خيارات الوصول إلى مرض ضمور العضلات الدوشين
الحثل العضلي الدوشيني (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي وراثي يتميز بضعف العضلات وهزالها التدريجي. وهو ناتج عن طفرات في جين الديستروفين الموجود على الكروموسوم X الذي يؤدي إلى غياب بروتين الديستروفين، وهو بروتين يساعد على الحفاظ على سلامة الخلايا العضلية. وهو أكثر الاضطرابات العصبية والعضلية انتشاراً، حيث يصيب ما يصل إلى 1 من كل 3,600 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم. تظهر الأعراض عادةً في مرحلة الطفولة المبكرة، بين سن 3 و5 سنوات. يصيب المرض الأولاد في المقام الأول، ولكن يمكن أن يصيب الفتيات أيضاً، على الرغم من أن هذا نادر جداً. يعتمد العلاج القياسي الذي يمكن أن يؤخر تطور مرض DMD على الكورتيكوستيرويدات. النوعان المستخدمان بشكل رئيسي في مرض DMD هما deflazacort وبريدنيزون/بريدنيزولون.
