موافقة Relyvrio المراوغة في أوروبا: كيفية تخطي الانتظار

ملاحظة: كُتبت هذه المقالة قبل أبريل 2024، عندما أعلنت الشركة المصنعة لـ Relyvrio، Amylyx، أنها ستسحب Relyvrio من السوق. في ضوء هذا التطور، من غير المرجح أن تتم الموافقة على Relyvrio من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. بدلاً من ذلك، ناقش بعض بدائل Relyvrio مع طبيبك. 

لعقود من الزمان ، لم ير مرضى ALS في أوروبا أي موافقات طبية جديدة. في عام 2023 ، قدم Relyvrio لمحة من الأمل لتغيير مشهد علاج ALS. بعد الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء ، كان الدواء في طريقه للموافقة عليه في أوروبا ، حتى رفضت CHMP طلبه. مرتين.

في حين أن سلطات الموافقة الطبية تقوم ببساطة بعملها بشكل شامل ، فإن مرضى ALS يتركون مع الإحباط من الانتظار. في مواجهة نقص خيارات العلاج أثناء السباق مع الزمن ، لجأ البعض إلى خلط أدويتهم ^{الخاصة 1}.

هناك حلول أفضل من هذا. إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول موافقة Relyvrio في أوروبا. بما في ذلك الخيارات الآمنة والسريعة التي لديك للحصول على العلاج بسرعة.

ماذا يفعل ريليفريو / ألبريوزا؟

Relyvrio (يتم تسويقه في أوروبا باسم Albrioza) هو دواء عن طريق الفم للبالغين المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري. فهو يجمع بين اثنين من المكونات النشطة - تورورسوليول و sodium phenylbutyrate. آلية عملها الدقيقة ليست مفهومة جيدا. ومع ذلك ، فهو مصمم لمنع موت الخلايا العصبية عن طريق منع إشارات الإجهاد داخل جزيرتين خلويتين (الميتوكوندريا والشبكة الإندوبلازمية).

ريليفريو / ألبريوزا ليس علاجا لمرض التصلب الجانبي الضموري. ومع ذلك ، تشير نتائج التجارب السريرية إلى أنه قد يساعد في إبطاء تطور المرض ومساعدة المرضى على الحفاظ على الوظائف البدنية لفترة أطول ².

هل ألبريوزا / ريليفريو فعال؟

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في Albrioza / Relyvrio إلى نتائج التجربة السريرية CENTAUR. قارنت المرحلة الأولى من التجربة Relyvrio مع الدواء الوهمي لإثبات سلامته وفعاليته. ركزت المرحلة الثانية من التجربة على سلامة العلاج على المدى الطويل.

وكانت النتائج الرئيسية لهذه التجربة هي:

• أبطأ Relyvrio معدل الانخفاض في درجة ALSFRS-R مقابل الدواء الوهمي (1.24 نقطة مقابل 1.66 نقطة). كانت هذه النتيجة أكثر بروزا في المهارات الحركية الدقيقة ⁴ ؛
• كان خطر الوفاة أقل بنسبة 44٪ للمرضى الذين عولجوا ب Relyvrio مقابل الدواء الوهمي.
• كان متوسط البقاء على قيد الحياة 25 شهرا لمجموعة Relyvrio و 18.5 شهرا للمجموعة الضابطة.
• في 24 شهرا بعد بدء العلاج ، كان لدى مرضى Relyvrio فرصة تقديرية بنسبة 51.6٪ للبقاء على قيد الحياة مقارنة ب 33.9٪ لمجموعة الدواء ^{الوهمي 3}.

تم تفسير نتائج تجربة CENTAUR بشكل إيجابي من قبل إدارة الغذاء والدواء ، ولكن هناك قيود على الدراسة. ساهمت هذه القيود في رفض Relyvrio EMA. تجري حاليا تجربة PHOENIX السريرية للمرحلة 3 ، بهدف تأكيد فعالية Relyvrio وفوائد البقاء على قيد الحياة. نأمل أن يوفر أدلة إضافية لدعم إعادة تقديم الطلب إلى EMA. من المتوقع ظهور نتائج تجربة PHOENIX في عام 2024 ⁵.

لماذا تم رفض موافقة Relyvrio على EMA؟

كمريض ، ربما تتساءل عن سبب رفض العلاج الذي تعتبره وكالة واحدة فعالا بدرجة كافية من قبل وكالة أخرى. تختلف معايير الموافقة على الأدوية وصرامتها باختلاف البلدان. وتميل وكالة الأدوية الأوروبية إلى أن تكون واحدة من الوكالات الأكثر صرامة هناك.

