نيروجاسيستات: ما هو العلاج الجديد للأورام الدبقية؟

الأورام الرباطية نادرة، حيث تمثل 0.03% فقط من جميع الأورام ⁷. ولحسن الحظ، نادرًا ما تكون هذه الأورام قاتلة أيضًا، حيث يبلغ معدل البقاء على قيد الحياة 87% بعد 15 عامًا من التشخيص ⁸. ومع ذلك، يمكن أن يترافق الورم الرباطي مع الألم والضعف الوظيفي، مما قد يقلل من جودة الحياة لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم غالبًا بين 10 و40 عامًا. 

إذا تم تشخيص إصابتك بورم ديسمويد، فقد تكون على دراية بأن هناك خيارات علاجية محدودة خارج الجراحة. من المقرر أن يغير نيروجاسيستات، وهو أحدث علاج للورم الرباطي، هذا الأمر ويوفر المزيد من الخيارات للأطباء والمرضى أمثالك. 

فيما يلي كل ما تحتاج إلى معرفته عن أحدث علاج للورم الدبقي. 

الأورام الرباطية: خيارات العلاج الحالية والقيود المفروضة عليها

الأورام الرباطية، والمعروفة أيضًا باسم الورم الليفي العدواني، هي تكوينات غير سرطانية توجد عادةً في النسيج الضام في المعدة والذراعين والساقين. 

على عكس السرطان، لا تنتشر الأورام الرباطية إلى مناطق أخرى من الجسم، لكنها قد تكون شديدة العدوانية وتنمو موضعياً.

لا يحتاج العديد من المرضى إلى علاج إلا إذا نما الورم أو عانوا من أعراض إضافية. إذا كان العلاج مطلوباً، فإنه عادةً ما يتضمن الجراحة أو العلاج الإشعاعي أو العلاج الكيميائي. 

ما هو خط العلاج الأول للأورام الدبقية؟

عادةً ما يكون الخط الأول لعلاج الأورام الرباطية هو الاستئصال الجراحي. ونظراً لأن الأورام الرباطية لا تنتشر في جميع أنحاء الجسم، يمكن أن تكون الجراحة علاجاً فعالاً.

ومع ذلك، فإن الجراحة ليست دائمًا خيارًا متاحًا. على سبيل المثال، يمكن أن يجعل موقع الورم الجراحة محفوفة بالمخاطر. إذا كان الورم قد دمج البنى المجاورة، فقد يؤدي ذلك أيضاً إلى صعوبة إزالته بالكامل. 

إذا تعذر إجراء عملية جراحية، يمكن استخدام العلاج الإشعاعي كخط علاج أولي للأورام الرباطية. في الحالات التي ينمو فيها الورم بسرعة، قد يوصي الطبيب بالبدء بالعلاج الكيميائي. يتضمن ذلك عادةً الميثوتريكسات وفينبلاستين أو تركيبات فينوريلبين ¹. 

حتى عام 2023، كانت هذه الخيارات العلاجية الوحيدة المتاحة في الخط الأول للأورام الدبقية حتى عام 2023.

كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أوجسيفو (نيروجاسيستات) كدواء مصمم خصيصًا لهذه الحالة، خطوة كبيرة في اتجاه توسيع نطاق العلاج. 

نيروجاسيستات: دواء جديد للورم الديسموي

في نوفمبر 2023، أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لأول علاج موجه للأورام الدبقية. الدواء الذي تم تسويقه باسم أوجسيفو (نيروجاسيستات) هو مثبط لإنزيم جاما-سكريتاز عن طريق الفم.

إليك ما يجب أن تعرفه عن ذلك.

هل نيروجاسيستات هو الأول في فئته؟

يعتبر نيروجاسيستات بالفعل أول علاج موجه للأورام الدبقية في فئته، وفقًا للطبيب مرينال غوندر، أخصائي أورام الساركوما في مركز ميموريال سلون كيترينج للسرطان ¹. مع محاولة أطباء الأورام ببطء الابتعاد عن الجراحة عند علاج الأورام الرباطية، من المهم أن يكون لديهم المزيد من البدائل العلاجية المتاحة. 

كيف يعمل نيروجاسيستات؟

نيروجاسيستات هو أحد مثبطات إنزيم جاما-سكريتاز. وهو يعمل عن طريق منع إنزيمات محددة تشير إلى نمو الأورام. ومن خلال منع هذه الإنزيمات، يتداخل النيروغاسيستات مع المسارات التي تنظم نمو الخلايا وانقسامها. وبفضل آلية العمل هذه، قد يساعد نيروغاسيستات على إبطاء أو إيقاف نمو خلايا الورم الديسموي.

لا يُعد نيروجاسيستات علاجاً للأورام الديسمويدية. ومع ذلك، فقد أظهر قدرته في التجارب السريرية على تقليل حجم هذه الأورام وتحسين الأعراض لدى بعض المرضى.

