Lurbinectedinموافقة EMA: هل هو قادم (ومتى)؟

Lurbinectedin دواءً يتيمًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية. كما تم إدراجه في مشروع أوربيس التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتسريع الموافقة على دواء الأورام المتزامن ⁶. كانت هذه كلها بوادر أمل لمرضى سرطان الرئة صغير الخلايا في كل مكان، مما يشير إلى إمكانية تسريع عملية الموافقة على الدواء.

ومع ذلك، بعد مرور أكثر من 5 سنوات على تصنيفه كدواء يتيم وبعد 3 سنوات من موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعجلة، لا يزال Zepzelca (lurbinectedin) ينتظر موافقة الاتحاد الأوروبي على استخدامه.

إلى متى لا يزال يتعين على مرضى سرطان الرئة في أوروبا والمملكة المتحدة الانتظار للحصول على هذا العلاج؟ تعرّف على آخر الأخبار، بما في ذلك خياراتك للحصول على lurbinectedin قبل أن يصبح متاحاً على نطاق واسع.

فيمَ يُستخدم lurbinectedin ؟

Zepzelca (lurbinectedin) هو دواء يُصرف بوصفة طبية لعلاج سرطان الرئة صغير الخلايا النقيلي (SCLC) لدى البالغين. وهو مخصص للمرضى الذين تطور مرضهم بعد العلاج الكيميائي ¹.

ما هو معدل نجاح lurbinectedin ؟

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Zepzelca موافقة معجّلة على أساس تجربة PM1183-B-005-14. هذا ما تخبرنا به النتائج المبلغ عنها حول معدل نجاح lurbinectedin في علاج سرطان عنق الرحم الموضعي:

• تقلصت الأورام أو اختفت من 35% من المرضى;

• كان متوسط مدة الاستجابة 5.3 أشهر;

• تضمنت بعض التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا قلة الكريات البيض وقلة اللمفاويات والإرهاق وفقر الدم وقلة العدلات وزيادة الكرياتينين والألانين أمينوترانسفيراز أو الجلوكوز ¹.

Lurbinectedin التجارب التأكيدية

من أجل الحفاظ على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)، طُلب من الشركة المصنعة lurbinectedin إجراء دراسة تأكيدية. فشلت هذه الدراسة التي أُجريت في المرحلة الثالثة، والتي سُميت ATLANTIS، في إثبات تحسن ملحوظ إحصائيًا في البقاء على قيد الحياة بشكل عام مقارنةً بالعلاج الكيميائي وحده.

ومع ذلك، قد تكون هذه النتيجة بسبب تصميم الدراسة. فعلى سبيل المثال، اختبرت الدراسة جرعة أقل من الجرعة المعتمدة من lurbinectedin ، ودمجها مع عامل العلاج الكيميائي. ومع أخذ ذلك في الاعتبار، قررت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الإبقاء على الموافقة على Zepzelca. من أجل تأكيد فعاليته، يجب على الشركة المصنعة تقديم بيانات من تجربة تأكيدية جديدة بتصميم مناسب.

في الوقت الحالي، تجري حاليًا تجربتان تأكيديتان لعقار lurbinectedin . ستنتهي تجربة LAGOON في يونيو 2025، وستنتهي تجربة IMForte في مارس 2026. نأمل أن تدعم البيانات من هذه التجارب الموافقة على الدواء لفترة طويلة في الولايات المتحدة الأمريكية، وتساعد في تسريع الموافقة عليه في مناطق أخرى، مثل أوروبا.

اشترِ lurbinectedin

Lurbinectedinموافقة EMA: ما هي الحالة؟

في عام 2019، منح الاتحاد الأوروبي للأدوية (EMA) lurbinectedin تصنيف دواء يتيم لعلاج دواء SCLC ². ومع ذلك، لم يتم تقديم أي طلب ترخيص تسويق رسمي إلى الوكالة الأوروبية للأدوية منذ ذلك الحين.

عادة، من لحظة تقديم طلب ترخيص التسويق، يستغرق الأمر عادةً ما يصل إلى 210 أيام لاتخاذ قرار الموافقة. قد تكون هذه العملية أسرع قليلاً بالنسبة للأدوية اليتيمة. على أي حال، حتى لو قدمت فارما مار طلب الموافقة من الاتحاد الأوروبي اليوم، فإنها ستظل تتطلع إلى موافقة محتملة في موعد لا يتجاوز نهاية عام 2024 - بداية عام 2025.

الاستثناء من هذا الجدول الزمني هو سويسرا، حيث مُنح الدواء موافقة مؤقتة في مارس 2023 ⁴.

