الجدل الدائر حول تسعير علاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD)

آخر الأحداث المحيطة بتسعير علاج الضمور العضلي الدوشيني (DMD)

في الولايات المتحدة الأمريكية، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الشهر الماضي على دواء شائع الاستخدام في دول مثل المملكة المتحدة وألمانيا لعلاج مرض ضمور العضلات الدوشين (DMD). تمت الموافقة على الدواء الذي يُشار إليه عادةً باسمه العام deflazacort بسعر 89,000 دولار أمريكي سنويًا تحت الاسم الجديد Emflaza، بزيادة 90 ضعفًا مقارنةً بالأسعار خارج الولايات المتحدة التي تبلغ 1000 دولار أمريكي تقريبًا. إن موافقة إدارة الغذاء والدواءبموجب قانون الأدوية اليتيمة الذي يشجع على تطوير الأدوية للأمراض النادرة، مكنت شركة الأدوية من احتكار دواء deflazacort لمدة سبع سنوات على مؤشر مرض deflazacort(DMD)، على الرغم من أن الدواء كان متاحًا منذ فترة طويلة كجنيس في بلدان أخرى. بعد رد فعل عنيف, قامت الشركة بعد ذلك ببيع الدواء لشركة PTC Therapeutics.

أثارت شركة الأدوية الأمريكية العملاقة "ماراثون فارماسوتيكالز" المسؤولة عن هذا الارتفاع الكبير في الأسعار، مخاوف واسعة النطاق بين المنتسبين إلى مرض "DMD"، وهو اضطراب عضلي تنكسي مزمن يصيب بشكل رئيسي الأولاد الصغار. ونتيجة لذلك، قامت الشركة الدوائية بعد ذلك بتعليق طرح الدواء مؤقتًا بعد أربعة أيام فقط من إعلانها، وذلك من أجل "من أجل الاجتماع مع قادة مجتمع دوشين وشرح خططنا للتسويق التجاري، ومراجعة مخاوفهم، ومناقشة جميع الخيارات، والمضي قدمًا في التسويق التجاري بناءً على خطة العمل الناتجة."

بالنسبة لمرضى DMD، وهو اضطراب عضلي تنكسي مزمن يصيب واحدًا تقريبًا من كل 3600 طفل حديث الولادة في جميع أنحاء ^{العالم1،} فإن deflazacort الذي يُعرف أيضًا باسم Calcortقد أظهر قدرته على إطالة الحركة والحفاظ على وظائف القلب والجهاز التنفسي. ويوصف هذا الدواء بشكل شائع خارج الملصق الطبي لعلاج اضطراب DMD، وهو العلاج الأكثر استخدامًا في بلدان مثل ^كندا2.

"في حين أن هذه الحوافز مثل "قانون الأدوية اليتيمة" و"قسائم المراجعة ذات الأولوية" موجودة بحق لتعزيز العلاجات الجديدة لأمراض الأطفال النادرة، لا يسع المرء إلا أن يعتقد أنه يتم استغلالها عندما ترتبط بعقار موجود منذ عقود، وبسعر زهيد.

انتشر الاهتمام بعد ذلك على مستوى العالم مما أدى إلى تدخل الكونجرس الأمريكي في تحقيق ليس فقط بشأن قرارات التسعير التي اتخذتها شركة ماراثون ولكن أيضًا بشأن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء. وقد أعرب السيناتور الأمريكي بيرني ساندرز والنائب إيلايجا كامينغز عن قلقهما في رسالة رسمية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن القرارات التي تم اتخاذها بناءً على أبحاث أجريت منذ سنوات. وذكر ساندرز وكامينغز في رسالتهما المشتركة: "نكتب إليكم للتعبير عن قلقنا وطلب معلومات بشأن الظروف غير العادية المحيطة بالموافقة الأخيرة على نسخة اسم تجاري لعقار deflazacort الذي يزيد عمره عن 20 عامًا".

أدى التسجيل الإضافي لـ "قسيمة المراجعة ذات الأولوية" إلى مزيد من عدم الارتياح بشأن دافع ماراثون لرفع السعر. تتيح هذه القسيمة للشركات التي تحصل على الموافقة على الأدوية اليتيمة للأطفال الحصول على موافقة أسرع على دواء آخر في طور الإعداد. يمكن لماراثون إما استخدام القسيمة لنفسها أو بيعها لشركة أخرى. ومن المعروف أن هذه القسائم تباع بمبلغ يصل إلى 350 مليون دولار.

