موافقة Leniolisib's EMA: كيفية منع التأخير من تأخير علاجك

بالنسبة للمرضى الذين يعانون من متلازمة PI3K-delta المنشطة (APDS) ، جلب عام 2023 بعض الأخبار الجيدة التي طال انتظارها. حصل العلاج الأول لهذه الحالة النادرة للغاية ، leniolesib ، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مارس 2023. تعتبره إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول دواء في فئته ، Joenja (leniolisib) هو منارة أمل للمرضى في كل مكان ¹. 

ومع ذلك ، اعتبارا من أبريل 2024 ، لا يزال leniolisib معتمدا فقط في الولايات المتحدة الأمريكية. لا تزال موافقات MHRA و EMA معلقة ، مما يترك مرضى APDS في أوروبا والمملكة المتحدة مع أسئلة أكثر من الإجابات. 

إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول الوضع الحالي لموافقة leniolisib في أوروبا والمملكة المتحدة. بما في ذلك جميع خياراتك للوصول بأمان إلى الدواء في الجدول الزمني الخاص بك. 

ما هو لينيوليسيب المستخدمة؟

يشار إلى Joenja (leniolisib) للبالغين والأطفال الذين يعانون من متلازمة PI3K-delta المنشطة (APDS). يعمل الدواء عن طريق الالتصاق بإنزيم دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز ومنع نشاطه. من خلال القيام بذلك ، يهدف إلى دعم الخلايا البائية والتائية في وظيفتها في مكافحة العدوى ، وتقليل الأعراض ². 

ماذا كانت نتائج تجربة جوينجا السريرية؟

كانت تجربة المرحلة 2/3 التي أبلغت قرار موافقة إدارة الغذاء والدواء على Joenja تمتد لمدة 12 أسبوعا. وتشمل بعض النتائج المبلغ عنها ما يلي:

• كان أداء Joenja أفضل من الدواء الوهمي في تقليل حجم العقدة الليمفاوية. كان متوسط التغير المعدل في حجم العقدة الليمفاوية -0.30 ل Joenja ، مقارنة ب +37.30 للعلاج الوهمي.
• كان لدى المرضى الذين عولجوا ب Joenja زيادة بنسبة 34.76٪ في الخلايا البائية الساذجة. بالنسبة لمرضى الدواء الوهمي ، انخفض عدد الخلايا البائية الساذجة بنسبة 5.37٪.
• كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعا المتعلقة ب Joenja هي الصداع والتهاب الجلد التأتبي والتهاب الجيوب الأنفية ⁶.

موافقة Leniolisib's EMA: التأخيرات والجداول الزمنية

يخضع طلب ترخيص التسويق الخاص ب Joenja للمراجعة من قبل EMA منذ 27 أكتوبر 2022. عادة ، تستغرق عملية موافقة EMA 210 يوما. ومع ذلك ، في حالة Joenja ، استغرق الأمر وقتا أطول ، حيث طلب المنظم بيانات إضافية في نوفمبر 2023 ³. 

المؤشر الحالي من CHMP هو أنه سيتخذ قرارا بشأن موافقة leniolisib في أوروبا في مكان ما في النصف الأول من عام 2024 ³. إذا أصدرت CHMP توصية إيجابية ، فيجب أن تصبح موافقة EMA على الدواء رسمية في غضون 67 يوما من ذلك التاريخ.

متى سيكون لينيوليسيب متاحا في أوروبا؟

لإبقاء الأمور مثيرة للاهتمام ، لا تعني موافقة EMA أن leniolisib سيكون متاحا على الفور في الأسواق المحلية. كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي لديها إجراءاتها المحلية الخاصة لإكمالها قبل حدوث ذلك - بما في ذلك مفاوضات الأسعار المحلية مع الشركة المصنعة والقرارات المتعلقة بالسداد. 

تختلف المدة التي تستغرقها هذه العمليات اختلافا كبيرا من بلد إلى آخر. يتراوح متوسط الوقت من الموافقة إلى التوافر من 102 يوما في ألمانيا إلى 1081 يوما في إستونيا ، بمتوسط 636 يوما في الاتحاد الأوروبي ⁴. 

بمعنى آخر ، قد يتمكن بعض المرضى في أوروبا من الوصول إلى leniolisib بالفعل في غضون عام 2024 ، بينما قد يترك البعض الآخر في انتظار عامين آخرين.

Leniolisib في المملكة المتحدة: متى سيكون متاحا؟ 

أعلنت شركة Pharming ، الشركة المصنعة ل Joenja ، عن نيتها التقدم بطلب للحصول على موافقة MHRA خلال النصف الأول من عام 2024. وفقا للإجراءات المعجلة الحالية ، يجب اتخاذ قرار بشأن موافقة leniolisib في المملكة المتحدة في غضون 110 أيام من التقديم. 

هل سيكون لينيوليسيب متاحا في NHS؟

سيعتمد هذا على مراجعة NICE للدواء. من المتوقع اتخاذ قرار بشأن تضمين leniolisib في NHS في ديسمبر 2024 ⁵. يعتمد بالطبع على النتيجة الإيجابية لطلب موافقة MHRA. 

إذا أوصت NICE بإدراج Joenja في NHS ، فيجب أن يصبح الدواء متاحا للمرضى في غضون 3 أشهر من قرار NICE.

يأخذنا هذا إلى مارس 2025 باعتباره أقرب تاريخ يمكن فيه لمرضى APDS في المملكة المتحدة الوصول إلى leniolisib.

كيفية الحصول على leniolisib بأمان قبل موافقات MHRA و EMA

على الرغم مما توحي به الجداول الزمنية أعلاه ، فإن الانتظار ليس الخيار الوحيد لمرضى APDS في أوروبا والمملكة المتحدة. 

يمكنك الوصول إلى الدواء على الفور عن طريق استيراده لاستخدامك الشخصي. يعرف هذا الخيار باسم استيراد المريض المسمى، أو الوصول الموسع. وإليك كيف يعمل. 

وصول لينيوليسيب الموسع

حتى إذا لم تتم الموافقة على الدواء أو توفره بعد في بلدك ، يمكنك الوصول إليه بشكل قانوني. تسمح لك اللائحة المعروفة باسم استيراد المريض المسمى بشراء واستيراد دواء ، طالما أنه يفي بالشروط التالية:

• تمت الموافقة عليه في مكان ما ؛
• لم تتم الموافقة عليه أو متاح في بلدك (حتى الآن) ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. كما هو الحال في جميع الحالات الأخرى ، يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل ترغب في بدء علاجك ب leniolisib في وقت أقرب ، باستخدام لائحة استيراد المريض المسمى؟ ستحتاج أولا إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org. يمكننا دعمك بشراء leniolisib على الفور.

شراء لينيوسيليب

مراجع:

1. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الأول لمتلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشطة. FDA ، 24 مارس 2023.
2. EU/3/20/2339 - تسمية يتيمة لعلاج متلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشط | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 25 مايو 2021.
3. تقدم Pharming Group تحديثات حول المراجعة التنظيمية ل EMA ل leniolisib MAA وتخطط لتقديم طلب للحصول على الموافقة التنظيمية في المملكة المتحدة. Pharming Group N.V. ، 10 نوفمبر 2023.
4. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 9 أبريل 2024.
5. Leniolisib لمتلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشطة في الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق [ID6130]. NICE ، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.
6. دراسة فعالية CDZ173 في المرضى الذين يعانون من APDS / PASLI. ClinicalTrials.gov ، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.