موافقة Iptacopan EMA قريبة. متى سيكون الدواء متاحا لك؟

في مارس 2024 ، قدمت CHMP توصية إيجابية لمنح موافقة Fabhalta (iptacopan) EMA ¹. عندما تصبح الموافقة رسمية ، سيكون هذا أول علاج وحيد عن طريق الفم متاح للمرضى الأوروبيين الذين يعانون من بيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية (PNH). 

في حين أن كل هذا خبر سار ، ماذا يعني من حيث الجدول الزمني؟

إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول توفر iptacopan في أوروبا والمملكة المتحدة. بما في ذلك جميع خياراتك للوصول بأمان إلى الدواء قبل توفره.

ما هو استخدام ايبتاكوبان؟

يستعمل فابهالتا (iptacopan) لعلاج البالغين المصابين بالبيلة الدموية الليلية الانتيابية (PNH)، والذين يعانون من فقر الدم ^{الانحلالي 2}.

كمثبط مكمل للعامل B ، يعمل iptacopan على زيادة مستويات الهيموجلوبين من خلال العمل في مسار المكمل البديل. يساعد على تدمير خلايا الدم الحمراء داخل وخارج الأوعية الدموية. بهذه الطريقة ، يهدف iptacopa إلى تقليل فقر الدم ومنع الحاجة إلى عمليات نقل الدم. 

هل فابهالتا (iptacopan) EMA معتمد؟

من المحتمل أن يكون قريبا. في مارس 2024 ، قدمت CHMP توصية إيجابية لموافقة EMA على iptacopan. من الناحية الفنية ، هذه ليست موافقة رسمية على EMA ، حيث قد يستغرق الأمر ما يصل إلى 2 أشهر حتى تتخذ المفوضية الأوروبية قرارا نهائيا.

ومع ذلك ، عادة ما يتم اتباع قرارات CHMP ، لذلك لا يوجد سبب للاعتقاد بأن iptacopan لن يحصل على موافقة EMA الرسمية بحلول مايو 2024. 

متى سيكون iptacopan متاحا في أوروبا؟

لسوء الحظ ، فإن الحصول على موافقة EMA ليس هو نفسه المتاح. قبل أن تصل Fabhalta إلى الأسواق المحلية في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي ، يتعين على كل دولة عضو على حدة إكمال عمليتها الخاصة للتفاوض على الأسعار المحلية ، والموافقات على السداد ، واتخاذ قرار بشأن تواريخ lauch مع maufacturer.

يمكن أن تكون هذه العمليات المحلية سريعة نسبيا أو طويلة جدا ، حسب البلد. فعلى سبيل المثال، تميل ألمانيا إلى إطلاق الأدوية اليتيمة المعتمدة حديثا في غضون 102 يوما في المتوسط، في حين أن متوسط الوقت اللازم لإطلاقها في إستونيا هو 1081 ^يوما3. 

مع وضع ذلك في الاعتبار ، من المحتمل أن يكون iptacopan متاحا في بعض أسواق الاتحاد الأوروبي بالفعل خلال عام 2024 ، ولكن المرضى في دول الاتحاد الأوروبي الأخرى قد يواجهون بضع سنوات أخرى من وقت الانتظار.

متى سيكون iptacopan متاحا في المملكة المتحدة؟

اعتبارا من مارس 2024 ، لم تتم الموافقة على iptacopan بعد من قبل MHRA. ومع ذلك ، بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي ، تحتفظ MHRA بالحق في منح موافقة "شبه تلقائية" على الأدوية بعد أن يتم منحها الضوء الأخضر من قبل EMA أو غيرها من الهيئات التنظيمية الموثوقة ⁴. هذا إلى جانب حقيقة أن iptacopan يحمل جواز سفر الابتكار MHRA ، مما يجعل من المحتمل أن يتم تسريع الموافقة على الدواء من قبل MHRA. 

تجري بالفعل مراجعة من قبل NICE لإدراج محتمل ل iptacopan في NHS ، مع تاريخ قرار متوقع في يونيو 2024 ⁵.

إذا تبنت NICE توصية إيجابية لإدراج الدواء في NHS في يونيو ، فقد يكون iptacopan متاحا للمرضى في المملكة المتحدة في الفترة من سبتمبر إلى أكتوبر 2024. بالطبع ، كل هذا يفترض موافقة EMA النهائية في مايو 2024 واعتمادها شبه الفوري من قبل MHRA.

كيفية الحصول على Fabhalta (iptacopan) بأمان قبل توفره في بلدك

على الرغم من أن الموافقات قيد التنفيذ ، لا يمكن لجميع المرضى الانتظار لأشهر أو سنوات. إذا كانت هذه هي حالتك ، فسوف يسعدك معرفة أنه ليس عليك الانتظار.

هناك طريقتان رئيسيتان للحصول على Fabhalta قبل توفره في بلدك. تتمثل إحدى الطرق في التسجيل في تجربة سريرية ، بينما تتمثل الطريقة الأخرى في شراء iptacopan عبر لائحة استيراد المريض المسمى.

إليك القليل عن كل خيار.

انضم إلى تجربة سريرية iptacopan

للوصول السريع إلى Fabhalta ، يمكنك اختيار التسجيل في تجربة سريرية مستمرة. على الرغم من أنه ليس من السهل دائما العثور على التجارب، إلا أنه إذا كان لديك الموارد المناسبة ودعم طبيبك، فيمكن إجراؤها. ومع ذلك ، ضع في اعتبارك أن التجربة لا تضمن حصولك على iptacopan ، حيث قد يتم تعيينك لمجموعة الدواء الوهمي.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية الجارية التي تتضمن Fabhalta:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، هناك العديد من التجارب التي تنطوي على iptacopan ، والتي تقوم بتجنيد المشاركين في أوروبا. قد تكون هذه القائمة تستحق المراقبة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء iptacopan كمريض مسمى

لا يعرف جميع المرضى والأطباء ذلك ، ولكن يسمح لك بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محليا للاستخدام الشخصي. خاصة إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن نوعية حياتك أو تعالج الحالات التي تهدد الحياة.

إذا كنت ترغب في الحصول على iptacopan قبل موافقة MHRA أو EMA ، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسماة. للتأهل لذلك ، تحتاج أولا إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك المعالج للحصول على دواء:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• غير معتمد أو متاح في المكان الذي تعيش فيه؛
• ليس لديه بدائل محلية ، و
• للاستخدام الشخصي فقط.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org وسندعمك في شراء iptacopan على الفور.

شراء ايبتاكوبان

المراجع:

1. يتلقى نوفارتيس فابهالتا® (iptacopan) رأي CHMP الإيجابي كأول علاج وحيد عن طريق الفم للمرضى البالغين الذين يعانون من بيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية (PNH). نوفارتيس ، 22 مارس 2024.
2. فابهلتا | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 22 مارس 2024.
3. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.
4. المملكة المتحدة لمنح "توقيع شبه تلقائي" للعلاجات المعتمدة من قبل المنظمين "الموثوق بهم". BMJ ، 16 مارس 2023.
5. معلومات المشروع | إبتاكوبان لعلاج بيلة الهيموغلوبين الليلية الانتيابية [ID6176] | التوجيه. NICE ، تم الوصول إليه في 2 أبريل 2024.