الإيفلورنيثين لعلاج الورم الأرومي العصبي: الجداول الزمنية لموافقة الجمعية الأوروبية للأورام الأرومية العصبية وكيفية تجنب الانتظار

الورم الأرومي العصبي هو حالة نادرة جداً تصيب في الغالب الأطفال دون سن الخامسة. يُصنف حوالي نصف المرضى الذين تم تشخيصهم على أنهم مصابون بمرض شديد الخطورة. ومن بين هؤلاء، من المحتمل أن تنتكس نسبة 50-60% منهم ¹.

وفي هذا السياق، كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على دواء إيولفين (إيفلورنيثين) تطورًا إيجابيًا. يهدف الدواء إلى تقليل خطر الانتكاس لدى البالغين والأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي عالي الخطورة.

ومع ذلك، في الوقت الحالي، لم تتم الموافقة على دواء إيويلفين (إيفلورنيثين) إلا في الولايات المتحدة الأمريكية. ماذا يعني هذا بالنسبة للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة؟ فيما يلي كل ما تحتاج إلى معرفته حول الجداول الزمنية للموافقة على دواء إيويلفين (Iwilfin) من قبل EMA وخياراتك للحصول على الدواء بأمان قبل أن يكون متاحًا محليًا.

ما هو إيويفلين (إيفلورنيثين) المستخدم؟

تمت الموافقة على استخدام الإيفلورنيثين (الإيفلورنيثين) للبالغين والأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي عالي الخطورة الذين أظهروا بعض الاستجابة للعلاجات السابقة، بما في ذلك العلاج المناعي المضاد لورم الغدد الصماء 2.

Iwilfin هو أحد مثبطات الأورنيثين ديكاربوكسيلاز. وهو يمنع نشاط إنزيم يسمى أورنيثين ديكاربوكسيلاز (ODC). يلعب ODC دورًا في إنتاج البوليامين اللازم لنمو الخلايا. من خلال منع نشاط ODC، يهدف Iwilfin إلى منع خلايا الورم الأرومي العصبي من النمو والتكاثر ³.

ما هي نسبة نجاح الإيفلورنيثين في علاج الورم الأرومي العصبي؟

تمت الموافقة على عقار إيفلورنيثين من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أساس الدراسة 3 ب والدراسة ANBL0032. واستنادًا إلى هاتين التجربتين السريريتين، هذا ما نعرفه عن معدل نجاح الإيفلورنيثين في علاج الورم الأرومي العصبي:

• كانت نسبة الخطورة للبقاء على قيد الحياة دون وقوع حدث (EFS) 0.48، مما يعني أن المجموعة التي تتلقى العلاج كانت أقل عرضة بنسبة 52% لخطر الإصابة بحدث (أي تطور المرض أو انتكاسة أو سرطان ثانوي أو وفاة) مقارنة بالمجموعة التي لم تتلق العلاج;
• كانت نسبة الخطر للبقاء على قيد الحياة بشكل عام 0.32، مما يعني أن المجموعة التي تتلقى العلاج كان لديها خطر أقل بنسبة 68% للوفاة من أي سبب مقارنة بالمجموعة التي لم تتلق العلاج ⁴.

استنادًا إلى هذه النتائج، يبدو أن الإيفلورنيثين يقلل من خطر الانتكاس لدى المرضى الذين يعانون من الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة.

موافقة الجمعية الأوروبية للأورام الأرومية العصبية على الإيفلورنيثين لعلاج الورم الأرومي العصبي: ما هي الحالة؟

اعتبارًا من مارس 2024، لا يوجد طلب نشط للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء إيفلورنيثين. لسوء الحظ، هذا يعني أنه من غير المرجح أن يتوفر الدواء في أوروبا في أي وقت قريب.

وعادةً ما يستغرق الأمر حوالي 210 أيام من تقديم طلب الموافقة من الاتحاد الأوروبي إلى أن تتوصل اللجنة الأوروبية للأدوية إلى قرار. إذا أصدرت اللجنة توصية إيجابية، فإن الأمر يستغرق شهرين آخرين حتى تصبح موافقة اللجنة الأوروبية للأدوية على الدواء نهائية.

نظرًا لأن Iwilfin حاصل على تصنيف دواء يتيم في الاتحاد الأوروبي، فقد يستفيد من عملية مراجعة أسرع - 150 يومًا بدلاً من 210 أيام ⁵. ومع ذلك، لا يزال هذا يتطلب تقديم طلب ترخيص تسويق رسمي أولاً.

متى سيتوفر Iwilfin في أوروبا؟

من الصعب تحديد ذلك، حيث لا يوجد طلب موافقة من EMA في الوقت الحالي.

على افتراض أن الشركة المصنعة لدواء Iwilfin ستقدم طلب موافقة من الجمعية الأوروبية للأدوية بحلول مايو 2024، فمن الممكن أن يحصل الدواء على الموافقة بحلول نهاية العام.

بعد الحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي، ستحتاج كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي إلى فترة زمنية مختلفة لإتاحة الإيفلورنيثين محليًا - من 102 يومًا في المتوسط في ألمانيا إلى 1081 يومًا في المتوسط في إستونيا ⁶.

