الموافقة على Revumenib في أوروبا وخارجها: متى سيأتيك العلاج الخارق لسرطان الدم؟

تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخراً على دواء ريفومينيب تقدماً كبيراً في علاج ابيضاض الدم الحاد المرتب من نوع KMT2A. يؤثر هذا النوع النادر والعدواني من ابيضاض الدم (اللوكيميا) على الأطفال والبالغين، بما في ذلك أولئك الذين يتطور لديهم ابيضاض الدم النخاعي الحاد (AML) كأثر جانبي للعلاج الكيميائي لسرطان آخر.

وباعتباره أول علاج موجه لهذا النوع من ابيضاض الدم (اللوكيميا)، يقدم ريفومينيب أملاً جديداً للمرضى وعائلاتهم. ومع ذلك، فهو متوفر حالياً في الولايات المتحدة الأمريكية فقط. متى سيتوفر هذا العلاج الجديد للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة ومناطق أخرى حول العالم؟

فيمَ يُستخدم ريفومينيب؟

يُستخدم Revumenib في حالات ابيضاض الدم الحاد الانتكاسي أو المقاوم للعلاج مع انتقال KMT2A. يمكن استخدامه للبالغين والأطفال فوق سن 1 ^{1 سنة}.

تتواجد تشوهات KMT2A في 5-15% من حالات ابيضاض الدم الليمفاوي الحاد (KMT2A)، وفي 3% من حالات ابيضاض الدم النخاعي الحاد (AML) ². وعلى هذا النحو، لا ينطبق عقار ريفومينيب على جميع حالات ابيضاض الدم لدى البالغين، ولكنه يعالج مجموعة فرعية صعبة غالباً ما تكون مقاومة للعلاجات القياسية.

كيف يعمل ريفومينيب في علاج سرطان الدم الحاد؟

Revumenib هو دواء مثبط لعقار مينين - وهو أول دواء من هذه الفئة يُستخدم لعلاج سرطان الدم. وتتمثل الطريقة التي يعمل بها هذا الدواء في منع تفاعل مينين-كMT2A، وهو أمر بالغ الأهمية في تحفيز تكاثر خلايا سرطان الدم المصابة بهذا الخلل الجيني. وبهذه الطريقة، يهدف الدواء إلى مساعدة بعض المرضى على تحقيق الشفاء والمضي قدماً في العلاجات التي قد تكون علاجية مثل زراعة الخلايا الجذعية ³.

ما هو معدل نجاح عقار ريفومينيب في التجارب السريرية؟

حصل عقار ريفوفورج (ريفومينيب) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أساس نتائج تجربة AUGMENT-101. وكانت النتائج الرئيسية المبلغ عنها للتجربة هي:

• كان لدى 63% من المرضى استجابة جزئية أو كاملة للعلاج;
• حقق 21.2% من المرضى الذين عولجوا بالريفومينيب هدوءًا تامًا أو هدوءًا تامًا مع تعافٍ جزئي من أمراض الدم;
• كان متوسط الوقت اللازم لاكتمال فترة التعافي 1.9 شهرًا;
• كان متوسط مدة الاستجابة 6.4 أشهر ⁴.

ووفقًا للدكتور غياس سي عيسى من مركز إم دي أندرسون للسرطان، فإن ريفومينيب يبشر بالخير كعلاج لتغيير النموذج نظرًا لقدرته على تحقيق استجابات عميقة، والحفاظ على الهدوء بعد زراعة الخلايا الجذعية، والسماح باستخدامه لفترة طويلة مع إمكانية التحكم في السلامة ⁵.

متى سيحصل ريفيومينيب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

اعتبارًا من نوفمبر 2024، لا يوجد طلب ترخيص تسويق نشط لعقار ريفومينيب في الاتحاد الأوروبي. لسوء الحظ، هذا يعني أنه من غير المرجح أن يكون متاحًا للمرضى في أوروبا قريبًا.

عادةً ما تستغرق مراجعة موافقة EMA ما يصل إلى 210 أيام. من الناحية النظرية، إذا قدمت الشركة المصنعة لدواء ريفومينيب طلب موافقة من الاتحاد الأوروبي في بداية عام 2025، فقد تتم الموافقة على الدواء في نفس العام. ومع ذلك، يبقى أن نرى ما إذا كان ذلك سيحدث أم لا.

