الموافقة على فيمسلتينيب في جميع أنحاء العالم: متى سيصل إليك العلاج الجديد لمرض TGCT؟

ورم الخلايا العملاقة التينوسينوفيال (TGCT) هو ورم نادر يتكون عادةً في الأوتار أو حول المفاصل. وعلى الرغم من أنه عادةً ما يكون حميداً، إلا أنه يمكن أن يكون عدوانياً ويؤثر بشكل كبير على الحركة ونوعية الحياة.

في الوقت الحالي، يعد توراليو (بيكسيدارتينيب) العلاج الموجه الوحيد المعتمد لعلاج TGCT في الولايات المتحدة الأمريكية. ولسوء الحظ، لم تتم الموافقة عليه من قبل EMA في أوروبا ¹. ومع ذلك، يبرز دواء فيمسلتينيب كعلاج جديد واعد لعلاج TGCT، مع احتمالات مواتية للموافقة عليه من قبل كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية.

إليك ما تحتاج إلى معرفته حول الجداول الزمنية للموافقة على المرضى في أوروبا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة الأمريكية.

ما هو فيمسيلتينيب؟

Vimseltinib هو دواء تتم دراسته لعلاج ورم الخلايا العملاقة التينوسينوفيال (TGCT) وحالات أخرى. وهو مثبط جزيء صغير انتقائي يستهدف مستقبلات العامل المحفز للمستعمرات 1 (CSF1R). يشارك CSF1R في نمو وبقاء الخلايا المرتبطة بورم الخلايا العميقة العميقة ذات الخلايا العميقة (CSF1R). يهدف فيمسيلتينيب إلى الحد من نمو الورم والالتهاب من خلال تثبيط مستقبلات العامل المنشط للورم CSF1R.

وهو يخضع حالياً لتجارب سريرية لتحديد فعاليته وسلامته. في حال نجاحه، يمكن أن يصبح فيمسيلتينيب خيارًا علاجيًا جديدًا لمرض TGCT. خاصةً للمرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات الحالية أو غير المؤهلين لها.

فيمسلتينيب مقابل بيكسيدارتينيب: ما الفرق بينهما؟

يُعد كل من فيمسيلتينيب وبيكسيدارتينيب من مثبطات CSF1R المخصصة لعلاج سرطان الغدة الدرقية. ومع ذلك، هناك بعض الاختلافات الرئيسية:

• الانتقائية: يتميز "فيمسلتينيب" بتصميم فريد من نوعه للتحكم في التبديل، مما يساعده على أن يكون أكثر انتقائية في استهداف CSF1R. في المقابل، يثبط بيكسيدارتينيب أيضًا كينازات وثيقة الصلة مثل KIT وPDGFRA وPDGFRB وFLT3، بالإضافة إلى CSF1R ².

   

• السلامة: يلزم الحصول على بيانات إضافية من التجارب السريرية لمقارنة مواصفات السلامة لكل من فيمسيلتينيب وبيكسيدارتينيب. ومع ذلك، تشير النتائج الأولية للتجارب إلى أن فيمسيلتينيب قد يكون له آثار جانبية أكثر قابلية للتحكم. والجدير بالذكر أن فيمسيلتينيب لا يبدو أنه مرتبط بسمية الكبد المحتملة، وهو أحد المخاوف المرتبطة بعقار بيكسيدارتنيب وساهم في عدم حصوله على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية ².

   

ما مدى نجاح فيمسيلتينيب في التجارب السريرية؟

في أغسطس 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أولوية المراجعة لطلب الموافقة على عقار فيمسيلتينيب على أساس دراسة المرحلة الثالثة من دراسة MOTION ⁴. تضمنت النتائج الرئيسية للدراسة ما يلي:

• في الأسبوع 25 من العلاج، بلغت نسبة الاستجابة الإجمالية لعقار "فيمسيلتينيب" 40% (مقارنة بـ 0% للدواء الوهمي);
• أظهر دواء Vimseltinib تحسنًا في درجة حجم الورم (67% من معدل الشفاء من المرض) ونطاق الحركة النشطة (تحسن بنسبة 18.4%). كما تم الإبلاغ عن تحسن في مقاييس إضافية مثل الألم ونوعية الحياة;
• لم يكن هناك دليل على وجود سمية كبد حادة مرتبطة بفيمسيلتينيب ³.

متى من المتوقع أن يحصل فيمسيلتينيب على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟

ووفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن التاريخ المتوقع لاتخاذ قرار بشأن أولوية مراجعة عقار فيمسيلتينيب هو 17 فبراير 2025 ⁴. من الواضح أن هذا لا يعني أن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ستُمنح الموافقة. ومع ذلك، في هذه المرحلة لا يوجد سبب لتوقع خلاف ذلك.

