علاج جيني جديد يلوح في الأفق ل SMA

دواء وريدي جديد (IV)، Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx)، هو الحصول على استعراض الأولوية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) نوع 1، في الرضع تصل إلى 9 أشهر من العمر.

SMA هو مرض وراثي نادر الذي يقلل من وظيفة العضلات كما أنه يتقدم. النوع 1 من هذا المرض هو الشكل الأكثر شيوعاً وشدة. الرضع الذين يعانون من نوع SMA 1 عادة ما تظهر عليهم الأعراض بعد وقت قصير من الولادة ، وإذا تركت دون علاج ، فإنها قد لا تكون قادرة على رفع رؤوسهم ، والجلوس دون مساعدة ، أو التنفس أو السعال أو البلع بشكل طبيعي. الدواء الوحيد المعتمد حاليا لSMA ينطوي على العلاج مدى الحياة والغازية التي تتكون من الحقن الدورية في السائل الشوكي.

من ناحية أخرى ، فإن الدواء الجديد هو العلاج ببدائل الجينات الذي يهدف إلى "علاج علاجي لمرة واحدة" وفقا لديفيد لينون ، رئيس الشركة التي طورت Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (أفيكسيس). وذكر الدكتور لينون أيضا أن الدواء الجديد "يعالج السبب الجذري الوراثي للSMA دون الحاجة إلى تكرار التجريف" وبالتالي "يمثل تقدما علاجيا كبيرا محتملا لهؤلاء المرضى وأسرهم". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) يمكن أن تصبح العلاج الثاني لSMA إذا فاز بالموافقة. Spinraza، الأول ، وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير للمرضى الأطفال والبالغين في ديسمبر 2016.

لمزيد من التفاصيل، يرجى قراءة المقال الكامل على SMA أخبار اليوم.