اعتماد Erdafitinib من EMA: أين وصلنا بعد مرور خمس سنوات على أول موافقة عالمية عليه؟

توجد أعلى معدلات الإصابة بسرطان المثانة في العالم في أوروبا ¹. مع توقع بقاء 8% فقط من المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم في وقت متأخر على قيد الحياة بعد خمس سنوات، فإن الحاجة إلى علاجات مبتكرة أمر ملح ⁶. وفي هذا السياق، كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Balversa" في عام 2019 خبرًا إيجابيًا وعلامة أمل لمرضى سرطان المثانة.

لسوء الحظ، بعد مرور 5 سنوات، لا يزال دواء Balversa erdafitinib) غير متاح للمرضى خارج الولايات المتحدة.

إذا كنت مقيمًا في أوروبا أو المملكة المتحدة، فإليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول الجداول الزمنية لاعتماد erdafitinib من الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA) وMHRA. بما في ذلك طرق الحصول على العلاج قبل توفره محلياً.

ما هو علاج Balversaerdafitinib)؟

دواء Balversa هو دواء يُصرف بوصفة طبية للبالغين المصابين بسرطان المثانة (سرطان الظهارة البولية) الذي انتشر أو لا يمكن إزالته بالجراحة. العلاج مخصص للمرضى الذين يعانون من جين FGFR غير طبيعي، والذين خضعوا لجولة واحدة على الأقل من العلاج الجهازي الذي لم ينجح أو توقف عن العمل.

لا يناسب Balversa erdafitinib) المرضى المؤهلين للعلاج بمثبطات PD-1 أو PD-L1 السابقة ولم يتلقوا علاجًا سابقًا ².

ما هو معدل نجاح Balversa

وفقًا لنتائج الدراسة السريرية التي تم الإبلاغ عنها بشأن دواء Balversaerdafitinib)، فإن هذا هو معدل نجاحه:

• انكمش الورم جزئيًا لدى 30.1% من المرضى الذين عولجوا erdafitinib مقارنة بـ 7.7% من المرضى الذين خضعوا للعلاج الكيميائي;
• اختفى الورم تمامًا لدى 5.1% من المرضى الذين عولجوا erdafitinib مقارنة بـ 0.8% من المرضى الذين خضعوا للعلاج الكيميائي;
• كان متوسط البقاء على قيد الحياة بشكل عام مع erdafitinib 12.1 شهرًا مقابل 7.8 أشهر مع العلاج الكيميائي ³.

ما هو الوقت اللازم للاستجابة erdafitinib

ووفقًا لبيانات التجارب السريرية المبلغ عنها، كان متوسط الوقت اللازم للاستجابة erdafitinib 1.4 شهرًا ⁴.

ما هي مدة تناولك Balversa

يمكنك تناول دواء Balversa erdafitinib) بشكل مستمر، حتى حدوث تطور الورم أو حدوث سمية غير مقبولة ⁵. سيراقبك طبيبك المعالج عن كثب. سيكونون في أفضل وضع لمعرفة ما إذا كان يجب إيقاف العلاج مؤقتاً أو وقفه في حالتك.

هل تمت الموافقة على Balversa erdafitinib) من الجمعية الأوروبية للأدوية؟

اعتبارًا من مارس 2024، ليس بعد. وافق الاتحاد الأوروبي للأدوية على طلب ترخيص تسويق عقار Balversa في سبتمبر 2023. الطلب قيد المراجعة، والتي يمكن أن تستغرق ما يصل إلى 210 أيام، باستثناء أي توقف مؤقت لطلب معلومات إضافية من الشركة المصنعة.

من الناحية الواقعية، إذا سارت الأمور على ما يرام، يمكن أن تتم الموافقة على Balversa erdafitinib) من قبل الجمعية الأوروبية للأدوية في منتصف عام 2024 تقريبًا.

متى سيتوفر erdafitinib في أوروبا؟

ولسوء الحظ، لا تعني موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية تلقائيًا توافره في السوق. إذا حصل دواء erdafitinib على توصية إيجابية من اللجنة الأوروبية للأدوية المضادة للفيروسات في منتصف عام 2024، فسوف يستغرق الأمر 67 يومًا أخرى حتى تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي رسمية. بعد ذلك، ستبدأ كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي إجراءاتها المحلية الخاصة بها لإتاحة الدواء في أسواقها. تختلف المدة التي تستغرقها هذه الإجراءات بشكل كبير بين الدول - من 100 يوم في ألمانيا إلى 964 يومًا في رومانيا ⁶.

