موافقة EMA على عقار جيفينوستات: كم من الوقت يجب أن تنتظر (وكيف لا تنتظر)؟

في مارس 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دوفيزات (جيفينوستات) كأول علاج غير ستيرويدي لضمور العضلات الدوشين (DMD ¹). في حين أن هذه أخبار إيجابية لجميع المرضى وعائلاتهم، فإن أولئك الذين خارج الولايات المتحدة الأمريكية يواجهون السؤال المعتاد - متى ستتم الموافقة على جيفينوستات لعلاج ضمور العضلات الدوشين (DMD) في بلدانهم أيضًا؟

بالنسبة للمرضى المقيمين في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة، إليك كل ما تحتاج إلى معرفته فيما يتعلق بالجداول الزمنية لموافقة هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) على جيفينوستات. بما في ذلك طرق الحصول على العلاج قبل توفره في بلدك.

ما هو جيفينوستات؟

يُوصف دوفيزات (جيفينوستات) لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 6 سنوات ². نظرًا للطريقة التي يعمل بها دواء جيفينوستات، فمن المحتمل أن يكون علاجًا لضمور بيكر العضلي (BMD) أيضًا، كما أشارت الشركة المصنعة للدواء، وهي شركة إيتالفارماكو ³. ومع ذلك، فإن الدواء غير معتمد حاليًا لعلاج الحثل العضلي بيكر (BMD).

كيف يعمل جيفينوستات؟

جيفينوستات هو أحد مثبطات HDAC. وهو يحجب نوعًا من الإنزيمات يسمى دياسيتيلازات الهيستون (HDACs). تلعب HDACs دورًا في تنشيط وإلغاء تنشيط الجينات التي يمكن أن تقلل من تجدد العضلات في دوشين. يهدف جيفينوستات إلى تحفيز إصلاح العضلات وزيادة تجدد الألياف العضلية وتقليل الالتهاب والتليف ^4، وذلك عن طريق منع إنزيمات دي أسيتيلز الهستون (HDACs).

حالة موافقة الاتحاد الأوروبي على جيفينوستات

طلب ترخيص التسويق الخاص بدواء دوفيزات قيد المراجعة من قِبل الوكالة الأوروبية للأدوية منذ أغسطس 2023. عادةً ما تستغرق المراجعة ما يصل إلى 210 أيام، باستثناء أي توقف مؤقت لطلب معلومات إضافية من الشركة المصنعة. وفقًا لهذا الجدول الزمني القياسي، يجب أن يكون القرار بشأن طلب جيفينوستات متاحًا بحلول منتصف عام 2024. ومع ذلك، يبقى أن نرى ما إذا كان ذلك سيحدث أم لا. 

متى سيتوفر جيفينوستات في أوروبا؟

ولسوء الحظ، حتى لو حصل جيفينوستات على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية بحلول منتصف عام 2024، فهذا لا يعني أنه سيكون متاحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي على الفور. يختلف الوقت اللازم من موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية إلى طرحه في السوق اختلافًا كبيرًا بين الدول الأعضاء. فبالنسبة للأدوية اليتيمة، مثل جيفينوستات، يتراوح متوسط الوقت اللازم لطرحه في الأسواق من 102 يوم في ألمانيا إلى 1081 يومًا في إستونيا، بمتوسط 636 يومًا في الاتحاد الأوروبي ⁴. 

وبعبارة أخرى، قد تتمكن بعض الدول داخل الاتحاد الأوروبي من الحصول على جيفينوستات بالفعل في غضون عام 2024، لكن غالبية المرضى في الاتحاد الأوروبي سيواجهون سنة أخرى على الأقل من الانتظار قبل أن يتوفر الدواء في أسواقهم المحلية. 

متى سيتوفر جيفينوستات في المملكة المتحدة؟

اعتباراً من أبريل 2024، لم تتم الموافقة على جيفينوستات أو يتوفر بعد في المملكة المتحدة. ومع ذلك، قد لا يعني هذا أن المرضى في المملكة المتحدة سيضطرون إلى الانتظار لفترة طويلة.

