Vyndaqel tafamidis) يطيل عمر مرضى السلائل الورمية الحميدة

قاد باحثون من مستشفى سانتو أنتونيو ومعهد جواو لوبو أنتونيس للطب الجزيئي في البرتغال فريقًا درسوا آثار زراعة الكبد أو Vyndaqel tafamidis)، وهو علاج معدّل للمرض، على قابلية النجاة بين المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب النشواني العائلي العائلي في مراحله المبكرة.

مرض السلائل الليفي الليفي (FAP) هو مرض نادر وبطيء التقدم، ينجم عن وجود بروتين دموي متحور يسمى ترانستهيريتين (TTR). يتكسر هذا البروتين المعيب بسهولة، مما يؤدي إلى تراكم ترسبات ليفية على الأعضاء والأنسجة مما يسبب الضعف والخدر والألم في الأطراف. تشمل خيارات العلاج لمرضى السلائل الورمي الحميدة زراعة الكبد أو تناول دواء Vyndaqel tafamidis) المصمم لتأخير تطور المرض لمن هم في المراحل المبكرة.

وكما ذكر الباحثون، فإن النتيجة السريرية الرئيسية التي توصلت إليها هذه الدراسة المتعلقة بقابلية النجاة هي أن Vyndaqel tafamidis) أو زراعة الكبد "قد غيرت بشكل كبير من التشخيص طويل الأمد للمرضى الذين يعانون من TTR-FAP في السنوات الـ 25 الماضية، من مرض متقدم [...] مميت إلى حالة مزمنة أكثر مع العلاج الذي يؤدي إلى تأخر تطور المرض". في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 50 عامًا، ثبت أن Vyndaqel tafamidis) يقلل من خطر الوفاة بنسبة 91%، بينما قلل زرع الكبد من خطر الوفاة بنسبة 63% مقارنةً بالمرضى الذين لم يتم علاجهم. تعرّف على المزيد من خلال زيارة موقع أخبار FAP اليوم.