موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء توفرسون: متى سيحدث ذلك (وكيفية الحصول على الدواء في هذه الأثناء)

في عام 2023، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة المعجّلة على دواء Qalsody (توفيرسين) من شركة Biogen لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري. على وجه التحديد، التصلب الجانبي الضموري المرتبط بطفرة جينية SOD1 ¹. في حين أن هذه كانت أخبارًا إيجابية، كان على المرضى المقيمين في أوروبا الانتظار حتى نهاية مايو 2024 حتى يحصل توفيرسين على موافقة الاتحاد الأوروبي أيضًا.

إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء توفرسين، وخياراتك للحصول على الدواء إذا لم يكن متاحًا في بلدك بعد. 

ما هو استخدام قلسودي (توفرسون)؟

كالسودي (توفيرسين) هو دواء يُصرف بوصفة طبية لعلاج مرضى التصلب الجانبي الضموري الضموري (SOD1-ALS) الذين يعانون من طفرة جينية SOD1 (SOD1-ALS). مكونه النشط هو التوفرسن - وهو عبارة عن قليل النيوكليوتيد المضاد للتخاطب، والذي يعمل عن طريق التداخل مع إنتاج بروتين SOD1 الخاطئ.

لا يُعد توفرسون علاجًا لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري. بل يهدف بدلاً من ذلك إلى إبطاء تطور المرض.

هل يعمل التوفرسن حقًا مع SOD1-ALS؟

تم منح موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء توفرسون المعجل على أساس نتائج التجربة السريرية VALOR. ولكي تستمر الموافقة، يجب تأكيد فعالية الدواء في المرحلة الثالثة من التجربة، وهو ما يجري حاليًا.

على الرغم من أن تجربة VALOR لم تحقق هدفها الأساسي (انخفاض كبير في متوسط درجات اختبار ALSFRS-R)، إلا أنها أظهرت انخفاضًا كبيرًا في السلسلة العصبية الخفيفة (NfL) في دم المرضى. ويُعد NfL مؤشراً على تلف الأعصاب وتدهورها. ولهذا السبب تم أخذ هذه النتيجة كمؤشر على إبطاء تقدم المرض ⁴.

هذه هي أبرز النقاط الرئيسية من تجربة VALOR:

• شهد المرضى الذين يتلقون علاج "كالسودي" انخفاضًا أقل في متوسط درجات اختبار ALSFRS-R مقارنة بمجموعة العلاج الوهمي. إلا أن هذا الفرق لم يكن ذا دلالة إحصائية;
• بعد 28 أسبوعًا من العلاج، شهد المرضى الذين تلقوا علاج كالسودي انخفاضًا بنسبة 55% في مستويات البروتين الدهني غير المشبع بالزنك في الدم. ومن ناحية أخرى، شهدت مجموعة العلاج الوهمي زيادة بنسبة 12% ⁴.

أكد تقرير حديث عن نتائج واقعية من برنامج ألماني للوصول المبكر باستخدام التوفرسن نتائج تجربة VALOR. وأبلغ التقرير عن انخفاض كبير في مستويات مصل البروتين الأحادي البروتين الأحادي البروتين في الدم بعد 6 أشهر و9 أشهر من ^{العلاج6}. وكان استنتاج التقرير أن التوفرسين هو نهج علاجي فعال لمرضى SOD1-ALS.

توفرسون ومتوسط العمر المتوقع

بعد 12 شهرًا من بدء دراسة VALOR، تم جمع بيانات حول متوسط العمر المتوقع للمرضى. ووفقًا للتقرير المنشور، أظهر مرضى SOD1-ALS تباطؤًا ثابتًا في تطور المرض مع استخدام التوفرسين. وأفادت التقارير أن النتائج كانت في صالح العلاج المبكر باستخدام التوفيرسين، مستشهدةً بنتائج أفضل في الوظائف السريرية ووظيفة الجهاز التنفسي وقوة العضلات ونوعية الحياة للمرضى الذين بدأوا العلاج في بداية تجربة VALOR مقابل 6 أشهر بعد ذلك.

