موافقة سيلادلبر حول العالم: إلى متى ستنتظرون؟

التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي (PBC) هو مرض مناعي ذاتي نادر يصيب 1 من كل 3000 إلى 4000 شخص، معظمهم من النساء ¹.

حتى عام 2024، لم يكن هناك سوى علاجين معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وهما: حمض أورسوديوكسيكوليك و obeticholic acid ، وهما علاجان محدودو الفعالية لحوالي 40% من المرضى ². ومع ذلك، فإن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار سيلاديلبار في أغسطس 2024 يمثل تحولًا كبيرًا في خيارات علاج مرض كيس الدَّم المتقدِّم.

في حين أن هذا أمر واعد بالنسبة لمرضى PBC، سيتعين على من هم خارج الولايات المتحدة الأمريكية انتظار الموافقات المحلية. إذا كنت في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر، فإليك ما يمكن توقعه فيما يتعلق بالجداول الزمنية للموافقة.

ما هو مؤشر سيلادلبار؟

يوصف دواء سيلادلبار (الذي يباع تحت الاسم التجاري ليفديلزي) لعلاج المرضى البالغين المصابين بمرض كيس الصفراء. يمكن استخدام هذا الدواء مع حمض أورسوديوكسيكوليكوليك (UDCA) في الحالات التي لا يستجيب فيها المرضى بشكل كافٍ لحمض أورسوديوكسيكوليك وحده. إذا كان المريض غير قادر على تحمل UDCA، يمكن أيضًا استخدام سيلاديلبار كعلاج وحيد ³. 

ما هو معدل نجاح سيلادلبار في التجارب السريرية؟ 

 وقد استند قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح الموافقة المعجّلة لعقار سيلدلبار إلى نتائج دراسة المرحلة الثالثة من دراسة RESPONSE. وتشمل النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها ما يلي:

• حقق 25% من المشاركين تطبيع الفوسفاتيز القلوي (ALP)، وهو مؤشر رئيسي لصحة الكبد. وبالمقارنة، لم يحقق أي مريض في مجموعة العلاج الوهمي هذه النتيجة;
• أبلغ 62% من المشاركين الذين تناولوا ليفديلزي عن استجابة كيميائية حيوية مركبة بعد 12 شهرًا من بدء العلاج، مقارنة بـ 20% في مجموعة العلاج الوهمي;
• كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعًا هي الصداع وآلام البطن والغثيان وتورم البطن والدوار ⁴.

حالة الموافقة على سيلادلبار في جميع أنحاء العالم

في أغسطس 2024، حصل عقار ليفديلزي (seladelpar) على أول موافقة عالمية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الولايات المتحدة الأمريكية. ولكن ما هي الجداول الزمنية للموافقة التي يواجهها المرضى في أماكن أخرى؟

متى سيحصل سيلايدلبار على موافقة EMA؟

يخضع طلب ترخيص تسويق عقار Seladelpar في الاتحاد الأوروبي للمراجعة منذ فبراير 2024. وعادةً ما تستغرق عملية موافقة EMA ما يصل إلى 210 أيام. لذلك، بافتراض أفضل السيناريوهات، يمكن أن تكون موافقة الاتحاد الأوروبي على طلب ترخيص تسويق Seladelpar حقيقة بحلول نهاية عام 2024. الوقت وحده هو الذي سيحدد ما إذا كان هذا هو الحال بالفعل. 

متى ستتوفر سلاديلبار في أوروبا؟

إذا افترضنا أفضل السيناريوهات، حيث يحصل سيلايدلبار على الموافقة الأوروبية قبل نهاية عام 2024، فإن هذا لا يعني أنه سيصبح متاحًا في جميع أنحاء أوروبا في نفس الوقت.

لكل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي عمليتها المحلية الخاصة بها وجدولها الزمني لطرح الأدوية المعتمدة حديثًا. يبلغ المتوسط في الاتحاد الأوروبي 511 يومًا، حيث تعد ألمانيا الأسرع (133 يومًا) ورومانيا الأبطأ (899 يومًا) ⁵.

وبعبارة أخرى، حتى بالنظر إلى السيناريو الأكثر تفاؤلاً، فإن أقرب وقت يمكن أن توفر فيه بعض البلدان في أوروبا عقار سيلادلبار هو منتصف عام 2025. قد يواجه المرضى في بلدان أخرى أكثر من عامين من وقت الانتظار الإضافي.