لذلك، بناءً على مكان تواجدك في أوروبا، قد يكون erdafitinib متاحًا لك قبل نهاية عام 2024 أو قد تضطر إلى الانتظار لعامين آخرين.

هل لدى Balversa موافقة المملكة المتحدة؟

لا يوجد حاليًا أي طلب نشط للحصول على ترخيص تسويق عقار Balversaerdafitinib) في المملكة المتحدة. وبمجرد تقديم الطلب، يستغرق الأمر وقتاً مماثلاً للوقت الذي تستغرقه موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وهو 210 أيام. بعد موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية، سيتعين على erdafitinib الخضوع لمراجعة المعهد الوطني للصحة والجمارك (NICE) لاتخاذ قرار بشأن إدراجه في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إذا كانت مراجعة NICE إيجابية، فيجب أن يكون الدواء متاحًا في سوق المملكة المتحدة في غضون 3 أشهر.

مع وضع ذلك في الاعتبار، لا يبدو من المحتمل أن يتوفر دواء Balversaerdafitinib) في المملكة المتحدة قريبًا.

طرق الحصول على erdafitinib بأمان قبل الحصول على موافقات EMA وMHRA

إذا كنت مريضًا بسرطان المثانة، فقد لا يكون الانتظار لأكثر من عام للحصول على علاج Balversa خيارًا متاحًا. الخبر السار هو أنك لست مضطرًا للانتظار.

هناك خياران متاحان للوصول إلى إيدافيتينيب قبل الموافقة عليه في أوروبا والمملكة المتحدة: المشاركة في تجربة سريرية أو شراء Balversa كمريض فردي مسمى.

انضم إلى تجربة erdafitinib السريرية

للحصول على إمكانية الوصول السريع إلى دواء Balversa erdafitinib)، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. ليس من السهل دائمًا العثور على تجربة سريرية، ولكن مع التوجيه الصحيح من طبيبك المعالج، يمكن القيام بذلك. من أجل المشاركة في تجربة سريرية، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ويجب أن تكون على دراية بأنه قد يتم تعيينك في مجموعة الدواء الوهمي بدلاً من مجموعة المكونات الفعالة في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية erdafitinib :

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي، هناك العديد من التجارب التي تشمل دواء Balversa والتي تقوم بتجنيد مشاركين - بما في ذلك تجارب في إسبانيا واليابان وكندا.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows وFindMeCure: تدعم كلتا المنظمتين المرضى في العثور على خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشترِ Balversaerdafitinib) كمريض مسمى

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. خاصة إذا كانت هذه الأدوية غير معتمدة أو متوفرة محلياً حتى الآن.

إذا كنت ترغب في الحصول على erdafitinib قبل موافقة هيئة تنظيم الموارد البشرية أو الوكالة الأوروبية للأدوية قبل الحصول على موافقة هيئة تنظيم الموارد البشرية أو الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تُعرف اللائحة التي تجعل هذا الأمر ممكنًا باسم لائحة استيراد المرضى المسمين. وبموجب هذه اللائحة، يمكن للمرضى استيراد دواء غير معتمد أو متاح بعد في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر;
• ليس لها بدائل محلية، و
• للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من الطبيب المعالج للمريض. يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة حسب البلد.

هل تريد استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على erdafitinib قبل الموافقة عليه في أوروبا أو المملكة المتحدة؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا في Everyone.org - يمكننا دعمك في شراء erdafitinib على الفور Everyone.org

اشتري Balversa

المراجع:

1. العبء العالمي والإقليمي والوطني لسرطان المثانة وعوامل الخطر المنسوبة إليه في 204 بلدان وأقاليم، 1990-2019: تحليل منهجي لدراسة العبء العالمي للأمراض 2019، BMJ Global Health، تم الوصول إليه في 5 مارس 2024.
2. الصفحة الرئيسية | BALVERSA® (erdafitinib)، تم الوصول إليها في 5 مارس 2024.
3. كيف تمت دراسة ®BALVERSA®؟|بالفيرسا® (erdafitinib). Balversa.com، تم الوصول إليه في 5 مارس 2024.
4. الأساليب العلاجية لسرطان الظهارة البولية المتغير بـ FGFR: العلاجات الموجهة والعلاج المناعي. NCBI، 22 أغسطس 2023.
5. الجرعات والإدارة |بالفيرسا® (erdafitinib) HCP. Balversa.com، تم الوصول إليه في 5 مارس 2024.
6. معدلات النجاة من سرطان المثانة. الجمعية الأمريكية للسرطان، تم الوصول إليه في 5 مارس 2024.