إيفلورنيثين للورم الأرومي العصبي: الجداول الزمنية لموافقة EMA وكيفية تجنب الانتظار

الورم الأرومي العصبي هو حالة نادرة جدا تصيب في الغالب الأطفال دون سن الخامسة. يتم تصنيف حوالي نصف المرضى الذين تم تشخيصهم على أنهم مصابون بمرض شديد الخطورة. من بين هؤلاء ، من المحتمل أن ينتكس 50-60٪ ¹.

في هذا السياق ، كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرا على Iwilfin (eflornithine) تطورا إيجابيا. يهدف الدواء إلى تقليل خطر الانتكاس لدى كل من البالغين والأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي عالي الخطورة.

ومع ذلك ، في الوقت الحالي ، تمت الموافقة على Iwilfin (eflornithine) فقط في الولايات المتحدة الأمريكية. ماذا يعني هذا بالنسبة للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة؟ إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول الجداول الزمنية لموافقة Iwilfin على EMA وخياراتك للحصول على الدواء بأمان قبل توفره محليا.

ما هو ايويفلين (إيفلورنيثين) المستخدمة؟

تمت الموافقة على استخدام Iwilfin (eflornithine) في البالغين والأطفال المصابين بالورم الأرومي العصبي عالي الخطورة الذين أظهروا بعض الاستجابة للعلاجات السابقة ، بما في ذلك العلاج المناعي المضاد ل GD2.

Iwilfin هو مثبط أورنيثين ديكاربوكسيلاس. يمنع نشاط إنزيم يسمى أورنيثين ديكاربوكسيلاز (ODC). يلعب ODC دورا في إنتاج مادة البولي أمينات اللازمة لنمو الخلايا. من خلال منع نشاط ODC ، يهدف Iwilfin إلى منع خلايا الورم الأرومي العصبي من النمو والتكاثر ³.

ما هو معدل نجاح إيفلورنيثين في الورم الأرومي العصبي؟

تمت الموافقة على Iwilfin من قبل إدارة الغذاء والدواء على أساس الدراسة 3 ب والدراسة ANBL0032. بناء على هاتين التجربتين السريريتين ، هذا ما نعرفه عن معدل نجاح إيفلورنيثين في الورم الأرومي العصبي:

• كانت نسبة الخطر للبقاء على قيد الحياة بدون أحداث (EFS) 0.48 ، مما يعني أن المجموعة التي تتلقى العلاج كان لديها خطر أقل بنسبة 52٪ من التعرض لحدث (أي تطور المرض أو الانتكاس أو السرطان الثانوي أو الوفاة) مقارنة بالمجموعة التي لا تتلقى العلاج ؛
• كانت نسبة الخطر للبقاء على قيد الحياة بشكل عام (OS) 0.32 ، مما يعني أن المجموعة التي تتلقى العلاج كان لديها خطر أقل بنسبة 68٪ للوفاة من أي سبب مقارنة بالمجموعة التي لم تتلق العلاج ⁴.

بناء على هذه النتائج ، يبدو أن الإيفلورنيثين يقلل من خطر الانتكاس في المرضى الذين يعانون من الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة.

موافقة إيفلورنيثين على EMA للورم الأرومي العصبي: ما الحالة؟

اعتبارا من مارس 2024 ، لا يوجد طلب نشط للحصول على موافقة EMA من eflornithine. لسوء الحظ ، هذا يعني أنه من غير المرجح أن يكون الدواء متاحا في أوروبا في أي وقت قريب.

عادة ، يستغرق الأمر حوالي 210 يوما من تقديم طلب موافقة EMA إلى CHMP للوصول إلى قرار. إذا قدم CHMP توصية إيجابية ، فإن الأمر يستغرق 2 أشهر أخرى حتى تكون موافقة EMA على الدواء نهائية.

نظرا لأن Iwilfin لديه تصنيف دواء يتيم في الاتحاد الأوروبي ، فقد يستفيد من عملية مراجعة أسرع - 150 يوما بدلا من 210 يوما ⁵. ومع ذلك ، لا يزال هذا يتطلب تقديم طلب ترخيص تسويق رسمي أولا.

متى سيكون Iwilfin متاحا في أوروبا؟

من الصعب القول ، حيث لا يوجد طلب موافقة EMA مقدم في الوقت الحالي.

بافتراض أن الشركة المصنعة ل Iwilfin تقدم طلب موافقة EMA بحلول مايو 2024 ، فلا يزال من الممكن أن يحصل الدواء على الموافقة بحلول نهاية العام.

بعد موافقة EMA ، ستحتاج كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي إلى قدر مختلف من الوقت لإتاحة eflornithine محليا - من 102 يوما في المتوسط في ألمانيا إلى 1081 يوما في المتوسط في إستونيا ⁶.

