كيفية التنقل في EMA Adakveo الإلغاء وتأثيره عليك

عندما تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء في عام 2019 ، Adakveo (crizanlizumab) أول علاج جديد لمرض فقر الدم المنجلي يتم إدخاله منذ عقود ¹. مع ذلك جاءت توقعات عالية ، سواء من المجتمع الطبي أو من المرضى ².

تقدم سريعا إلى يومنا هذا ، وقد ألغت EMA رسميا ترخيص التسويق المشروط الخاص بها ل Adakveo ³. إذا كنت مريضا يستخدم العلاج ، فمن المحتمل أن يكون لديك الكثير من الأسئلة. 

هل Adakveoيعني الإلغاء أنه غير آمن؟ هل ستظل قادرا على الوصول إلى الدواء؟ ما هي الإمكانات Adakveo بدائل للمناقشة مع طبيبك؟

في هذه المقالة ، سنخبرك بكل ما تحتاج لمعرفته Adakveoمن قبل EMA. 

لماذا كان Adakveo ملغاة في الاتحاد الأوروبي؟

قدمت وكالة الأدوية الأوروبية عددا من الأسباب لقرارها بإلغاء crizanlizumabتصريح التسويق المشروط. أهمها هي:

• وجدت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن Adakveoالفوائد السريرية لا تفوق مخاطرها.
• لم تظهر نتائج التجربة السريرية STAND Adakveoفعالية. وبشكل أكثر تحديدا ، قدرتها على تقليل عدد الأزمات المؤلمة.
• أظهرت تجربة STAND تواترا أعلى من الآثار الجانبية الخطيرة ل Adakveo مقارنة بالدواء الوهمي.
• فشلت الدراسات السريرية الإضافية وبرنامج الوصول المدار وبيانات العالم الحقيقي في موازنة النتائج السلبية لدراسة STAND.

نظرا لأن نتائج تجربة STAND لم تؤكد فوائد الدواء ، أوصت CHMP بالإلغاء ³. 

هل Adakveo لا تزال متوفرة في المملكة المتحدة؟

بعد إلغائه في الاتحاد الأوروبي (EU) ، قد تتساءل عما إذا كان Adakveo لا يزال متاحا لمرضى فقر الدم المنجلي في المملكة المتحدة.

حاليا ، وصول المرضى في المملكة المتحدة إلى Adakveo لا يبدو أنه يتأثر. Adakveo كجزء من اتفاقية الوصول المدار بين Novartis وNICE. تم تعيين هذا البرنامج حاليا حتى يناير 2025. في هذه المرحلة ، سيتم إعادة تقييم البيانات التي تم جمعها من قبل NICE. بناء على هذا التقييم ، سيتم تقديم توصية نهائية للتمويل الروتيني ل NHS ⁵.

هل Adakveo غير المامون؟

في ظل الظروف الحالية ، قد تتساءل عما إذا كان Adakveo خطرة. 

هناك دائما مخاطر ينطوي عليها العلاج بالأدوية المعتمدة حديثا. لهذا السبب من المهم دائما مناقشة معلومات الوصفات الكاملة مع طبيبك. 

من الجيد معرفة أن التجربة السريرية STAND ل Adakveo لم تظهر أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة. لقد كشفت أن الآثار الجانبية الخطيرة المعروفة قد تكون أكثر شيوعا في Adakveo المرضى مقارنة بأولئك الذين يتناولون الدواء ^{الوهمي 4}.

نظرا لأن التجربة لم تثبت فعالية الدواء في الحد من الأزمات المؤلمة ، فقد اعتبر الخطر المتزايد للآثار الجانبية غير مبرر. ربما كان قرار EMA مختلفا إذا Adakveoأكثر إيجابية في تجربة STAND.

وبعبارة أخرى، فإن السؤال الأكثر أهمية ليس ما إذا كان Adakveo غير آمن ، ولكن ما إذا كان فعالا بما يكفي لتبرير آثاره الضارة. بناء على البيانات الحالية ، لا يبدو أن هذا هو الحال.

