الموافقة على دواء توفورافينيب في أوروبا وحول العالم: كم من الوقت ستنتظرون؟

تمثل الأورام الدبقية منخفضة الدرجة (LGG) حوالي ثلثي جميع الأورام لدى الأطفال. وفي معظم الحالات، تكون هذه الأورام قابلة للعلاج والشفاء بشكل كبير - إما بالجراحة أو بالعلاج الكيميائي. ومع ذلك، فإن حوالي 20% من المرضى المصابين بالأورام الدبقية منخفضة الدرجة لديهم طفرة جينية في جين BRAF، والتي يمكن أن تجعل الورم أكثر عدوانية وعناداً.

مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على عقار أوجيمدا (توفورافينيب)، تم تحقيق إنجاز كبير لمرضى الورم الدبقي منخفض الدرجة. ويُعد توفورافينيب أول علاج حتى الآن يركز بشكل خاص على الأورام الدبقية منخفضة الدرجة لدى الأطفال المصابين بطفرات BRAF. 

في حين أن هذه أخبار جيدة، ماذا يعني ذلك بالنسبة للمرضى خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ إليك كل ما تحتاج إلى معرفته حول موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء توفورافينيب وموافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية وتوافره المتوقع في بلدان أخرى. 

فيمَ يُستخدم توفورافينيب؟

يوصف دواء "أوجيمدا" (توفورافينيب) لعلاج الورم الدبقي منخفض الدرجة الانتكاسي أو المقاوم للعلاج لدى الأطفال الذين لا تقل أعمارهم عن 6 أشهر. تم تصميم هذا الدواء خصيصًا لحالات الورم الدبقي منخفض الدرجة عند وجود اندماج أو إعادة ترتيب أو طفرة BRAF V600 ¹. 

توفورافينيب هو مثبط من النوع الثاني من مثبطات RAF. وهو يخترق الجهاز العصبي المركزي ويثبط بروتيناً يسمى BRAF. ويشارك بروتين BRAF في إشارات الخلايا، سواء في شكله الفردي أو المزدوج. وخلافاً لبعض الأدوية الأخرى في فئته، لا ينشط توفورافينيب عن طريق الخطأ مسار إشارات رئيسي يُعرف باسم MAPK ². 

ما هو معدل نجاح توفورافينيب في التجارب السريرية؟

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تسريع الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء "توفورافينيب" على نتائج المرحلة الثانية من تجربة "فايرفلاي 1". لا تزال هذه التجربة مستمرة وتشمل مرضى في 11 دولة، تتراوح أعمارهم بين 6 أشهر و25 سنة، مع وجود بكتيريا الغدد اللمفاوية اللمفاوية التي تنمو ³.

كانت النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها في التجربة هي

• انخفض حجم الأورام لدى 51% من المرضى;
• كان متوسط الوقت اللازم للاستجابة 5.3 أشهر;
• كان متوسط مدة الاستجابة 13.8 شهرًا;
• كانت الآثار الضارة الأكثر شيوعًا هي تغير لون الشعر والتعب والطفح الجلدي وجفاف الجلد;
• تضمنت الآثار الضارة الأكثر شيوعًا انخفاض معدل النمو وانخفاض الشهية والقيء ونزيف الورم ³.

وهناك تجربة أخرى من المرحلة الثالثة (LOGGIC/FIREFLY-2) جارية حاليًا وتقارن بين توفورافينيب والعلاج الكيميائي في علاج المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم حديثًا بمرض سرطان الغدد اللمفاوية اللمفاوية اللمفاوية وطفرة راف. 

هل تمت الموافقة على توفورافينيب في مكان ما؟

نعم، حصل الدواء على الموافقة المعجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أبريل 2024. اعتبارًا من يونيو 2024، لم تتم الموافقة على دواء توفورافيب في أي مكان آخر في العالم.

