اقتربت موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء إبتاكوبان. متى سيكون الدواء متاحًا لك؟

eفي مارس 2024، قدمت اللجنة الأوروبية للأدوية الكيميائية توصية إيجابية بمنح موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء فبهالتا (iptacopan) ¹. عندما تصبح الموافقة رسمية، سيكون هذا أول علاج أحادي فموي متاح للمرضى الأوروبيين الذين يعانون من بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابي الليلي (PNH). 

على الرغم من أن كل هذه الأخبار جيدة، فماذا يعني ذلك من حيث الجدول الزمني؟

إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول توفر دواء إبتاكوبان في أوروبا والمملكة المتحدة. بما في ذلك جميع خياراتك للوصول إلى الدواء بأمان قبل توفره.

ما هو إبتاكوبان؟

يوصف دواء فابهالتا (إبتاكوبان) لعلاج البالغين المصابين بفقر الدم الانحلالي الليلي الانتيابي (PNH) الذين يعانون من فقر الدم الانحلالي ².

يعمل إبتاكوبان على زيادة مستويات الهيموجلوبين من خلال العمل في المسار التكميلي البديل، وذلك باعتباره مثبطاً للعامل المكمل ب. وهو يساعد على التحكم في تدمير خلايا الدم الحمراء داخل الأوعية الدموية وخارجها. وبهذه الطريقة، يهدف إبتاكوبا إلى تقليل فقر الدم ومنع الحاجة إلى نقل الدم. 

هل فبهالتا (إبتاكوبان) معتمد من الجمعية الأوروبية للأدوية؟

نعم. في مارس 2024، قدمت اللجنة الأوروبية للأدوية والمستحضرات الصيدلانية توصية إيجابية لموافقة الاتحاد الأوروبي على عقار إبتاكوبان. من الناحية الفنية، لم تكن هذه موافقة رسمية من EMA بعد. جاءت الموافقة الرسمية في مايو 2024. 

متى سيتوفر إبتاكوبان في أوروبا؟

ولسوء الحظ، فإن الحصول على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية لا يعني أن يكون متاحًا. فقبل أن يصل Fabhalta إلى الأسواق المحلية في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي، يتعين على كل دولة عضو على حدة إكمال عملية التفاوض على الأسعار المحلية والموافقات على السداد وتحديد مواعيد الإطلاق مع الشركة المصنعة.

يمكن أن تكون هذه العمليات المحلية سريعة نسبيًا أو طويلة جدًا، اعتمادًا على البلد. على سبيل المثال، تميل ألمانيا إلى إطلاق الأدوية اليتيمة المعتمدة حديثًا في غضون 102 يوم في المتوسط، بينما يبلغ متوسط الوقت اللازم للإطلاق في إستونيا 081 1 يومًا ³. 

مع وضع هذا في الاعتبار، من المحتمل أن يكون iptacopan متاحًا في بعض أسواق الاتحاد الأوروبي بالفعل في غضون عام 2024، ولكن المرضى في دول الاتحاد الأوروبي الأخرى قد يواجهون بضع سنوات أخرى من الانتظار.

متى سيتوفر إبتاكوبان في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من يوليو 2024، لم تتم الموافقة على دواء iptacopan حتى الآن من قبل هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية. ومع ذلك، بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، تحتفظ MHRA بالحق في منح الموافقة "شبه التلقائية" للأدوية بعد أن يتم منحها الضوء الأخضر من قبل EMA أو غيرها من الهيئات التنظيمية الموثوقة ⁴. هذا بالإضافة إلى حقيقة أن دواء iptacopan حاصل على جواز سفر الابتكار من هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية في بريطانيا (MHRA)، مما يجعل من المرجح أن يتم الموافقة على الدواء بسرعة من قبل هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية. 

تجري الآن بالفعل مراجعة من قبل المعهد الوطني للصحة والبحوث والابتكار في الرعاية الصحية الوطنية (NICE) لإمكانية إدراج الإبتاكوبان في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، ومن المتوقع أن يصدر القرار في يونيو 2024 ^5.

