الأطفال المصابون بالتليف الكيسي لديهم فرصة للتنفس بشكل أسهل

ثبت أن علاج التليف الكيسي الجديد المسمى Symkevi (تيزاكافتور/إيفاكافتور)، المعروف باسم Symdeko في الولايات المتحدة، يعمل على تخفيف المخاط السميك واللزج لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عامًا بشكل آمن وفعال.

كانت الشركة المصنعة قد وافقت في السابق على دواء التليف الكيسي لمرضى التليف الكيسي الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا، وقدمت الشركة المصنعة طلبًا لتمديد الموافقة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أواخر عام 2018، وتخطط للقيام بنفس الشيء مع وكالة الأدوية الأوروبية في وقت لاحق من هذا العام.

سيشمل تمديد الموافقة الجديدة الأطفال الذين لديهم نسختان من الطفرة الأكثر شيوعًا، F508del، في جين CFTR، أو نسخة واحدة من F508del وطفرة وظيفية متبقية. يمكن الاطلاع على مزيد من التفاصيل في المقالة الكاملة.