متى سيحصل توفورافينيب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية المدمجة (EMA)؟

اعتبارًا من يونيو 2024، لم يتم تقديم طلب ترخيص تسويقي إلى الاتحاد الأوروبي للأدوية لتوفورافينيب. وهذا يجعل من الصعب تقديم تقدير للجدول الزمني للموافقة. عادةً ما تستغرق قرارات موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية ما يصل إلى 210 أيام. لذلك، إذا تم تقديم طلب الموافقة على عقار أوجيمدا قريبًا، فسنكون بصدد الحصول على موافقة محتملة من الاتحاد الأوروبي في منتصف عام 2025 تقريبًا. ومع ذلك، فإن هذا مجرد احتمال نظري، حيث لم يتم تقديم أي طلب حتى الآن. 

متى سيتوفر توفورافينيب في أوروبا؟

الموافقة والتوافر موضوعان منفصلان. حتى في أفضل السيناريوهات، حيث يحصل دواء توفورافينيب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية في منتصف عام 2025، فإنه لن يكون متاحًا في جميع أنحاء أوروبا على الفور. 

تقوم كل دولة عضو في الاتحاد الأوروبي بإطلاق الأدوية المعتمدة من الاتحاد الأوروبي بوتيرتها الخاصة. فبعضها، مثل ألمانيا، سريع نسبيًا، حيث يبلغ متوسط الوقت الذي يستغرقه إطلاق علاجات الأورام 100 يوم. في الطرف الآخر من الطيف توجد رومانيا، حيث يستغرق الأمر 964 يومًا في المتوسط حتى يصبح علاج السرطان الجديد متاحًا ⁴.

وبعبارة أخرى، يمكن أن يصبح توفورافينيب متاحًا نظريًا في بعض دول الاتحاد الأوروبي في نهاية عام 2025. وهذا كله يعتمد على تقديم طلب ترخيص التسويق خلال النصف الثاني من عام 2024. قد تواجه دول أخرى في أوروبا فترة انتظار إضافية لمدة عامين إضافيين. 

متى ستتم الموافقة على دواء توفورافينيب في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من يونيو 2024، لم يتم تقديم طلب ترخيص تسويق إلى هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) لعقار أوجيمدا (توفورافينيب).

ومع ذلك، لا يجب أن يعني ذلك أن حصول الدواء على موافقة هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) سيستغرق وقتًا أطول من الحصول على موافقة هيئة تنظيمية أخرى. فوفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يمكن أن توافق هيئة تنظيم الأدوية MHRA على الأدوية محليًا بمجرد حصولها على الضوء الأخضر من هيئة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل EMA أو FDA). يُعرف هذا باسم إجراء الاعتماد الدولي ⁵. يمكن أن تقرر هيئة تنظيم إدارة الصحة في بريطانيا (MHRA) اتخاذ هذا الطريق للموافقة على دواء توفورافينيب.

متى سيكون توفورافينيب متاحاً للمرضى في المملكة المتحدة؟

إذا وافقت هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية على دواء "أوجيمدا" قريباً، على أساس موافقة إدارة الغذاء والدواء، سيتطلب الدواء بعد ذلك تقييم الهيئة الوطنية للصحة والجمارك قبل أن يصبح متاحاً في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إذا تمت الموافقة عليه، يجب أن يكون الدواء متاحًا للمرضى في المملكة المتحدة في غضون ثلاثة أشهر من تاريخ قرار المعهد الوطني للصحة والجمارك.

بافتراض أفضل السيناريوهات، حيث تتبنى هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء "توفورافينيب" بحلول نهاية عام 2024، وتتخذ الهيئة الوطنية للصحة والجمارك قرارًا إيجابيًا بعد ذلك بفترة وجيزة، يمكن أن يكون دواء "أوجيمدا" متاحًا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك، لاحظ أن هذا مجرد جدول زمني نظري، وستحدد إجراءات هيئة تنظيم إدارة الصحة في الأشهر المقبلة ما إذا كان ذلك واقعيًا أم لا.

