Erdafitinibموافقة وكالة الأدوية الأوروبية: أين نحن بعد خمس سنوات من أول موافقة عالمية لها

آخر تحديث: 05 مارس 2024

تم العثور على أعلى معدلات الإصابة بسرطان المثانة في العالم في أوروبا ¹. مع توقع بقاء 8٪ فقط من المرضى الذين تم تشخيصهم متأخرا على قيد الحياة بعد خمس سنوات ، فإن الحاجة إلى علاجات مبتكرة ملحة ⁶. وفي هذا السياق، Balversaكانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المتسارعة في عام 2019 أخبارا إيجابية وعلامة أمل لمرضى سرطان المثانة.

لسوء الحظ ، بعد 5 سنوات ، Balversa (erdafitinib) غير متاح للمرضى خارج الولايات المتحدة.

إذا كنت مقيما في أوروبا أو المملكة المتحدة ، فإليك كل ما تحتاج لمعرفته حول erdafitinibالجداول الزمنية لموافقة EMA و MHRA. بما في ذلك طرق الحصول على العلاج قبل توفره محليا.

ما هو Balversa(erdafitinib) ل؟

Balversa هو دواء يصرف بوصفة طبية للبالغين المصابين بسرطان المثانة (سرطان الظهارة البولية) الذي انتشر أو لا يمكن إزالته عن طريق الجراحة. العلاج مخصص للمرضى الذين يعانون من جين FGFR غير طبيعي ، والذين خضعوا لجولة واحدة على الأقل من العلاج الجهازي الذي لم ينجح أو توقف عن العمل.

Balversa (erdafitinib) غير مناسب للمرضى المؤهلين ولم يتلقوا علاجا سابقا بمثبطات PD-1 أو PD-L1 ².

ما هو معدل نجاح Balversa?

وفقا لنتائج الدراسة السريرية المبلغ عنها ل Balversa(erdafitinib) ، هذا هو معدل نجاحها:

30.1٪ من المرضى الذين عولجوا ب erdafitinib تقلص الورم جزئيا ، مقارنة ب 7.7٪ من الأشخاص الذين يخضعون للعلاج الكيميائي ؛
5.1٪ من المرضى الذين عولجوا ب erdafitinib اختفى الورم تماما ، مقارنة ب 0.8٪ من الأشخاص الذين يخضعون للعلاج الكيميائي ؛
متوسط البقاء على قيد الحياة بشكل عام مع erdafitinib كان 12.1 أشهر مقابل 7.8 أشهر مع العلاج الكيميائي ³.

ما هو الوقت المناسب للرد على erdafitinib?

وفقا لبيانات التجارب السريرية المبلغ عنها ، فإن متوسط الوقت للرد على erdafitinib كان 1.4 أشهر ⁴.

كم من الوقت تستغرق Balversa من أجل؟

يمكنك أن تأخذ Balversa (erdafitinib) بشكل مستمر ، حتى يحدث تطور الورم أو السمية غير المقبولة ⁵. سيقوم طبيبك المعالج بمراقبتك عن كثب. سيكونون في أفضل وضع لمعرفة ما إذا كان يجب إيقاف العلاج مؤقتا أو إيقافه في حالتك.

هل Balversa (erdafitinib) وافق EMA؟

اعتبارا من مارس 2024 ، ليس بعد. قبلت EMA طلب ترخيص التسويق ل Balversa في سبتمبر 2023. الطلب قيد المراجعة ، والذي قد يستغرق ما يصل إلى 210 أيام ، باستثناء أي توقف مؤقت لطلب معلومات إضافية من الشركة المصنعة.

من الناحية الواقعية ، إذا سارت الأمور على ما يرام ، Balversa (erdafitinib) يمكن الموافقة عليها من وكالة الأدوية الأوروبية في منتصف عام 2024 تقريبا.

متى سوف erdafitinib تكون متاحة في أوروبا؟

لسوء الحظ ، لا تعني موافقة EMA تلقائيا توفر السوق. لو erdafitinib يحصل على توصية إيجابية من CHMP في منتصف عام 2024 ، وسوف يستغرق الأمر 67 يوما أخرى حتى تصبح موافقة EMA رسمية. بعد ذلك ، ستبدأ كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي إجراءاتها المحلية الخاصة لجعل الدواء متاحا في أسواقها. تختلف المدة التي تستغرقها هذه الإجراءات اختلافا كبيرا عبر البلدان - من 100 يوم في ألمانيا إلى 964 يوما في رومانيا ⁶.

لذلك ، اعتمادا على مكان وجودك في أوروبا ، erdafitinib قد تكون متاحة لك قبل نهاية عام 2024 أو قد تضطر إلى الانتظار لبضع سنوات أخرى.

هل Balversa هل لديك موافقة المملكة المتحدة؟

لا يوجد حاليا أي طلب نشط للحصول على تصريح تسويق في المملكة المتحدة Balversa(erdafitinib). بمجرد تقديم الطلب ، يستغرق الأمر وقتا مماثلا للموافقة عليه مثل 210 يوما من EMA. بعد موافقة MHRA ، erdafitinib سيتعين عليه الخضوع لمراجعة NICE لاتخاذ قرار بشأن إدراجه في NHS. إذا كانت مراجعة NICE إيجابية ، فيجب أن يكون الدواء متاحا في سوق المملكة المتحدة في غضون 3 أشهر.

مع وضع ذلك في الاعتبار ، لا يبدو من المحتمل أن Balversa(erdafitinib) في المملكة المتحدة قريبا.

طرق للحصول على بأمان erdafitinib قبل موافقات EMA و MHRA

إذا كنت مريضا بسرطان المثانة ، فتنتظر أكثر من عام للوصول إلى Balversa قد لا يكون خيارا. والخبر السار هو أنه ليس عليك الانتظار.

هناك خياران متاحان للوصول إلى edafitinib قبل الموافقة عليه في أوروبا والمملكة المتحدة: المشاركة في تجربة سريرية أو شراء Balversa كفرد اسمه المريض.

انضم إلى erdafitinib تجربة إكلينيكية

للوصول السريع إلى Balversa (erdafitinib)، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. العثور على واحد ليس دائما بسيطا ، ولكن مع التوجيه الصحيح من طبيبك المعالج ، يمكن القيام بذلك. من أجل المشاركة في تجربة سريرية ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ويجب أن تدرك أنه قد يتم تعيينك لمجموعة الدواء الوهمي بدلا من مجموعة المكونات العاملة في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عنها erdafitinib التجارب السريرية:

ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، هناك العديد من المحاكمات التي تنطوي على Balversa، التي تقوم بتجنيد المشاركين - بما في ذلك التجارب في إسبانيا واليابان وكندا.
EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
myTomorrows و FindMeCure: تدعم كلتا المنظمتين المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

ابتاع Balversa(erdafitinib) كمريض مسمى

في معظم البلدان ، يسمح للمرضى قانونا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الظروف التي تهدد حياتهم. خاصة إذا كانت هذه الأدوية غير معتمدة أو متوفرة محليا حتى الآن.

إذا كنت ترغب في الوصول erdafitinib قبل موافقة MHRA أو EMA ، قد يكون هذا هو الخيار الأسرع لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسماة. بموجب هذه اللائحة ، يمكن للمرضى استيراد دواء لم تتم الموافقة عليه أو متوفر في بلدهم إذا:

تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
ليس لديها بدائل محلية ، و
إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من الطبيب المعالج للمريض. يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل تريد استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على erdafitinib قبل الموافقة عليه في أوروبا أو المملكة المتحدة؟ ستحتاج أولا إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org - يمكننا دعمك في الشراء erdafitinib فورا.