ما هي نتائج التجربة السريرية للنيروجاسيستات؟

حصل دواء أوجسيفيو (نيروجاسيستات) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أساس المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التي شملت 70 مريضًا. في هذه التجربة، تلقى المرضى إما نيروجاسيستات أو دواء وهمي. بعض النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها كانت:

• 41% من المرضى الذين عولجوا بأوجسيفيو تقلصت أورامهم أو اختفت. في مجموعة العلاج الوهمي، أبلغ 8% فقط عن هذه النتيجة;
• حصل 7% من المرضى الذين عولجوا بأوجسيفيو على استجابة كاملة (أي اختفت أورامهم). لم يبلغ أي مريض في مجموعة العلاج الوهمي عن مثل هذه النتيجة;
• كان متوسط الوقت اللازم للاستجابة 5.6 أشهر;
• كان احتمال عدم تطور المرض بعد عامين من بدء العلاج 76% مع أوغسيفيو و44% مع العلاج الوهمي ³.

من المهم ملاحظة أنه في حين أظهر النيروجاسيستات نتائج واعدة في انكماش الورم ومنع نموه، إلا أنه تسبب أيضًا في بعض الآثار الجانبية. شملت الآثار الجانبية الشائعة التي تم الإبلاغ عنها خلال التجربة الغثيان والإسهال والإرهاق وزيادة مستويات الكرياتينين في الدم. كانت هذه الآثار الجانبية قابلة للتحكم فيها بشكل عام ولم تؤثر بشكل كبير على جودة حياة المرضى ³.

من بين الإناث المشاركات في التجارب، أبلغت 75% من النساء في سن الإنجاب عن آثار ضارة تتعلق بخلل المبيض. وهذا ليس تأثيراً غير شائع لمثبطات إفرازات جاما. تم حل الأعراض بشكل عام بعد التوقف عن العلاج ⁴.

هل النيروجاسيستات معتمد؟

نعم، في الولايات المتحدة الأمريكية، حيث وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء في نوفمبر 2023 ⁵. لا تزال موافقة الاتحاد الأوروبي على نيروجاسيستات معلقة، حيث لا يزال طلب الدواء قيد المراجعة. 

اعتبارًا من أبريل 2024، لم تتم الموافقة على أوجسيفو (نيروجاسيستات) في أي مكان آخر في العالم. 

هل النيروجاسيستات متوفر خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟

في الوقت الحالي، ليس بعد. خارج الولايات المتحدة الأمريكية، يقتصر توافر نيروجاسيستات على المرضى المسجلين في التجارب السريرية.

ومع ذلك، يمكن للمرضى الأفراد في البلدان غير الأمريكية أيضًا الحصول على الدواء خارج نطاق التجارب السريرية، وفقًا لشروط محددة. ووفقًا للوائح الاستخدام الرحيم، يُسمح للمرضى باستيراد الدواء من الخارج إذا لم يكن متاحًا في بلدهم. وينطبق ذلك فقط على الأدوية المخصصة للاستخدام الشخصي، والتي تعالج الحالات المهددة للحياة أو المنهكة.

إذا كان طبيبك المعالج يرى أن أوجسيفو قد يفيدك، يمكنك الحصول على الدواء على الفور. الجانب الإيجابي هو أنك لست مضطرًا لانتظار الموافقة المحلية أو توفر الدواء محليًا. أما الجانب السلبي فهو أنه لا يمكنك الاستفادة من التعويض وسيتعين عليك تغطية تكاليف الدواء بنفسك. 

كم تبلغ تكلفة نيروجاسيستات؟

نيروجاسيستات معتمد حالياً في الولايات المتحدة الأمريكية فقط. ونتيجة لذلك، فهو متاح فقط بسعره الأمريكي. وكفكرة عامة، تقدر تكلفته بحوالي 30,000 دولار أمريكي للجرعة التي تكفي لمدة 30 يوماً ⁶.

من المهم ملاحظة أن هذه الأرقام قابلة للتغيير، وستعتمد التكلفة النهائية على مجموعة متنوعة من العوامل مثل موقعك والمورد والتغطية التأمينية المحتملة.

إذا كنت مهتمًا بدواء نيروجاسيستات ولديك وصفة طبية من طبيبك المعالج، تواصل مع فريقنا من خبراء الوصول إلى الأدوية. يمكننا مساعدتك في شراء نيروجاسيستات قبل أن تتم الموافقة عليه أو توفره في بلدك. 

مراجع:

1. ماكنولتي، روز د. مرينال غوندر توفر الموافقة على نيروجاسيستات الخيار الأول في فئته لعلاج الورم الرباطي. المجلة الأمريكية للرعاية المُدارة، 8 ديسمبر 2023.
2. نيروجاسيستات، مثبط إنزيم γ-Secretase للأورام الديسمويدية. PubMed، 9 مارس 2023.
3. نيروجاسيستات، مثبط γ-سيكريتاز للأورام الديسمويدية. The New England Journal of Medicine، 8 مارس 2023. 
4. نيروجاسيستات ينكمش الأورام الديسمويدية - NCI. المعهد الوطني للسرطان، 1 مايو 2023.
5. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على OGSIVEO (نيروجاسيستات) للمرضى البالغين المصابين بأورام دسمويدية متطورة والذين يحتاجون إلى علاج جهازي. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، 8 يناير 2024.
6. أسعار أوجسيفيو وكوبونات الدفع المشترك ومساعدة المرضى. Drugs.com، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
7. الورم الرباطي - الأعراض والأسباب والعلاج | NORD. المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة، تم الوصول إليه في 23 أبريل 2024.
8. الأورام الرباطية: الورم الذي ليس سرطاناً. OncLive، 27 سبتمبر 2022.