تمت الموافقة على Orkambi في أستراليا، فهل سيتبعه الآخرون؟

آخر تحديث 01 نوفمبر 2019

عائلة تنفخ الفقاعات

تنضم أستراليا إلى الولايات المتحدة وألمانيا والنمسا والدنمارك وأيرلندا وإيطاليا والسويد وهولندا في تقديم تعويضات لدواء Orkambi lumacaftor/ivacaftor)، وهو دواء يستخدم حاليًا لعلاج المصابين بالتليف الكيسي (CF). تبلغ التكلفة السنوية للدواء أكثر من 250 ألف دولار أسترالي مما جعل العديد من العائلات غير قادرة على دفع ثمن الأدوية من جيبها الخاص. وبفضل الدعم، انخفضت التكلفة الشهرية من حوالي 20,000 دولار أسترالي إلى أقل من 40 دولارًا أمريكيًا.

نبذة عن التليف الكيسي

التليّف الكيسي هو مرض وراثي غير قابل للشفاء حيث يتكاثف المخاط ويتراكم في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي. يعاني المرضى المؤهلون للعلاج بعقار Orkambi lumacaftor/ivacaftor) من طفرة F508del في الجين الذي يرمز للبروتين المسمى منظم التوصيل الغشائي للتليف الكيسي (CFTR). وهم غير قادرين على تنظيم كمية الماء التي تفرزها الرئتان والمعدة. يعمل الماء على تليين مرور المخاط والجزيئات الغريبة خارج الرئتين، ويسمح أيضاً بهضم الطعام. وعلى الرغم من عدم وجود مؤشرات خارجية واضحة على الإصابة بالمرض لدى المصابين، إلا أن أعراضاً مثل صعوبة التنفس والسعال ومشاكل في الجهاز الهضمي والتعب وارتفاع احتمال الإصابة بالتهاب الرئة هي جزء من حياتهم اليومية. عند العلاج بأدوية مثل Orkambi lumacaftor/ivacaftor)، يلاحظ العديد من المرضى اختلافاً ملحوظاً في قدرتهم على هضم الطعام واكتساب الطاقة والتنفس بحرية.

الموافقة

تمت الموافقة على Orkambi lumacaftor/ivacaftor) في العديد من البلدان لاستخدامه مع البالغين. ونظرًا للنتائج الإيجابية التي ظهرت مؤخرًا على الأطفال، فقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أيضًا على استخدامه لعلاج الأطفال الذين لا تتجاوز أعمارهم السنتين، وبالتالي سيكون لديهم أيضًا فرصة أكبر لعيش حياة أطول. وكما ذكر الطبيب جون مكنمارا، الطبيب والباحث الرئيسي في الدراسة والمدير الطبي لبرنامج التليف الكيسي في مستشفى الأطفال في مينيسوتا: "هذه الموافقة هي تطور مهم يمكّن الأطباء من البدء في علاج السبب الكامن وراء المرض لدى هذه الفئة العمرية في وقت مبكر أكثر من أي وقت مضى".

في وقت سابق من هذا العام، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء آخر لعلاج التليف الكيسي يسمى Symdeko (تيزاكافتور/إيفاكافتور). يوفر هذا الدواء خيارًا آخر للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا ولديهم نسختان من طفرة F508del أو الذين لديهم طفرة واحدة على الأقل في جين CFTR تستجيب لتيزاكافتور/إيفاكافتور.

هل Orkambi lumacaftor/ivacaftor) فعال كما كان يُعتقد في البداية؟

تعد كندا والمملكة المتحدة من بين العديد من الدول التي لم توافق على الدواء قائلة إن فعاليته غير واضحة. في بيان صحفي، تقول الدكتورة إيلينا شنايدر، الباحثة في جامعة ملبورن، إن دراستها تُظهر أن الجمع بين دواء لوماكافتور ودواء إيفاكافتور قد يقلل من فعالية الدواء بشكل عام. ومع ذلك، لا يزال البحث مستمراً من أجل فهم آثار هذا المزيج على الجسم بشكل كامل.

Orkambi في المملكة المتحدة

أفاد تحليل أُجري في المملكة المتحدة عام 2017 عن وجود حوالي 10,500 مريض مصاب بالتليف الكيسي التاجي الكيسي (CF)، مع وجود طفرة F508del لدى 91% منهم تقريبًا. يكلف Orkambi lumacaftor/ivacaftor) لكل مريض حوالي 100,000 جنيه إسترليني سنويًا ولا تسدد هيئة الخدمات الصحية الوطنية تكاليفه.

Orkambi في كندا

استنادًا إلى أحدث النتائج التي توصل إليها السجل الكندي للتليف الكيسي، فإن ما يقرب من 4200 شخص في كندا مصابون بالتليف الكيسي، و88% منهم يحملون طفرة F508del. يكلف الدواء حوالي 250,000 دولار كندي لكل مريض ولا تسدد الحكومة الكندية تكاليفه.

السداد

يبلغ عدد سكان المملكة المتحدة حوالي ضعف عدد سكان كندا، مع وجود ما يقرب من ثلاثة أضعاف عدد مرضى التليف الكيسي المسجلين ونسبة إصابة مماثلة للطفرة. هذان البلدان من بين العديد من البلدان الأخرى التي لا تزال تنتظر صفقة أفضل من الشركة المصنعة. لا يُعرف الكثير عن صفقات التسعير الحالية، لكن هناك شيء واحد واضح؛ فمع هذا السعر المرتفع، فإن تكلفة الدواء باهظة للغاية بالنسبة للأسرة العادية التي لا تستطيع دفعها من جيبها. وبفضل برنامج السداد، ستتمكن 1200 أسرة في أستراليا من تحمل تكلفة هذا الدواء.

أين يتوفر Orkambi lumacaftor/ivacaftor)؟

إذا كان Orkambi lumacaftor/ivacaftor) غير معتمد أو متاح في بلدك، فمن الممكن استيراد الأدوية في معظم البلدان على أساس اسم المريض. إذا كنت أنت أو أحد أفراد أسرتك تبحث عن دواء لعلاج التليف الكيسي غير متوفر بعد، اقرأ صفحتنا الرئيسية لفهم كيف يمكن لفريقنا تقديم المساعدة. يقوم فريقنا بتوصيل الأدوية على أساس المريض المسمى في جميع أنحاء العالم كل يوم، مع خدمة تحظى بتقدير كبير من قبل الأطباء والمرضى.

المصادر

المدونة