Adakveo بدائل للمناقشة مع طبيبك

Adakveoفي الاتحاد الأوروبي ، ترك المرضى مثلك في حاجة إلى خيارات علاج بديلة. 

طبيبك فقط هو المختص باختيار الحق Adakveo بديل في قضيتك. هنا، نقدم ببساطة قائمة مختصرة بالأدوية المعتمدة لمرض فقر الدم المنجلي، والتي قد ترغب في مناقشتها مع طبيبك:

• زينداري (L- الجلوتامين): مثل Adakveo، يهدف Xyndari أيضا إلى تقليل تواتر الأزمات المؤلمة. تمت الموافقة على Xyndari في الولايات المتحدة الأمريكية (تحت الاسم التجاري Endari). تم سحب طلب ترخيص التسويق الخاص بها إلى EMA في عام 2019 ⁷. ومع ذلك ، إذا اعتبر طبيبك أن Xyndari مناسب Adakveo بديل لك ، يمكنك الوصول إلى الدواء في أوروبا ضمن لائحة استيراد المريض المسماة. تواصل مع فريقنا لمزيد من المعلومات. 
• Oxbryta (voxelotor): يهدف هذا الدواء إلى تقليل انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء (فقر الدم). Oxbryta تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا ⁶. إليك بعض المعلومات الإضافية حول كيف Oxbryta يقارن ب Adakveo.
• هيدروكسي يوريا: خيار علاجي راسخ يمكن أن يساعد في تقليل تكرار أزمات آلام فقر الدم المنجلي. في الاتحاد الأوروبي ، هناك نوعان من الأدوية المعتمدة مع هذا العنصر النشط - Siklos و Xromi. 

لا يزال بإمكانك الوصول Adakveo في أوروبا بعد إلغائه؟

إذا كنت قد عولجت ب Adakveo وكان لها نتائج مفيدة ، قد لا تكون مهتما بها Adakveo البدائل. بدلا من ذلك ، ربما تتساءل عما إذا كان لا يزال بإمكانك ابتاع crizanlizumab بعد إلغائه في الاتحاد الأوروبي. 

والخبر السار هو أنه يمكنك ذلك ، طالما أن طبيبك يحافظ على رأي مفاده أن crizanlizumab هو المسار الصحيح للعلاج بالنسبة لك. 

عندما يكون الدواء غير معتمد في بلد المريض ، أو تمت الموافقة عليه ولكنه غير متوفر (كما هو الحال مع Adakveo في أوروبا) ، يمكنك الوصول إليه عبر لائحة استيراد المريض المسمى.

Everyone.org متخصص في مساعدة الناس على الوصول إلى أحدث الأدوية من خلال هذه اللائحة. إذا كان لديك وصفة طبية من طبيبك المعالج ل Adakveo (crizanlizumab) ونود منا مساعدتك في الوصول إلى الدواء على الفور ، اتصل بنا.

تواصل معنا

مراجع:

1. ادارة الاغذية والعقاقير توافق crizanlizumab-TMCA لمرض فقر الدم المنجلي. FDA ، 15 نوفمبر 2019.
2. كارفالهو ، جوانا. Adakveo علاج جديد "مهم" وآمن لأزمات المركبات العضوية المتطايرة في فقر الدم المنجلي. أخبار مرض فقر الدم المنجلي، 22 نوفمبر 2019.
3. Adakveo | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 3 أكتوبر 2023.
4. Adakveo - أوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا/H/A-20/1525/C/4874/0013. وكالة الأدوية الأوروبية ، 3 أغسطس 2023.
5. Crizanlizumab - دليل بسيط. جمعية فقر الدم المنجلي ، تم الوصول إليه في 3 أكتوبر 2023.
6. Oxbryta | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 3 أكتوبر 2023.
7. زينداري: طلب مسحوب. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 3 أكتوبر 2023.