كل ما يتعلق بموافقة EMA على إبلونتيرسن (وكيفية الحصول على العلاج في أقرب وقت)

حصل دواء واينوا (eplontersen) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي بوساطة الترانستايريتين الوراثي (ATTRv-PN) في عام 2023. هذا الدواء هو العلاج الوحيد المعتمد الذي يمكن للمرضى إعطاؤه بأنفسهم باستخدام حاقن تلقائي. وهذا يمكن أن يجعله خيارًا أكثر ملاءمة للمرضى الذين تأثرت قدراتهم الحركية بهذه الحالة.

وعلى الرغم من أن هذه أخبار جيدة، إلا أن هذا الدواء متاح حالياً في الولايات المتحدة الأمريكية فقط. 

متى سيكون إبلونتيرسن متاحًا للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة؟ فيما يلي كل ما تحتاج إلى معرفته عن موافقات الاتحاد الأوروبي EMA وMHRA على إبلونتيرسن. بما في ذلك الجداول الزمنية وخياراتك للحصول على العلاج بشكل أسرع.

فيمَ يُستخدم إبلونترسن؟

واينوا (إبلونترسن) هو دواء يُصرف بوصفة طبية للمرضى البالغين المصابين باعتلال الأعصاب المتعدد من الداء النشواني الوراثي بوساطة الترانثايريتين ¹.

إبلونتيرسن هو قليل النيوكليوتيد المضاد المترافق بالليجنات. وهو يقلل من إنتاج بروتين TTR. وبذلك، يهدف الدواء إلى إبطاء تطور المرض وتحسين نوعية حياة المريض.

موافقة EMA إبلونترسن: ما هي الحالة؟

والخبر السار هو أن طلب ترخيص تسويق إيبلونتيرسن قيد المراجعة بالفعل من قبل EMA ². أما الخبر الأقل تفاؤلاً فهو أن الأمر قد يستغرق شهوراً قبل اتخاذ القرار. إذا أسفرت المراجعة عن توصية إيجابية من قِبل اللجنة الأوروبية للأدوية والمستحضرات الصيدلانية (CHMP)، فسوف يستغرق الأمر 67 يومًا أخرى حتى تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي على طلب ترخيص تسويق إيبلونتيرسن رسمية. 

وبعبارة أخرى، فإن أقرب جدول زمني للموافقة على الإبلونترسن في الاتحاد الأوروبي هو أواخر عام 2024. 

متى ستتوفر خدمة eplontersen في أوروبا؟

حتى إذا حصل Wainua على موافقة EMA خلال هذا العام، فهذا لا يعني أنه سيكون متاحًا على الفور في جميع أنحاء أوروبا. ولكي يحدث ذلك، تحتاج كل دولة عضو إلى التفاوض على السعر المحلي والسداد وتواريخ الإطلاق مع الشركة المصنعة. 

في المتوسط، تستغرق هذه العمليات من 133 يومًا (في ألمانيا) إلى 899 يومًا (في رومانيا⁾³. 

وهذا يعني أن eplontersen قد يكون متاحًا في بعض أسواق الاتحاد الأوروبي في النصف الأول من عام 2025. وقد تحتاج بلدان أخرى إلى الانتظار بضع سنوات أخرى. 

متى سيتوفر إيبلونترسن في المملكة المتحدة؟

على الرغم من عدم وجود طلب ترخيص تسويق نشط لعقار إبلونتيرسن في المملكة المتحدة، إلا أن هناك مراجعة جارية من قبل المعهد الوطني للصحة العامة (NICE). تعد مراجعة NICE ضرورية لتحديد ما إذا كان الإبلونتيرسن سيكون متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. تاريخ القرار المتوقع في أغسطس 2024. إذا كان إيجابياً، يجب أن يكون الدواء متاحاً في سوق المملكة المتحدة في غضون 3 أشهر. 

فيما يتعلق بموافقة وكالة تنظيم الأدوية في المملكة المتحدة على دواء eplontersen، فمن المحتمل أن تتبع وكالة تنظيم الأدوية في المملكة المتحدة الجدول الزمني الخاص بالوكالة الأوروبية للأدوية. فوفقًا للقرارات التي اتخذتها حكومة المملكة المتحدة بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، قد تمنح هيئة تنظيم الأدوية MHRA موافقة "شبه تلقائية" للأدوية بعد أن تكون قد حصلت على الضوء الأخضر من هيئات تنظيمية موثوق بها مثل EMA أو FDA أو PMDA ⁴ اليابانية. 

إذا كان هذا هو الحال، وعلى افتراض أن موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية في غضون عام 2024، فمن الممكن أن يصبح إبلونتيرسن متاحًا في المملكة المتحدة بحلول أواخر عام 2024 أو أوائل عام 2025. 

كيفية الحصول على واينوا بأمان قبل موافقة EMA أو MHRA

على الرغم من أن الموافقات قيد التنفيذ، لا يمكن لجميع المرضى الانتظار لأشهر أو سنوات. إذا كانت هذه هي حالتك، فسوف يسعدك أن تعلم أنه ليس عليك الانتظار.

هناك طريقتان رئيسيتان يمكنك من خلالهما الوصول بسرعة وأمان إلى إبلونتيرسن قبل الحصول على الموافقات الرسمية من EMA أو MHRA. أحد الخيارين هو الانضمام إلى تجربة سريرية. والآخر هو شراء إبلونتيرسن على أساس لائحة استيراد المرضى المسمين. 

إليك القليل عن كل خيار.

انضم إلى تجربة إبلونترسن السريرية

للوصول السريع إلى واينوا، يمكنك محاولة الانضمام إلى إحدى التجارب السريرية الجارية. وبدعم من طبيبك المعالج، يمكنك العثور على واحدة قريبة منك. من أجل المشاركة في تجربة سريرية، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. من المهم أيضًا ملاحظة أن الانضمام إلى التجربة لا يضمن حصولك على إبلونترسن. قد يتم تعيينك في مجموعة العلاج الوهمي. 

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن تجارب إبلونترسن السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي، هناك العديد من التجارب التي تتضمن إبلونتيرسن، والتي تقوم بتجنيد مشاركين في أوروبا. قد تكون هذه التجارب جديرة بالمتابعة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء إيبلونترسن كمريض مسمى

يُسمح للمرضى في معظم البلدان بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محلياً للاستخدام الشخصي. خاصة إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. 

إذا كنت ترغب في الحصول على إبلونتيرسن قبل موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية أو وكالة الأدوية الأوروبية، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تُعرف اللائحة التي تجعل هذا الأمر ممكناً باسم لائحة استيراد المرضى المسمين. وهي تسمح للمرضى باستيراد دواء غير معتمد أو متاح بعد في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر;
• ليس لها بدائل محلية، و
• للاستخدام الشخصي.

للاستفادة من اللائحة، ستحتاج إلى وصفة طبية من طبيبك المعالج.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا في Everyone.org وسندعمك في شراء إيبلونترسن على الفور.

اشتر إيبلونترسن

المراجع:

1. المعرف المرجعي: 5298350. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 26 مارس 2024.
2. أدوية للاستخدام البشري قيد التقييم، الوكالة الأوروبية للأدوية، تم الوصول إليها في 26 مارس 2024.
3. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 26 مارس 2024.
4. المملكة المتحدة لإعطاء "موافقة شبه تلقائية" على العلاجات المعتمدة من قبل المنظمين "الموثوق بهم"، BMJ، 16 مارس 2023.