الموافقة على ريليفريو المراوغة في أوروبا: كيفية تخطي الانتظار

ملاحظة: كُتبت هذه المقالة قبل أبريل 2024، عندما أعلنت الشركة المصنعة لـ Relyvrio، Amylyx، أنها ستسحب Relyvrio من السوق. في ضوء هذا التطور، من غير المرجح أن تتم الموافقة على Relyvrio من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. بدلاً من ذلك، ناقش بعض بدائل Relyvrio مع طبيبك. 

لعقود من الزمن، لم يشهد مرضى التصلب الجانبي الضموري الضموري في أوروبا أي موافقات على أي دواء جديد. في عام 2023، قدم دواء Relyvrio بارقة أمل لتغيير مشهد علاج التصلب الجانبي الضموري. بعد حصوله على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، كان الدواء في طريقه للحصول على الموافقة في أوروبا، إلى أن رفضت لجنة الأدوية واللقاحات طلبه. مرتين.

وبينما تقوم سلطات الموافقة الطبية ببساطة بعملها في الحصول على الموافقات الطبية بشكل دقيق، يعاني مرضى التصلب الجانبي الضموري من الإحباط بسبب الانتظار. وفي مواجهة نقص الخيارات العلاجية في الوقت الذي يسابقون فيه الزمن، لجأ البعض إلى خلط الأدوية الخاصة بهم ¹.

هناك حلول أفضل من ذلك. إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول الموافقة على Relyvrio في أوروبا. بما في ذلك الخيارات الآمنة والسريعة المتاحة لك للحصول على العلاج بسرعة.

ماذا يفعل ريليفريو/البريوزا؟

ريليفريو (الذي يتم تسويقه في أوروبا باسم ألبريوزا) هو دواء يؤخذ عن طريق الفم للبالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري. وهو يجمع بين مكونين نشطين - تورسوديول sodium phenylbutyrate. آلية عمله الدقيقة غير مفهومة جيدًا. ومع ذلك، فهو مصمم لمنع موت الخلايا العصبية عن طريق منع إشارات الإجهاد داخل حجرتين خلويتين (الميتوكوندريا والشبكة الإندوبلازمية).

ريليفريو/ألبريوزا ليس علاجًا لمرض التصلب الجانبي الضموري. ومع ذلك، تشير نتائج التجارب السريرية إلى أنه قد يساعد في إبطاء تطور المرض ويساعد المرضى في الحفاظ على الوظائف البدنية لفترة أطول ².

هل البريوزا/ريليفريو فعالة؟

وقد استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء "ألبريوزا/ريليفريو" على نتائج التجربة السريرية "سينتور". وقارنت المرحلة الأولى من التجربة بين دواء Relyvrio والعلاج الوهمي لإثبات سلامته وفعاليته. ركزت المرحلة الثانية من التجربة على سلامة العلاج على المدى الطويل.

كانت النتائج الرئيسية لهذه التجربة هي

• أدى Relyvrio إلى إبطاء معدل الانخفاض في درجة ALSFRS-R مقابل العلاج الوهمي (1.24 نقطة مقابل 1.66 نقطة). وكانت هذه النتيجة أكثر بروزًا في المهارات الحركية الدقيقة ⁴;
• كان خطر الوفاة أقل بنسبة 44% لدى المرضى الذين عولجوا بعقار Relyvrio مقابل العلاج الوهمي;
• كان متوسط البقاء على قيد الحياة 25 شهرًا بالنسبة لمجموعة ريليفريو و18.5 شهرًا بالنسبة لمجموعة التحكم;
• بعد مرور 24 شهرًا من بدء العلاج، كان لدى مرضى Relyvrio فرصة للبقاء على قيد الحياة بنسبة 51.6% مقارنة بـ 33.9% لمجموعة العلاج الوهمي ³.

تم تفسير نتائج تجربة CENTAUR بشكل إيجابي من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ولكن هناك قيود على الدراسة. وقد ساهمت هذه القيود في رفض إدارة الغذاء والدواء الأوروبية لتجربة Relyvrio. لا تزال المرحلة الثالثة من تجربة PHOENIX السريرية جارية حاليًا، بهدف تأكيد فعالية Relyvrio وفوائد البقاء على قيد الحياة. ومن المأمول أن تقدم دليلاً إضافيًا لدعم إعادة تقديم طلب إلى الاتحاد الأوروبي. ومن المتوقع أن تظهر نتائج تجربة PHOENIX في عام 2024 ⁵.

لماذا رُفضت موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) على ريليفريو؟

بصفتك مريضًا، ربما تتساءل عن سبب رفض وكالة ما للعلاج الذي يعتبر فعالاً بما فيه الكفاية من قبل وكالة ما ورفضه من قبل وكالة أخرى. تختلف معايير الموافقة على الأدوية وصرامتها بين الدول. وتميل وكالة الأدوية الأوروبية إلى أن تكون واحدة من أكثر الوكالات صرامة.

