موافقة الاتحاد الأوروبي على أوليزارسين: متى سيأتيك الدواء الجديد لخفض الدهون الثلاثية؟

يعتبر دواء ترينجولزا (أوليزارسين) أول علاج معتمد لمتلازمة الكيلوميترونيميا العائلية. وأحدث دواء لخفض الدهون الثلاثية ¹. ووفقًا للدكتور براين بيرجمارك، يخفض دواء أوليزارسين الدهون الثلاثية بدرجة أكبر من أي دواء آخر معتمد حاليًا، كما أنه آمن ².

وهذا يدل على أهمية هذا الدواء الجديد في الوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية. ومع ذلك، فهو متوفر حاليًا في الولايات المتحدة الأمريكية فقط.

متى يتوقع المرضى خارج الولايات المتحدة الأمريكية الحصول على أوليزارسين؟ إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول موافقة الاتحاد الأوروبي على أوليزارسين، وتوافره في المملكة المتحدة، وخياراتك للحصول على الدواء قبل أن يتوفر في بلدك.

ما هو أوليزارسين؟

يستخدم ترينجولزا (أوليزارسين) لتقليل الدهون الثلاثية لدى المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمة الكيلوميترونيميا الكيلوميترية العائلية (FCS) ³. يستخدم الدواء مع نظام غذائي مناسب يحتوي على أقل من 20 جرامًا من الدهون يوميًا ¹.

كيف يعمل أوليزارسين في علاج فرط الشحوم الثلاثية؟

يعمل أوليزارسين من خلال استهداف بروتين يُسمى ApoC-III، والذي يبطئ عادةً من تكسير الدهون الثلاثية في الدم.

إنه علاج مضاد للإحساس، مما يعني أنه يرتبط بالتعليمات الوراثية (mRNA) التي تخبر الخلايا بصنع ApoC-III. يؤدي ذلك إلى تحفيز الجسم على تدمير تلك التعليمات، مما يقلل من كمية البروتين الشحمية (ApoC-III) التي يتم إنتاجها.

مع وجود كمية أقل من ApoC-III، يمكن أن يعمل إنزيم يسمى ليباز البروتين الدهني (LPL) بشكل أفضل لتكسير الدهون الثلاثية، مما يؤدي إلى انخفاض مستويات الدهون في الدم. تركز هذه الطريقة الدقيقة على إنزيم ApoC-III تحديدًا، مما يقلل من فرص حدوث آثار جانبية ⁴.

هل يمكن للأوليزارسين خفض الدهون الثلاثية لدى المرضى الذين لا يعانون من متلازمة التصلب المتعدد الكيسات؟

نعم. على الرغم من أن أوليزارسين هو أول علاج معتمد للاستخدام في متلازمة الكيلوميترونيميا العائلية، إلا أنه يمكن أن يخفض الدهون الثلاثية لدى المرضى غير المصابين بهذه الحالة. في المرحلة الثانية من الدراسة التي ركزت على المرضى غير المصابين بمتلازمة الكيلوميترونيات الشحمية العائلية، أظهر أوليزارسين انخفاضًا بنسبة 60% في مستويات الدهون الثلاثية مقارنةً بالعلاج الوهمي ⁵.

هل يقلل الأوليزارسين من خطر الإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد؟

نعم، في المرحلة الثالثة من دراسة "بالانس"، أظهر أوليزارسين انخفاضاً بنسبة 100% في حالات التهاب البنكرياس الحاد مقارنةً بالعلاج الوهمي ⁶. وهذه نتيجة مهمة، حيث أن المرضى الذين يعانون من متلازمة المبيض متعدد الكيسات معرضون لخطر كبير للإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد المميت.

ما هي نتائج التجارب السريرية لأوليزارسين؟

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار ترينجولزا إلى حد كبير على نتائج دراسة المرحلة الثالثة من دراسة التوازن. وقارنت الدراسة بين أوليزارسين والدواء الوهمي لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة التصلب اللمفاوي التاجي. وكانت النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها هي

• وانخفضت مستويات الدهون الثلاثية بنسبة 44% (لدى المرضى الذين يتناولون جرعة 80 مجم) و22% (لدى المرضى الذين يتناولون جرعة 50 مجم) مقابل العلاج الوهمي;
• استمر انخفاض مستوى الدهون الثلاثية بعد 6 أشهر و12 شهرًا من بدء العلاج;
• وأبلغ المرضى الذين عولجوا بدواء أوليزارسين عن انخفاض ملحوظ في حالات التهاب البنكرياس الحاد (حالة واحدة في مجموعة 80 ميليجرام و1 في مجموعة 50 ميليجرام، مقارنة ب 11 حالة في مجموعة الدواء الوهمي);
• كان هناك وقت أكبر بكثير للحدث الأول لالتهاب البنكرياس الحاد مع أوليزارسين (عام واحد في مجموعة 80 مجم؛ و102 يوم في مجموعة 50 مجم)، مقارنةً بالعلاج الوهمي (9 أيام);
• كان ملف سلامة عقار أوليزارسين مواتياً، حيث لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث عكسية خطيرة ⁷.

متى سيحصل أوليزارسين على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

يخضع Olezarsen للمراجعة من قبل EMA منذ 15 أغسطس 2024. وعادةً ما تستغرق قرارات موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية ما يصل إلى 210 أيام. وهذا يعني أنه من المحتمل أن يحصل أوليزارسين على الموافقة في أوروبا في النصف الأول من عام 2025.