مع وضع ذلك في الاعتبار ، يمكن للمرضى في أوروبا توقع الوصول إلى إيفلورنيثين في موعد لا يتجاوز منتصف عام 2025. بالنسبة لبعض البلدان ، قد يكون وقت الانتظار أطول. 

متى سيكون Iwilfin متاحا في المملكة المتحدة؟

اعتبارا من مارس 2024 ، لا يوجد طلب موافقة MHRA نشط ل Iwilfin في المملكة المتحدة. شاركت NICE أنها مستعدة لمراجعة الدواء لإدراج NHS ^{المحتمل 7}. ومع ذلك ، سيتم ربط الجداول الزمنية لمثل هذه المراجعة بالموافقة المتوقعة وإطلاق الدواء في المملكة المتحدة ، والتي لا يوجد جدول زمني محدد لها. 

بافتراض جدول زمني للموافقة مشابه لجدول EMA ، من المحتمل أن يحصل Iwilfin على الضوء الأخضر من MHRA بحلول نهاية عام 2024. بافتراض أن مراجعة NICE إيجابية ومتاحة في ذلك الوقت تقريبا ، يمكن نظريا أن يكون Iwilfin متاحا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك ، هذا جدول زمني مثالي. يبقى أن نرى ما إذا كان سيصبح حقيقة. 

كيفية الوصول إلى Iwilfin قبل موافقة MHRA أو EMA

يمكن أن تكون حالة مثل الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة حساسة للوقت. هذا هو السبب في أن الانتظار لمدة عام أو حتى أكثر للوصول إلى إيفلورنيثين قد يكون محبطا. لحسن الحظ ، هناك طرق آمنة للحصول على العلاج في وقت أقرب.

أحد الخيارات هو العثور على تجربة سريرية إيفلورنيثين والتسجيل فيها. خيار آخر هو شراء إيفلورنيثين مباشرة كمريض مسمى. 

لنلق نظرة على كل خيار أدناه.

انضم إلى تجربة سريرية إيفلورنيثين

للوصول بسرعة إلى Iwilfin في أوروبا أو المملكة المتحدة ، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية مستمرة. قد يستغرق الأمر بعض الجهد في العثور على واحد ، لكن هذا ممكن. من أجل المشاركة في تجربة سريرية ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضا إلى دعم طبيبك المعالج لتتمكن من المشاركة. في جميع الحالات ، يجب أن تدرك أنك قد تكون على مجموعة دواء وهمي في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية المستمرة لإيفلورنيثين:

• ClinicalTrials.gov: قاعدة بيانات شاملة للتجارب السريرية الأمريكية. التجارب المختارة مفتوحة للمشاركين الدوليين ، ومن المفيد دائما مراقبة القائمة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. هناك العديد من المحاكمات الجارية التي تنطوي على edaravone في جميع أنحاء أوروبا. بالنسبة للتجارب التي بدأت قبل 31 يناير 2022 ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في جميع أنحاء العالم في تحديد التجارب السريرية المناسبة.

شراء Iwilfin كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى تجربة سريرية خيارا بالنسبة لك ، أو كنت تفضل ببساطة عدم الانتظار ، فيمكنك شراء إيفلورنيثين مباشرة عبر لائحة استيراد المريض المسمى.

هذه اللائحة سارية المفعول في معظم دول العالم وتسمح للمرضى بشراء واستيراد الأدوية غير المعتمدة أو المتوفرة محليا حتى الآن ، طالما أنها لاستخدامهم الشخصي.

من أجل الاستفادة من لائحة استيراد المريض المسمى ، تحتاج أولا إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك.

هل يدعم طبيبك الإيفلورنيثين كعلاج للورم الأرومي العصبي؟ ثم لا يتعين عليك انتظار الموافقة عليه في أوروبا أو في أي مكان آخر. ما عليك سوى الاتصال بفريقنا من خبراء Medicine Access للحصول على المساعدة.

شراء إيويلفين

مراجع:

1. ورم الخلايا البدائية العصبية عند الأطفال – في العلاج. CureSearch for Children's Cancer ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
2. الرقم المرجعي: 5293147. Accessdata.fda.gov ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
3. EU/3/21/2429 - تسمية يتيمة لعلاج الورم الأرومي العصبي | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 11 يونيو 2021.
4. إيفلورنيثين كصيانة ما بعد العلاج المناعي في الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة: مقارنات نتائج البقاء على قيد الحياة المتطابقة خارجيا. مجلة علم الأورام السريري ، 26 أكتوبر 2023.
5. طلب تصريح تسويق: الأدوية اليتيمة | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 5 مارس 2021.
6. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
7. معلومات المشروع | إيفلورنيثين لعلاج الورم الأرومي العصبي عالي الخطورة مع استجابة كاملة أو جزئية بعد العلاج المناعي [ID4060] | التوجيه. NICE ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.