لم تستطع التجربة تحديد متوسط الوقت اللازم للوفاة أو التنفس الصناعي الدائم (PV). ومع ذلك، أشارت بيانات البقاء على قيد الحياة في وقت مبكر إلى انخفاض خطر الوفاة أو التنفس الصناعي الدائم في غضون 12 شهرًا، مع بدء استخدام التوفرسين في وقت مبكر.

موافقة EMA لتوفرسن: ما هي الحالة؟

في ديسمبر 2022، وافق الاتحاد الأوروبي للأدوية على طلب ترخيص تسويق عقار ^Qalsody2. أصبحت موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية حقيقة واقعة في 29 مايو 2024.

متى سيتوفر التوفر في أوروبا؟

عادةً ما يتم اتخاذ قرارات موافقة EMA في غضون 210 أيام. ومع ذلك، استغرقت العملية وقتًا أطول في حالة توفرسون. وربما يرجع ذلك إلى انتظار اللجنة الأوروبية للأدوية المضادة للفيروسات بيانات إضافية عن فعالية الدواء. على سبيل المثال، التقرير الذي نُشر مؤخرًا من برنامج الوصول المبكر الألماني ³.

والآن بعد أن حصل التوفرسن على موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية، يمكن لكل دولة عضو أن تبدأ العملية الخاصة بها لإتاحة الدواء في السوق المحلية. بالنسبة للأدوية اليتيمة مثل كالسودي، يمكن أن يستغرق ذلك في المتوسط من 102 يوم (ألمانيا) إلى 1081 يومًا (إستونيا) ⁷.

وبعبارة أخرى، على الرغم من أن التوفرين معتمد الآن في الاتحاد الأوروبي، قد يستغرق الأمر عامين آخرين حتى يتوفر في جميع دول الاتحاد.

هل لدى توفيرسن موافقة المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من سبتمبر 2024، ليس بعد. ووفقًا لإجراءات الاعتماد على قرارات المفوضية الأوروبية بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يمكن أن تعتمد هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية على قرارات الوكالة الأوروبية للأدوية في موافقاتها المحلية. وبعبارة أخرى، يمكن أن توافق MHRA على Qalsody بمجرد موافقة EMA.

ومع ذلك، قبل أن يصبح دواء كالسودي متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، يجب أن يتم تقييمه أيضًا من قبل المعهد الوطني للصحة العامة. يأخذ هذا التقييم في الاعتبار فعالية التكلفة وأدلة التجارب السريرية ومدخلات الخبراء والمرضى. لا يزال تقييم توفيرسن من قبل المعهد الوطني للصحة والبحوث التطبيقية (NICE) مستمراً، دون تاريخ محدد للنشر . 

بافتراض التقييم الإيجابي من جميع الوكالات، يمكن أن يتوفر التوفرسن في المملكة المتحدة في وقت ما خلال عام 2025.

كيفية الحصول على كالسودي (توفرسون) بأمان قبل اعتماده من الجمعية الأوروبية للأدوية

هل يعتقد طبيبك أنك قد تستفيد من العلاج بدواء كالسودي؟ إذًا ربما تشعر بالإحباط بسبب التأخير في الحصول على موافقة المملكة المتحدة على الدواء أو توفيره محليًا بعد موافقة الاتحاد الأوروبي. في هذه الحالة، هناك أخبار جيدة. ليس عليك الانتظار.

هناك خيارات متعددة للحصول على التوفرسن قبل أن يتوفر على نطاق واسع خارج الولايات المتحدة الأمريكية. أحد الخيارات هو الانضمام إلى تجربة سريرية. والخيار الثاني هو عبر برنامج الوصول المبكر الخاص بشركة Biogen. والخيار الثالث هو شراء كالسودي على الفور كمريض مسمى.

إليك المزيد حول كل خيار.

انضم إلى إحدى التجارب السريرية لتوفرسن

يعد الانضمام إلى تجربة سريرية جارية طريقة جيدة للوصول السريع إلى كالسودي. قد يكون العثور على التجارب أمراً صعباً، لكن يمكن القيام بذلك. للمشاركة، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. ضع في اعتبارك أيضاً أنك قد تتلقى دواءً وهمياً بدلاً من المادة الفعالة.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي، تقوم دراسة أطلس بتجنيد مشاركين دوليين. ومع ذلك، قد تصبح التجارب الجديدة متاحة في أي وقت، لذا يجدر بك متابعة هذه القائمة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows وFindMeCure: يمكن لهذه المنظمات مساعدتك في العثور على خيارات التجارب السريرية الأخرى.

