Vyndaqel (tafamidis) يطيل عمر المرضى FAP

قاد باحثون من مستشفى سانتو أنطونيو ومعهد ميديسينا الجزيئي جواو لوبو أنتونيس في البرتغال فريقا درس آثار زراعة الكبد أو Vyndaqel (tafamidis), علاج تعديل المرض, على البقاء على قيد الحياة بين المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الأميلويد العائلي في مرحلة مبكرة (FAP).

FAP هو مرض نادر بطيء التقدم ناجم عن وجود بروتين دم متحول يسمى transthyretin (TTR). هذا البروتين المعيب يكسر بسهولة، مما يؤدي إلى تراكم الرواسب الليفية على الأعضاء والأنسجة التي تسبب الضعف والخدر والألم في الأطراف. خيارات العلاج لمرضى FAP تشمل زرع الكبد أو أخذ Vyndaqel (tafamidis) الذي صمم لتأخير تطور المرض لأولئك الذين هم في المراحل المبكرة.

وكما ذكر الباحثون، فإن النتيجة السريرية الرئيسية من هذه الدراسة البقاء على قيد الحياة هو أن Vyndaqel (tafamidis) أو زرع الكبد "تغيرت بشكل كبير على المدى الطويل تشخيص للمرضى الذين يعانون من TTR-FAP في السنوات ال 25 الماضية, من التقدمية, [...] مرض مميت إلى حالة أكثر مزمنة مع العلاج مما يؤدي إلى تأخر تطور المرض". في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 50 عاما، Vyndaqel (tafamidisوقد ثبت أن الحد من خطر الوفيات بنسبة 91٪، في حين خفضت زرع الكبد خطر بنسبة 63٪ بالمقارنة مع المرضى الذين لم يعالجوا. تعرف على المزيد من خلال زيارة أخبار FAP اليوم.