موافقة Tofersen على EMA: متى سيأتي (وكيفية الحصول على الدواء في هذه الأثناء)

في عام 2023 ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على Qalsody (tofersen) من Biogen لعلاج ALS. على وجه التحديد ، ALS المرتبطة طفرة جينية SOD1 ¹. في حين أن هذه أخبار إيجابية ، لا يزال المرضى المقيمون في أوروبا والمملكة المتحدة يواجهون حالة من عدم اليقين في انتظار الموافقة المحلية.

إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول الجدول الزمني لموافقة EMA، وخياراتك للحصول على الدواء في هذه الأثناء.

ما هو استخدام Qalsody (tofersen)؟

Qalsody (tofersen) هو دواء وصفة طبية لعلاج مرضى ALS الذين يعانون من طفرة جينية SOD1 (SOD1-ALS). العنصر النشط هو tofersen - قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية ، والذي يعمل عن طريق التدخل في إنتاج بروتين SOD1 المعيب.

Tofersen ليس علاجا لمرض التصلب الجانبي الضموري. بدلا من ذلك ، يهدف إلى إبطاء تطور المرض.

هل يعمل tofersen حقا مع SOD1-ALS؟

تم منح موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة من Tofersen على أساس نتائج التجارب السريرية VALOR. لكي تستمر الموافقة ، يجب تأكيد فعالية الدواء في تجربة المرحلة 3 ، والتي لا تزال جارية حاليا.

على الرغم من أن تجربة VALOR لم تحقق هدفها الأساسي (انخفاض كبير في متوسط درجات ALSFRS-R) ، إلا أنها أظهرت انخفاضا كبيرا في سلسلة ضوء الخيوط العصبية (NfL) في دم المرضى. NfL هو مؤشر على تلف الأعصاب وتدهورها. لهذا السبب تم أخذ هذه النتيجة كمؤشر على إبطاء تطور المرض ⁴.

هذه هي النقاط الرئيسية من تجربة VALOR:

• شهد المرضى الذين يتلقون Qalsody انخفاضا أقل في متوسط درجات ALSFRS-R من مجموعة الدواء الوهمي. غير أن هذا الاختلاف لم يكن ذا دلالة إحصائية.
• في 28 أسبوعا من العلاج ، شهد المرضى الذين يتلقون Qalsody انخفاضا بنسبة 55٪ في مستويات الدم NFL. من ناحية أخرى ، شهدت مجموعة الدواء الوهمي زيادة بنسبة 12٪ ⁴.

أكد تقرير حديث عن نتائج الحياة الواقعية من برنامج الوصول المبكر الألماني مع tofersen نتائج تجربة VALOR. وأبلغت عن انخفاض كبير في مستويات مصل NfL في 6 أشهر وفي 9 أشهر من العلاج⁶. كان استنتاج التقرير هو أن tofersen هو نهج علاجي فعال لمرضى SOD1-ALS.

توفرسن ومتوسط العمر المتوقع

بعد 12 شهرا من بدء دراسة VALOR ، تم جمع البيانات حول متوسط العمر المتوقع للمرضى. وفقا للتقرير المنشور ، أظهر مرضى SOD1-ALS تباطؤا ثابتا في تطور المرض مع توفرسن. وبحسب ما ورد فضلت النتائج العلاج المبكر باستخدام tofersen ، مشيرة إلى درجات أفضل في الوظيفة السريرية ووظيفة الجهاز التنفسي وقوة العضلات ونوعية الحياة للمرضى الذين بدأوا العلاج في بداية تجربة VALOR مقابل 6 أشهر في وقت لاحق.

لم تتمكن التجربة من تحديد متوسط الوقت حتى الموت أو التهوية الدائمة (PV). ومع ذلك ، أشارت بيانات البقاء على قيد الحياة المبكرة إلى انخفاض خطر الوفاة أو PV في غضون 12 شهرا ، مع بدء tofersen في وقت مبكر.

موافقة Tofersen على EMA: ما هي الحالة؟

في ديسمبر 2022 ، قبلت EMA طلب ترخيص تسويق ل Qalsody². اعتبارا من فبراير 2024 ، لا يزال الطلب قيد المراجعة.

متى سيكون توفير tofersen في أوروبا؟

عادة ، يتم اتخاذ قرارات موافقة EMA في غضون 210 يوما. ومع ذلك ، في حالة tofersen ، استغرقت العملية وقتا أطول. قد يكون هذا بسبب انتظار CHMP لبيانات إضافية حول فعالية الدواء. على سبيل المثال ، التقرير المنشور مؤخرا من برنامج الوصول المبكر الألماني ³.

بمجرد حصول tofersen على موافقة EMA ، يمكن لكل دولة عضو بدء عمليتها الخاصة لجعل الدواء متاحا في السوق المحلية. بالنسبة للأدوية اليتيمة مثل Qalsody ، يمكن أن يستغرق هذا في المتوسط من 102 يوما (ألمانيا) إلى 1081 يوما (إستونيا) ⁷.

مع وضع ذلك في الاعتبار ، من الممكن تقنيا أن يصبح Qalsody متاحا في بعض الدول الأوروبية خلال عام 2024. ومع ذلك ، من الصعب توفير جدول زمني أكثر تحديدا.

هل لدى tofersen موافقة المملكة المتحدة؟

اعتبارا من فبراير 2024 ، ليس بعد. وفقا لإجراءات الاعتماد على قرار المفوضية الأوروبية بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي ، قد تعتمد MHRA على قرارات EMA للحصول على موافقاتها المحلية. وبعبارة أخرى، يمكن أن توافق وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية على Qalsody بمجرد موافقة وكالة الأدوية الأوروبية.

