موافقة Leniolisib's EMA: كيفية منع التأخير من تأخير علاجك

بالنسبة للمرضى الذين يعانون من متلازمة PI3K-delta المنشطة (APDS) ، جلب عام 2023 بعض الأخبار الجيدة التي طال انتظارها. حصل العلاج الأول لهذه الحالة النادرة للغاية ، leniolesib ، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مارس 2023. تعتبره إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول دواء في فئته ، Joenja (leniolisib) هو منارة أمل للمرضى في كل مكان ¹. 

ومع ذلك، اعتبارًا من نوفمبر 2024، لا يزال عقار لينيوليسيب معتمدًا في الولايات المتحدة الأمريكية والمملكة المتحدة فقط. ولا تزال الموافقة عليه من قِبل الاتحاد الأوروبي (EMA) معلقة، مما يترك مرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في أوروبا مع أسئلة أكثر من الإجابات. 

إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول الوضع الحالي للموافقة على دواء لينيوليسيب في أوروبا. بما في ذلك جميع الخيارات المتاحة أمامك للحصول على الدواء بأمان في الجدول الزمني الخاص بك. 

ما هو لينيوليسيب المستخدمة؟

يشار إلى Joenja (leniolisib) للبالغين والأطفال الذين يعانون من متلازمة PI3K-delta المنشطة (APDS). يعمل الدواء عن طريق الالتصاق بإنزيم دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز ومنع نشاطه. من خلال القيام بذلك ، يهدف إلى دعم الخلايا البائية والتائية في وظيفتها في مكافحة العدوى ، وتقليل الأعراض ². 

ماذا كانت نتائج تجربة جوينجا السريرية؟

كانت تجربة المرحلة 2/3 التي أبلغت قرار موافقة إدارة الغذاء والدواء على Joenja تمتد لمدة 12 أسبوعا. وتشمل بعض النتائج المبلغ عنها ما يلي:

• كان أداء Joenja أفضل من الدواء الوهمي في تقليل حجم العقدة الليمفاوية. كان متوسط التغير المعدل في حجم العقدة الليمفاوية -0.30 ل Joenja ، مقارنة ب +37.30 للعلاج الوهمي.
• كان لدى المرضى الذين عولجوا ب Joenja زيادة بنسبة 34.76٪ في الخلايا البائية الساذجة. بالنسبة لمرضى الدواء الوهمي ، انخفض عدد الخلايا البائية الساذجة بنسبة 5.37٪.
• كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعا المتعلقة ب Joenja هي الصداع والتهاب الجلد التأتبي والتهاب الجيوب الأنفية ⁶.

موافقة Leniolisib's EMA: التأخيرات والجداول الزمنية

لا يزال طلب ترخيص تسويق Joenja قيد المراجعة من قِبل EMA منذ 27 أكتوبر 2022. وعادةً ما تستغرق عملية موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية 210 أيام. ومع ذلك، في حالة Joenja، استغرق الأمر وقتًا أطول، حيث طلبت الهيئة التنظيمية بيانات إضافية في نوفمبر 2023 ³. لدى الشركة المصنعة، فارمينج، مهلة حتى يناير 2026 للرد على الطلبات الإضافية من اللجنة الأوروبية للأدوية والمستحضرات الصيدلانية. وهذا يعني أنه من غير المرجح أن تتم أي موافقة من الاتحاد الأوروبي على عقار لينيوليسيب قبل عام 2026. 

إذا أصدرت لجنة الأدوية واللقاحات توصية إيجابية في تلك المرحلة، يجب أن تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي على الدواء رسميًا في غضون 67 يومًا من ذلك التاريخ. وباختصار، يجب أن يبدأ المرضى الأوروبيون في الحصول على دواء لينيوليسيب في وقت ما في النصف الثاني من عام 2026. 

متى سيكون لينيوليسيب متاحا في أوروبا؟

لإبقاء الأمور مثيرة للاهتمام ، لا تعني موافقة EMA أن leniolisib سيكون متاحا على الفور في الأسواق المحلية. كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي لديها إجراءاتها المحلية الخاصة لإكمالها قبل حدوث ذلك - بما في ذلك مفاوضات الأسعار المحلية مع الشركة المصنعة والقرارات المتعلقة بالسداد. 