منذ أوائل عام 2024، يمكن للأدوية التي تمت الموافقة عليها بالفعل من قبل جهة تنظيمية موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة الأوروبية للأدوية) الاستفادة من المراجعة السريعة والموافقة عليها من قبل هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA)، على أساس إجراء الاعتراف الدولي. وهذا لا يحدث تلقائيًا. يجب أن تبدأ الشركة المصنعة للدواء، إيتالفارماكو، عملية الموافقة. ولدعم هذه العملية، تطلق منظمة دوشين في المملكة المتحدة أيضًا حملتها الخاصة للضغط من أجل أن تعجل وكالة تنظيم الموارد البشرية الطبية (MHRA) بالاعتراف بقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن جيفينوستات.

مع وضع ما سبق في الاعتبار، من الممكن نظريًا أن يحصل جيفينوستات على موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية في غضون عام 2024. ويبقى أن نرى ما إذا كان ذلك سيحدث على أرض الواقع.

هل سيتوفر جيفينوستات في هيئة الخدمات الصحية الوطنية؟

لكي يتم إدراجه في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، سيتطلب جيفينوستات مراجعة إيجابية من قبل المعهد الوطني للصحة العامة (NICE). وقد بدأت عملية المراجعة بالفعل، ولكن لم يتم تحديد موعد لنشر القرار.

بافتراض موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية والمراجعة الإيجابية من قبل الهيئة الوطنية للصحة والجمارك، يجب أن يصبح جيفينوستات متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون 3 أشهر من تاريخ قرار الهيئة الوطنية للصحة والجمارك. 

كيفية الحصول على دوفيزات (جيفينوستات) بأمان قبل موافقة هيئة تنظيم الموارد البشرية أو الوكالة الأوروبية للأدوية

قد يكون انتظار العلاج أمرًا صعبًا، خاصةً في غياب جدول زمني واضح. والخبر السار هو أن هناك طرقاً آمنة وقانونية لبدء العلاج باستخدام جيفينوستات قبل أن يتوفر في بلدك. 

أحد خياراتك هو العثور على تجربة سريرية والانضمام إليها. الخيار الآخر هو شراء واستيراد جيفينوستات لاستخدامك الشخصي. 

إليك كيفية عمل كل خيار.

انضم إلى تجربة جيفينوستات السريرية

للوصول السريع إلى دوفيزات، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. للقيام بذلك، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضاً إلى دعم طبيبك المعالج. من الجيد أن تضع في اعتبارك أن التجربة لا تضمن لك أن يتم تعيينك في مجموعة العلاج. قد تتلقى العلاج الوهمي بدلاً من ذلك. 

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن تجارب جيفينوستات السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي، توشك تجربة جفيونوستات على البدء في تجنيد المرضى في جميع أنحاء أوروبا. قد يكون الأمر يستحق المتابعة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشتر جيفينوستات كمريض مسمى

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. وتحديداً إذا لم تكن هذه الأدوية معتمدة أو متوفرة محلياً بعد.

إذا كنت ترغب في الحصول على جيفينوستات قبل الموافقة عليه في أوروبا والمملكة المتحدة (أو في أي مكان آخر)، فقد يكون هذا خيارًا مناسبًا لك ولطبيبك.

تُعرف اللائحة التي تجعل هذا الأمر ممكنًا باسم "استيراد المريض المسمى". وبموجب هذه اللائحة، يمكن للمرضى استيراد دواء غير معتمد أو متاح بعد في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من الطبيب المعالج للمريض. قد تنطبق متطلبات التوثيق الأخرى حسب بلدك.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على جيفينوستات قبل موافقة هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية أو الوكالة الأوروبية للأدوية؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركه مع فريقنا على Everyone.org ، حتى نتمكن من دعمك في شراء جيفينوستات على الفور.

اشتر دوفيزات

مراجع:

1. إدارة الغذاء والدواء توافق على علاج غير ستيرويدي لضمور العضلات الدوشين. إدارة الغذاء والدواء، 21 مارس 2024.
2. المعرف المرجعي: 5351230. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 16 أبريل 2024.
3. إيتالفارماكو > الأنشطة > خط الأنابيب > حول التشتت العضلي > جيفينوستات. ITALFARMACO SpA، تم الوصول إليه في 16 أبريل 2024.
4. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 16 أبريل 2024.