علاج جيني جديد يلوح في الأفق لضمور العضلات الشوكي الشوكي

حصل دواء جديد عن طريق الحقن الوريدي (IV)، وهو دواء Zolgensma onasemnogene abeparvovec)، على أولوية المراجعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) من النوع الأول، لدى الرضع حتى عمر 9 أشهر.

ضمور العضلات العضلي الشوكي هو مرض وراثي نادر يقلل من وظيفة العضلات مع تقدمه. النوع 1 من هذا المرض هو الشكل الأكثر شيوعاً وشدة. وعادةً ما تظهر الأعراض على الأطفال الرضع المصابين بالنوع الأول من ضم العضلات الشوكي بعد الولادة بفترة وجيزة، وإذا لم يتم علاجه، فقد لا يتمكنون من رفع رؤوسهم أو الجلوس دون مساعدة أو التنفس أو السعال أو البلع بشكل طبيعي. يتضمن الدواء الوحيد المعتمد حالياً لعلاج ضمور العضلات الشوكي الشوكي العضلي علاجاً جراحياً مدى الحياة يتألف من حقن دورية في السائل الشوكي.

ومن ناحية أخرى، فإن الدواء الجديد هو علاج بديل للجينات يهدف إلى أن يكون "علاجاً شافياً لمرة واحدة فقط" وفقاً لديفيد لينون، رئيس الشركة التي طورت دواء Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis). وذكر الدكتور لينون أيضًا أن دواءهم الجديد "يعالج السبب الجيني الجذري لمرض ضمور العضلات الشوكي الشوكي دون الحاجة إلى تكرار الجرعات" وبالتالي "يمثل تقدمًا علاجيًا كبيرًا محتملًا لهؤلاء المرضى وعائلاتهم". يمكن أن يصبح Zolgensma onasemnogene abeparvovec) العلاج الثاني لضمور العضلات الشوكي الشوكي في حال حصوله على الموافقة؛ حيث وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Spinraza الأول للمرضى الأطفال والبالغين في ديسمبر 2016.

لمزيد من التفاصيل، يرجى قراءة المقال كاملاً على موقع SMA News Today.