متى سيتوفر عقار ريفومينيب في المملكة المتحدة؟

من الصعب تحديد ذلك. اعتبارًا من نوفمبر 2024، لم يتم تقديم أي طلب للموافقة على عقار ريفومينيب من قبل هيئة تنظيم الموارد البشرية الطبية. ومع ذلك، هذا ليس مطلوبًا بالضرورة. فوفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يجوز لهيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA) الموافقة على دواء ما على أساس موافقة هيئة تنظيمية أخرى (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية). على الأقل من الناحية النظرية، إذا قررت هيئة تنظيم إدارة الصحة البريطانية (MHRA) السير في هذا الطريق، فقد يتوفر Revumenib في المملكة المتحدة حتى قبل أن يتوفر في أوروبا. ومع ذلك، سيتعين علينا الانتظار لنرى ما إذا كان ذلك سيحدث.

كيفية الحصول على ريفومينيب قبل توفره في بلدك

إذا كنت تعاني أنت أو أحد أحبائك من ابيضاض الدم الحاد مع انتقال KMT2A، فقد تشعر بالإحباط من احتمال انتظار توفر ريفومينيب في بلدك. الخبر السار هو أنك لست مضطرًا للانتظار. فلديك طريقتان آمنتان وقانونيتان وسريعتان للحصول على Revuforj (ريفومينيب) قبل موافقة الاتحاد الأوروبي (EMA) أو موافقة هيئة تنظيم إدارة الدواء (MHRA) أو أي ترخيص محلي آخر.

يرتبط أحد الخيارين ببرامج الوصول الموسع، والآخر - بشراء واستيراد Revumenib كمريض مسمى. إليك ما يعنيه كل خيار.

برنامج الوصول الموسع لريفومينيب

تمتلك الشركة المصنعة للدواء، Syndax، برنامج الاستخدام الرحيم (الوصول الموسع) للمرضى المقيمين في بلد لم تتم الموافقة على الدواء فيه بعد. ولكي يتم أخذك في الاعتبار في هذا البرنامج، يجب على طبيبك المعالج التواصل مع سينداكس عبر [email protected].

يُرجى الأخذ في الاعتبار أنه قد تكون هناك قيود معينة على البرنامج، وقد لا يكون جميع المرضى أو المواقع مؤهلين. ومع ذلك، فإن الأمر يستحق التحقق دائماً، ووفقاً لموقع الشركة على الويب، ستحصل على قرار في غضون 5 أيام عمل.

شراء ريفومينيب كمريض مسمى

إذا لم يكن برنامج الوصول الموسع لعقار ريفومينيب خياراً متاحاً لك، يمكنك أيضاً شراء الدواء واستيراده مباشرةً لاستخدامك الشخصي. وهذا مسموح به بموجب لائحة المريض المسمى السارية في معظم البلدان.

تنطبق اللائحة عندما لا يكون الدواء معتمداً أو متوفراً بعد في بلد المريض، و

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. قد تنطبق متطلبات التوثيق الأخرى حسب بلدك.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على عقار ريفومينيب قبل الموافقة عليه في أوروبا أو المملكة المتحدة أو بلد آخر خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركه مع فريقنا في Everyone.org ، حتى نتمكن من دعمك في شراء ريفومينيب على الفور.

مراجع:

1. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على استخدام عقار ريفومينيب لعلاج ابيضاض الدم الحاد R/R الحاد مع انتقال KMT2A. OncLive، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
2. عمليات إعادة ترتيب KMT2A-CBL في حالات ابيضاض الدم الحاد: الخصائص السريرية ونقاط التوقف الجينية. Blood Advances، 28 ديسمبر 2021.
3. سينداكس تعلن عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار "ريفوفورج" (ريفومينيب)، مثبط مينين الأول والوحيد لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بسرطان الدم الحاد الانتكاسي أو المقاوم للعلاج مع انتقال KMT2A. سينداكس، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
4. تعلن "سينداكس" عن نتائج إيجابية محورية أولية إيجابية من مجموعة مرضى سرطان البروستاتا النخاعي AML mNPM1 المنتكس أو المقاوم للعلاج في تجربة AUGMENT-101 لعقار "ريفومينيب". سينداكس، تم الوصول إليه في 28 نوفمبر 2024.
5. تجربة AUGMENT-101 لـ "ريفومينيب" تحقق نقطة النهاية الأولية في سرطان الدم الحاد KMT2Ar. Targeted Oncology، 12 أغسطس 2024.