أونباترو (باتيسيران): أول علاج بالحمض النووي الريبي معتمد في الاتحاد الأوروبي

في عام 2018، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء Onpattro (باتيسيران) الذي يتم تناوله عن طريق الوريد، والذي ابتكرته شركة ألنيلام للأدوية لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد (الضرر الذي يصيب الأعصاب الطرفية) الناتج عن الداء النشواني الوراثي لدى البالغين. وبالمثل، منحت الوكالة الأوروبية للأدوية دواء أونباترو (باتيسيران) ترخيصًا بالتسويق للبالغين المصابين باعتلال الأعصاب المتعدد في المرحلتين الأولى والثانية. في السابق، كانت هناك خيارات محدودة متاحة في الاتحاد الأوروبي لتغيير تطور المرض.

يعاني المرضى الذين يعانون من هذا النوع من الداء النشواني من طفرة تتسبب في تراكم البروتينات غير الطبيعية، الأميلويدات، في الجسم. ويؤدي ذلك إلى ضعف وخدر وألم في الأطراف. واستناداً إلى علم التداخل في الحمض النووي الريبي الحائز على جائزة نوبل في تداخل الحمض النووي الريبي (RNA)، تم تصميم دواء أونباترو (باتيسيران) للتداخل مع الحمض النووي الريبي المرسال المحدد الذي ينتج عنه طفرات ترانستهيريتين (TTR)، الأميلويدات في الكبد. ويقلل هذا من تكوين الأميلويدات ويخفف من أعراض اعتلال الأعصاب المرتبط بالداء النشواني hATTR. يمكن لهذا التخفيض أن يبطئ أو يوقف تطور المرض. يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول الموافقة على هذا الدواء هنا.