الأدوية المعتمدة حديثاً لعلاج التليف الكيسي

التليف الكيسي هو اضطراب وراثي نادر يهدد الحياة ويصيب أكثر من 70,000 شخص في جميع أنحاء العالم. وهو ناتج عن طفرة في جين CFTR، الذي ينظم نقل الملح والماء في الجسم. وتسمح طفرة CFTR بدخول الكثير من الملح والماء إلى الخلايا. وينتج عن ذلك تراكم مخاط سميك ولزج في أنابيب الجسم وممراته. وتؤدي هذه الانسدادات إلى تلف الرئتين والجهاز الهضمي والأعضاء الأخرى. تبدأ هذه الأعراض في مرحلة الطفولة المبكرة وتشمل السعال المستمر وتكرار التهابات الصدر والرئة وضعف زيادة الوزن.

يوجد اليوم العديد من العلاجات التي تساعد في علاج التليف الكيسي. أحدث دواء معتمد للتليف الكيسي من قبل الوكالة الطبية الأوروبية (EMA) هو دواء Kaftrio (إلكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور). 

تأتي الموافقة على عقار Kaftrio (إلكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور) من قبل الوكالة الأوروبية للأدوية في أغسطس من عام 2020 بعد الموافقة على عقار Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) في أكتوبر 2019. 

فيما يلي نظرة عامة على كل دواء للمساعدة في إرشادك أنت وطبيبك عند اتخاذ قرار علاج التليف الكيسي: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

في 21 أكتوبر 2019، تمت الموافقة على دواء Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا والمصابين بأشكال معينة من التليف الكيسي (CF).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) هو مزيج من إيفاكافتور وتيزاكافتور وإليكساكافتور موصوف لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر ممن لديهم طفرة واحدة على الأقل من F508del في جين منظم التوصيل الغشائي للتليف الكيسي (CFTR). وهو متوفر في أقراص مركبة ذات جرعة ثابتة معبأة مشتركة تحتوي على إلكساكافتور 100 مجم، وتيزاكافتور 50 مجم وإيفاكافتور 75 مجم، وأقراص تحتوي على إفاكافتور 150 مجم. 

Kaftrio (إلكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور)

في 21 أغسطس 2020، حصل دواء Kaftrio (إلكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور) على ترخيص تسويق من الاتحاد الأوروبي (EMA ) صالح للاستخدام مع دواء Kalydeco (إيفاكافتور) لعلاج الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا والمصابين بأشكال معينة من التليف الكيسي (CF).

يوصف دواء Kaftrio (إلكساكافتور/ تيزاكافتور/إيفاكافتور) في نظام مركب مع أقراص إيفاكافتور 150 ملغ (غير مدرج في العبوة) لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر ممن لديهم طفرة واحدة على الأقل من F508del في جين منظم التليف الكيسي الناقل للتليف الكيسي (CFTR). وهو متوفر على شكل أقراص مركبة ذات جرعة ثابتة تحتوي على إلكساكافتور 100 مجم وتيزاكافتور 50 مجم وإيفاكافتور 75 مجم

يمكنك تنزيل الرسم البياني الكامل للأدوية من هنا. 

إذا كنت أنت أو أي شخص تعرفه تتطلع إلى الوصول إلى Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) أو Kaftrio (إلكساكافتور/تيزاكافتور/إيفاكافتور) مع Kalydeco يمكننا مساعدتك. 

اتصل ب فريق دعم المرضى لمزيد من المعلومات.