مع وضع ذلك في الاعتبار، يمكن للمرضى في أوروبا توقع الحصول على الإيفلورنيثين في موعد لا يتجاوز منتصف عام 2025. وبالنسبة لبعض البلدان، قد تكون فترة الانتظار أطول من ذلك. 

متى سيتوفر Iwilfin في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من مارس 2024، لا يوجد طلب موافقة نشط من هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) على دواء Iwilfin في المملكة المتحدة. وقد شارك NICE أنهم مستعدون لمراجعة الدواء لإدراجه المحتمل في هيئة الخدمات الصحية الوطنية ⁷. ومع ذلك، فإن الجداول الزمنية لمثل هذه المراجعة ستكون مرتبطة بالموافقة المتوقعة على الدواء وإطلاقه في المملكة المتحدة، والتي لم يتم تحديد جدول زمني لها. 

بافتراض وجود جدول زمني للموافقة مماثل للجدول الزمني الذي حدده الاتحاد الأوروبي للأدوية، من المحتمل أن يحصل Iwilfin على الضوء الأخضر من هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية بحلول نهاية عام 2024. على افتراض أن مراجعة NICE إيجابية ومتاحة في ذلك الوقت تقريبًا، يمكن أن يكون Iwilfin متاحًا نظريًا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك، هذا هو الجدول الزمني المثالي. ويبقى أن نرى ما إذا كان سيصبح حقيقة. 

كيفية الوصول إلى Iwilfin قبل موافقة MHRA أو EMA عليه

يمكن لحالة مثل الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة أن تكون حساسة للوقت. لهذا السبب قد يكون الانتظار لمدة عام أو حتى أكثر للحصول على الإيفلورنيثين محبطًا. لحسن الحظ، هناك طرق آمنة للحصول على العلاج في وقت أقرب.

يتمثل أحد الخيارات في البحث عن الإيفلورنيثين والتسجيل في تجربة سريرية للإيفلورنيثين. والخيار الآخر هو شراء الإيفلورنيثين مباشرة كمريض مسمى. 

لنلقِ نظرة على كل خيار أدناه.

انضم إلى إحدى التجارب السريرية للإفلورنيثين

للوصول بسرعة إلى Iwilfin في أوروبا أو المملكة المتحدة، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. قد يستغرق الأمر بعض الجهد للعثور على واحدة، لكن ذلك ممكن. من أجل المشاركة في تجربة سريرية، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضاً إلى دعم طبيبك المعالج لتتمكن من المشاركة. في جميع الحالات، يجب أن تكون على دراية بأنك قد تكون ضمن مجموعة العلاج الوهمي في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن تجارب الإفلورنيثين السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: قاعدة بيانات شاملة للتجارب السريرية الأمريكية. هناك تجارب مختارة مفتوحة للمشاركين الدوليين، ومن المفيد دائماً متابعة القائمة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. هناك العديد من التجارب الجارية التي تشمل edaravone في جميع أنحاء أوروبا. بالنسبة للتجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows وFindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في جميع أنحاء العالم في تحديد التجارب السريرية المناسبة.

اشتر إيولفين كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى تجربة سريرية خياراً متاحاً لك، أو كنت تفضل ببساطة عدم الانتظار، يمكنك شراء الإيفلورنيثين مباشرةً عبر لائحة استيراد المرضى المسمين.

هذه اللائحة سارية المفعول في معظم دول العالم وتسمح للمرضى بشراء واستيراد الأدوية غير المعتمدة أو المتوفرة محلياً حتى الآن، طالما أنها للاستخدام الشخصي.

وللاستفادة من لائحة استيراد المرضى المسماة، يجب أن يكون لديك أولاً وصفة طبية من طبيبك.

هل يدعم طبيبك الإفلورنيثين كعلاج للورم الأرومي العصبي لديك؟ إذًا ليس عليك انتظار الموافقة عليه في أوروبا أو أي مكان آخر. ما عليك سوى الاتصال بفريقنا من خبراء الوصول إلى الدواء للحصول على المساعدة.

اشتر إيويلفين

المراجع:

1. الورم الأرومي العصبي لدى الأطفال - في العلاج. CureSearch لسرطان الأطفال، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
2. المعرف المرجعي: 5293147. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
3. EU/3/21/2429 - التسمية اليتيمة لعلاج الورم الأرومي العصبي | الوكالة الأوروبية للأدوية. وكالة الأدوية الأوروبية، 11 يونيو 2021.
4. الإفلورنيثين كعامل صيانة بعد العلاج المناعي في الأورام الأرومية العصبية عالية الخطورة: مقارنات نتائج البقاء على قيد الحياة المتطابقة مع نتائج نتائج العلاج المناعي. مجلة علم الأورام السريري، 26 أكتوبر 2023.
5. التقدم بطلب للحصول على ترخيص التسويق: الأدوية اليتيمة | الوكالة الأوروبية للأدوية. وكالة الأدوية الأوروبية، 5 مارس 2021.
6. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
7. معلومات المشروع |إيفلورنيثين لعلاج الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة مع استجابة كاملة أو جزئية بعد العلاج المناعي [ID4060] | إرشادات. NICE، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.