احصل على التوفرسين عبر برنامج الوصول المبكر من Biogen (الاستخدام الرحيم)

بدأت شركة Biogen برنامج الوصول المبكر (EAP) لدواء توفرسون في يوليو 2021. وينشط البرنامج في البلدان التي يُسمح فيها بذلك، حيث يتيح الوصول المجاني إلى الدواء قبل الموافقة عليه محليًا.

لكي يتم النظر في طلبك للمشاركة في البرنامج، يحتاج طبيبك المعالج إلى تقديم طلب إلى Biogen مباشرةً عبر [email protected]. لاحظ أن تقديم الطلب لا يضمن لك الانضمام إلى البرنامج.

اشتر توڤرسن كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى إحدى التجارب السريرية أو برنامج المساعدة الطبية في حالات الطوارئ خياراً متاحاً لك، يمكنك أيضاً شراء التوفرسن على الفور كمريض مسمى. وقد أصبح ذلك ممكناً بفضل لوائح استيراد المرضى المسمين المعمول بها في معظم البلدان. وللاستفادة من هذه اللوائح، يجب أن يكون لديك وصفة طبية لدواء كالسودي (توفيرسن) من طبيبك المعالج.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ أرسلها إلى فريق خبراء الوصول إلى الأدوية لدينا وسندعمك في شراء التوفرسن على الفور. أينما كنت

تكلفة توفرسون

إذا كنت تفكر في شراء دواء غير متوفر في السوق المحلي حتى الآن، يجب أن تعتبر الأسعار استرشادية فقط. ستختلف التكلفة النهائية بناءً على موقعك والمورّد وأي رسوم شحن أو استيراد قد تُفرض لتوصيل الدواء بأمان.

وكمؤشر لتكاليف التوفرسن في السنة، تبلغ تكلفة القارورة ذات الجرعة الواحدة (100 مجم/15 مل) حاليًا حوالي 32,775 يورو. في بداية العلاج، ستحتاج إلى 3 جرعات تعطى على فترات زمنية مدتها 14 يومًا. بعد ذلك، ستحتاج إلى جرعة واحدة كل 28 يومًا. وبشكل تقريبي، فإن هذا يجعل التكلفة السنوية لعلاج التوفرسن تصل إلى حوالي 450,000 يورو.

اشتر توڤرسن

الأفكار النهائية

في نهاية المطاف، فإن قرار السعي للحصول على كالسودي (تفرسين) قبل الموافقة عليه في المملكة المتحدة أو توفره في الاتحاد الأوروبي هو قرارك أنت وطبيبك. من الضروري أن تتعامل مع هذه العملية بتوقعات واقعية وفهم شامل للمخاطر والفوائد المحتملة التي تنطوي عليها. ومع ذلك، عندما تكون مستعدًا لبدء العلاج، فإن فريقنا هنا لمساعدتك على تخطي الانتظار.

المراجع:

1. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج التصلب الجانبي الضموري المرتبط بطفرة في الفائق. إدارة الغذاء والدواء، 25 أبريل 2023.
2. الوكالة الأوروبية للأدوية تقبل طلب ترخيص تسويق دواء توفرسون لعلاج الشكل الوراثي النادر من مرض التصلب الجانبي الضموري النادر | بيوجين. بيوجين، 5 ديسمبر 2022.
3. آثار علاج التوفرسين في المرضى الذين يعانون من SOD1-ALS في بيئة "العالم الحقيقي" - دراسة جماعية متعددة المراكز لمدة 12 شهرًا من برنامج الوصول المبكر الألماني. eClinicalMedicine، 15 فبراير 2024.
4. QALSODY® (توفرسون) - الدراسات السريرية. QALSODY.com، تم الوصول إليه في 21 فبراير 2024.
5. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 21 فبراير 2024.
6. بيانات توفيرسن الجديدة لمدة 12 شهرًا التي تم تقديمها في اجتماع ENCALS تُظهر فائدة ذات مغزى سريريًا لدى الأشخاص الذين يعانون من SOD1-ALS | Biogen. بيوجين |علاقات المستثمرين، 3 يونيو 2022.