كيفية الحصول على توفورافينيب قبل الموافقة عليه في بلدك

إذا كنت مقيمًا خارج الولايات المتحدة الأمريكية، فقد يكون الاضطرار إلى انتظار الموافقة المحلية على دواء توفورافينيب أمرًا محبطًا. لحسن الحظ، قد يكون لديك خيارات أخرى غير الانتظار. بدلاً من ذلك، يمكنك أنت وطبيب طفلك التفكير في إجراء تجربة سريرية. أو شراء دواء أوجيمدا والوصول إليه عن طريق استيراد المريض المسمى.

انضم إلى إحدى تجارب توفورافينيب السريرية

تتمثل إحدى طرق الوصول إلى أوجيمدا بسرعة في التسجيل في تجربة سريرية. قد يكون قول هذا الأمر أسهل من فعله في كثير من الأحيان، حيث ستحتاج أنت وطبيب طفلك إلى العثور على تجربة تقوم حالياً بتجنيد مشاركين في بلدك. سيتعين على طفلك أيضاً أن يستوفي معايير الأهلية وقبول المخاطرة بأن يتم تعيينه في المجموعة الضابطة في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على توفورافينيب:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. ومن الأمثلة على ذلك التجربة السريرية LOGGIC/FIREFLY-2، وهي مفتوحة للمرضى في بلدان متعددة ⁶.
• EUClinicaltrials.eu: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

الوصول الموسع لتوفورافينيب

قد يكون دواء أوجيمدا (توفورافينيب) متاحًا للمرضى خارج الولايات المتحدة الأمريكية وفقًا لشروط محددة، وفقًا لبرنامج الوصول الموسع الخاص بدواء داي ون. لمعرفة ما إذا كان طفلك مؤهلاً، تواصل مع داي ون مباشرةً. 

اشتر توفورافينيب عن طريق استيراد المرضى المسمين

هل التجارب السريرية أو برنامج الوصول الموسع الخاص بالشركة المصنعة ليس خيارًا متاحًا؟ إذًا هناك طريقة أخرى للحصول على الدواء الذي يحتاجه طفلك قبل اعتماده محليًا.

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانونًا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسّن نوعية حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. وتُعرف اللوائح التي تتيح ذلك باسم "استيراد المريض المسمى".

قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛
• لا يوجد بديل في السوق المحلية.
• الدواء للاستخدام الشخصي.
• لدى المريض وصفة طبية من الطبيب المعالج;
• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى للحصول على أوجيمدا قبل موافقة الاتحاد الأوروبي عليه (أو الموافقة عليه في المملكة المتحدة أو في أي مكان آخر)؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة الطبيب المعالج لطفلك والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء توفورافينيب على الفور. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

مراجع:

1. أبرز معلومات الوصفات الطبية. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 25 يونيو 2024.
2. يوفر توفورافينيب فرصة للحد من الورم في الورم الدبقي منخفض الدرجة لدى الأطفال. أونك لايف، 4 يونيو 2023.
3. دراسة لتقييم سلامة وفعالية عقار توفورافينيب في المرضى الأطفال المصابين بورم دبقي منخفض الدرجة منتكس/متكرر لدى الأطفال: نتائج محدثة من دراسة FIREFLY-1. تجارب اليوم الأول السريرية، تم الوصول إليها في 25 يونيو 2024.
4. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 25 يونيو 2024.
5. التعقب السريع للموافقة على الأدوية - المملكة المتحدة تنشر إرشادات مفصلة حول إجراء الاعتراف الدولي الجديد. داخل الاتحاد الأوروبي لعلوم الحياة، 11 سبتمبر 2023.
6. العلاج الكيميائي DAY101 مقابل العلاج الكيميائي القياسي للرعاية في مرضى الأطفال المصابين بورم دبقي منخفض الدرجة يتطلب علاجًا نظاميًا من الدرجة الأولى (LOGGIC/FIREFLY-2). ClinicalTrials.gov، تم الوصول إليه في 25 يونيو 2024.