إذا تبنى المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) توصية إيجابية بإدراج الدواء في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في يونيو، فقد يتوفر دواء iptacopan للمرضى في المملكة المتحدة في الفترة من سبتمبر إلى أكتوبر 2024. وبالطبع، يفترض كل هذا اعتمادًا سريعًا لموافقة هيئة تنظيم إدارة الدواء في الشرق الأوسط على دواء iptacopan.

كيفية الحصول على فبهالتا (iptacopan) بأمان قبل أن يتوفر في بلدك

على الرغم من أن الموافقات قيد التنفيذ، لا يمكن لجميع المرضى الانتظار لأشهر أو سنوات. إذا كانت هذه هي حالتك، فسوف يسعدك أن تعلم أنه ليس عليك الانتظار.

هناك طريقتان رئيسيتان للحصول على فابهالتا قبل توفره في بلدك. تتمثل إحدى الطريقتين في التسجيل في إحدى التجارب السريرية، بينما تتمثل الطريقة الأخرى في شراء iptacopan عن طريق لائحة استيراد المرضى المسمين.

إليك القليل عن كل خيار.

انضم إلى تجربة إبتاكوبان السريرية

للوصول السريع إلى فابهالتا، يمكنك اختيار التسجيل في تجربة سريرية جارية. على الرغم من أنه ليس من السهل دائمًا العثور على التجارب السريرية، إلا أنه إذا كانت لديك الموارد المناسبة ودعم طبيبك، فيمكنك القيام بذلك. ومع ذلك، ضع في اعتبارك أن التجربة لا تضمن حصولك على عقار إيبتاكوبان، حيث قد يتم تعيينك في مجموعة الدواء الوهمي.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية التي تتضمن فبهالتا:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي، هناك العديد من التجارب التي تتضمن iptacopan، والتي تقوم بتجنيد مشاركين في أوروبا. قد تكون هذه القائمة جديرة بالمتابعة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء إبتاكوبان كمريض مسمى

لا يعرف جميع المرضى والأطباء ذلك، ولكن يُسمح لك بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محلياً للاستخدام الشخصي. خاصةً إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن من جودة حياتك أو تعالج الحالات التي تهدد حياتك.

إذا كنت ترغب في الحصول على إبتاكوبان قبل الموافقة عليه في المملكة المتحدة (أو في أي مكان آخر)، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تُعرف اللائحة التي تجعل هذا الأمر ممكناً باسم لائحة استيراد المريض المسمى. ولكي تكون مؤهلاً لذلك، يجب أن يكون لديك أولاً وصفة طبية من طبيبك المعالج لدواء

• معتمدة في مكان آخر;
• غير معتمد أو متاح في المكان الذي تعيش فيه;
• ليس لها بدائل محلية، و
• للاستخدام الشخصي فقط.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركه مع فريقنا في Everyone.org وسندعمك في شراء iptacopan على الفور.

اشتر إبتاكوبان

المراجع:

1. نوفارتيس فابهالتا (iptacopan) تتلقى رأيًا إيجابيًا من اللجنة الأوروبية لمرضى الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH) كأول علاج أحادي يؤخذ عن طريق الفم للمرضى البالغين المصابين ببيلة الهيموجلوبين الليلي الانتيابي نوفارتيس، 22 مارس 2024.
2. فبهالتا | الوكالة الأوروبية للأدوية. وكالة الأدوية الأوروبية، 22 مارس 2024.
3. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
4. المملكة المتحدة لإعطاء "الموافقة شبه التلقائية" على العلاجات المعتمدة من قبل المنظمين "الموثوق بهم". BMJ، 16 مارس 2023.
5. معلومات المشروع |إبتاكوبان لعلاج بيلة الهيموجلوبين الليلي الانتيابي [ID6176] | إرشادات. NICE، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.