متى سيتوفر lurbinectedin في أوروبا؟

من الصعب الجزم بذلك. إذا تم تقديم طلب موافقة EMA على lurbinectedin قبل نهاية العام، فقد يكون هناك قرار بشأنه بحلول منتصف عام 2025 نظريًا. إذا كان إيجابياً، فسوف يستغرق الأمر 67 يوماً آخر حتى تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي على Zepzelca رسمياً.

ومن هذه النقطة، يمكن لكل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي بدء إجراءاتها الخاصة للتفاوض على الأسعار المحلية والسداد وطرحها في السوق المحلية. وتعتمد المدة التي تستغرقها هذه الإجراءات على البلد.

تميل ألمانيا إلى أن تكون الأسرع في إطلاق الأدوية اليتيمة المعتمدة حديثًا، في غضون 102 يومًا في المتوسط. في الطرف الآخر من الطيف نجد إستونيا، حيث يستغرق الأمر في المتوسط 1081 يومًا حتى يصبح الدواء اليتيم الجديد متاحًا ³.

بعبارة أخرى، يبدو أن lurbinectedin سيكون متاحًا في الاتحاد الأوروبي في موعد لا يتجاوز أواخر عام 2025 أو أوائل عام 2026.

متى سيتوفر Zepzelca في المملكة المتحدة؟

منحت هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية البريطانية Zepzelca تصنيف الطب المبتكر في عام 2022. وفي العام نفسه، قدمت فارما مار طلبًا رسميًا للحصول على ترخيص تسويق مشروط في المملكة المتحدة ⁵.

ومع ذلك، منذ ذلك الحين، لم يتم اتخاذ أي قرارات. واعتبارًا من أبريل 2024، لم توافق هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية بعد على lurbinectedin. كما علّقت الوكالة الوطنية للصحة والجمال (NICE) تقييمها للدواء لاحتمال إدراجه في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. لا يوجد جدول زمني مقدم من أي من الوكالتين فيما يتعلق بالقرارات.

كيفية الحصول على lurbinectedin بأمان قبل موافقة MHRA و EMA عليها

هل أنت مريض مصاب بسرطان عنق الرحم؟ إذا كان طبيبك يرى أنك قد تستفيد من العلاج باستخدام Zepzelca ، فقد لا تحتاج إلى انتظار الموافقة عليه في أوروبا أو المملكة المتحدة. بدلاً من ذلك، يمكن أن تفكر أنت وطبيبك في الانضمام إلى تجربة سريرية lurbinectedin . أو شراء الدواء على أساس فردي باسم المريض.

انضم إلى تجربة سريرية lurbinectedin

تتمثل إحدى طرق الوصول إلى Zepzelca (lurbinectedin) في التسجيل في تجربة سريرية. قد يكون قول ذلك أسهل من فعله في كثير من الأحيان، حيث ستحتاج أنت وطبيبك إلى العثور على تجربة تقوم حالياً بتجنيد مشاركين في بلدك. سيتعين عليك أيضاً استيفاء معايير الأهلية الخاصة بهم. لكل هذا، ستحتاج إلى دعم طبيبك المعالج.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية lurbinectedin :

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. مثال على ذلك تجربة LAGOON السريرية. وهي مقرها الولايات المتحدة، ولكنها مفتوحة أيضاً للمرضى في جميع أنحاء أوروبا وآسيا.

• EUClinicaltrials.eu: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.

• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشترِ lurbinectedin كمريض مسمى

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسّن من جودة حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الحصول على Zepzelca قبل توفره في بلدك، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسمى الفردي. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك ، في جميع الحالات يجب استيفاء هذه المعايير:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛

• لا يوجد بديل في السوق المحلية.

• الدواء للاستخدام الشخصي.

• المريض لديه خطاب وصفة طبية من الطبيب المعالج.

• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

   

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المرضى الذين يحملون أسماء فردية للحصول على lurbinectedin قبل موافقة الاتحاد الأوروبي عليها؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في الحصول على Zepzelca. نحن متخصصون في توفير وتوصيل الأدوية غير المتوفرة في بلدك. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

مراجع:

1. المعرف المرجعي: 4624945. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
2. EU/3/19/2143 - التعيين اليتيم لعلاج سرطان الرئة صغير الخلايا. الوكالة الأوروبية للأدوية، 9 أبريل 2019.
3. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر المرضى 2021. Efpia، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
4. تعلن شركة فارما مار عن اعتماد عقار زيبزيلكا® (lurbinectedin) لعلاج سرطان الرئة صغير الخلايا المنتشر في سويسرا. فارامار، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
5. تقدمت شركة فارمامار بطلب للحصول على الموافقة على lurbinectedin لعلاج سرطان الرئة صغير الخلايا المنتشر في المملكة المتحدة. فارامار، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
6. مشروع أوربيس. FDA، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.