تعتبر دورة إتقان الوصول إلى الدواء نظرة عامة فريدة من نوعها على خيارات الوصول المبكر إلى الأدوية المبتكرة التي لا يمكن العثور عليها في أي مكان آخر.

فيما يلي بعض الأسئلة والأجوبة المتداولة التي تتطرق إلى بعض التحديثات المهمة المتعلقة بكوفيد-19.

تحليل جديد لعقار أدوكانوماب من شركة بيوجين يُظهر انخفاضًا في التدهور السريري لمرض الزهايمر

سيكون MN-166ibudilast) جزءًا من المرحلة الثالثة من التجارب السريرية على الأشخاص المصابين بالتصلب المتعدد المتفاقم مع التصلب المتعدد المتفاقم الثانوي دون انتكاسات. 

أظهرت المرحلة الثانية من التجارب السريرية أن دواء ibudilast مرتبط بإبطاء تقدم ضمور الدماغ بنسبة 48% مقارنةً بالعلاج الوهمي للمرضى الذين يعانون من التصلب المتعدد المتفاقم.

حصل دواء السرطان التشخيصي الموضعي الجديد " Vitrakvi larotrectinib) على موافقة معجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

يؤيد تقييم اللجنة الأوروبية للأدوية المضادة لسرطان الرئة غير صغير الخلايا (NSCLC) موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء سرطان الرئة غير صغير الخلايا ( Vizimpro dacomitinib).

بعد الفشل في إظهار فائدة واضحة مقارنةً بالعلاج الكيميائي بمفرده، لا توصي كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) باستخدام لارتروفو (أولاراتوماب) مع العلاج الكيميائي لمرضى متلازمة ما بعد الصدمة الجدد.

أظهر دواء حيوي جديد مشابه للدواء المرجعي " Truxima "rituximab) نتائج مماثلة للدواء المرجعي "ريتوكسان"rituximab)، ويخطو بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية خطوة أخرى نحو توسيع نطاق حصول المرضى على الأدوية.

أخبار إيجابية للمرضى الذين يعانون من المرحلة المبكرة من مرض السلائل اللبني الفيروسي الجنيني؛ حيث أظهرت نتائج دراسة برتغالية أن زراعة الكبد أو Vyndaqel قد تطيل فترة النجاة.

Zolgensma onasemnogene abeparvovec) للحصول على أولوية المراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج لمرة واحدة للضمور العضلي الشوكي من النوع الأول (SMA).

فشلت دراسة في مرحلة متأخرة من اختبار Bavencio avelumab) في تحقيق نقاط النهاية الأولية في المرضى الذين يعانون من أشكال معينة من سرطان المبيض.

في دراسة استكشافية أبطأ عقار Ocrevus ocrelizumab) من فقدان الوظيفة في الأطراف العلوية لدى المرضى المصابين بالتصلب المتعدد المتفاقم الأولي (PPMS).

كيف يتخيل اثنان من الأساتذة عالماً أفضل لأصحاب المصلحة في القطاع الطبي. 

"تقدم هذه النتائج قفزة في فهم هذا المرض الذي يوفر إطارًا وراثيًا لتصميم التجارب السريرية لتطوير علاجات أكثر فعالية لمرض MPAL،" 

"باختصار، سيساعد ذلك في إنتاج عقاقير يمكننا أن نكون أكثر ثقة بكثير بشأن مكان إجراء التعديلات، بحيث يمكن تقليل الآثار الجانبية في المستقبل"

وقد توصل الباحثون إلى تصنيف ناجح لمريضات سرطان الثدي الثلاثي، وهو ما سيسمح للأطباء لأول مرة بالتمييز بين المريضات اللاتي يمكن علاجهن وبين المريضات اللاتي قد يعانين من انتكاسة. 

"هذه وسيلة رائعة للاستكشاف، لا سيما بالنسبة لـ 30 في المئة من الأطفال الذين يعانون أو لا ينجحون في العلاج القياسي."

تزيد هذه النتائج من فهمنا لكيفية تأثر الدماغ بمرض باركنسون...

"توفر هذه النتائج بصيص أمل للأشخاص المصابين بنوع من التصلب المتعدد الذي يسبب إعاقة طويلة الأمد ولكن لا توجد خيارات علاجية كثيرة."

"من خلال إرساء الأساس لتصميم أكثر عقلانية وفهم أعمق للعلاج القائم على الموجات فوق الصوتية المركزة، يمكن أن يساعد عملنا في تحسين علاج أي ورم دماغي - سواء كان أوليًا أو نقليًا - ويمكن أن يحدث أيضًا ثورة في أساليب العلاج المناعي للأورام من خلال تحسين التوصيل الموضعي للخلايا المناعية القاتلة للورم."

وقالت فولر-تومسون: "هذه النتائج التي تشير إلى الازدهار العقلي المذهل حتى في سياق مرض السرطان هي شهادة رائعة على مرونة المرضى ورسالة مشجعة للمرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية الصحية لهم".

قال جوناثان سيسلر: "أفضل ما في الأمر هو أن عقارنا المرشح المدمج كان أكثر فعالية بكثير من أحد أقوى أدوية السرطان الموجودة في السوق"

"لقد شعرنا بسعادة غامرة لرؤية مثل هذا التغيير الجذري حتى بعد جرعة واحدة فقط من الدواء الجديد. فقد اختفت جميع علامات سرطان الدم لدى فئران المختبر تقريبًا بين عشية وضحاها".

"يمكن أن توفر النتائج التي توصلنا إليها فرصة لتحسين الهندسة المستقبلية للخلايا التائية CAR T cells ضد الأورام...."

"نعتقد أننا وجدنا نهجًا أكثر ملاءمة للبشر، من حيث أن نماذجنا للخلل الجيني تحاكي مسببات مرض باركنسون وليس أمراضه....

وهذا يفتح الباب أمام استراتيجيات علاجية جديدة للأمراض التي تنطوي على ضعف قدرة الجسم على تكسير...

يقول فريق البحث إن هذا الاكتشاف يوفر فهماً أفضل للطبيعة الفردية للمرض. 

أسعار أقل تم التفاوض عليها وتوفيرها كجزء من مهمتنا المستمرة لجعل الأدوية في متناول الجميع.