير المؤهلين للعلاج بالخلايا التائية CAR-T أو الذين انتكسوا بعد العلاج ³.

لماذا رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أودرونيكستاماب؟

إذا كان هناك تشابه بين أوردسبونو وإبكينلي، فقد تتساءل عن سبب حصول إيبكينلي على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بينما فشل أودرونكستاماب في الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

ووفقًا لرسائل الرد الكامل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن رفضها لعقار أودرونيكستاماب لم يكن مبنيًا على أي مشاكل تتعلق بالفعالية أو السلامة. وبدلاً من ذلك، كان الدافع وراء ذلك هو حقيقة أن التجارب السريرية المؤكدة لعقار أودرونكستاماب لم تكن متقدمة بما فيه الكفاية في مرحلة التسجيل ². أرادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن تكون هذه التجارب أكثر تقدمًا وأن يكون لها جداول زمنية واضحة قبل أن تتمكن من النظر في الموافقة على أودرونكستاماب.

وبعبارة أخرى، إذا تمت معالجة مشكلة التسجيل في التجارب التأكيدية، فقد يتم منح موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار أودرونيكستاماب في نهاية المطاف. سيحدد الوقت ما إذا كان هذا هو الحال ومتى سيحدث ذلك.

ما هي نتائج التجارب السريرية لأودرونيكستاماب؟

تم دعم طلبات الموافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وطلبات الموافقة من الاتحاد الأوروبي من خلال نتائج المرحلة الثانية من تجربة ELM-2 والمرحلة الأولى من تجربة ELM-1. وفيما يلي أبرز النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها من هذه التجارب.

تجربة ELM-1:

• كان لدى 51% من المرضى الذين عولجوا بأوردسبونو استجابة جزئية أو كاملة للعلاج;

•  

  37% من المرضى الذين عولجوا بأوردسبونو كانت استجابتهم للعلاج كاملة ².

تجربة ELM-2:

• كان لدى 52% من مرضى داء كلابية اللمفاوية اللمفاوية اللمفاوية القاتلة و82% من مرضى فلوريد السلفونو الذين عولجوا بعقار أوردسبونو استجابة جزئية أو كاملة للعلاج;
• كان لدى 31% من مرضى داء كلابية اللمفاوية اللمفاوية اللمفاوية القاتلة و75% من مرضى فلوريدا فلوريدا استجابة كاملة للعلاج، بمتوسط مدة استجابة كاملة بلغت 18 شهرًا و20.5 شهرًا على التوالي;
• بلغ متوسط البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض 20 شهراً ⁴.

هل أودرونيكستاماب حاصل على موافقة EMA؟

ليس بعد، ولكنه سيحدث قريبًا. على الرغم من فشل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أوردرونيكستاماب، إلا أن اللجنة الأوروبية للصحة النباتية (CHMP) في أوروبا قدمت توصية إيجابية في يونيو 2024 للموافقة على الدواء في الاتحاد الأوروبي ⁵. في حين أن الأمر يستغرق عادةً شهرين حتى تتحول توصية لجنة اعتماد الأدوية في الاتحاد الأوروبي إلى ترخيص تسويق رسمي من الاتحاد الأوروبي، فلا شك في أن أوردرونيكستاماب ستتم الموافقة عليه في أوروبا بحلول أواخر سبتمبر 2024.

هل أودرونيكستاماب متوفر في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من سبتمبر 2024، لم تتم الموافقة على أوردسبونو (أودرونكستاماب) في المملكة المتحدة حتى الآن. كما أنه لم يتم إجراء تقييم من قبل المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) لإمكانية إدراج الدواء في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. على الرغم من أن هذا لا يعني بالضرورة أن أودرونكستاماب لن يكون متاحًا في المملكة المتحدة، إلا أنه يشير إلى أن الموافقة في المملكة المتحدة قد تستغرق بعض الوقت.

بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، تحتفظ هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) بالحق في منح الموافقة "شبه التلقائية" على الأدوية بعد أن يتم منحها الموافقة الخضراء من قبل EMA أو غيرها من الهيئات التنظيمية الموثوقة ⁶. لذلك، على الأقل من الناحية النظرية، قد تأتي موافقة المملكة المتحدة على أودرونكستاماب بعد فترة وجيزة من الموافقة الرسمية من قبل EMA على الدواء.

كيفية الحصول على أودرونيكستاماب قبل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عليه

إذا كنت مريضًا في الولايات المتحدة الأمريكية أو في أي مكان آخر في العالم حيث حالة الموافقة على أودرونيكستاماب غير واضحة، فلا تيأس. ليس من الضروري انتظار موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو قرار من هيئة محلية أخرى لبدء العلاج.

بمجرد حصول أودرونكستاماب على موافقة في مكان ما في العالم (في هذه الحالة - الاتحاد الأوروبي)، يمكنك الوصول إليه في أي مكان آخر عبر استيراد المريض المسمى.

اشتر أودرونيكستاماب كمريض مسمى

لا يعرف جميع المرضى والأطباء ذلك ، ولكن يسمح لك بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محليا للاستخدام الشخصي. خاصة إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن نوعية حياتك أو تعالج الحالات التي تهدد الحياة.

إذا كنت ترغب في الحصول على أودرونيكستاماب قبل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عليه، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسماة. للتأهل لذلك ، تحتاج أولا إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك المعالج للحصول على دواء:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛

•  

  غير معتمد أو متاح في المكان الذي تعيش فيه؛

•  

  ليس لديه بدائل محلية ، و

•  

  للاستخدام الشخصي فقط.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org وسندعمك في شراء أودرونيكستاماب على الفور.

مراجع:

1. صديقي، تسميه. إيبكوريتاماب - بيسب (إيبكينلي) - طفرة هائلة في علاج لمفومة الخلايا البائية الكبيرة المنتشرة. NCBI، 31 يوليو 2023.
2. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصدر سجلات تسجيل الاستجابة السريعة لـ Odronextamab في سرطان الغدد الليمفاوية الجريبي الجذري وRRDLBCL. أونك لايف، 25 مارس 2024.
3. ريجينيرون تتوقع موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء سرطان الغدد اللمفاوية بعد رفض الولايات المتحدة. Synapse، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024.
4. التحليل النهائي للمرحلة الثانية من دراسة ELM-2: Odronextamab في المرضى الذين يعانون من سرطان الغدد اللمفاوية منتشر الخلايا البائية الكبيرة المنتكسة/المستعصية (R/R). Blood، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024. 
5. أوردسبونو | الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). الوكالة الأوروبية للأدوية، 28 يونيو 2024.
6. المملكة المتحدة لإعطاء "الموافقة شبه التلقائية" على العلاجات المعتمدة من قبل جهات تنظيمية "موثوقة". The BMJ، 16 مارس 2023.