موافقة الاتحاد الأوروبي على عقار لينيوليسيب: كيف تمنع التأخير من تأخير علاجك من تأخير علاجك

بالنسبة للمرضى الذين يعانون من متلازمة بي آي 3 كيه دلتا المنشطة (APDS) جلب عام 2023 بعض الأخبار السارة التي طال انتظارها. فقد حصل أول علاج لهذه الحالة المرضية فائقة السرعة، وهو دواء لينيوليسيب، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مارس 2023. تعتبره إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول دواء في فئته، ويعتبر دواء Joenja (leniolisib) منارة أمل للمرضى في كل مكان ¹. 

ومع ذلك، اعتبارًا من نوفمبر 2024، لا يزال عقار لينيوليسيب معتمدًا في الولايات المتحدة الأمريكية والمملكة المتحدة فقط. ولا تزال الموافقة عليه من قِبل الاتحاد الأوروبي (EMA) معلقة، مما يترك مرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في أوروبا مع أسئلة أكثر من الإجابات. 

إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول الوضع الحالي للموافقة على دواء لينيوليسيب في أوروبا. بما في ذلك جميع الخيارات المتاحة أمامك للوصول إلى الدواء بأمان في الجدول الزمني الخاص بك. 

ما هو استخدام لينيوليسيب؟

يُوصف دواء جوينجا (لينيوليسيب) للبالغين والأطفال المصابين بمتلازمة بي آي 3 كيه دلتا المنشطة (APDS). يعمل الدواء من خلال الالتصاق بإنزيم فوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا وحجب نشاطه. ويهدف بذلك إلى دعم الخلايا البائية والتائية في وظيفتها في مكافحة العدوى وتقليل الأعراض ². 

ما هي نتائج تجربة جوينجا السريرية؟

استغرقت تجربة المرحلة 2/3 التي أبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قرار الموافقة على عقار جوينجا 12 أسبوعًا. وتشمل بعض النتائج المبلغ عنها ما يلي:

• كان أداء Joenja أفضل من العلاج الوهمي في تقليل حجم العقدة الليمفاوية. كان المتوسط المعدل للتغير في حجم العقدة الليمفاوية -0.30 لجوينجا، مقارنة بـ +37.30 للدواء الوهمي;
• زاد عدد الخلايا البائية الساذجة بنسبة 34.76% لدى المرضى الذين عولجوا بعقار جوينجا. بالنسبة للمرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي، انخفض عدد الخلايا البائية الساذجة بنسبة 5.37%;
• كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعًا المتعلقة بجوينجا هي الصداع والتهاب الجلد التأتبي والتهاب الجيوب الأنفية ⁶.

موافقة الاتحاد الأوروبي على عقار لينيوليسيب: التأخيرات والجداول الزمنية

لا يزال طلب ترخيص تسويق Joenja قيد المراجعة من قِبل EMA منذ 27 أكتوبر 2022. وعادةً ما تستغرق عملية موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية 210 أيام. ومع ذلك، في حالة Joenja، استغرق الأمر وقتًا أطول، حيث طلبت الهيئة التنظيمية بيانات إضافية في نوفمبر 2023 ³. لدى الشركة المصنعة، فارمينج، مهلة حتى يناير 2026 للرد على الطلبات الإضافية من اللجنة الأوروبية للأدوية والمستحضرات الصيدلانية. وهذا يعني أنه من غير المرجح أن تتم أي موافقة من الاتحاد الأوروبي على عقار لينيوليسيب قبل عام 2026. 

إذا أصدرت اللجنة توصية إيجابية في تلك المرحلة، فمن المفترض أن تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي على الدواء رسميًا في غضون 67 يومًا من ذلك التاريخ. وباختصار، يجب أن يبدأ المرضى الأوروبيون في الحصول على دواء لينيوليسيب في وقت ما في النصف الثاني من عام 2026. 

متى سيتوفر لينيوليسيب في أوروبا؟

ولإبقاء الأمور مثيرة للاهتمام، لا تعني موافقة الاتحاد الأوروبي على عقار لينيوليسيب أنه سيكون متاحًا على الفور في الأسواق المحلية. كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي لديها إجراءاتها المحلية الخاصة بها لإكمالها قبل حدوث ذلك - بما في ذلك مفاوضات الأسعار المحلية مع الشركة المصنعة والقرارات المتعلقة بالسداد. 