متى سيتوفر أوليزارسين للمرضى في أوروبا؟

الموافقة ليست مثل التوافر. حتى لو حصل أوليزارسين على موافقة الاتحاد الأوروبي في أوائل عام 2025، فهذا لا يعني أنه سيكون متاحًا للمرضى في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي على الفور.

يجب على كل دولة عضو أن تمر أولاً بعملية التفاوض على الأسعار وقرارات السداد المحلية والإطلاق. وقد يستغرق ذلك في المتوسط ما بين 133 يومًا (في ألمانيا) و899 يومًا (في رومانيا) ^8، وذلك حسب مكان تواجدك في أوروبا.

بعبارة أخرى، قد يتمكن بعض المرضى في أوروبا من بدء العلاج بالأوليزارسين في النصف الثاني من عام 2025. وقد يحتاج آخرون إلى الانتظار عامين آخرين.

متى ستتم الموافقة على أوليزارسين في المملكة المتحدة؟

من الصعب تحديد ذلك. لا يوجد حاليًا أي طلب نشط للموافقة على أوليزارسين في المملكة المتحدة. ومع ذلك، لا يلزم بالضرورة الحصول على موافقة. فوفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، قد تمنح هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA) الموافقة على الأدوية بمجرد حصولها على الضوء الأخضر من هيئة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء أو الوكالة الأوروبية للأدوية). إذا كان هذا هو النهج الذي اختارته هيئة تنظيم إدارة الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA)، فيمكنها نظريًا الموافقة بالفعل على عقار أوليزارسين، أو الموافقة عليه بمجرد موافقة هيئة إدارة الدواء الأوروبية (المتوقع في أوائل عام 2025).

توافر أوليزارسين على هيئة الخدمات الصحية الوطنية

في حين أنه قد تتم الموافقة على دواء ترينجولزا في المملكة المتحدة في غضون أشهر، إلا أنه لن يكون متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية حتى يتخذ المعهد الوطني للصحة العامة (NICE) قرارًا بشأن الموضوع. اعتبارًا من يناير 2025، لم يتم البدء في تقييم NICE للدواء، لذلك من الصعب تقديم جدول زمني محتمل للقرار.

عادةً ما يصبح الدواء متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في غضون 3 أشهر من التقييم الإيجابي من قبل المعهد الوطني للصحة العامة (NICE).

كيفية الحصول على أوليزارسين قبل أن يتوفر في بلدك

إذا كنت مريضًا مصابًا بمتلازمة فرط الشحوم الحمراء أو فرط الدهون الثلاثية في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر خارج الولايات المتحدة الأمريكية، فإن انتظار توفر أوليزارسين محليًا ليس خيارك الوحيد.

إذا كان طبيبك المعالج يعتقد أنك قد تستفيد من العلاج بدواء ترينجولزا (أوليزارسين)، فيمكنك الحصول عليه على الفور بوصفة طبية.

اشتر أوليزارسن للاستخدام الشخصي

بفضل لائحة تُعرف باسم "استيراد المريض المسمى"، يمكن للمرضى في جميع أنحاء العالم استيراد دواء ما قبل الموافقة عليه أو توفره في بلدهم. ولكي يكون الدواء المعني مؤهلاً للاستفادة من هذه اللائحة، يجب أن يكون الدواء المعني

• لمرض مهدد للحياة أو منهك;
• أن يصفه الطبيب المعالج للمريض;
• الحصول على موافقة في مكان ما في العالم
• ليس لها بدائل في بلد المريض.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى لبدء العلاج بأوليزارسين على الفور؟ تحدث أولاً مع طبيبك واحصل على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريق الخبراء لدينا عبر الزر أدناه. سوف نساعدك على شراء تريانجولزا على الفور، قبل موافقة EMA أو موافقة MHRA. 

طلب أوليزارسن

مراجع:

1. اعتماد ترينجولزا (أوليزارسين) في الولايات المتحدة كأول علاج على الإطلاق للبالغين المصابين بمتلازمة الكيلوميترونيميا العائلية كعلاج مساعد للنظام الغذائي أيونيس للأدوية، 19 ديسمبر 2024.
2. بيرجمارك، براين دراسة: أوليزارسين علاج فعال لارتفاع الدهون الثلاثية. ماس جنرال بريجهام، 9 سبتمبر 2024.
3. أبرز معلومات الوصفات الطبية. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 09 يناير 2025.
4. ما هو استخدام أوليزارسين؟ Synapse، 28 يونيو 2024.
5. الأساس المنطقي وتصميم دراسة التوازن: دراسة عشوائية مزدوجة التعمية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، المرحلة الثالثة من دراسة أوليزارسين في المرضى الذين يعانون من متلازمة الكيلومكرونيميا العائلية. مجلة علم الدهون السريري، تم الوصول إليها في 09 يناير 2025.
6. أيونيس تعلن عن نتائج أوليزارسن الإيجابية من دراسة المرحلة الثالثة على الأشخاص الذين يعانون من متلازمة الكيلومكرونيميا العائلية أيونيس للأدوية، 26 سبتمبر 2023.
7. أيونيس تقدم نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة التوازن للأوليزارسين لعلاج متلازمة الكيلومكرونيميا الكيلومترية العائلية أيونيس للأدوية، 7 أبريل 2024.
8. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 09 يناير 2025.