متى سيحصل فيمسلتينيب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

في يوليو 2024، وافق الاتحاد الأوروبي للأدوية على طلب ترخيص تسويق عقار فيمسيلتينيب ⁵. تستغرق قرارات الوكالة الأوروبية للأدوية عادةً ما يصل إلى سبعة أشهر. وهذا يشير إلى موافقة محتملة بحلول فبراير 2025 - وهو ما يتوافق بشكل وثيق مع الجدول الزمني المتوقع لموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

بالطبع، بمجرد الموافقة على الدواء في أوروبا، لن يكون متاحًا على الفور في جميع دول الاتحاد الأوروبي. يمكن أن تستغرق هذه العملية من بضعة أشهر إضافية إلى عامين.

متى سيتوفر عقار فيمسيلتينيب في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من سبتمبر 2024، لم تتلق هيئة تنظيم الموارد البشرية البريطانية (MHRA) طلب ترخيص تسويق رسمي لعقار فيمسيلتينيب. ومع ذلك، لا يعني ذلك أن هذا لا يعني طول فترة انتظار المرضى في المملكة المتحدة للحصول على الموافقة. بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، لدى MHRA خيار الموافقة على الأدوية بمجرد فحصها من قبل وكالة أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة الأوروبية للأدوية). إذا سلكت هيئة تنظيم الموارد البشرية هذا الطريق، فيمكنها نظريًا الموافقة على دواء فيمسيلتينيب في أوائل عام 2025. بعد ذلك، سيتعين على الهيئة الوطنية للصحة والجمارك (NICE) إعطاء تقييم إيجابي للدواء، بحيث يمكن أن يصبح متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. بافتراض أفضل السيناريوهات، حيث يتوفر تقييم إيجابي من NICE في نفس الوقت الذي تتوافر فيه موافقة MHRA، يمكننا نظريًا أن نرى دواء vimseltinib متاحًا في المملكة المتحدة في النصف الثاني من عام 2025.

كيفية الحصول على فيمسلتينيب قبل توفره في بلدك

هل أنت مريض مصاب بفيروس TGCT؟ إذا كان طبيبك يرى أنك قد تستفيد من العلاج بعقار فيمسيلتينيب، فقد لا تحتاج إلى انتظار الموافقة المحلية عليه. بدلاً من ذلك، يمكنك أنت وطبيبك التفكير في الانضمام إلى تجربة سريرية. أو شراء الدواء والحصول عليه عن طريق استيراد المريض المسمى. الخيار الأخير ممكن بمجرد حصول فيمسلتينيب على الموافقة في مكان ما في العالم.

انضم إلى تجربة سريرية

للحصول على دواء TGCT الجديد، يعد التسجيل في تجربة سريرية أحد الخيارات المتاحة. ومع ذلك، قد يكون هذا الأمر صعباً، حيث ستحتاج أنت وطبيبك إلى تحديد موقع تجربة تقبل المشاركين حالياً في بلدك. بالإضافة إلى ذلك، يجب عليك استيفاء متطلبات الأهلية وفهم أنه قد يتم وضعك في المجموعة الضابطة للتجربة.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على فيمسيلتينيب:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين، لذا فهي قائمة تستحق المتابعة.

• EUClinicaltrials.eu: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.

• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

   

اشتر فيمسلتينيب للاستخدام الشخصي

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى بشراء الأدوية واستيرادها للاستخدام الشخصي، حتى لو لم تكن معتمدة أو متوفرة في بلدهم. وتعرف اللائحة التي تتيح ذلك باسم "استيراد المريض المسمى". قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛
• لا يوجد بديل في السوق المحلية.
• الدواء للاستخدام الشخصي.
• لدى المريض وصفة طبية من الطبيب المعالج;
• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى فرديًا للحصول على vimseltinib قبل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو هيئة تنظيم الموارد البشرية أو الاتحاد الأوروبي؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك بالفعل وصفة طبية؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء دواء فيمسيلتينيب بمجرد حصوله على أول موافقة في مكان ما في العالم. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

تواصل معنا

مراجع:

1. توراليو | الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). الوكالة الأوروبية للأدوية، 18 ديسمبر 2020.
2. دراسة موشن: دراسة عشوائية، المرحلة الثالثة من دراسة عشوائية لـ Vimseltinib لعلاج ورم الخلايا العملاقة التينوسينوفيال. علم الأورام المستقبلي، 18 أغسطس 2023. 
3. الفعالية والسلامة والنتائج المبلغ عنها من قبل المريض لـ vimseltinib في المرضى الذين يعانون من ورم الخلايا العملاقة الوترية الوتدية: نتائج المرحلة الثالثة من تجربة MOTION. مجلة علم الأورام السريري، 29 مارس 2024.
4. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على منح الأولوية في المراجعة للمراجعة ذات الأولوية لعقار "فيمسيلتينيب" من شركة "ديسيفيرا". التكنولوجيا الصيدلانية، 16 أغسطس 2024.
5. سعي الاتحاد الأوروبي للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي على فيمسيلتينيب في ورم الخلايا العملاقة التينوسينوفيال. أونك لايف، 19 يوليو 2024.