متى سيتوفر عقار فامورولون في أوروبا والمملكة المتحدة؟ القصة الكاملة

كانت الكورتيكوستيرويدات القشرية علاجًا قياسيًا لمرضى ضمور العضلات الدوشين لسنوات عديدة. وعادةً ما يتم تضمينها في خطة العلاج في سن 4 أو 5 سنوات تقريبًا، قبل الدخول في "مرحلة الهضبة" ومعاناة فقدان كبير في القوة ¹. ولسوء الحظ، يمكن أن يرتبط استخدام الكورتيكوستيرويدات القشرية على المدى الطويل بآثار جانبية مختلفة، بما في ذلك مشاكل السلوك وزيادة الوزن وهشاشة العظام وغيرها ².

في هذا السياق، كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على عقار أجامري (فامورولون) باعتباره "موجة جديدة من الكورتيكوستيرويدات" مع آثار جانبية أقل، إنجازًا مطلوبًا بشدة في علاج دوشين.

في حين أنه من المتوقع بالفعل طرح عقار فامورولون في الصيدليات الأمريكية في الربع الأول من عام 2024، إلا أنه لم تتم الموافقة عليه في أي مكان آخر حتى الآن.

متى سيتوفر فامورولون في أوروبا والمملكة المتحدة؟ إليك كل ما تحتاج إلى معرفته.

فيمَ يُستخدم فامورولون؟

يوصف دواء أجامري (فامورولون) لعلاج الأطفال (4 سنوات فأكثر) والبالغين المصابين بالحثل العضلي الدوشيني.

أجامري هو كورتيكوستيرويد فصامي. يعمل بشكل أساسي عن طريق تهدئة الالتهاب في الجسم. يعمل فامورولون بشكل مشابه للكورتيكوستيرويدات الأخرى. ومع ذلك، فإنه يرتبط بالخلايا بشكل مختلف ولا ينشط استجابات معينة في الجسم كما تفعل الستيرويدات الأخرى.

ليس من المفهوم تمامًا كيف يعمل فامولورون مع مرض ضمور دوشين العضلي (DMD). ومع ذلك، تشير نتائج التجارب السريرية إلى أنه يساعد الأطفال المصابين بهذه الحالة على النهوض بشكل أسرع من الاستلقاء والمشي بشكل أفضل. تتضمن بعض الآثار الجانبية المعتادة التورم والتقيؤ واكتساب الوزن والشعور بالغرابة ³.

هل تمت الموافقة على فامورولون من قبل EMA؟

منذ ديسمبر 2023، تمت الموافقة على عقار أجامري (فامورولون) من قبل الاتحاد الأوروبي للأدوية لعلاج ضمور دوشين العضلي لدى البالغين والأطفال فوق سن 4 ³ سنوات.

متى سيتوفر فامورولون في أوروبا؟

على الرغم من أن موافقة الاتحاد الأوروبي على دواء فامورولون خبر سار، إلا أنه لا يعني أن الدواء سيكون متاحًا على الفور في جميع الدول الأوروبية. فقبل أن يصل الدواء إلى الصيدليات، يجب على الشركة المصنعة للدواء والسلطة الصحية المحلية لكل دولة عضو اتخاذ قرارات بشأن الموافقة المحلية والأسعار وتغطية التأمين الصحي. ونتيجة لذلك، من المرجح أن يتوفر فامورولون في أوقات مختلفة في كل دولة داخل أوروبا.

تستغرق الأدوية الجديدة في المتوسط 511 يومًا بعد موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية لتصبح متاحة في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. ويختلف هذا الجدول الزمني بشكل كبير من بلد لآخر. فبالنسبة للأدوية اليتيمة مثل فامورولون، يتراوح بين 102 يوم في ألمانيا و1081 يومًا في إستونيا ⁵.

متى سيتوفر عقار فامورولون في المملكة المتحدة؟

بعد موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية، تمت الموافقة على فامورولين الآن أيضًا من قبل هيئة تنظيم إدارة الصحة في المملكة المتحدة. وهذا يجعل هذا الدواء أول علاج دوشين تتم الموافقة عليه في المملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة مجتمعة.

قبل أن يتوفر فامورولون في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، يتعين على المعهد الوطني للصحة العامة (NICE) مراجعة ونشر قراره بشأن هذا الموضوع. لا تزال المشاورات جارية، ومن المتوقع صدور مسودة توجيه بحلول نهاية أبريل 2024 ^6. إذا كان إيجابياً، يجب أن يكون عقار أجامري متاحاً للمرضى في غضون 3 أشهر من تاريخ قرار المعهد الوطني للصحة العامة (NICE). 

حالة الموافقة على فامورولون في بقية أنحاء العالم

اعتبارًا من أبريل 2024، لم تتم الموافقة على عقار أجامري (فامورولون) في أي مكان آخر في العالم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني ⁷.

طرق الحصول على أجامري (فامورولون) بأمان قبل اعتماده في بلدك

هل أنت مريض دوشين خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ إذا كان طبيبك يعتقد أن فامورولون يمكن أن يساعدك، فقد لا تضطر إلى انتظار الموافقة المحلية على عقار أغامري أو توفره محليًا. وبدلاً من ذلك، يمكنك أنت وطبيبك استكشاف التجارب السريرية لفامورولون. أو يمكنك شراء فامورولون على الفور بصفتك مريضًا فرديًا مسمى.

انضم إلى تجربة فامورولون السريرية

يمكنك الانضمام إلى تجربة سريرية للحصول على أجامري (فامورولون) أو غيره من الأدوية غير المعتمدة. قد يكون من الصعب العثور على تجربة تستقطب مشاركين في بلدك، لكن ذلك ممكن. من أجل المشاركة في التجربة، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضًا إلى دعم طبيبك المعالج.

إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على فامورولون:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين. ومن الأمثلة على ذلك التجربة السريرية NCT05185622 مع فامورولون، والتي يتم تجنيد المرضى في كندا ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. تحتوي حاليًا على معلومات محدودة عن التجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشترِ فامورولون على أساس فردي لمريض محدد الاسم

في معظم البلدان، يُسمح للمرضى قانوناً بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الحصول على فامورولون قبل أن يكون متاحاً في بلدك، فقد يكون هذا خياراً متاحاً لك ولطبيبك.

وتُعرف اللائحة التي تتيح ذلك باسم لائحة استيراد المرضى الذين يحملون أسماء فردية. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني حاصل على موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (حتى الآن) أو يتوفر في بلد المريض;

• لا يوجد بديل في السوق المحلي;

• الدواء للاستخدام الشخصي;

• لدى المريض خطاب وصفة طبية من الطبيب المعالج;

• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى فرديًا للحصول على فامورولون قبل أن يتوفر على نطاق واسع في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء فامورولون على الفور.

المراجع:

1. المنشطات (الكورتيكوستيرويدات). مشروع الوالدين ضمور العضلات، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
2. الآثار الجانبية للعلاج بالستيرويدات عالية الجرعة على المدى الطويل، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
3. أجامريمصرح به | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية، 13 أكتوبر 2023.
4. التقدم بطلب للحصول على تصريح تسويق من الاتحاد الأوروبي للمنتجات الطبية للاستخدام البشري. وكالة الأدوية الأوروبية، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
5. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر المرضى 2021. Efpia، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
6. معلومات المشروع | فامورولون لعلاج الحثل العضلي الدوشيني [ID4024] | إرشادات. NICE، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
7. أجامري® (فامورولون) - سانثيرا. سانتيرا، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.