متى سيكون فامورولون متاحا في أوروبا والمملكة المتحدة؟ القصة كاملة.

كانت الكورتيكوستيرويدات علاجا قياسيا للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين لسنوات عديدة. عادة ، يتم تضمينها في خطة العلاج حول سن 4 أو 5 سنوات ، قبل الدخول في "مرحلة الهضبة" وتعاني من فقدان كبير للقوة ¹. لسوء الحظ ، يمكن أن يرتبط الاستخدام طويل الأمد للكورتيكوستيرويدات بآثار جانبية مختلفة ، بما في ذلك مشاكل السلوك وزيادة الوزن وهشاشة العظام والمزيد ².

في هذا السياق ، كانت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الأخيرة على Agamree (vamorolone) باعتباره "كورتيكوستيرويد موجة جديدة" مع آثار جانبية أقل بمثابة اختراق تشتد الحاجة إليه في علاج دوشين.

في حين أن فامورولون متوقع بالفعل في الصيدليات الأمريكية في الربع الأول من عام 2024 ، إلا أنه لم تتم الموافقة عليه في أي مكان آخر حتى الآن.

متى سيكون فامورولون متاحا في أوروبا والمملكة المتحدة؟ إليك كل ما تحتاج إلى معرفته.

ما هو فامورولون المستخدمة ل؟

يشار إلى Agamree (فامورولون) لعلاج الأطفال (4+) والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين.

Agamree هو كورتيكوستيرويد انفصامي. وهو يعمل بشكل رئيسي عن طريق تهدئة الالتهاب في الجسم. يعمل فامورولون بشكل مشابه للكورتيكوستيرويدات الأخرى. ومع ذلك ، فإنه يرتبط بالخلايا بشكل مختلف ولا ينشط استجابات معينة للجسم مثل المنشطات الأخرى.

ليس من المفهوم تماما كيف يعمل فامولورون مع DMD (ضمور العضلات دوشين). ومع ذلك ، تشير نتائج التجارب السريرية إلى أنه يساعد الأطفال الذين يعانون من هذه الحالة على النهوض بشكل أسرع من الاستلقاء والمشي بشكل أفضل. تشمل بعض الآثار الجانبية المعتادة الظهور منتفخا ، والتقيؤ ، وزيادة الوزن ، والشعور بغريب ^{الأطوار 3}.

هل فامورولون معتمد من قبل EMA؟

منذ ديسمبر 2023 ، تمت الموافقة على Agamree (vamorolone) من قبل EMA لعلاج ضمور العضلات دوشين لدى البالغين والأطفال فوق سن 4 ³.

متى سيكون فامورولون متاحا في أوروبا؟

على الرغم من أن موافقة فامورولون على EMA هي أخبار جيدة ، إلا أنها لا تعني أن الدواء سيكون متاحا على الفور في جميع البلدان الأوروبية. قبل وصوله إلى الصيدليات ، يجب على الشركة المصنعة للدواء والسلطة الصحية المحلية لكل دولة عضو اتخاذ قرارات بشأن الموافقة المحلية والأسعار وتغطية التأمين الصحي. نتيجة لذلك ، من المحتمل أن يكون فامورولون متاحا في أوقات مختلفة في كل بلد داخل أوروبا.

تستغرق الأدوية الجديدة في المتوسط 511 يوما بعد موافقة EMA لتصبح متاحة في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. يختلف هذا الجدول الزمني اختلافا كبيرا من بلد إلى آخر. للأدوية اليتيمة مثل فامورولون ، يتراوح من 102 يوما في ألمانيا إلى 1081 يوما في إستونيا ⁵.

متى سيكون فامورولون متاحا في المملكة المتحدة؟

بعد موافقة EMA ، تمت الموافقة على vamoroline الآن من قبل MHRA في المملكة المتحدة. وهذا يجعل الدواء أول علاج دوشين تتم الموافقة عليه في المملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة بشكل جماعي.

قبل أن يتوفر فامورولون على NHS ، يتعين على NICE مراجعة ونشر قرارها بشأن هذا الموضوع. المشاورات جارية ، ومن المتوقع وضع مسودة إرشادات بحلول نهاية أبريل 2024 ⁶ . إذا كانت إيجابية ، يجب أن يكون Agamree متاحا للمرضى في غضون 3 أشهر من تاريخ قرار NICE. 

حالة الموافقة على فامورولون في بقية العالم

اعتبارا من أبريل 2024 ، لم تتم الموافقة على Agamree (vamorolone) في أي مكان آخر في العالم لعلاج الحثل العضلي ^{الدوشيني 7}.

طرق الوصول بأمان إلى Agamree (فامورولون) قبل الموافقة عليه في بلدك

هل أنت مريض دوشين خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ إذا اعتقد طبيبك أن فامورولون يمكن أن يساعدك ، فقد لا تضطر إلى انتظار موافقة Agamree المحلية أو توافرها. بدلا من ذلك، يمكنك أنت وطبيبك استكشاف التجارب السريرية للفامورولون. أو, يمكنك شراء فامورولون على الفور كمريض مسمى فرد.

انضم إلى تجربة سريرية فامورولون

يمكنك الانضمام إلى تجربة سريرية للحصول على Agamree (فامورولون) أو أدوية أخرى غير معتمدة. قد يكون العثور على تجربة تجنيد المشاركين في بلدك أمرا صعبا ، لكنه ممكن. من أجل المشاركة في التجربة ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضا إلى دعم طبيبك المعالج.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية الجارية للفامورولون:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. مثال على ذلك هو NCT05185622 تجربة سريرية مع فامورولون ، والتي يتم تجنيدها للمرضى في كندا ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء فامورولون على أساس المريض المسمى الفرد

في معظم البلدان ، يسمح للمرضى قانونا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الظروف التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الوصول إلى فامورولون قبل توفره في بلدك ، فقد يكون هذا خيارا لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسمى الفردي. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك ، في جميع الحالات يجب استيفاء هذه المعايير:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛

• لا يوجد بديل في السوق المحلية.

• الدواء للاستخدام الشخصي.

• المريض لديه خطاب وصفة طبية من الطبيب المعالج.

• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل تريد استخدام لائحة استيراد المريض المسمى الفردي للحصول على فامورولون قبل أن يكون متاحا على نطاق واسع في أوروبا أو المملكة المتحدة أو في أي مكان آخر؟ ستحتاج أولا إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء فامورولون على الفور.

مراجع:

1. الستيرويدات (الكورتيكوستيرويدات). مشروع الوالدين ضمور العضلات ، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
2. الآثار الجانبية للعلاج بالستيرويد بجرعة عالية على المدى الطويل ، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
3. أغامري: مرخص | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 13 أكتوبر 2023.
4. التقدم بطلب للحصول على تصريح تسويق من الاتحاد الأوروبي للمنتجات الطبية للاستخدام البشري. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
5. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. Efpia ، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
6. معلومات المشروع | فامورولون لعلاج الحثل العضلي دوشين [ID4024] | التوجيه. NICE، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
7. أغامري® (فامورولون) – سانثيرا. Santhera ، تم الوصول إليه في 13 نوفمبر 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.