تختلف المدة التي تستغرقها هذه العمليات اختلافًا كبيرًا من بلد إلى آخر. ويتراوح متوسط الوقت المستغرق من الموافقة إلى التوافر من 102 يوم في ألمانيا إلى 1081 يوماً في إستونيا، بمتوسط 636 يوماً في الاتحاد الأوروبي ⁴. 

وبعبارة أخرى، قد يتمكن بعض المرضى في أوروبا من الحصول على لينيوليسيب بالفعل في غضون عام 2026، بينما قد يُترك آخرون ينتظرون لبضع سنوات أخرى.

لينيوليسيب في المملكة المتحدة: متى سيكون متاحاً؟ 

في سبتمبر 2024، تمت الموافقة على عقار لينيوليسيب في المملكة المتحدة. 

هل سيتوفر لينيوليسيب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية؟

على الرغم من أن لينيوليسيب معتمد الآن من قبل هيئة تنظيم الرعاية الصحية الطبية، إلا أنه غير متاح بعد في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. وسيعتمد ما إذا كان هذا سيحدث ومتى سيحدث ذلك على مراجعة NICE للدواء. من المتوقع اتخاذ قرار بشأن إدراج لينيوليسيب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في مارس 2025 ⁵.  

إذا أوصى المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) بإدراج دواء جوينجا (لينيوليسيب) في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، فيجب أن يصبح الدواء متاحًا للمرضى في غضون 3 أشهر من قرار المعهد الوطني للصحة والجمال.

وهذا يأخذنا إلى شهر يونيو 2025 كأقرب موعد يمكن فيه لمرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في المملكة المتحدة الحصول على عقار لينيوليسيب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية.

كيفية الحصول على لينيوليسيب بأمان قبل اعتماده من EMA

على الرغم مما توحي به الجداول الزمنية أعلاه، فإن الانتظار ليس الخيار الوحيد لمرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في أوروبا. 

يمكنك الوصول الفوري إلى الدواء عن طريق استيراده لاستخدامك الشخصي. يُعرف هذا الخيار باسم استيراد المريض المسمى أو الوصول الموسع. إليك كيفية عمله. 

الوصول الموسع إلى لينيوليسيب

حتى لو لم يكن الدواء معتمداً أو متوفراً في بلدك بعد، يمكنك الحصول عليه بشكل قانوني. تسمح لك لائحة تُعرف باسم "استيراد المريض المسمى" بشراء الدواء واستيراده، طالما أنه يستوفي هذه الشروط:

• تمت الموافقة عليه في مكان ما;
• غير معتمد أو متاح في بلدك (حتى الآن);
• ليس لها بدائل محلية، و
• للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. وكما هو الحال في جميع الحالات الأخرى، يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة حسب البلد.

هل ترغب في بدء علاجك بعقار لينيوليسيب في وقت أقرب، باستخدام لائحة استيراد المرضى المسمين؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا في Everyone.org يمكننا دعمك في شراء لينيوليسيب على الفور.

اشتري لينيوسليب

المراجع:

1. إدارة الأغذية والعقاقير توافق على أول علاج لمتلازمة فوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا المنشط إدارة الغذاء والدواء، 24 مارس 2023
2. EU/3/20/20/2339 - التعيين اليتيم لعلاج متلازمة فوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا المنشط | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية، 25 مايو 2021.
3. فارمنج جروب تقدم تحديثات حول المراجعة التنظيمية للاتحاد الأوروبي لـ leniolisib MAA وخططها لتقديم طلب للحصول على الموافقة التنظيمية في المملكة المتحدة فارمينج جروب إن في، 10 نوفمبر 2023.
4. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 9 أبريل 2024.
5. لينيوليسيب لمتلازمة فوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا المنشط لدى الأشخاص من عمر 12 سنة فأكثر [ID6130]. NICE، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.
6. دراسة فعالية CDZ173 في المرضى الذين يعانون من متلازمة نقص المناعة المكتسب/مرض متلازمة نقص المناعة المكتسب. ClinicalTrials.gov، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.