صرح سجاك فينك، المؤسس والرئيس التنفيذي everyone.org أنه "في حين أن هذه الحوافز مثل "قانون الأدوية اليتيمة" و"قسائم المراجعة ذات الأولوية" موجودة بحق لتعزيز العلاجات الجديدة لأمراض الأطفال النادرة، لا يسع المرء إلا أن يعتقد أنه يتم استغلالها عندما ترتبط بعقار موجود منذ عقود، وبسعر زهيد".

ولإضافة المزيد من التكهنات، أعلنت شركة ماراثون عن بيع العقار لشركة PTC Therapeutics، مقابل 140 مليون دولار نقدًا ومقدمًا في شكل أسهم ومبلغ 50 مليون دولار أمريكي بالإضافة إلى مكافأة بيع بقيمة 50 مليون دولار أمريكي. وبالإضافة إلى ذلك، سيُطلب من شركة PTC أن تدفع لماراثون مدفوعات سنوية على أساس المبيعات بدءًا من عام 2018.

لم تفصح شركة PTC المعروفة جيدًا في مجتمع مرض دوشين بسبب عقار علاج دوشين المسمى Translarna، عن المبلغ الذي ستدفعه مقابل Emflaza. ذكرت شركة PTC أن هدفها هو "ضمان دراسة Emflaza وفهمه وإتاحته لأي مريض دوشين يحتاج إليه، وقد قررنا أن هذه الصفقة هي أفضل طريق لضمان حدوث ذلك."

وفقًا لدراسة سكانية أجريت في عام 2015 قدمتها مراكز مكافحة الأمراض والوقاية منها، تناول حوالي 2 من كل 10 (22%) من مرضى DMD ^{دفلازاكورت3}. في السنوات الأخيرة، سمحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى DMD باستيراد الدواء. تجدر الإشارة، كما فعل السيناتور توم كوتون عند مخاطبة الكونجرس الأمريكي، إلى أن العديد من المصابين بمرض DMD سعداء بموافقة إدارة الغذاء والدواء، حيث أن شركات التأمين قد تغطي التكلفة الآن - مما يشير إلى أن العائلات من ذوي الدخل المنخفض ستتمكن الآن من الحصول على الدواء.

ويبقى أن نرى ما إذا كان هذا هو الحال وما إذا كان الوصول إلى deflazacort سيتحسن. ومع ذلك، ما هو واضح هو زيادة في الموقف العام السلبي تجاه صناعة تسعى بالفعل إلى الحصول على القبول والمصداقية. في الوقت الذي ينتظر فيه العالم إعلان شركة PTC Therapeutics عن تسعير دواء deflazacort الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتسعيره لاحقًا قد خلق حالة من الارتباك والانتقاد دون قصد. تم إنشاء موقع everyone.org وهو نادي المشترين الحقيقي للمرضى، لمساعدة العائلات والمرضى الذين قد يتأثرون بقيود الموافقة والتسعير، في الحصول على علاجات فعالة بأفضل الأسعار الممكنة. ومن خلال المؤسسات الاجتماعية مثل everyone.org تساعد المرضى الذين هم في طليعة قضايا الموافقة المعقدة هذه، في الحصول على أحدث المعلومات والوصول إلى الأدوية المبتكرة والفعالة بأفضل الأسعار الممكنة.

يمكنك العثور على مزيد من المعلومات حول علاج الحثل العضلي الدوشيني على صفحة معلومات عن الحثل العضلي الدوشيني.

المراجع

1- Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. ضمور دوشين العضلي: من التشخيص إلى العلاج. الجزيئات. 2015 أكتوبر 7؛ 20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. التجربة الكندية مع العلاج طويل الأمد deflazacort في ضمور دوشين العضلي. Acta Myol. 2012 مايو؛ 31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. علاجات الكورتيكوستيرويدات القشرية في الذكور المصابين بالضمور العضلي الدوشيني: مدة العلاج ووقت فقدان القدرة على الحركة. J Child Neurol. 2015 سبتمبر؛ 30(10):1275-80.