تختلف المدة التي تستغرقها هذه العمليات اختلافا كبيرا من بلد إلى آخر. يتراوح متوسط الوقت من الموافقة إلى التوافر من 102 يوما في ألمانيا إلى 1081 يوما في إستونيا ، بمتوسط 636 يوما في الاتحاد الأوروبي ⁴. 

وبعبارة أخرى، قد يتمكن بعض المرضى في أوروبا من الحصول على لينيوليسيب بالفعل في غضون عام 2026، بينما قد يُترك آخرون ينتظرون لبضع سنوات أخرى.

Leniolisib في المملكة المتحدة: متى سيكون متاحا؟ 

في سبتمبر 2024، تمت الموافقة على عقار لينيوليسيب في المملكة المتحدة. 

هل سيكون لينيوليسيب متاحا في NHS؟

على الرغم من أن لينيوليسيب معتمد الآن من قبل هيئة تنظيم الرعاية الصحية الطبية، إلا أنه غير متاح بعد في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. وسيعتمد ما إذا كان هذا سيحدث ومتى سيحدث ذلك على مراجعة NICE للدواء. من المتوقع اتخاذ قرار بشأن إدراج لينيوليسيب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في مارس 2025 ⁵.  

إذا أوصى المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) بإدراج دواء جوينجا (لينيوليسيب) في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، فيجب أن يصبح الدواء متاحًا للمرضى في غضون 3 أشهر من قرار المعهد الوطني للصحة والجمال.

وهذا يأخذنا إلى شهر يونيو 2025 كأقرب موعد يمكن فيه لمرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في المملكة المتحدة الحصول على عقار لينيوليسيب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية.

كيفية الحصول على لينيوليسيب بأمان قبل اعتماده من EMA

على الرغم مما توحي به الجداول الزمنية أعلاه، فإن الانتظار ليس الخيار الوحيد لمرضى متلازمة نقص المناعة المكتسب (APDS) في أوروبا. 

يمكنك الوصول إلى الدواء على الفور عن طريق استيراده لاستخدامك الشخصي. يعرف هذا الخيار باسم استيراد المريض المسمى، أو الوصول الموسع. وإليك كيف يعمل. 

وصول لينيوليسيب الموسع

حتى إذا لم تتم الموافقة على الدواء أو توفره بعد في بلدك ، يمكنك الوصول إليه بشكل قانوني. تسمح لك اللائحة المعروفة باسم استيراد المريض المسمى بشراء واستيراد دواء ، طالما أنه يفي بالشروط التالية:

• تمت الموافقة عليه في مكان ما ؛
• لم تتم الموافقة عليه أو متاح في بلدك (حتى الآن) ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. كما هو الحال في جميع الحالات الأخرى ، يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل ترغب في بدء علاجك ب leniolisib في وقت أقرب ، باستخدام لائحة استيراد المريض المسمى؟ ستحتاج أولا إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org. يمكننا دعمك في شراء لينيوليسيب على الفور.

شراء لينيوسيليب

مراجع:

1. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الأول لمتلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشطة. FDA ، 24 مارس 2023.
2. EU/3/20/2339 - تسمية يتيمة لعلاج متلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشط | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 25 مايو 2021.
3. تقدم Pharming Group تحديثات حول المراجعة التنظيمية ل EMA ل leniolisib MAA وتخطط لتقديم طلب للحصول على الموافقة التنظيمية في المملكة المتحدة. Pharming Group N.V. ، 10 نوفمبر 2023.
4. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 9 أبريل 2024.
5. Leniolisib لمتلازمة دلتا فوسفوينوسيتيد 3-كيناز المنشطة في الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق [ID6130]. NICE ، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.
6. دراسة فعالية CDZ173 في المرضى الذين يعانون من APDS / PASLI. ClinicalTrials.gov ، تم الوصول إليه في 09 أبريل 2024.