هل ستحصل على موافقة وزارة الصحة والسكان على سيلادلبار؟

اعتبارًا من أغسطس 2024، لا يوجد طلب نشط للحصول على موافقة MHRA على عقار سيلادلبار. ومع ذلك، لا يجب أن يعني ذلك بالضرورة أن يكون هناك وقت انتظار طويل للمرضى في المملكة المتحدة. استنادًا إلى إجراء الاعتماد الدولي المعمول به بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يمكن اعتماد موافقات الأدوية من قبل هيئة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية) مباشرةً من قبل هيئة تنظيم الأدوية البريطانية. ما إذا كان هذا سيكون هو الحال مع سيلادلبار، بالطبع، هو أمر متروك لهيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية.

متى ستتوفر سيلادلبار في المملكة المتحدة؟

دعونا نفترض أفضل سيناريو، حيث تتبنى هيئة تنظيم إدارة الأدوية والمستحضرات الطبية موافقة وكالة الأدوية الأوروبية أو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على ليفديلزي. وهذا يعني أنه في غضون عام 2024، يمكن نظرياً أن يتوفر دواء "سيلاديلبار" في المملكة المتحدة.

ومع ذلك، ولكي يتم إدراجه في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، هناك حاجة إلى تقييم إيجابي من NICE. اعتبارًا من أغسطس 2024، لم يبدأ المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) بعد في مراجعة الدواء، لذلك من الصعب التنبؤ بتاريخ اتخاذ القرار. إذا ومتى أعطى المعهد الوطني للصحة والجمال الضوء الأخضر، فمن المفترض أن يصبح دواء سيلادلبار متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون ثلاثة أشهر. 

كيفية الحصول على سيلادلبار قبل الموافقة عليه في بلدك

هل أنت مريض بداء كيس الصفائح الدموية؟ إذا كان طبيبك يرى أنك قد تستفيد من العلاج بعقار ليفديلزي (sivdeladelpar)، فقد لا تحتاج إلى انتظار الموافقة المحلية عليه. بدلاً من ذلك، يمكنك أنت وطبيبك التفكير في الانضمام إلى تجربة سريرية. أو شراء السلديلبار والحصول عليه عن طريق استيراد المريض المسمى.

انضم إلى إحدى تجارب ليفديلزي السريرية

تتمثل إحدى طرق الحصول على ليفديلزي في التسجيل في تجربة سريرية. قد يكون قول هذا الأمر أسهل من فعله في كثير من الأحيان، حيث ستحتاج أنت وطبيبك إلى العثور على تجربة تقوم حالياً بتجنيد مشاركين في بلدك. كما سيتعين عليك أيضاً استيفاء معايير الأهلية الخاصة بهم وقبول المخاطرة بأن يتم تعيينك في المجموعة الضابطة في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على سيلاديلبار:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين، لذا فهي قائمة تستحق المتابعة.
• EUClinicaltrials.eu: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء سلديلبار عن طريق استيراد المريض المسمى

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن من جودة حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الحصول على دواء سيلادلبار قبل الموافقة عليه في بلدك، فقد يكون هذا خياراً مناسباً لك ولطبيبك.

تُعرف اللائحة التي تتيح ذلك باسم استيراد المريض المسمى. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛
• لا يوجد بديل في السوق المحلية.
• الدواء للاستخدام الشخصي.
• لدى المريض وصفة طبية من الطبيب المعالج;
• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى فرديًا للحصول على سيلايدلبار قبل موافقة الاتحاد الأوروبي عليه (أو الموافقة عليه في المملكة المتحدة أو الصين أو كندا أو اليابان أو أستراليا أو أي مكان آخر)؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء ليفديلزي أينما كنت. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

مراجع:

1. التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي. ويكيبيديا، تم الوصول إليها في 20 أغسطس 2024.
2. إدارة التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي: العلاج الحالي ووجهات النظر المستقبلية. PubMed، تم الوصول إليه في 20 أغسطس 2024.
3. أبرز معلومات الوصفات الطبية. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 20 أغسطس 2024.
4. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح الموافقة المعجلة على عقار "ليفديلزي" من جلياد لعلاج التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي. PharmExec.com، تم الوصول إليه في 20 أغسطس 2024.
5. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 20 أغسطس 2024.