ومع ذلك ، قبل أن يصبح Qalsody متاحا على NHS ، يجب أيضا تقييمه من قبل NICE. يأخذ هذا التقييم في الاعتبار فعالية التكلفة وأدلة التجارب السريرية والمدخلات من الخبراء والمرضى. تقييم Tofersen من قبل NICE مستمر ، ومن المتوقع أن ينتهي بحلول منتصف عام 2024. هذه أخبار إيجابية ، لأنها تعني أنه إذا وافقت MHRA على الدواء ، فسيكون بالفعل على المسار الصحيح لتوافر NHS.

بافتراض تقييم إيجابي من جميع الوكالات ، يمكن أن يكون tofersen متاحا في المملكة المتحدة في غضون عام 2024.

كيفية الحصول على Qalsody (tofersen) بأمان قبل موافقة EMA

هل يعتقد طبيبك أنه يمكنك الاستفادة من العلاج مع Qalsody؟ ثم ربما تشعر بالإحباط بسبب التأخير في الحصول على موافقة EMA للدواء. في هذه الحالة ، هناك أخبار جيدة. ليس عليك الانتظار.

هناك خيارات متعددة للحصول على tofersen قبل أن يكون متاحا على نطاق واسع خارج الولايات المتحدة الأمريكية. أحد الخيارات هو الانضمام إلى تجربة سريرية. آخر هو عبر برنامج الوصول المبكر من Biogen. والخيار الثالث هو شراء Qalsody على الفور كمريض مسمى.

إليك المزيد حول كل خيار.

انضم إلى تجربة سريرية من tofersen

يعد الانضمام إلى تجربة سريرية جارية طريقة جيدة للوصول السريع إلى Qalsody. قد يكون العثور على التجارب أمرا صعبا ، ولكن يمكن القيام به. للمشاركة ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. ضع في اعتبارك أيضا أنك قد تتلقى دواء وهميا بدلا من المكون النشط.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، تقوم دراسة أطلس بتجنيد مشاركين دوليين. ومع ذلك ، قد تصبح التجارب الجديدة متاحة في أي وقت ، لذلك يجدر مراقبة هذه القائمة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: يمكن لهذه المنظمات مساعدتك في العثور على خيارات التجارب السريرية الأخرى.

احصل على tofersen عبر برنامج الوصول المبكر من Biogen (الاستخدام الرحيم)

بدأت Biogen برنامج الوصول المبكر (EAP) ل tofersen في يوليو 2021. البرنامج نشط في البلدان التي يسمح فيها بذلك ، ويوفر الوصول المجاني إلى الدواء قبل الموافقة عليه محليا.

للنظر في البرنامج ، يحتاج طبيبك المعالج إلى تقديم طلب إلى Biogen مباشرة عبر [email protected]. لاحظ أن إرسال طلب لا يضمن الوصول إلى البرنامج.

شراء tofersen كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى تجربة سريرية أو EAP خيارا لك ، فيمكنك أيضا شراء tofersen على الفور كمريض مسمى. أصبح هذا ممكنا بفضل لوائح استيراد المرضى المسماة المعمول بها في معظم البلدان. للاستفادة من هذه اللوائح ، يجب أن يكون لديك وصفة طبية ل Qalsody (tofersen) من طبيبك المعالج.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ أرسلها إلى فريقنا من خبراء Medicine Access وسندعمك في شراء tofersen على الفور. أينما كنت.

تكلفة توفيرسن

إذا كنت تفكر في شراء دواء غير متوفر في السوق المحلية حتى الآن ، فيجب أن تأخذ الأسعار كدليل فقط. ستختلف التكلفة النهائية بناء على موقعك والمورد وأي رسوم شحن أو استيراد قد تنطبق لتسليم الدواء بأمان.

كمؤشر على تكاليف tofersen سنويا ، تبلغ تكلفة قارورة الجرعة الواحدة (100 مجم / 15 مل) حاليا حوالي 30,850 يورو. في بداية العلاج ، ستحتاج إلى 3 جرعات تدار كل 14 يوما. بعد ذلك ، ستحتاج إلى جرعة واحدة كل 28 يوما. تقريبا ، هذا يرفع التكلفة السنوية لعلاج tofersen إلى 448,400 يورو.

شراء توفرسن

افكار اخيرة

في النهاية ، فإن قرار السعي للوصول إلى Qalsody (tofersen) قبل موافقة EMA هو بينك وبين طبيبك. من الضروري التعامل مع هذه العملية بتوقعات واقعية وفهم شامل للمخاطر والفوائد المحتملة التي تنطوي عليها. ومع ذلك ، عندما تكون مستعدا لبدء علاجك ، فإن فريقنا هنا لمساعدتك على تخطي الانتظار.

مراجع:

1. توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على علاج ALS المرتبط بطفرة في supero. FDA ، 25 أبريل 2023.
2. وكالة الأدوية الأوروبية تقبل طلب ترخيص تسويق Tofersen لعلاج الشكل الجيني النادر من ALS | بيوجين. بيوجين، 5 ديسمبر 2022.
3. آثار علاج tofersen في المرضى الذين يعانون من SOD1-ALS في بيئة "العالم الحقيقي" - دراسة أترابية متعددة المراكز لمدة 12 شهرا من برنامج الوصول المبكر الألماني. الطب السريري الإلكتروني ، 15 فبراير 2024.
4. QALSODY® (tofersen) - الدراسات السريرية. QALSODY.com ، تم الوصول إليه في 21 فبراير 2024.
5. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 21 فبراير 2024.
6. تظهر بيانات Tofersen الجديدة لمدة 12 شهرا المقدمة في اجتماع ENCALS فائدة ذات مغزى سريريا لدى الأشخاص المصابين ب SOD1-ALS | بيوجين. بيوجين | علاقات المستثمرين، 3 يونيو 2022.