عند رفض طلب Relyvrio / Albrioza ، أشارت CHMP إلى مخاوف بشأن فعالية الدواء وموثوقية بيانات التجارب السريرية. لم تكن اللجنة مقتنعة بأن ألبريوزا كان فعالا في إبطاء تطور مرض التصلب الجانبي الضموري. وكان استنتاجهم أنه لا يمكن إقامة توازن إيجابي بين الفوائد _{والمخاطر 6}.

متى سيكون ريليفريو / ألبريوزا متاحا في أوروبا؟

على الرغم من خيبة الأمل من رفض EMA ، تلتزم الشركة المصنعة ل Albrioza / Relyvrio بمعالجة المخاوف التي أثارتها EMA وإعادة التقدم بطلب للحصول على الموافقة. نأمل أن تكون نتائج تجربة PHOENIX قادرة على دعم هذا التطبيق بطريقة إيجابية.

عادة ما يستغرق طلب ترخيص التسويق إلى EMA حوالي 210 يوما للمراجعة. ومع ذلك ، فإن Relyvrio لديه تسمية دواء يتيم. هذا يعني أن إعادة التطبيق المحتملة مع أدلة أقوى قد تكون مؤهلة لمراجعة أسرع أو ترخيص تسويق مشروط ⁷.

على أي حال ، لا يبدو من المحتمل أن يكون Relyvrio / Albrioza متاحا في أوروبا خلال عام 2024.

كيفية الحصول على Relyvrio / Albrioza قبل موافقة EMA

وكما قالت سابين تورجمان ، رئيسة الجمعية الفرنسية لأبحاث مرض التصلب الجانبي الضموري ، "المرض ليس في وقت بيروقراطي"[1]. لذلك حتى لو كنا على بعد عام من موافقة Relyvrio EMA (عبرت الأصابع) ، فقد يظل ذلك وقتا طويلا محبطا للمرضى.

والخبر السار هو أنه ليس عليك انتظار الموافقة. 

لديك خياران لبدء علاج Relyvrio قبل توفر الدواء في أوروبا. أحد الخيارات هو العثور على تجربة سريرية تتضمن Relyvrio / Albrioza والانضمام إليها. الخيار الآخر هو شراء Relyvrio على الفور كمريض مسمى. 

إليك ما يعنيه كل خيار من هذه الخيارات.

انضم إلى تجربة سريرية Relyvrio

يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية للوصول السريع إلى Relyvrio / Albrioza. العثور على التجارب ليس بالأمر السهل ، لكنه ممكن. للمشاركة ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. كن على علم بأنك قد تتلقى دواء وهميا بدلا من المكون النشط.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن تجارب Relyvrio السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، هناك تجربة واحدة (NCT05619783) تشمل Relyvrio وتجنيد مشاركين دوليين عن طريق الدعوة. ومع ذلك ، يجدر مراقبة هذه القائمة ، حيث قد تتوفر تجارب جديدة في أي وقت.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء ريليفريو كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى تجربة سريرية خيارا بالنسبة لك ، فيمكنك شراء Relyvrio / Albrioza على الفور كمريض مسمى. أصبح هذا ممكنا بفضل لوائح استيراد المرضى المسماة المعمول بها في معظم البلدان. للاستفادة من هذه اللوائح ، يجب أن يكون لديك وصفة طبية ل Relyvrio / Albrioza من طبيبك المعالج.

شراء كابيفاسيرتيب

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ أرسلها إلى فريقنا من خبراء Medicine Access وسندعمك في شراء Relyvrio على الفور. أينما كنت.

في النهاية ، فإن قرار السعي للوصول إلى Relyvrio / Albrioza قبل موافقة EMA هو بينك وبين طبيبك. من الضروري التعامل مع هذه العملية بتوقعات واقعية وفهم شامل للمخاطر والفوائد المحتملة التي تنطوي عليها. ومع ذلك ، عندما تكون مستعدا لبدء علاجك ، فإن فريقنا هنا لمساعدتك على تخطي الانتظار.

مراجع:

1. كل شهر مهم: مرضى ALS الأوروبيون يريدون أدوية جديدة. فرانس 24، 28 شباط/فبراير 2023.
2. لماذا ريليفريو RELYVRIO.com ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
3. البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل للمشاركين في تجربة CENTAUR sodium phenylbutyrate‐تورورسوليول في التصلب الجانبي الضموري. NCBI، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
4. محاكمة Sodium Phenylbutyrate– تورورسوديول للتصلب الجانبي الضموري. مجلة نيو إنجلاند للطب ، 3 سبتمبر 2020.
5. Relyvrio لمرض التصلب الجانبي الضموري. أخبار ALS اليوم ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
6. ألبريوزا | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
7. تسمية اليتيم: نظرة عامة | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.