عند رفض طلب شركة Relyvrio/Albrioza، أشارت لجنة حماية صحة النباتات إلى مخاوف بشأن فعالية الدواء وموثوقية بيانات التجارب السريرية. لم تكن اللجنة مقتنعة بأن ألبريوزا كان فعالاً في إبطاء تطور مرض التصلب الجانبي الضموري. وكان استنتاجهم أنه لا يمكن إقامة توازن إيجابي بين الفائدة والمخاطر ₆.

متى ستتوفر خدمة Relyvrio/Albrioza في أوروبا؟

على الرغم من خيبة الأمل من رفض الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، تلتزم الشركة المصنعة لدواء "ألبريوزا/ريليفريو" بمعالجة المخاوف التي أثارتها الوكالة الأوروبية للأدوية وإعادة تقديم طلب الموافقة. ونأمل أن تكون نتائج تجربة PHOENIX قادرة على دعم هذا الطلب بطريقة إيجابية.

عادةً ما يستغرق طلب ترخيص التسويق المقدم إلى الوكالة الأوروبية للأدوية حوالي 210 أيام للمراجعة. ومع ذلك، فإن Relyvrio لديه تصنيف دواء يتيم. هذا يعني أن إعادة تقديم طلب محتمل مع أدلة أقوى قد يكون مؤهلاً لمراجعة أسرع أو ترخيص تسويق مشروط ⁷.

على أي حال، لا يبدو من المحتمل أن يتوفر عقار ريليفريو/البريوزا في أوروبا خلال عام 2024.

كيفية الحصول على Relyvrio/Albrioza قبل الموافقة عليه من قِبل EMA

وكما قالت سابين تورجمان، رئيسة الجمعية الفرنسية لأبحاث التصلب الجانبي الضموري: "المرض ليس في الوقت البيروقراطي"[1]. لذلك حتى لو كنا على بعد عام واحد من موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية على عقار ريليفريو (آمل ذلك)، فقد يكون هذا وقتًا طويلًا محبطًا للمرضى.

الخبر السار هو أنك لست مضطرًا لانتظار الموافقة. 

لديك خياران لبدء علاج ريليفريو قبل توفر الدواء في أوروبا. يتمثل أحد الخيارين في العثور على تجربة سريرية تتضمن ريليفريو/ألبريوزا والانضمام إليها. والخيار الآخر هو شراء ريليفريو على الفور كمريض مسمى. 

إليك ما يعنيه كل خيار من هذه الخيارات.

انضم إلى إحدى تجارب ريليفريو السريرية

يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية للحصول على إمكانية الوصول السريع إلى ريليفريو/ألبريوزا. العثور على التجارب ليس بالأمر السهل، لكنه ممكن. للمشاركة، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. انتبه إلى أنك قد تتلقى دواءً وهمياً بدلاً من المادة الفعالة.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن تجارب ريليفريو السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الراهن، هناك تجربة واحدة(NCT05619783) تشمل Relyvrio وتجنيد مشاركين دوليين عن طريق الدعوة. ومع ذلك، يجدر مراقبة هذه القائمة، حيث قد تتوفر تجارب جديدة في أي وقت.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows وFindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في العثور على خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء ريليفريو كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى تجربة سريرية خياراً متاحاً لك، يمكنك شراء Relyvrio/Albrioza على الفور كمريض مسمى. وقد أصبح ذلك ممكناً بفضل لوائح استيراد المرضى المسمين المعمول بها في معظم البلدان. للاستفادة من هذه اللوائح، يجب أن يكون لديك وصفة طبية لعقار Relyvrio/Albrioza من طبيبك المعالج.

اشتر الكابيفاسيرتيب

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ أرسلها إلى فريق خبراء الوصول إلى الأدوية لدينا وسندعمك في شراء Relyvrio على الفور. أينما كنت

في نهاية المطاف، فإن قرار السعي للحصول على Relyvrio/Albrioza قبل الحصول على موافقة EMA هو قرار بينك وبين طبيبك. من الضروري أن تتعامل مع هذه العملية بتوقعات واقعية وفهم شامل للمخاطر والفوائد المحتملة التي تنطوي عليها. ومع ذلك، عندما تكون مستعدًا لبدء العلاج، فإن فريقنا هنا لمساعدتك على تخطي الانتظار.

المراجع:

1. كل شهر مهم: مرضى التصلب الجانبي الضموري الأوروبيون يريدون أدوية جديدة فرانس 24، 28 فبراير 2023
2. لماذا RELYVRIO. كوم RELYVRIO.com، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
3. البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل للمشاركين في تجربة CENTAUR sodium phenylbutyrateفي التصلب الجانبي الضموري. NCBI، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
4. تجربة Sodium Phenylbutyrateلعلاج التصلب الجانبي الضموري. The New England Journal of Medicine، 3 سبتمبر 2020.
5. ريليفريو للتصلب الجانبي الضموري. أخبار التصلب الجانبي الضموري الضموري اليوم، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
6. البريوزا | الوكالة الأوروبية للأدوية. وكالة الأدوية الأوروبية، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
7. التسمية اليتيمة: نظرة عامة | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.