متى سيحصل نيروجاسيستات على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (وكيفية الوصول إليه في وقت مبكر)

حتى نوفمبر 2023، كانت خيارات العلاج الوحيدة المتاحة للمرضى الذين يعانون من الأورام الرباطية هي الجراحة والإشعاع. ومع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أوغسيفيو (نيروغاسيستات)، لم يعد هذا هو الحال. يُظهر الدواء الجديد نتائج واعدة في تخفيف أعراض الألم وإبطاء تطور هذا المرض ^{النادر1}. 

في الوقت الحالي، تمت الموافقة على نيروجاسيستات في الولايات المتحدة الأمريكية فقط. ما الذي يعنيه هذا بالنسبة للمرضى غير الأمريكيين المصابين بالأورام الدبقية ومتى سيكون نيروجاسيستات متاحًا في أوروبا وخارجها؟ إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول موافقة الاتحاد الأوروبي على نيروجاسيستات. بما في ذلك طرق الحصول على الدواء قبل توفره في بلدك. 

ما هو نيروجاسيستات؟

يوصف دواء أوجسيفيو (نيروجاسيستات) للبالغين المصابين بالأورام الديسمية المتطورة، والذين يحتاجون إلى علاج جهازي ². يتوفر الدواء على شكل أقراص تؤخذ عن طريق الفم مرتين في اليوم. 

يثبط نيروغاستات إنزيما معينا يسمى جاما سكريتاز. يشارك هذا الإنزيم في تنشيط بروتين يسمى Notch ، والذي يعتقد أنه يساهم في نمو الأورام الرباطية. عن طريق منع الإنزيم ، يعتزم Ogsiveo (nirogacestat) إبطاء نمو الورم².

وفقا لنتائج التجارب السريرية التي أبلغ عنها Ogsiveo ، قد يخفف الدواء أيضا من أعراض الألم ، والتي غالبا ما ترتبط بالأورام الرباطية ويمكن أن تقلل بشكل كبير من نوعية حياة المرضى³.

الموافقة على نيروجاسيستات EMA: ما هي الحالة؟

شاركت الشركة المصنعة ل Ogsiveo ، SpringWorks Therapeutics ، عزمها على التقدم بطلب للحصول على ترخيص تسويق في الاتحاد الأوروبي في النصف الأول من عام 2024 ¹. 

وفقا لإرشادات EMA ، قد يستغرق تقييم الطلب ما يصل إلى 210 أيام. عند هذه النقطة، تصدر CHMP توصيتها. إذا كانت إيجابية ، يجب منح الدواء الجديد إذن التسويق في غضون 67 يوما ⁴.

إذن، متى سيتوفر النيروجاسيستات في أوروبا؟ يبدو أن أقرب جدول زمني هو في مكان ما في عام 2025. 

متى سيتوفر نيروجاسيستات في المملكة المتحدة؟

لم تعد الموافقة على دواء نيروجاسيستات في المملكة المتحدة ملزمة بالجداول الزمنية للاتحاد الأوروبي. وفي حين أن هذا قد يعني جدولاً زمنياً أقصر للموافقة، إلا أنه ليس من الضروري أن يكون كذلك.

في الوقت الحالي، لا يوجد تقييم نشط لدواء نيروجاسيستات من قبل هيئة تنظيم الأدوية والرقابة على الأدوية أو المعهد الوطني للصحة والجمارك. إذا قدمت الشركة المصنعة لدواء نيروجاسيستات طلب ترخيص إلى وكالة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA)، فعادةً ما يستغرق الأمر 90 يومًا للمعالجة. بمجرد موافقة MHRA، يحتاج NICE إلى تقييم الدواء أيضًا لتغطية NHS. في حالة الحصول على توصية إيجابية من NICE، يمكن توفير نيروجاسيستات على هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون 3 أشهر ⁵. 

مع وضع هذه الجداول الزمنية في الاعتبار، يبدو أنه من غير المرجح أن يحصل مرضى الأورام الدبقية في المملكة المتحدة على النيروجاسيستات قبل عام 2025. 

كيفية الوصول إلى نيروجاسيستات قبل اعتماده من الجمعية الأوروبية للأدوية

هل يجب عليك الانتظار حتى يتوفر نيروجاسيستات في أوروبا أو المملكة المتحدة لبدء العلاج؟ لحسن الحظ، لا. 

هناك خياران رئيسيان للوصول إلى نيروجاسيستات على الفور خارج الولايات المتحدة الأمريكية. أحدهما هو الانضمام إلى تجربة سريرية تتضمن نيروجاسيستات. والآخر هو شراء نيروجاسيستات كمريض فردي مسمى. 

انضم إلى تجربة نيروجاسيستات السريرية

يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية للحصول على وصول سريع إلى أوغسيفيو (نيروغاسيستات). العثور على التجارب ليس بالأمر السهل، لكنه ممكن. للمشاركة، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. انتبه إلى أنك قد تتلقى دواءً وهميًا بدلاً من المادة الفعالة.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على نيروجاسيستات:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، لا توجد تجارب سريرية مدرجة تتضمن Ryzneuta ، ولكن هذا يمكن أن يتغير في أي وقت ، لذلك يجدر مراقبته.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشتر نيروجاسيستات كمريض فردي باسمه

تسمح معظم دول العالم للمرضى الأفراد باستيراد الأدوية التي يمكن أن تعالج الحالات الخطيرة قبل توفرها محليا. يمكن أن تختلف اللوائح التي توجه هذه العملية في الاسم ، ولكن يشار إليها عادة باسم لوائح استيراد المريض المسماة. 

إذا كنت ترغب في شراء نيروجاسيستات قبل موافقة الاتحاد الأوروبي أو موافقة المملكة المتحدة عليه، فقد يكون هذا خياراً جيداً لك ولطبيبك. 

للاستفادة من لائحة استيراد المريض المسمى ، ستحتاج إلى وصفة طبية من طبيبك. بناء على بلدك ، قد تكون هناك حاجة إلى وثائق إضافية. ومع ذلك ، ليس عليك التأكيد على ذلك.

اشتر نيروجاسيستات

إذا كان لديك وصفة طبية لدواء أوجسيفو (نيروجاسيستات) وترغب في شراء الدواء الآن، تواصل معنا. نحن مؤهلون ومعتمدون لدعمك في استيراد الأدوية قبل توفرها محلياً. 

مراجع:

1. إيكفورد ، كاثرين. تمت الموافقة على أول حبة للأورام الرباطية ، المجلة الصيدلانية الأوروبية ، 28 نوفمبر 2023.
2. الرقم المرجعي: 5283221, Accessdata.fda.gov, تم الوصول إليه في 15 يناير 2024.
3. الدكتور كاسبر حول تقييم Nirogacestat في الأورام الرباطية في تجربة DeFi ، OncLive ، 9 يونيو 2023.
4. عرض تقديمي - إجراء مركزي في وكالة الأدوية الأوروبية ، وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 15 يناير 2024.
5. إيوبانك ، ليو. الوصول إلى الأدوية الجديدة في NHS الإنجليزية. صندوق الملك، 28 أكتوبر 2020.